हालांकि मानव जीन थेरेपी अभी भी अपेक्षाकृत नया हौवे, लेकिन एकर उपयोग आनुवंशिक विकार  जइसन कि गंभीर संयुक्त इम्यूनोडेफिशियेंसी, आउर लेबर क जन्मजात अमोरोसिस क इलाज क खातिर करल गयल हव.