Вектор, способ лечения хороидермии, способ селективной экспрессии полинуклеотида

1. Способ селективной экспрессии полинуклеотида в клетках пигментного эпителия сетчатки глаза субъекта, нуждающегося в этом, отличающийся тем, что осуществляют трансдукцию клеток пигментного эпителия сетчатки rAAV2/5 вектором, содержащим полинуклеотид.
2. Способ по п. 1, при котором rAAV2/5 вектор содержит CAG промотор.
3. Способ по п. 1 или 2, при котором субъект имеет болезнь или вероятность заболеть дистрофией сетчатки, поражающей клетки пигментного эпителия, выбранную из группы, включающей наследственные и ненаследственные дегенеративные заболевания сетчатки, дистрофии сетчатки, пигментный ретинит, макулярные дегенерации, врожденный амавроз Лебера (LCA), палочко-колбочковые дистрофии, неоваскулярные заболевания глаз, хориоидальные дегенерации, хориоидальный склероз, диабетические ретинопатии, пролиферативные витреоретинопатии, хороидеремия, глаукома и метаболические заболевания, такие, как Sly синдром (MPS VII - мукополисахаридоз VII типа) и гиратная атрофия, отслойку сетчатки или травму.
4. Способ по п. 1, при котором полинуклеотид используют для заместительной генотерапии и выбирают из группы, включающей RGR, RDH5, RPE65, RLBP1, MERTK, LRAT, REP1, RBP4, ELOVL4, EFEMPI, BEST1, TIMP3, AIPL1, и CRB1.
5. Способ по п. 4, при котором полинуклеотид кодирует RLBP1.
6. Способ по п. 4, при котором полинуклеотид кодирует REP1.
7. Способ по п. 1, при котором полинуклеотид кодирует нейротрофный фактор, предпочтительно выбираемый из группы, включающей bFGF, aFGF, BDNF, CNTF, IL-1beta, NT-3, IGF-II, GDNF, NGF и RdCVF.
8. Способ по п. 1, при котором полинуклеотид кодирует сайт-специфическую эндонуклеазу, обеспечивающую выключение функции гена и выбираемую из группы, включающей нуклеазу цинковых пальцев (ZFNs) и активатороподобные эффекторные нуклеазы транскрипции (TALENS).
9. Способ по п. 1, при котором полинуклеотид представлет собой интерферирующую РНК (RNAi).
10. rAAV2/5 вектор, содержащий полунуклеотид для лечения человека, имеющего болезнь или вероятность заболеть дистрофией сетчатки, поражающей клетки пигментного эпителия
11. rAAV2/5 вектор по п. 10, где дистрофия сетчатки, поражающая клетки пигментного эпителия выбирается из группы, включающей наследственные и ненаследственные дегенеративные заболевания сетчатки, дистрофии сетчатки, пигментный ретинит, макулярные дегенерации, врожденный амавроз Лебера (LCA), палочко-колбочковые дистрофии, неоваскулярные заболевания глаз, хориоидальные дегенерации, хориоидальный склероз,- диабетические ретинопатии, пролиферативные витреоретинопатии, хороидеремия, глаукома и метаболические заболевания, такие, как Sly синдром (MPS VII - мукополисахаридоз VII типа) и гиратная атрофия, отслойку сетчатки или травму.
12. rAAV2/5 вектор по п. 10, который содержит полунуклеотид для использования в заместительной генотерапии и выбираемый из группы, включающей RGR, RDH5, RPE65, RLBP1, MERTK, LRAT, REP1, RBP4, ELOVL4, EFEMPI, BEST1, TIMP3, AIPL1, и CRB1, предпочтительно, под контролем CAG промотора.
13. rAAV2/5 вектор по пп. 10-12, который содержит полунуклеотид, кодирующий RLBP1, и дистрофия сетчатки представляет собой пигментный ретинит.
14. rAAV2/5 вектор по пп. 10-12, который содержит полунуклеотид, кодирующий REP1, и дистрофия сетчатки представляет собой хороидеремию.
15. rAAV2/5 вектор, содержащий полинуклеотид, выбираемый из группы, включающей RGR, RDH5, RPE65, RLBP1, MERTK, LRAT, REP1, RBP4, ELOVL4, EFEMPI, BEST1, TIMP3, AIPL1, и CRB1; предпочтительно под контролем CAG промотора.