हालांकि मानव जीन थेरेपी अभियो अपेक्षाकृत नया हई, लेकिन एकर उपयोग आनुवंशिक विकार जैसे कि गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशियेंसी, अउर लेबर के जन्मजात अमोरोसिस के इलाज के लेल कैल गेल हिकई।