КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ДЕГРАДАЦИИ НЕПРАВИЛЬНО УПАКОВАННЫХ БЕЛКОВ

1. Композиция для лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с неправильно упакованным белком или белковыми агрегатами, причем указанная композиция содержит изолированный пептид, содержащий человеческий TRIM11 или изолированную молекулу нуклеиновой кислоты, кодирующую человеческий TRIM11, при этом указанное заболевание или нарушение представляет собой нейродегенеративное заболевание или нарушение.
2. Композиция по п. 1, где указанное нейродегенеративное заболевание или нарушение выбрано из группы, состоящей из спиноцеребеллярной атаксии (SCA) типа 1 (SCA1), SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA17, болезни Хантингтона, дентаторубро-паллидолюисовой атрофии (DRPLA), болезни Альцгеймера, болезни Паркинсона, бокового амиотрофического склероза (ALS), трансмиссивной губчатой энцефалопатии (прионное заболевание), тауопатии и лобно-височной дегенерации (FTLD).
3. Композиция по п. 1, где изолированная молекула нуклеиновой кислоты содержит вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV).
4. Композиция по п. 3, где AAV вектор включает AAV9 вектор.
5. Способ лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с неправильно упакованным белком или белковыми агрегатами, у субъекта, нуждающегося в этом, причем указанный способ включает введение субъекту композиции по п. 1, при этом указанное заболевание или нарушение представляет собой нейродегенеративное заболевание или нарушение.
6. Способ по п. 5, где указанный способ включает введение композиции по меньшей мере в одну нервную клетку субъекта.
7. Композиция для лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с деградацией функционального мутантного белка, причем указанная композиция содержит изолированный пептид, содержащий человеческий TRIM11 или изолированную молекулу нуклеиновой кислоты, кодирующую человеческий TRIM11, при этом указанное заболевание или нарушение представляет собой муковисцидоз.
8. Способ лечения или профилактики заболевания или нарушения, ассоциированного с деградацией функционального мутантного белка, у субъекта, нуждающегося в этом, причем указанный способ включает введение субъекту композиции по п. 7, при этом указанное заболевание или нарушение представляет собой муковисцидоз.
9. Способ получения рекомбинантного белка, включающий введение модулятора человеческого TRIM11 в клетку, модифицированную для экспрессии рекомбинантного белка.
10. Способ по п. 9, где указанный модулятор содержит по меньшей мере одно, выбранное из группы, состоящей из следующего:
a. изолированный пептид, содержащий человеческий TRIM11; и
b. изолированная молекула нуклеиновой кислоты, кодирующая пептид, содержащий человеческий TRIM11.
11. Способ по п. 9, где указанный модулятор уменьшает белковые агрегаты рекомбинантного белка.