議案名稱：「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
案由：本院委員廖國棟、李慶華、江惠貞、林明溱等19人，為使罕見疾病照顧得更趨專業化，以提高罕見疾病患者的治療效益，並寬列罕見疾病醫學、臨床及基礎研究經費，同時讓罕見疾病藥物、維持生命所需特殊營養食品許可證持有人，在獲得國家保護後負起供應病患所需的責任，特擬具「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」。是否有當，敬請公決。
說明：公元2千年，本院通過罕見疾病防治及藥物法（以下簡稱本法），以照顧發生率在萬分之一以下，且嚴重影響病患生活的極弱勢病患。10餘年來，由本法通過後所形成的整體社會力量，從政府機關具體的預算及組織專責辦理罕見疾病工作，到醫藥界與NPO組織投注的心力，已經拯救無數原本只能在崩潰邊緣掙扎的罕病患者和家屬。
提案單位/提案委員：本院委員廖國棟等19人
提案人：廖國棟
李慶華
江惠貞
林明溱
連署人：邱文彥
張慶忠
陳超明
羅明才
林德福
蘇清泉
楊玉欣
孔文吉
陳碧涵
張嘉郡
吳育仁
鄭天財 Sra Kacaw
盧嘉辰
詹凱臣
簡東明
提案來源：委員提案
議案類別：法律案
屆：第8屆
會議：第8屆第5會期第10次會議
提案日期：2014-05-16
字號：院總第1140號委員提案第16407號
相關法律：罕見疾病防治及藥物法
議案狀態：審查完畢(三讀)
議案流程：
會期: 08-05-10
院會/委員會: 院會
狀態: 排入院會 (交社會福利及衛生環境委員會)
日期: 2014-05-16
2014-05-20
會期: 08-05-10
院會/委員會: 院會
狀態: 交付審查
日期: 2014-05-16
2014-05-20
院會/委員會: 社會福利及衛生環境委員會
狀態: 委員會審查
日期: 2014-12-10
院會/委員會: 社會福利及衛生環境委員會
狀態: 委員會發文
日期: 2014-12-17
關連議案：
議案名稱: 本院社會福利及衛生環境委員會報告併案審查行政院函請審議「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」、委員賴士葆等28人、委員楊玉欣等38人、委員廖國棟等19人、委員陳亭妃等22人分別擬具「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」、委員賴士葆等19人擬具「罕見疾病防治及藥物法第三條條文修正草案」、委員潘維剛等24人擬具「罕見疾病防治及藥物法第二十六條條文修正草案」、委員江惠貞等21人、委員李桐豪等27人分別擬具「罕見疾病防治及藥物法第二條條文修正草案」案。
議案名稱: 行政院「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」案。
議案名稱: 本院委員賴士葆等28人「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員楊玉欣等38人「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員陳亭妃等22人「罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員賴士葆等19人「罕見疾病防治及藥物法第三條條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員潘維剛等24人「罕見疾病防治及藥物法第二十六條條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員江惠貞等21人「罕見疾病防治及藥物法第二條條文修正草案」，請審議案。
議案名稱: 本院委員李桐豪等27人「罕見疾病防治及藥物法第二條條文修正草案」，請審議案。
對照表：
law_id: 02563
law_name: 罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案對照表
立法種類: 修正條文
title: 罕見疾病防治及藥物法部分條文修正草案對照表
rows: 現行: 第四條　中央主管機關為審議罕見疾病有關事項，應設罕見疾病及藥物審議委員會（以下簡稱委員會），其組織及會議，依中央主管機關之規定。

委員會委員，由政府機關代表、醫事學者專家及社會公正人士組成，其中委員名額，至少應有三分之二以上為醫事學者專家。
law_content_id: 02563:02563:2000-01-14-制定:4
說明: 鑑於罕見疾病常常僅有少數醫事人員真正具有診斷、治療之專業，為使罕見疾病審議委員會納入真正罕見疾病之專家，以對罕見疾病患者權益專業保障之立法目的，故將原條文之醫事學者專家明確化為罕見疾病之醫事學者專家，爰修正本條第二項文字。
修正: 第四條　中央主管機關為審議罕見疾病有關事項，應設罕見疾病及藥物審議委員會（以下簡稱委員會），其組織及會議，依中央主管機關之規定。

委員會委員，由政府機關代表、醫事學者專家及社會公正人士組成，其中委員名額，至少應有三分之二以上為具罕見疾病臨床治療、照護經驗或研究之醫事學者專家。
現行: 第五條　委員會任務如下：

