АНТИСМЫСЛОВЫЕ НУКЛЕИНОВЫЕ КИСЛОТЫ

1. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии, обладающий длиной от 20 до 31 нуклеотида, включающий 20 нуклеотидов из нуклеотидной последовательности SEQ ID NO: 1, и обладающий активностью, вызывающей пропуск экзона 51 в гене дистрофина человека.
2. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.1, который представляет собой олигонуклоетид.
3. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.2, в котором модифицирован остаток сахара и/или область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида.
2
2
3
4. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.2, в котором остаток сахара по меньшей мере одного нуклеотида, составляющего олигонуклеотид, представляет собой рибозу, в которой 2'-ОН-группа заменена любой группой, выбранной из группы, состоящей из OR, R, R'OR, SH, SR, NH, NHR, NR, N, CN, F, Cl, Br и I (где R представляет собой алкил или арил и R' обозначает алкилен).
5. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.2, в котором область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида представляет собой любую область, выбранную из группы, состоящей из тиофосфатной связи, дитиофосфатной связи, алкилфосфонатной связи, фосфорамидатной связи и боранофосфатной связи.
6. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.1, который представляет собой морфолино-олигомер.
7. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.6, который представляет собой фосфодиамидатный морфолино-олигомер.
8. Антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии по п.6, в котором 5'-конец имеет любую из приведенных ниже химических формул (1)-(3):
9. Фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, содержащая в качестве активного ингредиента антисмысловой олигомер по п. 1, в суточной дозе в виде количества антисмыслового олигомера в интервале от 0,1 мг до 10 г/человека.
10. Фармацевтическая композиция по п.9, содержащая фармацевтически приемлемый носитель.
11. Способ лечения мышечной дистрофии, включающий введение пациенту с мышечной дистрофией антисмыслового олигомера поп. 1.
12. Способ лечения по п.11, где пациентом с мышечной дистрофией является пациент с делециями нуклеотидов внутри экзонов 29-50, 50, 45-50, 48-50, 49-50, 52, 52-63, 13-50, 19-50, 43-50 или 47-50.
13. Способ лечения по п.11, в котором пациентом является человек.