Luxturna®
(voretigeno neparvoveque)
Novartis Biociências S.A.
solução para diluição
5X10E12 GV/ML SOL FR PLAS
TRANS X 0,5 ML + 2 SOL DIL FR
PLAS TRANS X 1,7 ML
Bula Paciente
LUXTURNA®
voretigeno neparvoveque
APRESENTAÇÕES
Luxturna® - Solução concentrada para injeção subretiniana - frasco de dose única de 2 mL com um volume
extraível de 0,5 mL.
A concentração fornecida de 5 x 1012 genomas virais (gv) por mL, requer uma diluição de 1:10 antes da
administração.
Após a diluição, cada dose contém 1,5 x 1011 gv em um volume de 0,3 mL. O diluente é fornecido em
volumes extraíveis de 1,7 mL em dois frascos de uso único de 2 mL.
VIA SUBRETINIANA
USO ADULTO E PEDIÁTRICO
COMPOSIÇÃO
Voretigeno neparvoveque é um vetor de transferência gênica que utiliza um capsídeo de vetor viral adeno-
associado sorotipo 2 (AAV2) como veículo de transporte do cDNA da proteína do epitélio pigmentado
retiniano humano de 65 kDa (hRPE65) para a retina. Voretigeno neparvoveque é derivado de AAV de
ocorrência natural usando técnicas de DNA recombinante.
Excipientes
Solução concentrada: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico (para ajuste do pH), fosfato de sódio
dibásico (para ajuste do pH), poloxaleno, água para injetáveis.
Diluente: cloreto de sódio, fosfato de sódio monobásico (para ajuste do pH), fosfato de sódio dibásico (para
ajuste do pH), poloxaleno, água para injetáveis.
Luxturna® não contém conservantes.
INFORMAÇÕES AO PACIENTE
1. PARA QUE ESTE MEDICAMENTO É INDICADO?
Luxturna® é um produto de terapia gênica que contém a substância ativa voretigeno neparvoveque.
Luxturna® será dado a você somente se o teste genético mostrar que sua perda de visão é causada por
mutações no gene RPE65.
Luxturna® é utilizado para o tratamento de adultos e crianças com perda de visão devido à distrofia
hereditária da retina causada por mutações no gene RPE65. Essas mutações impedem o organismo de
produzir uma proteína necessária para a visão, o que pode levar à perda de visão e à eventual cegueira.
2. COMO ESTE MEDICAMENTO FUNCIONA?
A substância ativa do Luxturna®, o voretigeno neparvoveque, é um vírus modificado que contém uma cópia
funcional do gene RPE65. Após a injeção, este gene é entregue nas células da retina, a camada na parte de
trás do olho, que detecta a luz. Isso permite que a retina produza as proteínas necessárias para a visão. O
vírus usado para entregar o gene não causa doença em humanos.
Se tiver alguma questão sobre o Luxturna®, como funciona ou porque é que este medicamento foi prescrito
para você, fale com o seu médico.
3. QUANDO NÃO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Seu médico irá avaliar as situações que o medicamento não deve ser utilizado.
4. O QUE DEVO SABER ANTES DE USAR ESTE MEDICAMENTO?
Siga todas as instruções do seu médico com cuidado. Elas podem diferir das informações gerais contidas
nesta bula.
Antes de iniciar o tratamento, informe ao seu médico:
• Se tiver sinais de uma infeção ocular ou inflamação ocular, por exemplo, se tiver vermelhidão ocular,
sensibilidade à luz, inchaço dos olhos ou dor ocular.
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• Se tiver uma infecção ativa de qualquer tipo. O seu médico pode adiar o seu tratamento até a sua infecção
desaparecer, porque este medicamento pode dificultar o combate à infecção. Veja também a seção “Como
devo usar este medicamento”.
ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕES
Depois de usar o Luxturna®:
• Obtenha cuidados imediatos com o seu médico se o seu olho ou olhos ficarem vermelhos, doloridos,
sensíveis à luz, se você vir flashes ou flutuações na sua visão ou se observar alguma piora ou visão turva.
• Pode ocorrer declínio permanente na acuidade visual após injeção subretiniana de Luxturna®. Contate o
seu médico ou farmacêutico se tiver quaisquer alterações na visão.
• Você deve evitar viagens aéreas ou viajar para altitudes elevadas antes de ser aconselhado pelo seu
médico. Durante o tratamento com este medicamento, o médico insere uma bolha de ar no olho, que é
lentamente absorvida pelo seu corpo. Até que a bolha seja completamente absorvida, a viagem aérea ou o
deslocamento para altitudes elevadas pode fazer com que a bolha se expanda e leve a danos nos olhos,
incluindo perda de visão. Por favor fale com o seu médico antes de viajar.
