СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЕЗНЕЙ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ИХ ОСУЩЕСТВЛЕНИЯ

1. Способ улучшения нарушенной целостности нервно-мышечного соединения, который включает введение субъекту с нарушенной целостностью нервно-мышечного соединения эффективного количества композиции, содержащей вектор rAAV2/9, включающий молекулу гетерологичной нуклеиновой кислоты, функционально связанную с промотором, при этом указанную терапевтическую композицию вводят субъекту при помощи внутримышечной, интраторакальной, интраспинальной, интрацистернальной, интратекальной или внутривенной инъекции.
2. Способ по п. 1, в котором молекула гетерологичной нуклеиновой кислоты кодирует кислую α-глюкозидазу (GAA).
3. Способ по п. 1, в котором промотор является промотором на основе цитомегаловируса (CMV), промотором на основе десмина (DES), промотором на основе синапсина I (SYN) или промотором на основе мышечной креатинкиназы (МСК).
4. Способ по п. 1, в котором у субъекта имеется нарушение нервно-мышечного соединения, вызванное нервно-мышечным заболеванием.
5. Способ по п. 1, в котором у субъекта имеется нарушение нервно-мышечного соединения, вызванное заболеванием, выбранным из группы, состоящей из болезни Помпе, бокового амиотрофического склероза, атрофии спинных мышц, рассеянного склероза, болезни накопления гликогена типа 1а, опоясывающей мышечной дистрофии конечностей, синдрома Барта и миастении.
6. Способ по п. 1, в котором субъект является человеком.
7. Способ по п. 2, который далее включает введение субъекту ингибитора ацетилхолинэстеразы (ACI).
8. Способ лечения нервно-мышечного заболевания, который включает введение субъекту, нуждающемуся в таком лечении, эффективного количества композиции, содержащей вектор rAAV2/9, включающий молекулу гетерологичной нуклеиновой кислоты, функционально связанную с промотором, при этом указанную терапевтическую композицию вводят субъекту при помощи внутримышечной, интраторакальной, интраспинальной,
интратекальной, интрацистернальной или внутривенной инъекции.
9. Способ по п. 8, в котором нервно-мышечное заболевание выбрано из группы, состоящей из болезни Помпе, бокового амиотрофического склероза, атрофии спинных мышц, рассеянного склероза, болезни накопления гликогена типа 1а, опоясывающей мышечной дистрофии конечностей, синдрома Барта и миастении.
10. Способ по п. 9, в котором нервно-мышечное заболевание является болезнью Помпе.
11. Способ по п. 8, в котором молекула гетерологичной нуклеиновой кислоты кодирует кислую α-глюкозидазу (GAA).
12. Способ по п. 8, в котором промотор является промотором на основе цитомегаловируса (CMV), промотором на основе десмина (DES), промотором на основе синапсина I (SYN) или промотором на основе мышечной креатинкиназы (МСК).
13. Способ по п. 8, в котором субъект является человеком.
14. Способ по п. 11, который далее включает введение субъекту ингибитора ацетилхолинэстеразы (ACI).
15. Способ улучшения целостности нарушенного нервно-мышечного соединения и/или лечения нервно-мышечного заболевания, который включает введение субъекту эффективного количества композиции, содержащей вектор rAAV, включающий молекулу гетерологичной нуклеиновой кислоты, функционально связанную с промотором, при этом у субъекта имеется нарушение целостности нервно-мышечного соединения и/или нервно-мышечное заболевание, и указанный субъект не страдает болезнью Помпе.
16. Способ по п. 15, в котором вектор rAAV выбран из вектора rAAV2/1, rAAV2/8 или rAAV2/9.
17. Способ по п. 15, в котором терапевтическую композицию вводят субъекту при помощи внутримышечной, интраторакальной, интраспинальной, интрацистернальной или внутривенной инъекции.
18. Способ по п. 15, в котором промотор является промотором на основе цитомегаловируса (CMV), промотором на основе десмина (DES), промотором на основе синапсина I (SYN) или промотором на основе мышечной креатинкиназы (МСК).
19. Способ по п. 15, в котором субъект страдает нервно-
мышечным заболеванием, выбранным из группы, состоящей из бокового амиотрофического склероза, атрофии спинных мышц, рассеянного склероза, болезни накопления гликогена типа 1а, опоясывающей мышечной дистрофии конечностей, синдрома Барта и миастении.
20. Способ по п. 15, в котором субъект является человеком.