ВЕКТОР НА ОСНОВЕ АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА ДЛЯ ТЕРАПЕВТИЧЕСКОЙ ДОСТАВКИ В ЦЕНТРАЛЬНУЮ НЕРВНУЮ СИСТЕМУ

1. Способ усиления нейрокогнитивной функции у млекопитающего, имеющего лизосомную болезнь накопления, включающий: интратекальное введение млекопитающему композиции, содержащей количество рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего открытую рамку считывания, кодирующую альфа-L-идуронидазу или идуронат-2-сульфатазу, эффективное для усиления нейрокогнитивной функции у млекопитающего по сравнению с млекопитающим, имеющим лизосомную болезнь накопления, которому не вводили rAAV, где rAAV имеет капсид rAAV9 или rAAVrh10.
2. Способ по п. 1, в котором млекопитающее не подвергают лечению иммуносупрессантом.
3. Способ по п. 1, в котором млекопитающее подвергают лечению иммуносупрессантом.
4. Способ по п. 3, в котором иммуносупрессант представляет собой циклофосфамид.
5. Способ по п. 3, в котором иммуносупрессант представляет собой глюкокортикоид, цитостатические агенты, включая алкилирующий агент, антиметаболит, цитотоксический антибиотик, антитело или агент, связывающийся с иммунофилином.
6. Способ по п. 3, в котором иммуносупрессант представляет собой азотистый иприт, нитрозомочевину, соединение платины, метотрексат, азатиоприн, меркаптопурин, фторурацил, дактиномицин, антрациклин, митомицин С, блеомицин, митрамицин, направленные на рецептор IL-2 (CD25-) или CD3-антитела, антитела к IL-2, циклоспорин, такролимус, сиролимус, IFN-β, IFN-γ, опиоид или связывающее TNF-α (фактор некроза опухоли-альфа) средство.
7. Способ по любому из пп. 4-6, в котором rAAV и иммуносупрессант вводят совместно или иммуносупрессант вводят после rAAV.
8. Способ по любому из пп. 1-7, в котором млекопитающее не подвергают индукции иммунологической толерантности до введения rAAV.
9. Способ по любому из пп. 1-8, в котором млекопитающее подвергают индукции иммунологической толерантности до введения rAAV.
10. Способ по п. 1, в котором млекопитающее представляет собой иммунокомпетентное взрослое млекопитающее.
11. Способ по любому из пп. 1-10, в котором rAAV имеет капсид rAAV9.
12. Способ по любому из пп. 1-11, в котором открытая рамка считывания, кодирует  идуронат-2-сульфатазу.
13. Способ по любому из пп. 1-12, в котором млекопитающее представляет собой человека.
14. Способ по любому из пп. 1-13, в котором млекопитающее является дефицитным по идуронат-2-сульфатазе.
15. Способ по любому из пп. 1-13, в котором млекопитающее имеет нарушение микополисахаридоз I типа.
16. Способ по любому из пп. 1–11, в котором открытая рамка считывания, кодирует альфа-L-идуронидазу.
17. Способ по любому из пп. 1–11, в котором млекопитающее имеет нарушение микополисахаридоз  II типа.
18. Способ по любому из пп. 1-17, в котором вводят многократные дозы.
19. Способ по любому из пп. 1-17, в котором композицию вводят раз в неделю.
20. Способ по любому из пп. 1-19, в котором определенное количество ингибирует задержку роста, ингибирует гепатоспленомегалию, ингибирует заболевание сердца и легких или ингибирует дисплазию скелета, или любую их комбинацию.
21. Способ по любому из пп. 1-20, в котором rAAV имеет капсид rAAVrh10.