• Você deve evitar nadar, por causa de um risco aumentado de infecção no olho. Por favor, fale com o seu
médico antes de retomar a natação depois de usar o Luxturna®.
• Algumas pessoas desenvolvem catarata. Uma catarata é a turvação das lentes naturais do interior do olho,
o que pode dificultar a sua visualização com clareza. O desenvolvimento ou agravamento da catarata é uma
complicação conhecida da cirurgia ocular que será necessária antes de você usar o Luxturna®. Existe um
risco adicional de catarata se a lente dentro do olho for danificada pela agulha usada para injetar o
medicamento na parte de trás do olho.
• Pode haver um pouco de medicamento presente em suas lágrimas. Como precaução, você e seu cuidador
devem colocar todos os curativos e materiais usados com lágrimas e secreções nasais em sacos selados
antes de descartá-los. Você e seu cuidador devem seguir estas precauções por 14 dias.
• Você e seu cuidador, especialmente se você estiver grávida, amamentando ou com o sistema imunológico
debilitado, devem usar luvas durante as trocas de curativos e ao descartar os curativos e outros resíduos.
Sigam essas precauções durante 14 dias após o tratamento.
• Você não poderá doar sangue, órgãos, tecidos e células para transplante depois de ter sido tratado com
Luxturna®. Isso porque Luxturna® é um produto de terapia gênica.
Não doe sangue se você utiliza este medicamento, mesmo após o término do tratamento, devido ao
dano que ele pode causar à pessoa que receber o sangue.
Crianças e adolescentes (menores de 18 anos)
Luxturna® não foi estudado em crianças com menos de quatro anos de idade.
Gravidez e Lactação
Se você está grávida ou amamentando, se pensa que pode estar grávida ou planeja engravidar, consulte o
seu médico ou enfermeiro antes de receber tratamento com Luxturna®.
Os efeitos deste medicamento na gravidez e no feto não são conhecidos. Como precaução, você não deve
receber Luxturna® enquanto estiver grávida.
Não se sabe se o Luxturna® passa para o leite materno. Pergunte ao seu médico se deve interromper a
amamentação depois de usar o Luxturna®.
Uso criterioso no aleitamento ou na doação de leite humano: O uso deste medicamento no período da
lactação depende da avaliação e acompanhamento do seu médico ou cirurgião-dentista.
Este medicamento não deve ser utilizado por mulheres grávidas sem orientação médica ou do
cirurgião-dentista.
Uso de outros medicamentos
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Informe o seu médico ou farmacêutico se estiver usando, se tiver utilizado recentemente ou possa precisar
utilizar quaisquer outros medicamentos, incluindo medicamentos obtidos sem receita médica
Informe ao seu médico ou cirurgião-dentista se você está fazendo uso de algum outro medicamento.
Não use medicamento sem o conhecimento do seu médico. Pode ser perigoso para a sua saúde.
5. ONDE, COMO E POR QUANTO TEMPO POSSO GUARDAR ESTE MEDICAMENTO?
Luxturna® será armazenado pelos profissionais de saúde em sua instituição de saúde. Você não armazenará
o Luxturna® por conta própria.
Número de lote e datas de fabricação e validade: vide embalagem.
Não use medicamento com o prazo de validade vencido. Guarde-o em sua embalagem original.
Antes de usar, observe o aspecto do medicamento. Caso ele esteja no prazo de validade e você observe
alguma mudança no aspecto, consulte o farmacêutico para saber se poderá utilizá-lo.
TODO MEDICAMENTO DEVE SER MANTIDO FORA DO ALCANCE DAS CRIANÇAS.
6. COMO DEVO USAR ESTE MEDICAMENTO?
Luxturna® será injetado em seu olho em uma sala de cirurgia por cirurgiões experientes em cirurgias
oculares.
Antes da injeção, o medicamento precisa ser diluído e os seguintes itens são necessários: uma agulha
esterilizada 20G de 1 polegada e três agulhas esterilizadas 27G de ½ polegada.
Luxturna® é administrado sob anestesia. Seu médico falará com você sobre a anestesia e como ela será
administrada a você.
Seu médico fará uma cirurgia no olho para remover o gel transparente dentro do olho e, em seguida, injetará
Luxturna® diretamente sob sua retina, a fina camada sensível à luz que está na parte de trás do olho. Isso
pode ser repetido no seu outro olho pelo menos 6 dias depois. Você precisará ficar de observação pós-
operatória por algumas horas após cada procedimento para monitorar sua recuperação e observar os efeitos
colaterais da cirurgia ou da anestesia.
