যদিও মানুষের জিন থেরাপি এখনো নতুন, এইটা জেনেটিক ডিজঅর্ডার যেমন মারাত্মক সম্মেলন ইমিউ্যনো ডিফেসিয়েন্সি এবং লেবারের জন্মগত সমস্যা।