議案名稱：「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
案由：本院委員楊玉欣、李貴敏、黃昭順、蔣乃辛、蔡正元、費鴻泰、王廷升、林滄敏、陳碧涵、詹凱臣、劉建國等38人，據衛生福利部國民健康署統計，截至103年3月5日為止，國人罹患罕見疾病計有7,974人；然而，自民國89年「罕見疾病防治及藥物法」公布施行以來，罕見疾病患者之權益保障仍有未盡完善之處，爰擬具「罕見疾病防治及藥物法」部分條文修正草案，強化罕見疾病的防治研究與國際合作，於審議會中納入罕見疾病學者專家，增列復健、心理支持、生育關懷、舒緩病症之藥物與營養品等補助項目，以及確保罕見疾病之用藥給付，俾利罕見疾病患者均能獲得妥善的照顧、維持其基本的生存尊嚴。是否有當，請公決案。
說明：一、「罕見疾病防治及藥物法」（簡稱罕病法）於民國89年正式立法實施以來已逾十五年，我國在保障罕見疾病病患照護及藥物給付等保障已有相當成果。由國民健康署有效領取重大傷病卡人數推估（以第21類多發性硬化症與第30類罕見疾病合計），自99年的6,293人至103年的7,974人，罕見疾病人口淨增加約三成，與95年至99年成長情況相似；且在罕見疾病類別也從立法當年首批通過之57種增至為目前201種，足足成長四倍之多，顯見我國罕見疾病病患之照護及用藥需求仍持續成長。
二、罕見疾病之認定及藥物審議主要仰賴罕病法第四條之「罕見疾病及藥物審議委員會」，然有鑑於罕見疾病之特殊性，為使該委員會成員均能確實瞭解罕見疾病患者之權益與需求，特明文規定醫事學者專家應具有罕見疾病臨床治療、照護經驗或研究者。（修正條文第四條）
三、依第四條將委員會名稱修正為審議會，酌作文字修正。（修正條文第五條）
四、罕見疾病之防治與研究需求已隨著罹病人口及病類的增加而大幅提升，但相關的防治及研究工作卻不足，無法與國際接軌。相對其他疾病，罕見疾病之防治與研究工作常需耗費鉅資，研究風險與失敗機率亦相對較高，故應明定寬列預算和具體工作計畫，並可補助或獎勵成效卓著之罕見疾病相關團體為之。（修正條文第六條、修正條文第十條）
五、在保障生命權的絕對性上，罕見疾病因其特殊性及治療困難性不同於一般疾病，政府應主動告知病家疾病照顧模式及相關資訊，讓病家能夠盡早因應，故將中央主管機關之權責由「得」改為「應」，並明訂諮詢相關辦法，使主管機關得以委託專業團體以執行此業務。（修正條文第八條）
六、就醫、就學、就業與就養本為憲法保障之基本權益，為強化主管機關主動扮演該等人權維護之積極角色，讓病友在就學、就業及就養時，能夠獲得更迅速實質的專業協助。（修正條文第十一條）
七、本法對罕病藥物的取得可經由查驗登記或專案申請雙軌取得，故經政府核定通過之查驗登記及專案申請藥物，健保均應給付，同時政府亦應要求藥商不宜冒然斷藥以保障病人生命安全。（新增條文第十二條、修正條文第十七條）
八、若病患需進行跨國醫療合作，經罕見疾病及藥物審議委員審查通過後則應提供補助，並透過主動積極的專業協助，讓病患醫療能夠順利執行，如此才能提升我國罕見疾病防治與照護水平，落實罕見疾病防治之成效，以降低龐大後續的社會成本。（修正條文第十三條）
九、為加強條文之嚴謹與涵蓋面，加入依全民健康保險法未能給付之復健服務、病人及家屬心理支持服務、生育關懷服務及必要舒緩病症與預防惡化之藥物、特殊營養品費用，以健全本法規定之服務措施之提供，強化病友需求之滿足。（修正條文第三十三條）
十、立法使現行藥物與特殊營養食品的專責機構之位階明確化，以全面保障罕見疾病病人之藥物取得無礙，以維其基本人權。（新增條文第三十四條之一）
提案單位/提案委員：本院委員楊玉欣等38人
提案人：楊玉欣
李貴敏
黃昭順
蔣乃辛
蔡正元
費鴻泰
王廷升
林滄敏
陳碧涵
詹凱臣
劉建國
連署人：楊瓊瓔
陳淑慧
孔文吉
羅淑蕾
盧嘉辰
黃志雄
江啟臣
邱文彥
潘維剛
林鴻池
王育敏
江惠貞
吳育仁
鄭汝芬
徐少萍
吳育昇
蘇清泉
蔡錦隆
林德福
林明溱
馬文君
陳鎮湘
林郁方
羅明才
曾巨威
紀國棟
廖正井
提案來源：委員提案
議案類別：法律案
屆：第8屆
會議：第8屆第5會期第5次會議
提案日期：2014-04-11
字號：院總第1140號委員提案第16165號
相關法律：罕見疾病防治及藥物法
議案狀態：審查完畢(三讀)
議案流程：
會期: 08-05-05
院會/委員會: 院會
狀態: 排入院會 (交社會福利及衛生環境委員會)
日期: 2014-04-11
2014-04-15
會期: 08-05-06
院會/委員會: 院會
狀態: 排入院會 (交社會福利及衛生環境委員會)
日期: 2014-04-18
2014-04-22
會期: 08-05-06
院會/委員會: 院會
狀態: 交付審查
日期: 2014-04-18
2014-04-22
院會/委員會: 社會福利及衛生環境委員會
狀態: 委員會審查
日期: 2014-05-28
院會/委員會: 社會福利及衛生環境委員會
狀態: 委員會審查
日期: 2014-12-10
院會/委員會: 社會福利及衛生環境委員會
狀態: 委員會發文
日期: 2014-12-17
關連議案：
議案名稱: 本院社會福利及衛生環境委員會報告併案審查行政院函請審議「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」、委員賴士葆等28人、委員楊玉欣等38人、委員廖國棟等19人、委員陳亭妃等22人分別擬具「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」、委員賴士葆等19人擬具「罕見疾病防治及藥物法第三條條文修正草案」、委員潘維剛等24人擬具「罕見疾病防治及藥物法第二十六條條文修正草案」、委員江惠貞等21人、委員李桐豪等27人分別擬具「罕見疾病防治及藥物法第二條條文修正草案」案。
議案名稱: 行政院「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」案。
議案名稱: 本院委員賴士葆等28人「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員廖國棟等19人「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員陳亭妃等22人「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員賴士葆等19人「罕見疾病防治及藥物法第三條條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員潘維剛等24人「罕見疾病防治及藥物法第二十六條條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員江惠貞等21人「罕見疾病防治及藥物法第二條條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員李桐豪等27人「罕見疾病防治及藥物法第二條條文修正草案」，請審議案。
對照表：
law_id: 02563
law_name: 罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案對照表
立法種類: 修正條文
title: 罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案對照表
rows: 現行: 第四條　中央主管機關為審議罕見疾病有關事項，應設罕見疾病及藥物審議委員會（以下簡稱委員會），其組織及會議，依中央主管機關之規定。　

