ПРИМЕНЕНИЕ АКАМПРОСАТА ДЛЯ МОДУЛИРОВАНИЯ АКТИВАЦИИ ERK1/2 В ЖИВОТНЫХ МОДЕЛЯХ FXS И ASD И ЛЮДЕЙ С ДИАГНОСТИРОВАННЫМИ FXS И ASD

1. Способ лечения больного, включающий стадии:
приведения в контакт первого образца плазмы больного с диагностированными ASD или FXS с первым реагентом, который селективно связывается с ERK 1 или ERK 2;
определение уровня ERK 1 или ERK 2 в образце плазмы;
введения по меньшей мере одного соединения больному;
связывания второго образца плазмы больного с первым реагентом, который селективно связывается с ERK 1 или ERK 2;
определения, имеется ли изменение уровней ERK 1 или ERK 2 в плазме больного;
подбора количества соединения, вводимого больному в ответ на изменение ERK 1 или ERK 2, определяемых в образцах плазмы больного.
2. Способ по п. 1, дополнительно включающий стадии:
приведения в контакт первого образца плазмы больного с диагностированными ASD или FXS с одним или более реагентами, выбранными из группы, состоящей из: реагента, который селективно связывается с BDNF, реагента, который селективно связывается с sAPP, и реагента, который связывается с sAPPα;
определения уровня по меньшей мере одного из BDNF, sAPP и sAPPα в образце плазмы;
связывания второго образца плазмы больного с одним или более реагентами, который селективно связывается с BDNF, sAPP и sAPPα;
определения, имеется ли изменение одного или более уровней BDNF, sAPP и sAPPα в плазме больного; и
подбора количества соединения, вводимого больному в ответ на изменение уровней одного или более из BDNF, sAPP и sAPPα, определяемых в образцах плазмы больного.
3. Способ по п. 1, в котором первым реагентом, который селективно связывается с ERK 1 или ERK 2, является антитело, которое селективно связывается с ERK 1 или ERK 2.
4. Способ по п. 2, в котором выбранным реагентом является антитело, которое селективно связывается с BDNF.
5. Способ по п. 2, в котором выбранным реагентом является антитело, которое селективно связывается с sAPP.
6. Способ по п. 2, в котором выбранным реагентом является антитело, которое селективно связывается с sAPPα.
7. Способ по п. 1, дополнительно включающий стадии:
повышения уровня BDNF в ответ на этап введения; и
понижения уровней ERK 1, ERK 2, sAPP и sAPPα в ответ на этап введения.
8. Способ по любому из пп. 1-7, в котором соединением является акампросат или фармацевтически приемлемая соль акампросата.
9. Способ по п. 8, в котором акампросат вводят больному в дозе в диапазоне, составляющем приблизительно 500 мг/день до приблизительно 1500 мг/день.
10. Система мониторного наблюдения за больным, включающая в себя:
по меньшей мере одно антитело, которое селективно связывается с ERK 1 или ERK 2;
по меньшей мере одно антитело, которое селективно связывается с BDNF;
по меньшей мере одно антитело, которое селективно связывается с sAPP; и
по меньшей мере одно антитело, которое селективно связывается с sAPPα.
11. Система по п. 10, дополнительно включающая по меньшей мере один реагент, выбранный из группы, состоящей из: буферного раствора, хелатирующего агента; бактерицидного агента, противогрибкового агента и блокирующеого агента.
12. Способ скрининга на соединение, применяемое в лечении идиопатического или ASD, связанного с FXS, включающий стадии:
приведения в контакт первого образца плазмы больного с диагностированными ASD или FXS с первым реагентом, который селективно связывается с ERK 1 или ERK 2;
определения уровня ERK 1 или ERK 2 в образце плазмы;
введения по меньшей мере одного соединения больному;
связывания второго образца плазмы больного с первым реагентом, который селективно связывается с ERK 1 или ERK 2;
определения, имеется ли изменение уровней ERK 1 или ERK 2 в плазме больного;
выбора соединения, если данное соединение вызывает изменение уровней ERK 1 или ERK 2 в плазме больного.
13. Способ по п. 12, дополнительно включающий стадии:
приведения в контакт первого образца плазмы больного с диагностированными ASD или FXS с одним или более реагентами, выбранными из группы, состоящей из: реагента, который селективно связывается с BDNF, реагента, который селективно связывается с sAPP, и реагента, который связывается с sAPPα;
определения уровня по меньшей мере одного из BDNF, sAPP и sAPPα в образце плазмы;
связывания второго образца плазмы больного с одним или более реагентами, который селективно связывается с BDNF, sAPP и sAPPα;
определения, имеется ли изменение одного или более уровней BDNF, sAPP и sAPPα в плазме больного; и
выбора соединения, если данное соединение вызывает изменение уровня по меньшей мере одного из BDNF, sAPP и sAPPα в плазме больного.
14. Способ по п. 12, в котором первым реагентом, который селективно связывается с ERK 1 или ERK 2, является антитело, которое селективно связывается с ERK 1 или ERK 2.
15. Способ по п. 13, в котором выбранным реагентом является антитело, которое селективно связывается с BDNF.
16. Способ по п. 13, в котором выбранным реагентом является антитело, которое селективно связывается с sAPP.
17. Способ по п. 13, в котором выбранным реагентом является антитело, которое селективно связывается с sAPPα.
18. Способ по п. 13, дополнительно включающий этап:
оценки, если изменение, вызванное соединением, включает по меньшей мере одно изменение, выбранное из группы, состоящей из: повышения уровня BDNF, понижения уровня sAPP, понижения уровня ERK 1, понижения уровня ERK 2 и понижения уровня sAPPα.
19. Способ по п. 12, дополнительно включающий этап изменения количества соединения, вводимого больному.
20. Способ лечения больного, включающий стадии:
введения терапевтически эффективного количества акампросата или его фармацевтически приемлемой соли больному;
мониторного наблюдения за периферической кровью больного на изменение уровней ERK 1 или ERK 2 в периферической крови больного; и
подбора терапевтически эффективного количества акампросата или его фармацевтически приемлемой соли, так чтобы изменился уровень по меньшей мере одного из ERK 1 или ERK 2 в периферической крови больного.
21. Способ по п. 20, дополнительно включающий стадии:
мониторного наблюдения за периферической кровью больного на изменение уровней по меньшей мере одного из BDNF, sAPP и sAPPα в периферической крови больного; и
подбора терапевтически эффективного количества акампросата или его фармацевтически приемлемой соли, так чтобы изменился уровень по меньшей мере одного из BDNF, sAPP и sAPPα в периферической крови больного.
22. Способ по п. 21, в котором этап мониторного наблюдения включает приведение в контакт образца периферической крови больного по меньшей мере с одним антителом, которое селективно связывается по меньшей мере с одним из ERK 1, ERK 2, sAPP, sAPPα и BDNF.
23. Способ по любому из пп. 20-22, в котором этап подбора включает этап увеличения количества акампросата, так чтобы повышался уровень BDNF в периферической крови больного и понижались уровни ERK 1, ERK 2, sAPP и sAPPα в периферической крови больного.
24. Способ по любому из пп. 20-23, в котором акампросат вводят больному в дозе в диапазоне, составляющем приблизительно от 500 мг/день до приблизительно 1500 мг/день.