КОНТРОЛИРУЕМАЯ ПИЩЕВЫМ РАЦИОНОМ ЭКСПРЕССИЯ НУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ, КОДИРУЮЩЕЙ НУКЛЕАЗУ CAS9, И ЕЕ ПРИМЕНЕНИЯ

1. Нуклеиновая кислота для контролируемой экспрессии нуклеиновой кислоты, кодирующей нуклеазу Cas, по меньшей мере в одной целевой клетке у индивидуума, содержащая:
- регуляторный полинуклеотид, содержащий минимальный промотор и от одной до двадцати нуклеиновых кислот AARE (элемент отклика на аминокислоту), где указанный регуляторный полинуклеотид активируется у индивидуума при потреблении рациона с дефицитом по меньшей мере одной незаменимой аминокислоты; и
- нуклеиновую кислоту, кодирующую нуклеазу Cas, которая находится под контролем указанного регуляторного полинуклеотида,
2. Нуклеиновая кислота по п. 1, где нуклеаза Cas представляет собой нуклеазу Cas9.
3. Нуклеиновая кислота по п. 1 или 2, где нуклеиновая кислота элемента отклика на аминокислоту (AARE) выбрана из группы, содержащей нуклеиновую кислоту с последовательностью SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4 и SEQ ID NO: 5.
4. Нуклеиновая кислота по любому из пп. 1-3, где регуляторный полинуклеотид содержит от двух до десяти нуклеиновых кислот AARE.
5. Нуклеиновая кислота по любому из пп. 1-4, где регуляторный полинуклеотид содержит от двух до шести нуклеиновых кислот AARE.
6. Нуклеиново-кислотный вектор для контролируемой экспрессии нуклеиновой кислоты, кодирующей нуклеазу Cas, содержащий нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-5.
7. Частица для доставки, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-5 или нуклеиново-кислотный вектор по п. 6.
8. Частица для доставки по п. 7, содержащая на своей поверхности один или более лигандов, подходящих для связывания с целевым рецептором, экспонируемым на мембране целевой клетки.
9. Клетка-хозяин, содержащая нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-5 или нуклеиново-кислотный вектор по п. 6.
10. Фармацевтическая композиция, содержащая (I) нуклеиновую кислоту по любому из пп. 1-4, или нуклеиново-кислотный вектор по п. 6, или частицу для доставки по п. 7 или 8, и (II) фармацевтически приемлемый носитель.
11. Фармацевтическая композиция по п. 10 для применения в качестве лекарственного средства.
12. Фармацевтическая композиция по п. 10 для применения в качестве активного агента для редактирования генома по меньшей мере в одной целевой клетке.
13. Фармацевтическая композиция по п. 12, где целевая клетка имеет по меньшей мере генетическую мутацию.
14. Фармацевтическая композиция по п. 10 для применения в качестве активного агента для предупреждения и/или лечения заболевания
15. Способ редактирования генома по меньшей мере в одной целевой клетке, включающий по меньшей мере стадию введения индивидууму, нуждающемуся в этом, фармацевтической композиции по п. 10.
16. Способ предупреждения и/или лечения заболевания, включающий по меньшей мере стадию введения индивидууму, нуждающемуся в этом, фармацевтической композиции по п. 10.
17. Набор для лечения и/или предупреждения заболевания, содержащий:
- фармацевтическую композицию по п. 10 и
- фармацевтически активное соединение.