Флакон им в руки

Регистрация первого в России геннотерапевтического препарата золгенсма для лечения редкого заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА), может задержаться на полтора года. Для экспертизы качества Минздрав требует у швейцарской Novartis до 40 флаконов общей ценой до $88 млн. Но дело не только в расходах — отвлечь такой объем с рынка сложно и это может сказаться на общей доступности препарата. Запросы других стран для исследований не превышали 15 флаконов, но законодательство РФ устанавливает минимум в 30 штук. Эксперты не знают, а в Минздраве не объясняют, зачем нужно так много очень дорогого препарата.

О том, что Минздрав запросил у Novartis 30–40 флаконов золгенсмы (международное непатентованное наименование — онасемноген абепарвовек), которую производитель пытается зарегистрировать в России с июля, сообщил источник “Ъ” на фармрынке. Такой объем потребовался для испытания качества препарата, без чего невозможна выдача регистрационного удостоверения на производство лекарства.

«Это может стать одним из очень дорогих исследований»,— добавил собеседник “Ъ”, уточнив, что стоимость одного флакона достигает $2,1–2,2 млн, то есть компании придется потратить на испытания до $88 млн.

В Novartis подтвердили “Ъ” эту информацию. Там добавили, что препарат выпускается в ограниченном объеме, поэтому предоставление Минздраву образцов «может сказаться на его доступности по всему миру». В министерстве “Ъ” не ответили.

Требования для производителей при регистрации препаратов предоставлять образцы для экспертизы установлены ст. 14 и ст. 23 федерального закона 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств», поясняет глава проектного офиса «Редкие болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Семашко» Елена Красильникова. Но в других странах для этого просят около 15 флаконов золгенсмы, в то время как по действующему в РФ законодательству — не менее 30 флаконов, отмечают в Novartis. Опрошенные “Ъ” эксперты не смогли предположить, чем мотивирован запрос Минздравом столь большой партии препарата.

Золгенсма применяется при лечении спинальной мышечной атрофии. По данным фонда «Семьи СМА», пациентов с таким заболеванием в России около 3 тыс. В Novartis сообщили, что в октябре подали в Минздрав досье на регистрацию золгенсмы, получив орфанный статус. Это предполагает ускоренный процесс регистрации с учетом результатов клинических исследований, проведенных в других странах, например в США и ЕС. Требование Минздрава, считают в компании, может привести к увеличению сроков регистрации лекарственного средства до 18 месяцев. Хотя, согласно 61-ФЗ, любой новый препарат должен быть зарегистрирован за 160 рабочих дней.

Проблема в том, что в России до сих пор не регистрировались геннотерапевтические препараты, говорит главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.

По его словам, в министерстве его заверили, что проблем с регистрацией таких средств не должно быть. «В ситуации с регистрацией золгенсмы есть и этическая проблема,— соглашается эксперт.— Кто-то из пациентов будет лишен получения этого препарата, так как его израсходуют на испытания». По словам собеседника “Ъ” на фармрынке, при таких испытаниях некоторые пациенты получат часть препарата, а остатки будут утилизированы. Между тем сейчас российские пациенты для получения терапии с использованием золгенсмы в других странах, где этот препарат зарегистрирован, прибегают к краудфандингу. Но пока лекарственное средство не будет зарегистрировано, его невозможно включить в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, а значит, его закупки операторами госзаказа невозможны. Исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков надеется, что из-за высокой потребности в терапии детей со СМА Минздрав все же ограничится значительно меньшим числом доз препарата. «Такой сценарий возможен при проведении последующих пострегистрационных испытаний»,— считает эксперт.

Ситуация с регистрацией золгенсмы доказывает, что российское законодательство об обращении лекарственных средств несколько архаично в плане лабораторной экспертизы, считает партнер Dentons Сергей Клименко. Избыточность регулирования, которого нет, например, в ЕС, сильнее всего бьет по разработчикам дорогих и редких препаратов, отмечает он. По словам юриста, в этом плане законодательство ЕАЭС несколько лояльнее. Регламент ЕАЭС по регистрации новых лекарственных средств должен был вступить в силу в 2021 году, но Белоруссия и Казахстан просят отложить этот процесс из-за пандемии до 2025 года.