ВЕКТОРЫ ФАКТОРА FVIII НА ОСНОВЕ АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫХ ВИРУСОВ, СООТВЕТСТВУЮЩИЕ ВИРУСНЫЕ ЧАСТИЦЫ И СОДЕРЖАЩИЕ ИХ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ КОМПОЗИЦИИ

1. Способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии A, включающий введение фармацевтической композиции и кортикостероида,
где фармацевтическая композиция содержит FVIII ААВ-вирус, двухосновный фосфат натрия в концентрации от приблизительно 0,1 мг/мл до приблизительно 3 мг/мл, одноосновный фосфат натрия в концентрации от приблизительно 0,1 мг/мл до приблизительно 3 мг/мл, хлорид натрия в концентрации от приблизительно 1 мг/мл до приблизительно 20 мг/мл, маннит в концентрации от приблизительно 5 мг/мл до приблизительно 40 мг/мл и полоксамер 188 в концентрации от приблизительно 0,1 мг/мл до приблизительно 4 мг/мл.
2. Способ по п. 1, где кортикостероид вводят в концентрации в диапазоне от 5 мг/день до 60 мг/день.
3. Способ по п. 1, где кортикостероид вводят в концентрации в диапазоне от 5 мг/день до 60 мг/день в течение длительного периода времени, равного по меньшей мере 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 или 10 или более недель.
4. Способ по любому из пп. 1-3, дополнительно включающий стадию измерения маркера гепатотоксичности у субъекта после введения фармацевтической композиции и сравнения уровня маркера после введения фармацевтической композиции с уровнем маркера до введения фармацевтической композиции.
5. Способ по п. 4, где маркер гепатотоксичности представляет собой аланин-аминотрансферазу (АЛТ).
6. Способ по п. 5, где субъект имеет уровень АЛТ после введения фармацевтической композиции приблизительно в 1,5 раза выше, чем уровень АЛТ до введения фармацевтической композиции.
7. Способ по любому из пп. 1-3, где субъект имеет гепатотоксичность после введения фармацевтической композиции.
8. Способ по любому из пп. 1-3, где субъект имеет уровень АЛТ после введения фармацевтической композиции, который приблизительно в 1,5 раза выше, чем уровень АЛТ до введения фармацевтической композиции.
9. Способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии A, включающий введение фармацевтической композиции,
и измерение уровня маркера гепатотоксичности у субъекта после введения фармацевтической композиции,
и сравнение уровня маркера после введения фармацевтической композиции с уровнем маркера до введения фармацевтической композиции,
где фармацевтическая композиция содержит FVIII ААВ-вирус, двухосновный фосфат натрия в концентрации от приблизительно 0,1 мг/мл до приблизительно 3 мг/мл, одноосновный фосфат натрия в концентрации от приблизительно 0,1 мг/мл до приблизительно 3 мг/мл, хлорид натрия в концентрации от приблизительно 1 мг/мл до приблизительно 20 мг/мл, маннит в концентрации от приблизительно 5 мг/мл до приблизительно 40 мг/мл и полоксамер 188 в концентрации от приблизительно 0,1 мг/мл до приблизительно 4 мг/мл.
10. Способ по п. 9, где кортикостероид вводят в концентрации в диапазоне от 5 мг/день до 60 мг/день.
11. Способ по п. 9, где кортикостероид вводят в концентрации в диапазоне от 5 мг/день до 60 мг/день в течение длительного периода времени, равного по меньшей мере 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 или 10 или более недель.
12. Способ по любому из пп. 9-11, где маркер гепатотоксичности представляет собой аланин-аминотрансферазу (АЛТ).
13. Способ по любому из пп. 9-12, дополнительно включающий стадию введения кортикостероида субъекту, где субъект, как определено, имеет гепатотоксичность после введения фармацевтической композиции.
14. Способ по любому из пп. 9-12, дополнительно включающий стадию введения кортикостероида для предотвращения гепатотоксичности после введения фармацевтической композиции.
15. Способ по п. 13 или 14, дополнительно содержащий стадию измерения уровня маркера гепатотоксичности у субъекта после введения кортикостероида и сравнения уровня маркера после введения кортикостероида с уровнем маркера до введения кортикостероида.
16. Способ по п. 15, где маркер гепатотоксичности представляет собой аланин-аминотрансферазу (АЛТ).