КИРНК И ИХ ИСПОЛЬЗОВАНИЕ В СПОСОБАХ И КОМПОЗИЦИЯХ ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ ГЕНА NRARP

1. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, где указанная молекула специфически нацелена по меньшей мере на одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 1 - SEQ ID NO. 9.
2. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по п. 1, где указанное глазное заболевание ассоциируется с неоваскуляризацией.
3. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по пп. 1 или 2, где указанное глазное заболевание выбрано из возрастной дегенерации желтого пятна (ВДЖП), ишемической ретинопатии, диабетического отека желтого пятна (ДОЖП), пролиферативной диабетической ретинопатии (ПДР), диабетической ишемии сетчатки (ДИС), диабетического отека сетчатки (ДОС), неоваскуляризации, приводящей к близорукости, и ретинопатии недоношенных (РНД) и их комбинаций.
4. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по любому из предшествующих пунктов, где указанная киРНК содержит двухцепочечную область из 19 нуклеотидов.
5. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по п. 4, где указанная киРНК является затупленной по концам.
6. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по любому из предшествующих пунктов, где указанная киРНК содержит, или состоит из нее, по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 10 - SEQ ID NO. 18.
7. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по любому из предшествующих пунктов, где указанная киРНК содержит, или состоит из нее, смысловую цепь, которая содержит, или состоит из нее, меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 10 - SEQ ID NO. 18, и антисмысловую цепь, комплементарную смысловой цепи.
8. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по любому из предшествующих пунктов, где по меньшей мере один нуклеотид содержит химическую модификацию.
9. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по п. 8, где указанная химическая модификация нуклеотида выбрана из 2'-O-метил-модификации, 2'-фтор-модификации, введения нуклеотидов, модифицированных фосфортиоатом, замены урацила 5'-пропинилурацилом, замены урацила 5'-метилуридином, замены урацил-рибозных нуклеотидов 4'-тиорибозой и замены урацил-рибозных нуклеотидов дезокситимидиновыми нуклеотидами и их комбинаций.
10. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по п. 8 или 9, где указанная химическая модификация присутствует на смысловой цепи, антисмысловой цепи или на обеих цепях.
11. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по любому из пп. 8-10, где указанная киРНК содержит по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 19 - SEQ ID NO. 66.
12. Молекула киРНК для использования в целях лечения и/или профилактики глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, по любому из пп. 8-11, где указанная киРНК содержит, или состоит из нее, смысловую цепь, которая содержит, или состоит из нее, по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 19, SEQ ID NO. 21, SEQ ID NO. 23, SEQ ID NO. 25, SEQ ID NO. 27, SEQ ID NO. 29, SEQ ID NO. 31, SEQ ID NO. 33, SEQ ID NO. 35, SEQ ID NO. 37, SEQ ID NO. 39, SEQ ID NO. 41, SEQ ID NO. 43, SEQ ID NO. 45, SEQ ID NO. 47, SEQ ID NO. 49, SEQ ID NO. 51, SEQ ID NO. 53, SEQ ID NO. 55, SEQ ID NO. 57, SEQ ID NO. 59, SEQ ID NO. 61, SEQ ID NO. 63 и SEQ ID NO. 65, и антисмысловую цепь, комплементарную смысловой цепи, которая выбрана из группы, состоящей из SEQ ID NO. 20, SEQ ID NO. 22, SEQ ID NO. 24, SEQ ID NO. 26, SEQ ID NO. 28, SEQ ID NO. 30, SEQ ID NO. 32, SEQ ID NO. 34, SEQ ID NO. 36, SEQ ID NO. 38, SEQ ID NO. 40, SEQ ID NO. 42, SEQ ID NO. 44, SEQ ID NO. 46, SEQ ID NO. 48, SEQ ID NO. 50, SEQ ID NO. 52, SEQ ID NO. 54, SEQ ID NO. 56, SEQ ID NO. 58, SEQ ID NO. 60, SEQ ID NO. 62, SEQ ID NO. 64 и SEQ ID NO. 66.
13. Молекула киРНК, где указанная молекула специфически нацелена по меньшей мере на одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 1 - SEQ ID NO. 9, и снижает уровень экспрессии гена NRARP при ее введении в клетку, и где указанная киРНК содержит затупленную по концам двухцепочечную структуру из 19 нуклеотидов.
14. Молекула киРНК, где указанная молекула специфически нацелена по меньшей мере на одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 1 - SEQ ID NO. 9.
15. Молекула киРНК по любому из пп. 13 или 14, где указанная киРНК содержит, или состоит из нее, по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 10 - SEQ ID NO. 18.