一、罕見疾病認定之審議及防治之諮詢。

二、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品認定之審議。

三、罕見疾病藥物查驗登記之審議。

四、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品補助及研發之審議。

五、罕見疾病國際醫療合作之審議、協助及諮詢。

六、治療特定疾病之非罕見疾病藥物之審議。

七、其他與罕見疾病有關事項之諮詢。

委員會執行前項任務，應徵詢其他相關學者專家、產業或罕見疾病病人代表之意見。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:5
說明: 鑑於罕見疾病藥物審議委員會乃真正罕見疾病審議之專家機構，若能將全民健康保險支付規範改由該委員設計，方才符合保護病患醫療需求，及提升醫療品質的核心價值，避免罕見疾病藥物的健保使用規範與病患需求相違背的問題層出不窮，爰修正本條第一項第四款文字。
修正: 第五條　委員會任務如下：

一、罕見疾病認定之審議及防治之諮詢。

二、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品認定之審議。

三、罕見疾病藥物查驗登記之審議。

四、罕見疾病藥物及維持生命所需之特殊營養食品全民健康保險支付或補助及研發之審議。

五、罕見疾病國際醫療合作之審議、協助及諮詢。

六、治療特定疾病之非罕見疾病藥物之審議。

七、其他與罕見疾病有關事項之諮詢。

委員會執行前項任務，應徵詢其他相關學者專家、產業或罕見疾病病人代表之意見。
現行: 第六條　中央主管機關應辦理罕見疾病之防治與研究。
law_content_id: 02563:02563:2010-11-12-修正:6
說明: 為確保罕見疾病之防治與研究能確實執行，並將相關研究集中於對罕見疾病防治、醫藥及照護方面之研究，爰修正本條文字，明定寬列預算，並應制定具體計畫，同時限定研究辦理之領域。
修正: 第六條　中央主管機關應寬列預算，並制定具體工作計畫，以辦理罕見疾病之防治與醫藥及照護相關之研究。
現行: 第十三條　罕見疾病病人或其法定代理人得備具申請書、第十條規定之醫療或研究機構出具之證明書、診療計畫書及相關證明文件，向中央主管機關提出申請，經委員會審議通過後，中央主管機關得提供補助至國外進行國際醫療合作。

前項醫療合作為代行檢驗項目者，得由第十條規定之醫療或研究機構申請補助。

前二項補助之申請程序、應備之書證資料及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
law_content_id: 02563:02563:2004-12-24-修正:13
說明: 罕見疾病之研究工作常常耗費巨資，且研究風險高，失敗機率也高，若經罕見疾病審議委員會專家嚴格審查通過之計畫，則應具有研究的必要性或急迫性。為使相關計畫能夠順利執行，以提升罕見疾病治療及照護水平，爰修正本條文，明訂中央主管機關應寬列經費，補助相關費用。
修正: 第十三條　罕見疾病病人或其法定代理人得備具申請書、第十條規定之醫療或研究機構出具之證明書、診療計畫書及相關證明文件，向中央主管機關提出申請，經委員會審議通過後，中央主管機關應寬列經費，提供補助至國外進行國際醫療合作。

前項醫療合作為代行檢驗項目者，得由第十條規定之醫療或研究機構申請補助。

前二項補助之申請程序、應備之書證資料及其他應遵行事項之辦法，由中央主管機關定之。
現行: 第十七條　罕見疾病藥物依本法查驗登記發給藥物許可證者，其許可證有效期間為十年。有效期間內，中央主管機關對於同類藥物查驗登記之申請，應不予受理。

前項罕見疾病藥物於十年期滿後仍須製造或輸入者，應事先申請中央主管機關核准展延，每次展延不得超過五年。展延期間，同類藥物得申請中央主管機關查驗登記。

罕見疾病藥物依本法查驗登記發給許可證後，如經中央主管機關公告不再列屬罕見疾病藥物者，其許可證之展延，適用藥事法有關規定。

依第一項規定取得許可證之所有人於特許時間內擬停止製造或輸入罕見疾病藥物者，應於停止日前六個月以書面通知中央主管機關。
law_content_id: 02563:02563:2000-01-14-制定:17
說明: 一、為保障並鼓勵醫藥界引進罕見疾病藥物，本法特突破藥事法架構，給予罕見疾病藥物許可證持有者十年期間保護，且原則上於十年有效期內不再發給第二張許可證。基於權利義務對等原則；以及對病患用藥穩定供應之義務，特援引醫師法及醫療法，有關醫師或醫療機構不得任意拒絕診治病人，或不得任意拒絕提供醫療服務之法理，課以罕見疾病藥物許可證持有人、罕見疾病藥物製造者或供應者，除有不可抗力或中央主管機關許可之情事外，不得任意終止藥物供應，以保障病患權益，爰增訂本條文第四項，並刪除原條文第六項。

