АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОМЕРЫ И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ЗАБОЛЕВАНИЙ, СВЯЗАННЫХ С ГЕНОМ КИСЛОЙ АЛЬФА-ГЛЮКОЗИДАЗЫ

Настоящее изобретение относится к модифицированным антисмысловым олигонуклеотидам. Нуклеотиды, описанные в настоящем изобретении, состоят из 10-40 нуклеиновых оснований и содержат нацеливающую последовательность, комплементарную области-мишени в интроне 1 пре-мРНК гена человеческой альфа-глюкозидазы (GAA). Область-мишень содержит по меньшей мере одно дополнительное нуклеиновое основание по сравнению с нацеливающей последовательностью, где по меньшей мере одно дополнительное нуклеиновое основание не имеет комплементарного нуклеинового основания в нацеливающей последовательности и где по меньшей мере одно дополнительное нуклеиновое основание является внутренним к области-мишени.