Лечение патологических состояний кости у пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы

1. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе лечения патологического состояния кости у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), причем способ предусматривает:
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM),
измерение показателя состояния кости у пациента и
сравнение показателя состояния кости у пациента с исходным показателем состояния кости у пациента перед стадией введения, где показатель состояния кости у пациента улучшается или не ухудшается после нескольких доз rhASM.
2. Применение по п. 1, где показатель состояния кости представляет собой минеральную плотность кости (BMD), где BMD улучшается или не ухудшается после нескольких доз rhASM.
3. Применение по п. 1, где показатель состояния кости представляет собой "нагрузку" костного мозга (BMB), где BMB уменьшается или не увеличивается после нескольких доз rhASM.
4. Применение по п. 1, где показатель состояния кости представляет собой созревание кости, и где созревание кости улучшается после нескольких доз rhASM.
5. Применение по любому из пп. 1-4, где патологическое состояние кости представляет собой остеопению или остеопороз.
6. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе уменьшения "нагрузки" костного мозга (BMB) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
определение BMB пациента и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMB пациента уменьшается.
7. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения минеральной плотности кости (BMD) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
определение BMD пациента и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMD пациента улучшается.
8. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе уменьшения "нагрузки" костного мозга (BMB) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, который не получает терапию бисфосфонатами, и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMB пациента уменьшается.
9. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения минеральной плотности кости (BMD) у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, который не получает терапию бисфосфонатами, и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего BMD пациента улучшается.
10. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения созревания кости у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для улучшения созревания кости и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего созревание кости у пациента улучшается.
11. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе улучшения или поддержания качества жизни у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для улучшения качества жизни и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM), за счет чего качество жизни пациента улучшается или поддерживается.
12. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе лечения остеопении у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы (ASMD), нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для лечения остеопении и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM).
13. Применение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) для изготовления лекарственного препарата для применения в способе лечения остеопороза у пациента с дефицитом кислой сфингомиелиназы, нуждающегося в этом, причем способ предусматривает:
отбор пациента с ASMD для лечения остеопороза и
введение пациенту нескольких доз рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM).
14. Применение по любому из предыдущих пунктов, где несколько доз вводятся пациенту в течение периода от шести до тридцати месяцев.
15. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент имеет болезнь Ниманна-Пика типа В.
16. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент имеет болезнь Ниманна-Пика типа A/B.
17. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент является взрослым пациентом.
18. Применение по любому из предыдущих пунктов, где пациент является пациентом детского возраста.
19. Применение по любому из предыдущих пунктов, где первые две или более доз представляют собой повышающиеся дозы, и они вводятся в последовательно увеличивающемся количестве.
20. Применение по п. 19, где дозы после повышающихся доз являются поддерживающими дозами, и они вводятся в том же или меньшем количестве, чем последняя повышающаяся доза.
21. Применение по п. 19 или  20, где первая доза составляет 0,1 мг/кг, и пациент является пациентом детского возраста.
22. Применение по п. 19 или  20, где первая доза составляет 0,1 мг/кг, и пациент является взрослым пациентом.
23. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет от 0,3 мг/кг до 3 мг/кг.
24. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет 1 мг/кг.
25. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет 2 мг/кг.
26. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза составляет 3 мг/кг.
27. Применение по любому из пп. 20-22, где самая высокая поддерживающая доза является самой высокой дозой, переносимой пациентом.
28. Применение по любому из пп. 19-27, где повышающиеся дозы вводятся в следующем порядке: 0,1 мг/кг, 0,3 мг/кг, 0,3 мг/кг, 0,6 мг/кг, 0,6 мг/кг, 1,0 мг/кг, 2,0 мг/кг и 3,0 мг/кг.
29. Применение по любому из предыдущих пунктов, где несколько доз вводятся с интервалом через 2 недели.
30. Применение по любому из предыдущих пунктов, где несколько доз вводятся путем внутривенной инъекции.
31. Применение по любому из предыдущих пунктов, где rhASM представляет собой олипудазу-альфа.