Antes do início do tratamento com o Luxturna®, o seu médico pode prescrever um medicamento que
suprime o seu sistema imunológico (as defesas naturais do corpo) para que ele não tente combater o
Luxturna® quando este for administrado. É importante que você tome este medicamento de acordo com as
instruções dadas. Não pare de tomar o medicamento sem falar primeiro com o seu médico.
Caso ainda tenha dúvidas sobre a utilização deste medicamento, pergunte ao seu médico.
Siga a orientação de seu médico, respeitando sempre os horários, as doses e a duração do
tratamento. Não interrompa o tratamento sem o conhecimento do seu médico.
7. O QUE DEVO FAZER QUANDO EU ME ESQUECER DE USAR ESTE MEDICAMENTO?
Este medicamento deve ser aplicado por médico experiente em cirurgia ocular. Desta forma, seu médico
irá orientar sobre a forma de uso deste medicamento.
Em caso de dúvidas, procure orientação do farmacêutico ou de seu médico, ou cirurgião-dentista.
8. QUAIS OS MALES QUE ESTE MEDICAMENTO PODE ME CAUSAR?
Como com todos os medicamentos, os pacientes tratados com Luxturna® podem ter efeitos colaterais,
embora eles não se manifestem em todas as pessoas. Os efeitos colaterais associados à administração de
Luxturna® são devidos ao próprio medicamento, ao procedimento de injeção ou à utilização de
corticosteroides e afetam principalmente o olho.
Alguns efeitos colaterais podem ser graves
Procure ajuda médica imediata se tiver algum dos seguintes sintomas, que podem ser sintomas de
inflamação, infecção ou reação alérgica do olho:
• uma diminuição repentina ou mudança na visão,
• um aumento da dor, desconforto ou vermelhidão nos olhos.
Se tiver quaisquer efeitos colaterais graves, informe o seu médico imediatamente.
Outros efeitos colaterais possíveis
Outros efeitos colaterais que podem ocorrer após o tratamento com Luxturna® são descritos abaixo:
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Se estes efeitos colaterais se agravarem, informe o seu médico.
Muito comuns: podem afetar mais do que 1 entre 10 pessoas
• Vermelhidão do olho
• Catarata (turvação da lente)
• Aumento da pressão no olho
Comuns: podem afetar até 1 entre 10 pessoas
• Depósitos sob a retina
• Fissura na retina (rasgo na retina)
• Anormalidades na parte de trás do olho
• Afinamento da superfície do olho (dellen)
• Dor ocular
• Inchaço dos olhos
• Irritação no olho
• Inflamação no olho
• Sensação de corpo estranho no olho
• Descolamento da retina
Desconhecido: a frequência não pode ser estimada a partir dos dados disponíveis
• Afinamento da retina (atrofia coriorretiniana)
Danos nos tecidos dos olhos podem ser acompanhados por sangramento e inchaço e um risco aumentado
de infecção. A visão se reduz nos dias após a cirurgia e geralmente depois melhora; informe o seu médico
se a visão não retornar.
Se detectar quaisquer efeitos colaterais não mencionados nesta bula, por favor informe o seu médico.
Atenção: este produto é um medicamento novo e, embora as pesquisas tenham indicado eficácia e
segurança aceitáveis, mesmo que indicado e utilizado corretamente, podem ocorrer eventos adversos
imprevisíveis ou desconhecidos. Nesse caso, informe seu médico ou cirurgião-dentista.
9. O QUE FAZER SE ALGUÉM USAR UMA QUANTIDADE MAIOR DO QUE A INDICADA
DESTE MEDICAMENTO?
Em caso de uso de grande quantidade deste medicamento, procure rapidamente socorro médico e
leve a embalagem ou bula do medicamento, se possível. Ligue para 0800 722 6001, se você precisar
de mais orientações.
DIZERES LEGAIS
Registro: 1.0068.1173
Produzido por:
Nova Laboratories Ltd., Wigston, Reino Unido.
Importado e Registrado por:
Novartis Biociências S.A.
Av. Prof. Vicente Rao, 90 - São Paulo - SP
CNPJ: 56.994.502/0001-30
Indústria Brasileira
® = Marca registrada em nome de Spark Therapeutics, Inc.
VENDA SOB PRESCRIÇÃO
USO RESTRITO A ESTABELECIMENTOS DE SAÚDE
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Esta bula foi aprovada pela Anvisa em 04/11/2025
BPL 04.10.21
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