СОБЕТИРОМ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ЗАБОЛЕВАНИЙ, СВЯЗАННЫХ С МИЕЛИНИЗАЦИЕЙ

1. Способ лечения субъекта, у которого имеется адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, или имеется повышенный риск ее развития, предусматривающий введение субъекту терапевтически эффективного количества собетирома или его фармацевтически приемлемой соли.
2. Способ по п. 1, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает по меньшей мере один симптом заболевания или состояния.
3. Способ по п. 2, где симптом представляет собой нарушение контроля сфинктера, эректильную дисфункцию, парапарез, атаксию, недостаточность коры надпочечников, прогрессирующую нейропатию, парестезию, дизартрию, дисфагию, клоническую судорогу или любую их комбинацию.
4. Способ по любому из пп. 1-3, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает повреждение миелина центральной нервной системы, миелина периферической нервной системы, коркового вещества надпочечника, тестикулярных клеток Лейдига или любой их комбинации.
5. Способ по любому из пп. 1-3, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально, парентерально или местно.
6. Способ по п. 5, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально.
7. Способ по п. 6, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят энтерально.
8. Способ по п. 6, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят трансбуккально, сублингвально, сублабиально или путем ингаляции.
9. Способ по п. 8, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят сублингвально.
10. Способ по п. 5, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят парентерально.
11. Способ по п. 10, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят внутриартериально, внутривенно, интравентрикулярно, внутримышечно, подкожно, интраспинально, интраорбитально или интракраниально.
12. Способ по любому из пп. 1-3, 6-11, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 1 мкг до приблизительно 500 мкг в день.
13. Способ по п. 12, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 10 мкг до приблизительно 100 мкг в день.
14. Способ по любому из пп. 2-3, 6-11, 13, где заболевание или состояние является отличным от X-ALD.
15. Способ по любому из пп. 2-3, 6-11, 13, где заболевание или состояние является отличным от рассеянного склероза.
16. Способ по любому из пп. 2-3, 6-11, 13, где заболевание или состояние является отличным от церебрального паралича.
17. Способ лечения субъекта, у которого имеется заболевание или состояние, связанное с демиелинизацией, недостаточной миелинизацией или недостаточным развитием миелиновой оболочки, или имеется повышенный риск его развития, предусматривающий введение субъекту терапевтически эффективного количества собетирома или его фармацевтически приемлемой соли.
18. Способ по п. 17, где заболевание или состояние представляет собой рассеянный склероз, лейкодистрофию, лейкоэнцефалопатию, идиопатическое воспалительное демиелинизирующее заболевание или болезнь Альцгеймера.
19. Способ по п. 18, где рассеянный склероз представляет собой рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз, первично-прогрессирующий рассеянный склероз, вторично-прогрессирующий рассеянный склероз или прогрессирующе-рецидивирующий рассеянный склероз.
20. Способ по п. 17, где заболевание или состояние представляет собой центральный понтинный миелинолиз, острый рассеянный энцефаломиелит, концентрический склероз Бало, рассеянный склероз Марбурга, опухолеподобный рассеянный склероз, диффузный миелинокластический склероз, острый геморрагический лейкоэнцефалит, нейромиелит зрительного нерва, хроническую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию, атрофию зрительного нерва Лебера, мультифокальную двигательную нейропатию, парапротеинемическую демиелинизирующую полинейропатию, тропический спастический парапарез, синдром Гийена-Барре, детскую форму болезни Рефсума, взрослую форму болезни Рефсума подтипа 1, взрослую форму болезни Рефсума подтипа 2, синдром Цельвегера, адренолейкодистрофию, сцепленную с Х-хромосомой (X-ALD), метахроматическую лейкодистрофию, болезнь Краббе, болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, болезнь Канавана, болезнь Александера, мышечную атрофию перонеального типа, церебротендинальный ксантоматоз, болезнь Бинсвангера, лейкоэнцефалопатию с потерей белого вещества, токсическую лейкоэнцефалопатию, болезнь ван дер Кнаап, прогрессирующую мультифокальную лейкоэнцефалопатию, болезнь Маркиафавы-Биньями или поперечный миелит.
21. Способ по п. 20, где синдром Гийена-Барре представляет собой острую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию.
