Минздрав выписал рецепт

В Минздраве РФ принято решение о включении препарата для лечения спинально-мышечной атрофии в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это означает фиксацию предельной отпускной цены на этот чрезвычайно дорогой препарат, что сделает лечение пациентов с этим заболеванием более доступным. Пока, по данным экспертов, им обеспечены лишь 129 из 989 нуждающихся.

Решение внести препарат в перечень жизненно необходимых приняла профильная комиссия Минздрава 11 голосами за при девяти — против. Спинально-мышечная атрофия (СМА) — орфанное (редкое) генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны и приводит к отмиранию мышц. Государственного регистра пациентов с диагнозом СМА нет, но, по данным благотворительного фонда «Семья СМА», на сегодня в России число таких пациентов составляет 989 человек, из них 210 — взрослые, 779 — дети.

Для лечения больных в РФ показан чрезвычайно дорогой и единственный зарегистрированный в стране препарат с международным непатентованным наименованием нусинерсен. Терапия заключается во введении шести инъекций препарата в первый год и по три — каждый последующий на протяжении всей жизни пациента. Стоимость одной инъекции в России достигает 7,8 млн руб.

По подсчетам директора «Семьи СМА» Ольги Германенко, сегодня лечением в России обеспечены лишь 129 больных. Низкая доступность лечения объясняется не только высокой стоимостью препарата, но и тем, что не определены источники финансирования. Как отмечала на июльском заседании экспертного совета комитета Госдумы по охране здоровья уполномоченный по правам ребенка в РФ Анна Кузнецова, всего для лечения детей и взрослых со СМА в год требуется примерно 40 млрд руб.

«К сожалению, большинству пациентов, получающих сегодня лечение, пришлось добиваться этого через суд,— говорит Ольга Германенко.— В регионах пациенты часто получают отказ в предоставлении лечения. Официально региональные власти объясняют это тем, что заболевание отсутствует в программе ВЗН (высокозатратных нозологий), в перечне жизнеугрожающих орфанных заболеваний или других целевых программах, а самого препарата нет в перечне ЖНВЛП».

После внесения в перечень препарат должен пройти процедуру государственной регистрации предельной отпускной цены — обязательное условие, без которого оборот лекарственных средств из списка ЖНВЛП запрещен.

Это необходимо для того, чтобы государственные закупки не зависели от изменения цен на препараты вследствие колебаний курсов валют на глобальном рынке. Цена же на препарат, входящий в перечень ЖНВЛП, может индексироваться только в соответствии с уровнем инфляции. По словам Анны Кузнецовой, есть договоренность с компанией-производителем о фиксации расчетного курса валют на уровне среднего за 2019 год. «В итоге предложенная производителем цена на препарат почти на 25% ниже текущей средней цены»,— сообщила она.

«Еще год назад, когда препарат был зарегистрирован в России, стало очевидным, что у регионов нет достаточных средств, чтобы обеспечить таким дорогим лекарством пациентов со СМА,— говорит председатель комитета Госдумы по охране здоровья Дмитрий Морозов.— Экономическая целесообразность включения препарата в перечень ЖНВЛП заключается в том, что производитель готов существенно снизить цену на лекарство, осознавая, что включение в перечень приведет к росту закупок и расширению использования препарата в стране». Дмитрий Морозов считает, что в дальнейшем для пациентов со СМА необходимо будет организовать централизованное финансирование из средств федерального бюджета, что позволит упростить лекарственное обеспечение пациентов, наладить маршрутизацию и создать систему учета.

«Сегодня средняя цена за одну ампулу на региональных аукционах — 7,8 млн руб., цена, предложенная производителем для включения в перечень ЖНВЛП,— 5,1 млн руб. При регистрации цены расходы на одного пациента со СМА в первый год лечения сократятся на 13 млн руб., а во второй и последующие годы — на 6,7 млн руб. Фактически каждый четвертый пациент со СМА получит терапию за счет ценовой разницы от включения препарата в перечень»,— уточняет руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья им. Н. А. Семашко» Елена Красильникова.

По ее словам, важно, что обеспечение препаратами из перечня ЖНВЛП подлежит федеральному субсидированию, за счет чего регионы могут получить дополнительную возможность сделать терапию более доступной для пациентов.

«Тем не менее включение препарата в перечень — только первый шаг к реальной доступности терапии»,— говорит она. Устойчивое федеральное финансирование льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями (в том числе СМА) сегодня возможно только за счет средств федерального бюджета в рамках программы высокозатратных нозологий, за счет средств ОМС в программе высокотехнологичной медпомощи.