СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЕЗНИ ФАБРИ

1. Способ экспрессии по меньшей мере одного белка α галактозидазы A (α-Gal A) в клетке, способ содержит введение трансгена GLA, который кодирует по меньшей мере один белок α-Gal A в клетку таким образом, что в клетке экспрессируется белок α-Gal A.
2. Способ по п. 1, отличающийся тем, что клетка представляет собой клетку субъекта с болезнью Фабри.
3. Способ по п. 1 или 2, отличающийся тем, что трансген содержит кДНК.
4. Способ по п. 2, отличающийся тем, что трансген вводят в печень субъекта.
5. Способ по любому из пп. 1-4, дополнительно содержащий введение одной или более нуклеаз, которые расщепляют эндогенный ген альбумина в клетке печени у субъекта таким образом, что трансген интегрируется в ген альбумина и экспрессируется из него.
6. Способ по любому из пп. 1-5, отличающийся тем, что белок α-Gal A, экспрессированный из трансгена, снижает количество гликосфинголипидов у субъекта по меньшей мере в 2 раза.
7. Способ по п. 1, отличающийся тем, что трансген содержит последовательность GLA дикого типа или кодон-оптимизированную последовательность GLA.
8. Способ по любому из пп. 1-7, отличающийся тем, что трансген дополнительно кодирует сигнальный пептид.
9. Генетически модифицированная клетка, содержащая экзогенный трансген GLA, созданная способом по любому из пп. 1-8.
10. Генетически модифицированная клетка по п. 9, отличающаяся тем, что клетка представляет собой стволовую клетку или клетку-предшественника.
11. Генетически модифицированная клетка по п. 9 или 10, отличающаяся тем, что клетка представляет собой клетку печени или мышц.
12. Генетически модифицированная клетка по любому из пп. 9-11, отличающаяся тем, что трансген GLA интегрируют в геном клетки.
13. Генетически модифицированная клетка по любому из пп. 9-11, отличающаяся тем, что трансген GLA не интегрирован в геном клетки.
14. Применение трансгена GLA, который кодирует по меньшей мере один белок α-Gal A для лечения болезни Фабри.
15. Фармацевтически приемлемая композиция, содержащая трансген GLA, который кодирует по меньшей мере один белок α-Gal A для лечения болезни Фабри.
16. Способ продуцирования белка α-Gal A для лечения болезни Фабри, при этом способ содержит экспрессирование белка α-Gal A в выделенной клетке в соответствии со способом по любому из пп. 1-8 и выделение белка α-Gal A, продуцируемого клеткой.
17. Вектор, содержащий трансген GLA, для применения в способе по любому из пп. 1-8.
18. Вектор по п. 17, отличающийся тем, что вектор представляет собой вирусный вектор или липидную наночастицу (LNP).