22. Способ по п. 20, где хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия представляет собой мультифокальную приобретенную демиелинизирующую сенсорно-моторную нейропатию.
23. Способ по п. 20, где хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия вызвана ВИЧ-инфекцией.
24. Способ по п. 20, где адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, представляет собой адреномиелонейропатию.
25. Способ по п. 20, где адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, представляет собой болезнь Аддисона.
26. Способ по п. 17, где заболевание или состояние представляет собой хроническую аксональную нейропатию.
27. Способ по п. 17, где заболевание или состояние является результатом кровоизлияния в желудочки головного мозга, неонатальной гипоксии или острой гипоксической дыхательной недостаточности.
28. Способ по п. 17, где заболевание или состояние представляет собой церебральный паралич.
29. Способ по любому из пп. 17-28, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает по меньшей мере один симптом заболевания или состояния.
30. Способ по п. 29, где симптом представляет собой нарушение контроля сфинктера, эректильную дисфункцию, парапарез, атаксию, недостаточность коры надпочечников, прогрессирующую нейропатию, парестезию, дизартрию, дисфагию, клоническую судорогу или любую их комбинацию.
31. Способ по любому из пп. 17-28, 30, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает повреждение миелина центральной нервной системы, миелина периферической нервной системы, коркового вещества надпочечника, тестикулярных клеток Лейдига или любой их комбинации.
32. Способ по любому из пп. 17-28, 30, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально, парентерально или местно.
33. Способ по п. 32, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально.
34. Способ по п. 33, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят энтерально.
35. Способ по п. 33, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят трансбуккально, сублингвально, сублабиально или путем ингаляции.
36. Способ по п. 35, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят сублингвально.
37. Способ по п. 32, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят парентерально.
38. Способ по п. 37, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят внутриартериально, внутривенно, интравентрикулярно, внутримышечно, подкожно, интраспинально, интраорбитально или интракраниально.
39. Способ по любому из пп. 17-28, 30, 33-38, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 1 мкг до приблизительно 500 мкг в день.
40. Способ по п. 39, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 10 мкг до приблизительно 100 мкг в день.
41. Способ по любому из пп. 17, 18, 20, 30, 33-38, 40, где заболевание или состояние является отличным от X-ALD.
42. Способ по любому из пп. 17, 18, 20, 30, 33-38, 40, где заболевание или состояние является отличным от рассеянного склероза.
43. Способ по любому из пп. 17, 18, 20, 30, 33-38, 40, где заболевание или состояние является отличным от церебрального паралича.
44. Способ замедления демиелинизации нейрона у пациента, нуждающегося в этом, предусматривающий обеспечение контакта нейрона с собетиромом или его фармацевтически приемлемой солью, где у пациента имеется заболевание или состояние, связанное с демиелинизацией, недостаточной миелинизацией или недостаточным развитием миелиновой оболочки, или имеется повышенный риск его развития.
45. Способ по п. 44, где заболевание или состояние представляет собой рассеянный склероз, лейкодистрофию, лейкоэнцефалопатию, идиопатическое воспалительное демиелинизирующее заболевание или болезнь Альцгеймера.
46. Способ по п. 45, где рассеянный склероз представляет собой рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз, первично-прогрессирующий рассеянный склероз, вторично-прогрессирующий рассеянный склероз или прогрессирующе-рецидивирующий рассеянный склероз.
47. Способ по п. 44, где заболевание или состояние представляет собой центральный понтинный миелинолиз, острый рассеянный энцефаломиелит, концентрический склероз Бало, рассеянный склероз Марбурга, опухолеподобный рассеянный склероз, диффузный миелинокластический склероз, острый геморрагический лейкоэнцефалит, нейромиелит зрительного нерва, хроническую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию, атрофию зрительного нерва Лебера, мультифокальную двигательную нейропатию, парапротеинемическую демиелинизирующую полинейропатию, тропический спастический парапарез, синдром Гийена-Барре, детскую форму болезни Рефсума, взрослую форму болезни Рефсума подтипа 1, взрослую форму болезни Рефсума подтипа 2, синдром Цельвегера, адренолейкодистрофию, сцепленную с Х-хромосомой (X-ALD), метахроматическую лейкодистрофию, болезнь Краббе, болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, болезнь Канавана, болезнь Александера, мышечную атрофию перонеального типа, церебротендинальный ксантоматоз, болезнь Бинсвангера, лейкоэнцефалопатию с потерей белого вещества, токсическую лейкоэнцефалопатию, болезнь ван дер Кнаап, прогрессирующую мультифокальную лейкоэнцефалопатию, болезнь Маркиафавы-Биньями или поперечный миелит.