委員會委員，由政府機關代表、醫事學者專家及社會公正人士組成，其中委員名額，至少應有三分之二以上為醫事學者專家。
law_content_id: 02563:02563:2000-01-14-制定:4
說明: 一、本條酌作文字修正。

二、依中央行政機關組織基準法第5條第3項規定，將「罕見疾病及藥物審議委員會」，修正為「罕見疾病及藥物審議會」。

三、因審議會委員有執行第5條任務之責，並得依第12條提供專業意見及將依第13條影響罕病病人獲得政府國際醫療合作補助之機會。故為使罕見疾病及藥物審議會納入罕見疾病之專家，以達罕見疾病患者權益專業保障之立法目的，故將原條文之醫事學者專家明確化為具罕見疾病臨床治療、照護經驗或研究之醫事學者專家，以為周全。

四、參考相關法規學者代表至少二分之一以上。爰修正第二項。
修正: 第四條　中央主管機關為審議罕見疾病有關事項，應設罕見疾病及藥物審議會（以下簡稱審議會），其組織及會議，依中央主管機關之規定。

審議會委員由政府機關代表、醫事學者專家及社會公正人士組成，其中委員名額，至少應有二分之一以上為具罕見疾病臨床治療、照護經驗或研究之醫事學者專家。
現行: 第五條　委員會任務如下：

