ВЕКТОРНЫЕ КОМПОЗИЦИИ С МОДИФИЦИРОВАННЫМ АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫМ ВИРУСОМ

1. Заполняющий компонент аденоассоциированного вируса (AAV), включающий нуклеиновую кислоту от 3300 до 4200 нуклеотидов в длину, имеющую, по меньшей мере, 90%-ную идентичность с SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.
2. Заполняющий компонент аденоассоциированного вируса (AAV), состоящий из нуклеиновой кислоты от 3300 до 4200 нуклеотидов в длину, имеющей, по меньшей мере, 90%-ную идентичность с SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.
3. Заполняющий компонент AAV по п. 1 или 2, где нуклеиновая кислота состоит из 3500-4000 нуклеотидов.
4. Заполняющий компонент AAV по п. 1 или 2, где нуклеиновая кислота состоит из 3700-3850 нуклеотидов.
5. Заполняющий компонент AAV по любому из пп. 1-4, где нуклеиновая кислота имеет, по меньшей мере, 95%-ную идентичность с SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.
6. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, включающий заполняющий компонент по любому из пп. 1-5, функционально связанный с экспрессирующей кассетой.
7. AAV вектор по п. 6, в котором экспрессирующая кассета включает промотор.
8. AAV вектор по п. 7, в котором промотор представляет собой промотор pol III.
9. AAV вектор по п. 8, в котором промотор представляет собой промотор mU6.
10. AAV вектор по любому из пп. 6-9, дополнительно включающий последовательность-мишень.
11. AAV вектор по п. 10, в котором последовательность-мишень представляет собой молекулу RNAi.