48. Способ по п. 47, где синдром Гийена-Барре представляет собой острую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию.
49. Способ по п. 47, где хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия представляет собой мультифокальную приобретенную демиелинизирующую сенсорно-моторную нейропатию.
50. Способ по п. 47, где хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия вызвана ВИЧ-инфекцией.
51. Способ по п. 47, где адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, представляет собой адреномиелонейропатию.
52. Способ по п. 47, где адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, представляет собой болезнь Аддисона.
53. Способ по п. 44, где заболевание или состояние представляет собой хроническую аксональную нейропатию.
54. Способ по п. 44, где заболевание или состояние является результатом кровоизлияния в желудочки головного мозга, неонатальной гипоксии или острой гипоксической дыхательной недостаточности.
55. Способ по п. 44, где заболевание или состояние представляет собой церебральный паралич.
56. Способ по любому из пп. 44-55, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает по меньшей мере один симптом заболевания или состояния.
57. Способ по п. 56, где симптом представляет собой нарушение контроля сфинктера, эректильную дисфункцию, парапарез, атаксию, недостаточность коры надпочечников, прогрессирующую нейропатию, парестезию, дизартрию, дисфагию, клоническую судорогу или любую их комбинацию.
58. Способ по любому из пп. 44-55, 57, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает повреждение миелина центральной нервной системы, миелина периферической нервной системы, коркового вещества надпочечника, тестикулярных клеток Лейдига или любой их комбинации.
59. Способ по любому из пп. 44-55, 57, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально, парентерально или местно.
60. Способ по п. 59, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально.
61. Способ по п. 60, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят энтерально.
62. Способ по п. 60, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят трансбуккально, сублингвально, сублабиально или путем ингаляции.
63. Способ по п. 62, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят сублингвально.
64. Способ по п. 59, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят парентерально.
65. Способ по п. 64, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят внутриартериально, внутривенно, интравентрикулярно, внутримышечно, подкожно, интраспинально, интраорбитально или интракраниально.
66. Способ по любому из пп. 44-55, 57, 60-65, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 1 мкг до приблизительно 500 мкг в день.
67. Способ по п. 66, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 10 мкг до приблизительно 100 мкг в день.
68. Способ по любому из пп. 44, 45, 47, 57, 60-65, 67, где заболевание или состояние является отличным от X-ALD.
69. Способ по любому из пп. 44, 45, 47, 57, 60-65, 67, где заболевание или состояние является отличным от рассеянного склероза.
70. Способ по любому из пп. 44, 45, 47, 57, 60-65, 67, где заболевание или состояние является отличным от церебрального паралича.
71. Способ стимулирования миелинизации нейрона у пациента, нуждающегося в этом, предусматривающий обеспечение контакта нейрона с собетиромом или его фармацевтически приемлемой солью, где у пациента имеется заболевание или состояние, связанное с демиелинизацией, недостаточной миелинизацией или недостаточным развитием миелиновой оболочки, или имеется повышенный риск его развития.
72. Способ по п. 71, где заболевание или состояние представляет собой рассеянный склероз, лейкодистрофию, лейкоэнцефалопатию, идиопатическое воспалительное демиелинизирующее заболевание или болезнь Альцгеймера.
73. Способ по п. 72, где рассеянный склероз представляет собой рецидивирующе-ремиттирующий рассеянный склероз, первично прогрессирующий рассеянный склероз, вторично-прогрессирующий рассеянный склероз или прогрессирующе-рецидивирующий рассеянный склероз.