一、罕見疾病認定之審議及防治之諮詢。

二、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品認定之審議。

三、罕見疾病藥物查驗登記之審議。

四、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品補助及研發之審議。

五、罕見疾病國際醫療合作之審議、協助及諮詢。

六、治療特定疾病之非罕見疾病藥物之審議。

七、其他與罕見疾病有關事項之諮詢。

委員會執行前項任務，應徵詢其他相關學者專家、產業或罕見疾病病人代表之意見。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:5
說明: 一、本條酌作文字修正。

二、同第四條將委員會修正為審議會。
修正: 第五條　審議會任務如下：

一、罕見疾病認定之審議及防治之諮詢。

二、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品認定之審議。

三、罕見疾病藥物查驗登記之審議。

四、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品補助及研發之審議。

五、罕見疾病國際醫療合作之審議、協助及諮詢。

六、治療特定疾病之非罕見疾病藥物之審議。

七、其他與罕見疾病有關事項之諮詢。

審議會執行前項任務，應徵詢其他相關學者專家、產業或罕見疾病病人代表之意見。
現行: 第六條　中央主管機關應辦理罕見疾病之防治與研究。
law_content_id: 02563:02563:2010-11-12-修正:6
說明: 一、本條酌作文字修正。

二、為確保罕見疾病之防治與研究能由公務預算編列以確實執行，爰修正本條文字，明定寬列預算，並應制定具體計畫，同時限定研究辦理之領域。

三、本法所提之罕見疾病研究包含罕見疾病防治、人體試驗、臨床研究、病患照護等相關研究範疇。

四、有鑑於國內的檢驗技術不斷提升，政府應積極協助該相關領域之發展，強化罕見疾病防治之效，避免罕病重複再製，如此將可大大降低社會成本，故應制定具體工作計畫加以落實。
修正: 第六條　中央主管機關應寬列預算，並制定具體工作計畫及辦法，以辦理罕見疾病之防治與研究。
現行: 第八條　中央主管機關接獲前條報告或發現具有罕見遺傳疾病缺陷者，經病人或其法定代理人同意，得派遣專業人員訪視，告知相關疾病之影響，並提供照護諮詢。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:8
說明: 一、本條第一項酌作文字修正，增列第二項。

二、病家應確切獲知相關照護資訊，以掌握病友後續照護狀況（如代謝疾病患者如何飲食控制），故將得改成應，以強化政府主動積極之責任。

三、專業人員指專科醫師（疾病影響）、遺傳諮詢師、社工師或護理師（照護諮詢）。

四、經主管機關訂定照護諮詢相關辦法後，得委託專業團體（遺傳諮詢中心或罕見疾病相關團體），辦理有需要之病人及家屬疾病影響和照護之諮詢服務。

五、有關病患隱私權應先徵得法定代理人之同意。
修正: 第八條　中央主管機關接獲前條報告或發現具有罕見遺傳疾病缺陷者，經病人或其法定代理人同意，應派遣專業人員訪視，告知相關疾病之影響，並提供照護諮詢。

前項照護諮詢之相關辦法由中央主管機關定之。
現行: 第十條　中央主管機關應獎勵各級醫療或研究機構從事罕見疾病防治工作，補助相關人力培育、研究及設備所需經費。

前項規定，直轄市、縣（市）主管機關得準用之。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:10
說明: 一、本條酌作文字修正。

二、罕見疾病相關團體長期致力於罕見疾病防治工作，並實際執行主管機關於罕見疾病相關業務力有未逮之工作，對於相關人力培育、研究及設備之經費需求至殷，主管機關對成效卓著之罕見疾病相關團體實應予適當之補助與獎勵。

三、為具實質之獎勵與補助之成效，中央主管機關應訂定相關辦法為之。
修正: 第十條　中央主管機關應獎勵各級醫療機構、研究機構及罕見疾病相關團體從事罕見疾病防治工作，補助相關人力培育、研究及設備所需經費。

前項規定之相關辦法由中央主管機關定之，直轄市、縣（市）主管機關得準用之。
現行: 第十一條　主管機關應辦理罕見疾病之教育及宣導，並由機關、學校、團體及大眾傳播媒體協助進行。

主管機關於罕見疾病病人發生就學、就業或就養問題時，得協調相關機關（構）協助之。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:11
說明: 一、本條第二項酌作文字修正。

