КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ БОЛЕЗНИ ГОШЕ

1. Способ лечения субъекта с болезнью Гоше, включающий проведение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии путем внутривенных инфузий субъекту в течение периода времени менее 2 ч в лечебных целях.
2. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляют в течение 90 мин или менее.
3. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляют в течение 60 мин или менее.
4. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительно содержит введение второго препарата для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии путем внутривенных инфузий субъекту в течение периода времени менее 2 ч.
5. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что препарат для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии выбирают из группы, состоящей из велаглюцеразы, имиглюцеразы и uplyso.
6. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляется в дозировке от 15 до 60 ед./кг.
7. Способ идентификации субъекта, подходящего для лечения при помощи глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии, включающий:
определение присутствия нейтрализующих антител к препарату для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии в образце, полученном от субъекта для измерения уровня антител против терапевтического препарата, причем субъект в настоящий момент получает первую глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию или ранее получал первую глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию, и
сравнение измеренного уровня антител против терапевтического препарата со стандартным,
причем, если измеренный уровень антител выше стандартного, то субъекта относят к имеющим антитела к препарату для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии и являющимся кандидатами для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии велаглюцеразой, а если измеренный уровень антител не выше стандартного, то субъекта относят к кандидатам для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии с первым препаратом для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии или с иным препаратом для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии.
8. Способ согласно п.7, отличающийся тем, что первым препаратом для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии является имиглюцераза или uplyso.
9. Способ согласно п.7, отличающийся тем, что образцом является кровь или сыворотка.
10. Способ согласно п.9, отличающийся тем, что кровь или образец сыворотки модифицируется.
11. Способ согласно п.10, отличающийся тем, что образец контактирует с аналитическим реактивом или субстратом.
12. Способ согласно п.10, отличающийся тем, что образцом является используется концентрированная порция крови или сыворотки.
13. Способ согласно п.7, отличающийся тем, что субъект идентифицируют как кандидат для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии велаглюцеразой и далее вводят субъекту велаглюцеразу.
14. Способ лечения субъекта с болезнью Гоше, который принимает или ранее принимал глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию, включающий:
выбор субъекта на основании того, что, согласно анализам, субъект положителен по антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее по поводу болезни Гоше, и
введение велаглюцеразы субъекту.
15. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что, согласно анализам, субъект положителен по IgE-антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше.
16. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что, согласно анализам, субъект положителен по IgM-антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше.
17. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что, согласно анализам, субъект положителен по IgG-антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше.
18. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что препаратом, который субъект принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше, является имиглюцеразой.
19. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что препарат, который субъект принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше, является uplyso.
20. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что велаглюцеразу вводят в дозировке от 15 до 60 ед./кг.
21. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что велаглюцеразу вводят субъекту посредством внутривенной инфузии в течение 90 мин или менее.
22. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительбно назначают оральную терапию препарата, снижающего уровень глюкозилцерамидов.
23. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительно вводят фармакологическую молекулу шаперона.