74. Способ по п. 71, где заболевание или состояние представляет собой центральный понтинный миелинолиз, острый рассеянный энцефаломиелит, концентрический склероз Бало, рассеянный склероз Марбурга, опухолеподобный рассеянный склероз, диффузный миелинокластический склероз, острый геморрагический лейкоэнцефалит, нейромиелит зрительного нерва, хроническую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию, атрофию зрительного нерва Лебера, мультифокальную двигательную нейропатию, парапротеинемическую демиелинизирующую полинейропатию, тропический спастический парапарез, синдром Гийена-Барре, детскую форму болезни Рефсума, взрослую форму болезни Рефсума подтипа 1, взрослую форму болезни Рефсума подтипа 2, синдром Цельвегера, адренолейкодистрофию, сцепленную с Х-хромосомой (X-ALD), метахроматическую лейкодистрофию, болезнь Краббе, болезнь Пелицеуса-Мерцбахера, болезнь Канавана, болезнь Александера, мышечную атрофию перонеального типа, церебротендинальный ксантоматоз, болезнь Бинсвангера, лейкоэнцефалопатию с потерей белого вещества, токсическую лейкоэнцефалопатию, болезнь ван дер Кнаап, прогрессирующую мультифокальную лейкоэнцефалопатию, болезнь Маркиафавы-Биньями или поперечный миелит.
75. Способ по п. 74, где синдром Гийена-Барре представляет собой острую воспалительную демиелинизирующую полинейропатию.
76. Способ по п. 74, где хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия представляет собой мультифокальную приобретенную демиелинизирующую сенсорно-моторную нейропатию.
77. Способ по п. 74, где хроническая воспалительная демиелинизирующая полинейропатия вызвана ВИЧ-инфекцией.
78. Способ по п. 74, где адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, представляет собой адреномиелонейропатию.
79. Способ по п. 74, где адренолейкодистрофия, сцепленная с Х-хромосомой, представляет собой болезнь Аддисона.
80. Способ по п. 71, где заболевание или состояние представляет собой хроническую аксональную нейропатию.
81. Способ по п. 71, где заболевание или состояние является результатом кровоизлияния в желудочки головного мозга, неонатальной гипоксии или острой гипоксической дыхательной недостаточности.
82. Способ по п. 71, где заболевание или состояние представляет собой церебральный паралич.
83. Способ по любому из пп. 71-82, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает по меньшей мере один симптом заболевания или состояния.
84. Способ по п. 83, где симптом представляет собой нарушение контроля сфинктера, эректильную дисфункцию, парапарез, атаксию, недостаточность коры надпочечников, прогрессирующую нейропатию, парестезию, дизартрию, дисфагию, клоническую судорогу или любую их комбинацию.
85. Способ по любому из пп. 71-82, 84, где введение собетирома или его фармацевтически приемлемой соли предупреждает или смягчает повреждение миелина центральной нервной системы, миелина периферической нервной системы, коркового вещества надпочечника, тестикулярных клеток Лейдига или любой их комбинации.
86. Способ по любому из пп. 71-82, 84, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально, парентерально или местно.
87. Способ по п. 86, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят перорально.
88. Способ по п. 87, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят энтерально.
89. Способ по п. 87, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят трансбуккально, сублингвально, сублабиально или путем ингаляции.
90. Способ по п. 89, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят сублингвально.
91. Способ по п. 86, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят парентерально.
92. Способ по п. 91, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят внутриартериально, внутривенно, интравентрикулярно, внутримышечно, подкожно, интраспинально, интраорбитально или интракраниально.
93. Способ по любому из пп. 71-82, 84, 87-92, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 1 мкг до приблизительно 500 мкг в день.
94. Способ по п. 93, где собетиром или его фармацевтически приемлемую соль вводят при дозе от приблизительно 10 мкг до приблизительно 100 мкг в день.
95. Способ по любому из пп. 71, 72, 74, 84, 87-92, 94, где заболевание или состояние является отличным от X-ALD.
96. Способ по любому из пп. 71, 72, 74, 84, 87-92, 94, где заболевание или состояние является отличным от рассеянного склероза.
97. Способ по любому из пп. 71, 72, 74, 84, 87-92, 94, где заболевание или состояние является отличным от церебрального паралича.
98. Способ лечения пациента, у которого имеется рассеянный склероз или имеется повышенный риск его развития, предусматривающий введение пациенту 1 мг/кг/день собетирома или его фармацевтически приемлемой соли.