二、就學、就業與就養為罕病法保障之基本權益，中央主管機關因掌握罕見疾病病友資訊（含通報資料），更需積極協調相關機關（構），例如：提供罕病升學、就業需求名冊等予各縣（市）教育局、勞工局、長照中心，以協調其協助之；且於罕病病友鑑輔會議或就業輔導會議中，應主動出席參與協助。

三、依本法第二條，本法所稱主管機關：在中央為衛生福利部；在直轄市為直轄市政府；在縣（市）為縣（市）政府。
修正: 第十一條　主管機關應辦理罕見疾病之教育及宣導，並由機關、學校、團體及大眾傳播媒體協助進行。

主管機關於罕見疾病病人就學、就業或就養時，應協調相關機關（構）協助之。
現行: 第十二條　（刪除）
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:12
說明: 一、本法對於罕見疾病藥物製造及輸入採查驗登記或專案申請雙軌並行，且上述雙軌機制均需經過一定嚴謹之審查流程，若已經相關主管機關核定通過，基於我國全民健康保險福利保險之精神及維護罕見疾病病人之生存權，全民健康保險應予以適當之給付。

二、審議通過後之藥物給付方式須依健保相關規定辦理，藥價的核定與給付權仍在主管機關。

三、可避免現行重複審查造成行政繁瑣之疑慮。
修正: 第十二條　罕見疾病藥物經依本法由相關主管機關查驗登記或專案申請核定通過，其費用應由全民健康保險給付。
前項給付方式依全民健康保險相關規定辦理，並於必要時得徵詢審議會之專業意見。
現行: 第十三條　罕見疾病病人或其法定代理人得備具申請書、第十條規定之醫療或研究機構出具之證明書、診療計畫書及相關證明文件，向中央主管機關提出申請，經委員會審議通過後，中央主管機關得提供補助至國外進行國際醫療合作。

前項醫療合作為代行檢驗項目者，得由第十條規定之醫療或研究機構申請補助。

前二項補助之申請程序、應備之書證資料及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:13
說明: 一、本條第一項酌作文字修正。

二、罕見疾病防治與研究之需求已隨著罹病人口及病類的增加而大大提升，但相關的防治及研究工作卻未見亦無法順利與國際有效接軌，因此若病患需進行跨國醫療合作，經罕見疾病及藥物審議委員審查通過後則應提供補助，並透過主動積極的專業協助，讓病患醫療能夠順利執行，如此才能提升我國罕見疾病防治與照護水平，落實罕見疾病防治之成效，以降低龐大後續的社會成本。
修正: 第十三條　罕見疾病病人或其法定代理人得備具申請書、第十條規定之醫療或研究機構出具之證明書、診療計畫書及相關證明文件，向中央主管機關提出申請，經審議會審議通過後，中央主管機關應寬列經費，提供補助至國外進行國際醫療合作。

前項醫療合作為代行檢驗項目者，得由第十條規定之醫療或研究機構申請補助。

前二項補助之申請程序、應備之書證資料及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
現行: 第十七條　罕見疾病藥物依本法查驗登記發給藥物許可證者，其許可證有效期間為十年。有效期間內，中央主管機關對於同類藥物查驗登記之申請，應不予受理。

前項罕見疾病藥物於十年期滿後仍須製造或輸入者，應事先申請中央主管機關核准展延，每次展延不得超過五年。展延期間，同類藥物得申請中央主管機關查驗登記。

罕見疾病藥物依本法查驗登記發給許可證後，如經中央主管機關公告不再列屬罕見疾病藥物者，其許可證之展延，適用藥事法有關規定。

依第一項規定取得許可證之所有人於特許時間內擬停止製造或輸入罕見疾病藥物者，應於停止日前六個月以書面通知中央主管機關。
law_content_id: 02563:02563:2000-01-14-制定:17
說明: 一、本條增列第四項、第五項文字。