16. Молекула киРНК по любому из пп. 13-15, где указанная киРНК содержит, или состоит из нее, смысловую цепь, которая содержит, или состоит из нее, по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 10 - SEQ ID NO. 18, и антисмысловую цепь, комплементарную смысловой цепи.
17. Молекула киРНК по любому из пп. 13-16, где по меньшей мере один нуклеотид содержит химическую модификацию.
18. Молекула киРНК по п. 17, где указанная химическая модификация нуклеотида выбрана из 2'-O-метил-модификации, 2'-фтор-модификации, введения нуклеотидов, модифицированных фосфортиоатом, замены урацила 5'-пропинилурацилом, замены урацила 5'-метилуридином, замены урацил-рибозных нуклеотидов 4'-тиорибозой и замены урацил-рибозных нуклеотидов дезокситимидиновыми нуклеотидами и их комбинаций.
19. Молекула киРНК по пп. 17 или 18, где указанная химическая модификация присутствует на смысловой цепи, антисмысловой цепи или на обеих цепях.
20. Молекула киРНК по любому из пп. 17-19, где указанная киРНК содержит по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 19 - SEQ ID NO. 66.
21. Молекула киРНК по любому из пп. 17-20, где указанная киРНК содержит, или состоит из нее, смысловую цепь, которая содержит, или состоит из нее, по меньшей мере одну последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO. 19, SEQ ID NO. 21, SEQ ID NO. 23, SEQ ID NO. 25, SEQ ID NO. 27, SEQ ID NO. 29, SEQ ID NO. 31, SEQ ID NO. 33, SEQ ID NO. 35, SEQ ID NO. 37, SEQ ID NO. 39, SEQ ID NO. 41, SEQ ID NO. 43, SEQ ID NO. 45, SEQ ID NO. 47, SEQ ID NO. 49, SEQ ID NO. 51, SEQ ID NO. 53, SEQ ID NO. 55, SEQ ID NO. 57, SEQ ID NO. 59, SEQ ID NO. 61, SEQ ID NO. 63 и SEQ ID NO. 65, и антисмысловую цепь, комплементарную смысловой цепи, которая выбрана из группы, состоящей из SEQ ID NO. 20, SEQ ID NO. 22, SEQ ID NO. 24, SEQ ID NO. 26, SEQ ID NO. 28, SEQ ID NO. 30, SEQ ID NO. 32, SEQ ID NO. 34, SEQ ID NO. 36, SEQ ID NO. 38, SEQ ID NO. 40, SEQ ID NO. 42, SEQ ID NO. 44, SEQ ID NO. 46, SEQ ID NO. 48, SEQ ID NO. 50, SEQ ID NO. 52, SEQ ID NO. 54, SEQ ID NO. 56, SEQ ID NO. 58, SEQ ID NO. 60, SEQ ID NO. 62, SEQ ID NO. 64 и SEQ ID NO. 66.
22. Применение молекулы киРНК по любому из предшествующих пунктов в целях приготовления лекарственного препарата для лечения глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP.
23. Применение по п. 22, где указанное глазное заболевание ассоциируется с неоваскуляризацией.
24. Применение по пп. 22 или 23, где указанное глазное заболевание выбрано из возрастной дегенерации желтого пятна (ВДЖП), ишемической ретинопатии, диабетического отека желтого пятна (ДОЖП), пролиферативной диабетической ретинопатии (ПДР), диабетической ишемии сетчатки (ДИС), диабетического отека сетчатки (ДОС), неоваскуляризации, приводящей к близорукости, и ретинопатии недоношенных (РНД) и их комбинаций.
25. Фармацевтическая композиция, где указанная композиция содержит по меньшей мере молекулу киРНК по любому из пп. 1-21.
26. Способ лечения глазного заболевания, характеризующегося повышенным уровнем экспрессии и/или активности NRARP, где указанный способ включает введение пациенту, нуждающемуся в этом, молекулы киРНК по любому из пп. 1-21 или фармацевтической композиции по п. 25.
27. Способ лечения по п. 26, где указанное глазное заболевание выбрано из возрастной дегенерации желтого пятна (ВДЖП), ишемической ретинопатии, диабетического отека желтого пятна (ДОЖП), пролиферативной диабетической ретинопатии (ПДР), диабетической ишемии сетчатки (ДИС), диабетического отека сетчатки (ДОС), неоваскуляризации, приводящей к близорукости, и ретинопатии недоношенных (РНД) и их комбинаций.