КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ МОДУЛИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ C9ORF72

1. Модифицированный олигонуклеотид согласно следующей формуле
(SEQ ID NO: 33) или его соль.
2. Модифицированный олигонуклеотид согласно следующей формуле
(SEQ ID NO: 33).
3. Модифицированный олигонуклеотид по п. 1, который представляет собой натриевую соль формулы.
4. Фармацевтическая композиция, содержащая модифицированный олигонуклеотид по любому из пп. 1-3 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.
5. Фармацевтическая композиция по п. 4, отличающаяся тем, что фармацевтически приемлемый разбавитель представляет собой фосфатно-солевой буферный раствор (PBS).
6. Фармацевтическая композиция по п. 4, отличающаяся тем, что фармацевтическая композиция состоит по существу из модифицированного олигонуклеотида и фосфатно-солевого буферного раствора (PBS).
7. Соединение, содержащее модифицированный олигонуклеотид, отличающееся тем, что модифицированный олигонуклеотид представляет собой гэпмер, состоящий из 5' сегмента крыла, центрального сегмента гэп и 3' сегмента крыла, где
5' сегмент крыла состоит из четырех 2'-O-метоксиэтил-нуклеозидов;
центральный сегмент гэп состоит из восьми β-D-дезоксирибонуклеозидов, и
3' сегмент крыла состоит из шести 2'-O-метоксиэтил-нуклеозидов;
причем модифицированный олигонуклеотид характеризуется последовательностью нуклеиновых оснований 5'-GCCCCTAGCGCGCGACTC-3' (SEQ ID NO: 33), где каждый цитозин представляет собой 5-метилцитозин; и где межнуклеозидные связи модифицированного олигонуклеотида, в направлении 5'-3', представляют собой soosssssssssoooss, где каждая s представляет собой тиофосфатную связь, и каждая о представляет собой фосфодиэфирную связь.
8. Соединение по. 7, содержащее модифицированный олигонуклеотид, ковалентно связанный с группой конъюгата.
9. Фармацевтическая композиция, содержащая соединение по п. 7 или 8 и фармацевтически приемлемый разбавитель или носитель.
10. Фармацевтическая композиция по п. 9, отличающаяся тем, что фармацевтически приемлемый разбавитель представляет собой фосфатно-солевой буферный раствор (PBS).
11. Фармацевтическая композиция по п. 9, отличающаяся тем, что фармацевтическая композиция состоит по существу из соединения и фосфатно-солевого буферного раствора (PBS).