СОСТАВЫ С АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫМ ВИРУСОМ

1. Фармацевтическая композиция для генной терапии, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и буфер, содержащий:
(i) от 5 мМ до 25 мМ буферного средства;
(ii) от 50 мМ до 150 мМ фармацевтически приемлемой соли;
(iii) от 0,001% (масса/объем) до 0,01% (масса/объем) неионогенного поверхностно-активного вещества; и
(iv) от 1% до 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации;
(v) воду до 100%,
причем соль и буферное средство состоят из моновалентных ионов.
2. Фармацевтическая композиция для лиофилизации и генной терапии, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и буфер, содержащий:
(i) от 5 мМ до 25 мМ буферного средства;
(ii) от 30 мМ до 100 мМ фармацевтически приемлемой соли;
(iii) от 0,001% (масса/объем) до 0,01% (масса/объем) неионогенного поверхностно-активного вещества; и
(iv) от 1% до 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации;
(v) воду до 100%.
3. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буфер имеет рН от 6,9 до 7,7, необязательно, 7,0 или 7,5.
4. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буферное средство представляет собой L-гистидин.
5. Фармацевтическая композиция по п. 4, причем буфер содержит от 5 мМ до 25 мМ или от 10 мМ до 20 мМ L-гистидина.
6. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем фармацевтически приемлемая соль представляет собой соль натрия, соль аммония или соль калия.
7. Фармацевтическая композиция по п. 1, причем буфер содержит от 50 мМ до 120 мМ хлорида натрия.
8. Фармацевтическая композиция по п. 1, причем буфер содержит от 0 мМ до 100 мМ, от 0 до 60 мМ, от 30 мМ до 100 мМ, от 30 мМ до 80 мМ или от 30 мМ до 60 мМ хлорида натрия.
9. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 6-8, причем буфер содержит от 60 мМ до 100 мМ или от 60 мМ до 80 мМ хлорида натрия.
10. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем неионогенное поверхностно-активное вещество представляет собой PS80.
11. Фармацевтическая композиция по п. 10, причем буфер содержит от 0,0025% до 0,0075% (масса/объем) PS80.
12. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем сахар представляет собой сахарозу, трегалозу или их комбинацию.
13. Фармацевтическая композиция по п. 12, причем буфер содержит от 1% (масса/объем) до 5% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации.
14. Фармацевтическая композиция по п. 12 или 13, причем трегалоза представляет собой дигидрат трегалозы.
15. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буфер дополнительно содержит глицин.
16. Фармацевтическая композиция по п. 15, причем буфер содержит от 35 мМ до 65 мМ глицина.
17. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буфер дополнительно содержит маннит.
18. Фармацевтическая композиция по п. 17, причем буфер содержит от 80 мМ до 120 мМ маннита.
19. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буфер не содержит декстран.
20. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буфер содержит глицин или маннит.
21. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 10-20, причем PS80 представляет собой PS80 Super Refined™.
22. Фармацевтическая композиция по п. 2, причем буфер содержит
(i) от 5 мМ до 25 мМ L-гистидина;
(ii) от 30 мМ до 100 мМ хлорида натрия;
(iii) от 0,001% (масса/объем) до 0,01% (масса/объем) полисорбата 20 или полисорбата 80 или их комбинации; и
(iv) от 1% до 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации, и
(v) воду до 100%.
23. Фармацевтическая композиция по п. 22, причем буфер имеет рН от 6,9 до 7,7, необязательно, 7,0 или 7,5.
24. Фармацевтическая композиция по п. 22 или 23, причем буфер содержит от 10 мМ до 20 мМ L-гистидина.
25. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 22-24, причем буфер содержит от 30 мМ до 100 мМ, от 30 мМ до 80 мМ, от 30 мМ до 60 мМ, от 60 мМ до 100 мМ, или от 60 до 80 мМ хлорида натрия.
26. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 22-25, причем буфер содержит полисорбат 80.
27. Фармацевтическая композиция по п. 26, причем буфер содержит от 0,0025% до 0,0075% (масса/объем) полисорбата 80.
28. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 22-27, причем сахар представляет собой сахарозу, трегалозу или их комбинацию.
29. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 22-28, причем буфер содержит от 1% (масса/объем) до 5% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации.
30. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 22-29, причем буфер содержит трегалозу, необязательно дигидрат трегалозы.
31. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 22-30, причем буфер дополнительно содержит глицин, необязательно в концентрации от 35 мМ до 65 мМ.
32. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-31, причем буфер содержит 80 мМ хлорида натрия.
33. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-32, причем буфер содержит 70 мМ хлорида натрия.
34. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-33, причем буфер содержит 60 мМ хлорида натрия.
35. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-34, причем буфер содержит 50 мМ хлорида натрия.
36. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-6 и 8-35, причем буфер содержит 40 мМ хлорида натрия.
37. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-6 и 8-36, причем буфер содержит 30 мМ хлорида натрия.
38. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем AAV представляет собой AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 или AAV10.
39. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем AAV представляет собой AAV8.
40. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция является жидкой.
41. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция является лиофилизированной.
42. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция представлена в емкости с единичной дозой.
43. Фармацевтическая композиция по п. 42, причем емкость с единичной дозой представляет собой флакон.
44. Фармацевтическая композиция по п. 43, причем флакон представляет собой герметично закрытый стеклянный флакон.
45. Способ получения фармацевтической композиции, содержащей аденоассоциированный вирус (AAV), предусматривающий объединение буферного средства, фармацевтически приемлемой соли, неионогенного поверхностно-активного вещества, сахара, сахароспирта или их комбинаций, воды фармацевтической композиции согласно любому из предшествующих пунктов, таким образом, получая фармацевтическую композицию, содержащую AAV.
46. Способ получения фармацевтической композиции, содержащей аденоассоциированный вирус (AAV), предусматривающий объединение от 5 мМ до 25 мМ L-гистидина, от 0 мМ до 150 мМ хлорида натрия, от 0,001% (масса/объем) до 0,01% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80), от 1% (масса/объем) до 10% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации, AAV, и до 100% воды, таким образом, получая фармацевтическую композицию, содержащую AAV.
47. Применение фармацевтической композиции по любому из предшествующих пунктов для генной терапии у субъекта.
48. Применение по п. 47, причем генная терапия предусмотрена для лечения нарушения свертываемости крови.