TREATMENT OF DISEASES ASSOCIATED WITH ATONAL HOMOLOG 1 (ATON1) BY INHIBITING NATURAL ANTISENSE TRANSCRIPT OF GENE ATON1
ЛЕЧЕНИЕ ЗАБОЛЕВАНИЙ, СВЯЗАННЫХ С АТОНАЛЬНЫМ ГОМОЛОГОМ 1 (АТОН1), ПУТЕМ ИНГИБИРОВАНИЯ ПРИРОДНОГО АНТИСМЫСЛОВОГО ТРАНСКРИПТА ГЕНА АТОН1

FIELD: medicine.SUBSTANCE: invention relates to an antisense oligonucleotide, representing a phosphorothioate analogue with length of 19 to 30 nucleotides, which is a compound which hybridises with natural antisense polynucleotide gene atonal homolog 1 (ATON1) and increases expression of said gene ATON1 in vivo or in vitro as compared with normal control. Said oligonucleotide has at least 50% sequence identity with sequence of 19-30 nucleic acids of RNA molecule transcribed from polynucleotide ATON1. Invention also relates to use of said oligonucleotides for treatment of diseases and disorders associated with expression of gene ATON1.EFFECT: invention widens range of tools aimed at treatment of diseases and disorders associated with expression of gene ATON1.26 cl, 1 dwg, 1 tbl, 2 ex
Изобретение относится к антисмысловому олигонуклеотиду, представляющему собой фосфотиоатный аналог длиной от 19 до 30 нуклеотидов, который представляет собой соединение, гибридизующееся с природным антисмысловым полинуклеотидом гена Атонального гомолога 1 (АТОН1) и увеличивает экспрессию указанного гена АТОН1 in vivo или in vitro по сравнению с нормальным контролем. При этом указанный олигонуклеотид имеет по меньшей мере 50% идентичность последовательности с последовательностью из 19-30 последовательных нуклеиновых кислот молекулы РНК, транскрибированной с полинуклеотида АТОН1. Изобретение также относится к применению указанного олигонуклеотида для лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена АТОН1. Изобретение расширяет арсенал средств, направленных на лечения заболеваний и расстройств, ассоциированных с экспрессией гена АТОН1. 8 н. и 18 з.п. ф-лы, 1 ил., 1 табл., 2 пр.