二、為保障並鼓勵醫藥界引進罕見疾病藥物，本法特突破藥事法架構，給予罕見疾病藥物許可證持有者十年期間保護，且原則上於十年有效期內不再發給第二張許可證。

三、基於權利義務對等原則以及對病患用藥穩定供應之義務，特援引醫師法及醫療法，有關醫師或醫療機構不得任意拒絕診治病人，或不得任意拒絕提供醫療服務之法理，課以罕見疾病藥物許可證持有人、罕見疾病藥物製造或供應者，除非有不可抗力因素，否則若因故需停止藥物供應需於六個月前書面通知中央主管機關並通過審查外，不得任意終止藥物供應，俾讓政府及病患有時間因應，以保障病患用藥權益，爰修改本條文第四項。

四、明定違反前項供藥義務之處罰，爰增訂本條第五項。

五、為避免藥商考量市場利潤（如大陸市場較台灣大），若有藥品短缺時，可能犧牲台灣病患用藥權益。
修正: 第十七條　罕見疾病藥物依本法查驗登記發給藥物許可證者，其許可證有效期間為十年。有效期間內，中央主管機關對於同類藥物查驗登記之申請，應不予受理。

前項罕見疾病藥物於十年期滿後仍須製造或輸入者，應事先申請中央主管機關核准展延，每次展延不得超過五年。展延期間，同類藥物得申請中央主管機關查驗登記。

罕見疾病藥物依本法查驗登記發給許可證後，如經中央主管機關公告不再列屬罕見疾病藥物者，其許可證之展延，適用藥事法有關規定。

罕見疾病藥物許可證持有人、罕見疾病藥物製造者或供應者，於許可證有效期間，除有不可抗力或於六個月前書面通知中央主管機關並經審查通過之情事外，不得無故終止藥物供應。
違反前項規定者，中央主管機關得針對無故終止藥物供應之行為人令其限期改善，屆期未改善者，中央主管機關得處以新台幣十萬元至五十萬元之罰鍰，並得按次連續處罰，必要時亦得廢止其藥商或西藥、中藥製造業許可證。
現行: 第三十三條　中央主管機關應編列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法依法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物與維持生命所需之特殊營養品、居家醫療照護器材費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。

前項補助經費，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。
law_content_id: 02563:02563:2010-11-12-修正:33
說明: 一、本條第一項酌作文字修正。

二、為補強現有全民健保制度及醫療照護系統之不足，增訂依全民健康保險法依法未能給付之復健服務、病人及家屬心理支持服務、生育關懷服務、必要舒緩病症與預防惡化之藥物及特殊營養品費用，以落實本法加強照顧罕見疾病病人之立法目的，爰修正之。

三、其中新增之復健及心理支持服務現階段雖健保及身權法有給付但仍顯不足，況且本法所指之病家心理支持服務不僅涵蓋病友的心理治療還包含廣義的病家心理諮商，其主要目的在於罕見疾病大多為遺傳性疾病，遇到家中有人生病時，其心理影響層面不僅只有病患本身，病患家屬亦須要接受心理支持。

四、生育關懷服務為主動進行罕病家庭在生育下一胎時，積極給予遺傳諮詢及陪伴關懷等服務，對於病家極為重要。

五、罕病病類特殊且複雜，且多無藥物可以治療，為讓病友能獲得較好之生活品質，其必要舒緩病症與預防惡化之藥物及特殊營養品將有助於疾病的症狀緩解。至於給付之品項可由中央主管另訂之，可避免濫用之虞。

六、新增之項目必須入法之目的在於希望強化罕病法對於健保不給付之病友實際需求，應給予積極補助，以減輕病友之負擔。並透過預算之編列以維持服務之常態提供。
修正: 第三十三條　中央主管機關應編列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法依法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物、復健、居家醫療照護器材、病人及家屬心理支持服務、生育關懷服務、維持生命所需之特殊營養品、必要舒緩病症與預防惡化之藥物及特殊營養品費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。

前項補助經費，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。
說明: 一、本條新增。

二、「罕見疾病特殊營養食品暨緊急需用藥物物流中心」，實為罕病患者緊急所需藥物與特殊營養食品的專責交流平台，故應明文入法避免該中心無法發揮積極之角色。

三、因協助內容及相關事項之辦法由中央主管機關定之，故政府可進行委託民間有能力執行之單位辦理。
修正: 第三十四條之一　為加強照顧罕見疾病病人，中央主管機關應設罕見疾病特殊營養食品暨緊急需用藥物物流中心，協助各診療醫院及罕見疾病病人維持生命所需之特殊營養食品及需用罕見疾病適用藥物之緊急取得。

前項協助內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。