Минздрав просят поправить закон на клеточном уровне

Всероссийский союз пациентов (ВСП) просит Минздрав скорректировать требования, которые предлагается предъявлять к CAR-T-препаратам. Медики отмечают, что основанная на модификации клеток иммунной системы пациента технология произвела настоящую революцию в онкогематологии, появление подобных лекарств на российском рынке ожидают уже в следующем году. Однако в ВСП уверены, что представленные на общественное обсуждение поправки к закону «Об обращении лекарственных средств» могут сделать такие препараты недоступными для отечественных пациентов, и просят освободить производителей от проверок качества ввозимых в страну партий. В Минздраве “Ъ” обещали рассмотреть предложения общественников.

Фото: Виктор Коротаев, Коммерсантъ

Сопредседатели Всероссийского союза пациентов Ян Власов и Юрий Жулев направили обращение в Минздрав с просьбой пересмотреть требования закона «Об обращении лекарственных средств» в отношении клеточных препаратов. Речь идет о технологии CAR-T (Chimeric Antigen Receptor of T-Cells): препарат создается для конкретного пациента на основе его клеток. Технология основана на извлечении клеток иммунной системы (Т-лимфоцитов) из организма, их генетической модификации с последующей реинфузией пациенту. Зарегистрированные в мире подобные средства применяются для лечения тяжелых онкогематологических заболеваний — острого лейкоза, лимфом, множественной миеломы — как у детей, так и у взрослых. Одна из зарубежных фармкомпаний, сообщили “Ъ” в ВСП, находится на завершающей стадии процесса регистрации CAR-T-препарата в РФ.

По данным участников рынка, клеточные препараты должны появиться в России уже в следующем году.

Действующее законодательство требует от фармкомпаний или организаций при ввозе в страну представить в Росздравнадзор протокол испытаний качества поступившего в течение года в гражданский оборот лекарственного препарата. «Говоря простыми словами, отбирается несколько упаковок ввозимого в течение года препарата, они отправляются на тестирование в соответствующие лаборатории, по итогам выдается протокол»,— объясняет эксперт ВСП Алексей Федоров.

Министерство здравоохранения намерено скорректировать закон «в части приведения в соответствие с правом Евразийского экономического союза, регулирующим обращение лекарственных средств для медицинского применения». В редакции проекта поправок, разработанного Минздравом в мае (от 30 мая), ст. 52.1 предусматривала возможность освобождения производителей и дистрибуторов от ежегодного предоставления в Росздравнадзор такого протокола. Впрочем, из новой редакции, обнародованной в октябре, это послабление убрали.

В обращении к министру здравоохранения Михаилу Мурашко эксперты ВСП предупреждают, что в случае с отдельными высокотехнологичными лекарствами необходимость ежегодно проводить испытания качества может привести к тому, что пациенты лишатся жизнеспасающей терапии.

Действующие требования законодательства, поясняет Алексей Федоров, работают для крупных партий лекарств. «В случае с высокотехнологичными препаратами ситуация иная. Они производятся ограниченными сериями, и стоимость их, как правило, очень высока. Например, если аутологичные CAR-T-препараты производятся за пределами РФ, ввозиться будет одна упаковка для конкретного пациента. Отдать эту единственную упаковку на тестирование не представляется возможным»,— говорит господин Федоров. Данные препараты, уточняют авторы обращения в Минздрав, используют пациенты, прошедшие несколько линий терапии, зачастую в терминальной стадии: количество донорского материала ограниченно, что не позволяет производить дополнительные объемы только для проведения их испытаний. Кроме того, подчеркивают в пациентской организации, даже в тех редких случаях, когда донорского материала достаточно, это приведет к значимому увеличению стоимости терапии и, соответственно, расходов государства на лечение пациента. По данным из открытых источников, стоимость курсовой дозы таких препаратов может составлять от €300 тыс. По мнению Алексея Федорова, для CAR-T подтверждением качества может являться исходящий контроль на производстве и заключение о соответствии требованиям правил надлежащей производственной практики ЕАЭС, выданное уполномоченным органом государства—члена Союза.

Гематолог, медицинский эксперт Фонда семьи Тиньковых (занимается поддержкой больных раком крови) Андрей Абросимов объясняет, что технология CAR-T позволяет взять лейкоциты из крови больного человека, вооружить их специальными рецепторами и научить распознавать и уничтожать опухоль. «Умные», измененные и обученные Т-лимфоциты возвращаются в кровь пациента и приступают к выполнению своей задачи. Господин Абросимов подчеркивает, что технология CAR-T произвела настоящую революцию в онкогематологии и является наиболее эффективной терапевтической опцией. «Однако ее правовое определение в настоящий момент в России, к сожалению, расплывчато и разнится в нормативно-правовых актах»,— говорит господин Абросимов. По его мнению, опасения пациентов «понятны и обоснованны», так как регулирование клеточных препаратов может осложниться, а с ним и доступность лечения. «В связи с уникальностью невозможно препарат для пациента А ввести пациенту Б, отсутствует серийность в производстве, а значит, меры оценки качества, распространяющиеся на обычные лекарства, не могут быть использованы для клеточных и генных препаратов,— продолжает эксперт.— На наш взгляд, необходимо срочное и активное обсуждение данных поправок»

В Минздраве РФ “Ъ” не пояснили, почему проект поправок в майской редакции, предусматривающий исключение для высокотехнологичных препаратов, был изменен. Однако в ведомстве заявили, что документ будет дорабатываться по итогам общественного и экспертного обсуждения. «Предложения ВСП также будут рассмотрены»,— заверили в Минздраве.