ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ СРЕДСТВА ПРОТИВ НЕЙРОДЕГЕНЕРАТИВНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

1. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе лечения нейродегенеративного заболевания или одного или нескольких симптомов, связанных с нейродегенеративным заболеванием, у субъекта, нуждающегося в этом, причем нейродегенеративное заболевание не является мозжечковой атаксией или болезнью Ниманна-Пика типа С.
2. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.1, причем нейродегенеративное заболевание связано с лизосомной дисфункцией.
3. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.2, причем нейродегенеративное заболевание, связанное с лизосомной дисфункцией, выбирают из алкголизма, болезни Альцгеймера, бокового амиотрофического склероза (ALS), болезни Канавана, лобно-височной лобарной дегенерации, болезни Гентингтона, мультисистемной атрофии (MSA-P/MSA-C), рассеянного склероза, нарколепсии, болезни Паркинсона, синдрома Смита-Лемли-Опица (SLOS) (врожденная ошибка синтеза холестерина), болезни Танжера, болезни Пелицеуса-Мерцбахера, болезни Пика, лобно-височной деменции с паркинсонизмом, прионных болезней, прогрессирующего надъядерного паралича, спинальной мышечной атрофии и нейродегенеративных лизосомных болезней накопления (ЛБН).
4. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.3, причем нейродегенеративное заболевание, связанное с лизосомной дисфункцией, выбирают из ALS, MSA-P, MSA-C, лобно-височной деменции с паркинсонизмом, прогрессирующего надъядерного паралича и болезни Альцгеймера.
5. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.1, причем нейродегенеративное заболевание выбирают из болезни Александера, болезни Альперса, церебрального паралича, синдрома Коккейна, кортикобазальной дегенерации, ВИЧ-ассоциированной деменции, болезни Кеннеди, нейроборрелиоза, первичного бокового склероза, болезни Рефсума, болезни Шилдера, подострой комбинированной дегенерация спинного мозга, вторичной к пернициозной анемии, наследственной моторной и сенсорной невропатии с преобладанием проксимальной, синдрома шатающегося ежа (WHS), прогрессирующей мышечной атрофии (мышечная атрофия Дюшенна-Арана), прогрессирующего бульбарного паралича, псевдобульбарного паралича, ВИЧ-ассоциированных нейрокогнитивных расстройств (HAND), сосудистого паркинсонизма, синдрома Паркинсона нижней части тела и мозжечкового «бьющего» вниз нистагма.
6. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.1, причем нейродегенеративное заболевание представляет собой болезнь моторного нейрона.
7. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе лечения нейродегенеративного заболевания у субъекта, нуждающегося в этом, причем субъект является бессимптомным.
8. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.7, причем обнаружено, что у субъекта имеется генетический и/или биохимический маркер нейродегенеративного заболевания.
9. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе задержки появления нейродегенеративного заболевания или одного или нескольких симптомов нейродегенеративного заболевания, которые в ином случае, как можно ожидать, проявятся согласно типичному развитию заболевания.
10. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе лечения нейродегенеративного заболевания или одного или нескольких симптомов, связанных с нейродегенеративным заболеванием, у субъекта, нуждающегося в этом, причем способ включает введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества ацетиллейцина в течение периода, выбранного из по меньшей мере примерно 3 месяцев, по меньшей мере примерно 6 месяцев, по меньшей мере примерно 1 года, по меньшей мере примерно 2 лет и по меньшей мере примерно 5 лет.
11. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе задержки развития со временем нейродегенеративного заболевания или одного или нескольких симптомов, связанных с нейродегенеративным заболеванием, по сравнению с типичным развитием заболевания, причем способ включает введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества ацетиллейцина в течение периода, выбранного из по меньшей мере примерно 3 месяцев, по меньшей мере примерно 6 месяцев, по меньшей мере примерно 1 года, по меньшей мере примерно 2 лет и по меньшей мере примерно 5 лет.
12. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе реверсии развития со временем нейродегенеративного заболевания или одного или нескольких симптомов, связанных с нейродегенеративным заболеванием, причем способ включает введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества ацетиллейцина в течение периода, выбранного из по меньшей мере примерно 3 месяцев, по меньшей мере примерно 6 месяцев, по меньшей мере примерно 1 года, по меньшей мере примерно 2 лет и по меньшей мере примерно 5 лет.
13. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе улучшения у субъекта, нуждающегося в этом, биохимического маркера нейродегенеративного заболевания со временем, причем способ включает введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества ацетиллейцина в течение периода, выбранного из по меньшей мере примерно 3 месяцев, по меньшей мере примерно 6 месяцев, по меньшей мере примерно 1 года, по меньшей мере примерно 2 лет и по меньшей мере примерно 5 лет.
14. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.13, причем биохимическим маркером является повышенный объем лизосом.
15. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 1-14, причем способ включает начало введения терапевтически эффективного количества ацетиллейцина субъекту, нуждающемуся в этом, когда субъект является безсимптомным.
16. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.15, причем начальное введение происходит после того, как обнаружат, что субъект имеет генетический и/или биохимический маркер нейродегенеративного заболевания.
17. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 1-9, причем способ включает введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества ацетиллейцина в течение периода, выбранного из по меньшей мере примерно 3 месяцев, по меньшей мере примерно 6 месяцев, по меньшей мере примерно 1 года, по меньшей мере примерно 2 лет и по меньшей мере примерно 5 лет.
18. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 1-17, причем ацетиллейцин представляет собой ацетил-DL-лейцин.
19. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 1-17, причем ацетиллейцин имеет энантиомерный избыток или L-энантиомера или D-энантиомера.
20. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 1-9, причем способ включает введение ацетиллейцина субъекту, нуждающемуся в этом, в терапевтически эффективном количестве от примерно 1 г до примерно 15 г в день, от примерно 1 г до примерно 10 г в день, от примерно 1,5 г до примерно 7 г в день, от примерно 4 г до примерно 6 г в день или от примерно 4 г до примерно 5 г в день.
21. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 10-17, причем терапевтически эффективное количество ацетиллейцина составляет от примерно 1 г до примерно 15 г в день, от примерно 1 г до примерно 10 г в день, от примерно 1,5 г до примерно 7 г в день, от примерно 4 г до примерно 6 г в день или от примерно 4 г до примерно 5 г в день.
22. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 7-14, причем нейродегенеративное заболевание ассоциируется с лизосомной дисфункцией.
23. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.22, причем нейродегенеративное заболевание, ассоциированное с лизосомной дисфункцией, выбирают из алкголизма, болезни Альцгеймера, бокового амиотрофического склероза (ALS), болезни Канавана, лобно-височной лобарной дегенерации, болезни Гентингтона, мультисистемной атрофии (MSA-P/MSA-C), рассеянного склероза, нарколепсии, болезни Паркинсона, синдрома Смита-Лемли-Опица (SLOS) (врожденная ошибка синтеза холестерина), болезни Танжера, болезни Пелицеуса-Мерцбахера, болезни Пика, лобно-височной деменции с паркинсонизмом, прионных болезней, прогрессирующего надъядерного паралича, спинальной мышечной атрофии, нейродегенеративных лизосомных болезней накопления (ЛБН), спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 1, спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 2, спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 3 (болезнь Мачадо-Джозефа), спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 6, спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 7, спиноцеребеллярной атаксии (SCA) 17, дентаторубро-паллидолюисовой атрофии, аутосомно-рецессивной спастической атаксии Шарлевуа-Сагенэ (ARSACS), аутосомно-рецессивной мозжечковой атаксии типа 1 (рецессивная атаксия Беса (RAB), мутация SYNE-1), аутосомно-рецессивной мозжечковой атаксии типа 2 (спиноцеребеллярная аутосомно-рецессивная атаксия 9, SCAR9), атаксии с недостаточностью витамина Е (AVED), атаксии-телеангиэктазии (болезнь Луи-Бар), атаксии Фридрейха (FRDA) и атаксии с недостаточностью коэнзима Q10.
24. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по п.23, причем нейродегенеративное заболевание, ассоциированное с лизосомной дисфункцией, выбирают из ALS, MSA-P, MSA-C, лобно-височной деменции с паркинсонизмом, прогрессирующего надъядерного паралича, болезни Альцгеймера, SCA 1 и атаксии-телеангиэктазии.
25. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 7-14, причем нейродегенеративное заболевание выбирают из болезни Александера, болезни Альперса, церебрального паралича, синдрома Коккейна, кортикобазальной дегенерации, ВИЧ-ассоциированной деменции, болезни Кеннеди, нейроборрелиоза, первичного бокового склероза, болезни Рефсума, болезни Шилдера, подострой комбинированной дегенерации спинного мозга, вторичной к пернициозной анемии, наследственной моторной и сенсорной невропатии с проксимальным доминированием, синдрома шатающегося ежа (WHS), прогрессирующей мышечной атрофии (мышечная атрофия Дюшенна-Арана), прогрессирующего бульбарного паралича, псевдобульбарного паралича, ВИЧ-ассоциированных нейрокогнитивных нарушений (HAND), сосудистого паркинсонизма, синдрома Паркинсона нижней части тела, мозжечковой атаксии и мозжечкового «бьющего» вниз нистагма
26. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 7-14, причем нейродегенеративное заболевание представляет собой болезнь моторного нейрона.
27. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе снижения тяжести нейродегенеративного заболевания или снижения тяжести или устранения одного или нескольких существующих симптомов, связанных с нейродегенеративным заболеванием, у субъекта, нуждающегося в этом, причем нейродегенеративное заболевание не является мозжечковой атаксией или болезнью Ниманна-Пика типа С.
28. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе обеспечения нейрозащиты у субъекта, имеющего, с подозрением на наличие или в опасности появления нейродегенеративного заболевания, причем способ включает введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества ацетиллейцина в течение периода, выбранного из по меньшей мере примерно 3 месяцев, по меньшей мере примерно 6 месяцев, по меньшей мере примерно 1 года, по меньшей мере примерно 2 лет и по меньшей мере примерно 5 лет.
29. Ацетиллейцин или его фармацевтически приемлемая соль для применения в способе по любому из пп. 7, 9-13 и 28, причем нейродегенеративное заболевание выбирают из ALS, MSA-P, MSA-C, лобно-височной деменции с паркинсонизмом, прогрессирующего надъядерного паралича, болезни Альцгеймера, SCA 1, атаксии-телеангиэктазии, мозжечкового «бьющего» вниз нистагма, SCA 28, атаксии с глазодвигательной апраксией типа 4 (АОА4) и кортикобазальной дегенерации.