ДОСТАВКА ТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ АГЕНТОВ В ЦНС
DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS TO THE CENTRAL NERVOUS SYSTEM

FIELD: pharmaceuticals.
SUBSTANCE: present group of inventions relates to the pharmaceutical industry, namely to a composition for intraventricular injection for treating a lysosomal storage disease associated with a reduced level or activity of the lysosomal enzyme and to an application of the composition. Proposed is a pharmaceutical composition for intraventricular injection for treating a lysosomal storage disease associated with a reduced level or activity of the lysosomal enzyme, wherein said composition comprises a replacement enzyme for the lysosomal enzyme at a concentration of 5 mg/ml or higher, up to 50 mM of a phosphate, and has a pH of 5.5 to 7.0. Also an application of the composition containing a replacement enzyme for producing a medicinal product for treating a lysosomal storage disease associated with a reduced level or activity of the lysosomal enzyme, wherein said replacement enzyme is present in the composition at a concentration of 5 mg/ml or higher, the composition comprises up to 50 mM of a phosphate at a pH of 5.5 to 7.0, and the medicinal product is intended for intraventricular injection to the subject.
EFFECT: above composition is effective for intraventricular injection for treating a lysosomal storage disease associated with a reduced level or activity of the lysosomal enzyme, contributes to effective diffusion of a replacement lysosomal enzyme through the brain surface and penetration into various layers or regions of the brain, including deep regions of the brain, for effective delivery of active agents to the central nervous system.
10 cl, 192 dwg, 28 tbl
Настоящая группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к композиции для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента и к применению композиции.  Предложена фармацевтическая композиция для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента, причем указанная композиция содержит замещающий фермент для лизосомального фермента в концентрации 5 мг/мл или выше, до 50 мМ фосфата и имеет pH 5,5-7,0. А также применение композиции, содержащей замещающий фермент, для приготовления лекарственного средства для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента, причем указанный замещающий фермент присутствует в композиции в концентрации 5 мг/мл или выше, композиция содержит до 50 мМ фосфата при pH 5,5-7,0, и лекарственное средство предназначено для интравентрикулярного введения субъекту. Вышеописанная композиция эффективна для интравентрикулярного введения для лечения лизосомной болезни накопления, ассоциированной со сниженным уровнем или активностью лизосомального фермента, способствует эффективному диффундированию замещающего лизосомального фермента через поверхность мозга и проникновению в различные слои или области мозга, включая глубокие области мозга для эффективной доставки активных агентов в центральную нервную систему. 2 н. и 8 з.п. ф-лы, 192 ил., 28 табл.