二、明定違反前項供藥義務之處罰，爰增訂本條第五項。
修正: 第十七條　罕見疾病藥物依本法查驗登記發給藥物許可證者，其許可證有效期間為十年。有效期間內，中央主管機關對於同類藥物查驗登記之申請，應不予受理。

前項罕見疾病藥物於十年期滿後仍須製造或輸入者，應事先申請中央主管機關核准展延，每次展延不得超過五年。展延期間，同類藥物得申請中央主管機關查驗登記。

罕見疾病藥物依本法查驗登記發給許可證後，如經中央主管機關公告不再列屬罕見疾病藥物者，其許可證之展延，適用藥事法有關規定。

罕見疾病藥物許可證持有人、罕見疾病藥物製造者或供應者，於許可證有效期間，應於停止供應日前六個月前以書面通知中央主管機關，除有不可抗力或中央主管機關審查通過之情事外，不得無故終止藥物供應。
違反前項規定者，中央主管機關得針對無故終止藥物供應之行為人令其限期改善，屆期未改善者，中央主管機關得處以新臺幣十萬元至五十萬元之罰鍰，並得按次連續處罰，必要時亦得廢止其藥商或西藥、中藥製造業許可證。
現行: 第二十條　罕見疾病藥物經認定有危害人體健康之情事或有危害之虞者，中央主管機關得命藥商或專案申請者於期限內回收。必要時，並得廢止該藥物之許可。
law_content_id: 02563:02563:2000-01-14-制定:20
說明: 藥品首重副作用管理，故若罕見疾病藥物已經證明有危害人體健康之情事或明顯有危害之虞者，中央主管機關即應比照藥事法第七十六條、第七十七條及第七十八條之規定，立即要求回收藥品，故將原條文之「得」命回收改為「應」命藥商或專案申請者於期限內回收，以保障病患用藥安全。
修正: 第二十條　罕見疾病藥物經認定有危害人體健康之情事或有危害之虞者，中央主管機關應命藥商或專案申請者於期限內回收。必要時，並得廢止該藥物之許可。
現行: 第三十三條　中央主管機關應編列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、研究之相關經費及依全民健康保險法依法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物與維持生命所需之特殊營養品、居家醫療照護器材費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。

前項補助經費，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。
law_content_id: 02563:02563:2010-11-12-修正:33
說明: 一、由於罕見疾病藥物常常出現老藥新用，或超過原適應證使用，或甚至價格高昂，超過健保財務負擔的情事，致使健保常常無法順利給付，或依法不能給付。故本法立法之初，即有中央主管機關應編列預算，給付全民健保不能給付費用之規定。

二、惟查，本法通過施行迄今，中央主管機關卻鮮少依據本條文編列經費，或雖有編列經費，但根據衛福部統計，本條所編預算，歷年來直接用於病患診斷、醫療、藥物或維持生命所需之特殊營品，卻常常少得可憐，連民間團體的補助都比政府多！像是藥物不給付的補助，10年來全國所有病患全年只有20餘萬，最多也不過80幾萬，根本連一個病患都負擔不起，遑論相關補助經費也常常支用於行政作業成本！政府把應編預算照顧病患的責任轉嫁健保，導致健保藥費支付壓力與日俱增，但健保依法不能支付，政府又未依法補助，則造成病患權益也立刻受到負面衝擊。

三、爰此，特修訂中央主管機關應寬列預算，並增訂補助範圍包含國國際醫療合作、罕見疾病醫學、藥品及特殊營養食品、照護或基礎科學相關之研究，爰修正本條文第一項文字。
修正: 第三十三條　中央主管機關應寬列預算，補助罕見疾病預防、篩檢、國際醫療合作、及罕見疾病醫學、藥品與特殊營養食品、照護或基礎研究之相關經費及依全民健康保險法依法未能給付之罕見疾病診斷、治療、藥物與維持生命所需之特殊營養品、居家醫療照護器材費用。其補助方式、內容及其他相關事項之辦法，由中央主管機關定之。

前項補助經費，得由菸品健康福利捐之分配收入支應或接受機構、團體之捐助。