Стандартизация в онкогематологии

ПЕРЕДОВАЯ СТАТЬЯ

СТАНДАРТИЗАЦИЯ В ОНКОГЕМАТОЛОГИИ

П. А. Воробьев

Московская медицинская академия им. И. М. Сеченова; Межрегиональная общественная организация «Общество фармакожономических исследований», Москва

В настоящее время гематология как наука о крови, кроветворных органах и их патологии быстро разделяется на несколько самостоятельных, не очень связанных между собой разделов: онкогематология, к которой примыкает аплас-тическая анемия (похожие методы агрессивного лечения), гемостазиология, из которой в свою очередь начинают выделяться дорогостоящие, но высокоэффективно лечащиеся фактор-дефицитные состояния (гемофилии А и В — дефицит VIII и IX факторов; псевдогемофилия — болезнь Виллебранда — неполноценность или отсутствие этого фактора; женская гемофилия — дефицит VII фактора) и тромбофилии, и, наконец, многочисленные анемии, про которые уже, видимо, известно все — и про диагностику, и про лечение.

Проблема современного этапа развития этой клинической дисциплины в том, что, несмотря на отсутствие видимых существенных изменений в познании патогенеза и этиологии, произошел громадный прорыв по отдельным направлениям в лечении онкогематологических заболеваний. Новые диагностические технологии позволяют описать новые формы заболеваний. Однако не ясно, какое терапевтическое значение имеют выделенные формы.

Эмпирическим образом идет внедрение принципиально новых лекарств, для которых в настоящее время даже не определена группа. Одни называют это «таргетной» терапией — то есть лечение по мишеням, другие — биологическими средствами. Это и антитела, и антиферменты, и блокаторы отдельных рецепторов. Некоторые препараты стимулируют апоптоз, утраченный опухолевыми клетками. Некоторые работают только при одной болезни и абсолютно

бесполезны при других. Вообще идеология лечения поменялась радикально — если раньше цитостатиками подавляли рост клеток, одновременно опухолевых и нормальных, то сегодня лечение не только строго избирательно, но и ориентировано скорее на стимуляцию пролиферации опухолевых клеток в направлении дрейфа к нормальному кроветворению.

Важнейшей проблемой нашего здравоохранения является проблема справедливости. Сколько угодно можно было раньше говорить про необходимость развития диагностики лейкозов и лимфом с лимфосаркомами, но из общей массы больных лишь небольшие проценты после многолетних строжайших схем лечения могли рассчитывать на излечение. Совсем иное дело — сегодняшний день. Как минимум для одного ранее неизлечимого заболевания появилась возможность полного клинического выздоровления. Препарат «точечного» действия, разработанный не как очередное средство эмпирической терапии, а как лекарство с заранее известным механизмом, — гливек — изменил судьбы тысяч людей. Однако стоимость лечения, такая банальная вещь, ограничивает возможность применения этого препарата и других аналогичных средств в стране. Вот расчеты.

Программа «Хронический миелолейкоз». Всего зарегистрировано 4 800 больных с хроническим миелолейкозом, из них получают гливек 2 280 больных, преимущественно по дополнительному лекарственному обеспечению (ДЛО). При этом в популяции должно быть около 10 000 больных. Стоимость лечения одного больного в год (из расчета 1 флакон гливека в месяц) — примерно 1 млн руб., стоимость программы лечения зарегистрированных больных —

2 280 000 000 руб. в год, а необходимо 10 млрд руб. в год.

Программа «Острые лейкозы». Регистра нет, лечение проводится цитостатиками (по стандарту), однако затраты не известны, хотя они ощутимо меньше по сравнению с хроническим ми-елолейкозом.

Миеломная болезнь и другие парапротеине-мические гемобластозы. Регистра нет, однако известно, что лечение велкейдом получают около 6 000 больных. Стоимость терапии рассчитывается из необходимости примерно 6 флаконов велкейда в месяц, затраты на одного больного — 250 тыс. руб. в год. Итого 1,5 млрд руб. в год.

Программа по лимфомам и лимфосаркомам. Регистра этих больных нет. Получают лечение мабтерой около 1 500 больных. Расчет стоимости терапии исходит из необходимости 7 инфу-зий в год, 650 тыс. руб. в год. Итого стоимость программы 975 млн руб. в год.

Для сравнения приведем еще несколько программ. Дефицит фактора VII: всего зарегистрировано 20 больных, стоимость лечения с применением препарата новосэвен — 5 млн руб. в год на одного больного. Стоимость программы лечения — 100 млн руб. в год.

Дефицит фактора VIII: всего зарегистрировано 5 431 больных, хотя в популяции — 14 тыс. больных. С резистентной (ингибиторной) формой — 136 больных, из них на лечении —

21 больной, а в популяции (с ростом числа выявленных и леченых больных) будет 400 больных. Лечение неосложненной формы фактором VIII стоит 4 млн руб., а резистентной (ингибиторной) формы — 58 млн руб. в год на одного больного. Итого стоимость программы —

22 398 000 000 руб. в год.

Дефицит фактора IX: всего зарегистрировано 67 больных, в популяции должно быть около 200 больных. Стоимость лечения фактором IX одного больного с неосложненной формой — 4 млн руб. в год. Общая стоимость программы — 268 млн, а должна быть — 800 млн руб. в год.

Дефицит фактора Виллебранда. Всего зарегистрировано 3 800 больных, из них с тяжелой формой 191 человек и с крайне тяжелой формой — 50 человек. Одновременно в популяции примерно 1,5 млн больных, хотя вероятно, что они в большинстве своем с легкой формой этой патологии. Лечение при легких формах осу-

ществляется десмопрессином, а так как легкая форма — это лишь один эпизод кровотечения в год, то и стоимость равна стоимости одного флакона десмопрессина — 1 000 руб. в год. При тяжелых формах вводят препарат фактор VIII/фактор Виллебранда 2—3 раза в год, стоимость — 490 тыс. руб. в год на одного больного. При крайне тяжелых формах появляется необходимость профилактического введения фактора VIII/фактора Виллебранда, при этом стоимость повышается до 5 млн руб. в год. Итого стоимость программы: 3 559 000 + 69 090 000 + + 250 000 000 = 322 649 000 руб. в год. Правда, если представить, что 1,5 млн больных будут использовать десмопрессин хотя бы раз в 2 года, то сумма общих затрат на лечение возрастет до 1 069 090 000 руб. в год.

Муковисцидоз. Всего зарегистрировано 3 000 больных, лечение — ацетилцистеин и антибиотики (по стандарту) — 700 тыс. руб. в год на одного пациента, или 2,1 млрд руб. в год на всю программу.

Гипофизарный нанизм. Всего зарегистрировано 2 250 больных. Лечение соматотропином стоит 360 тыс. руб. в год, итого 810 млн руб. в год на всю программу.

Наконец, инсулинозависимый сахарный диабет. Всего зарегистрировано 265 тыс. больных, из них 185 тыс. с осложнениями. Лечение инсулином при неосложненной форме стоит 15 тыс. руб. в год на человека, тогда как при осложненных формах — 25 тыс. руб. Итого вся программа стоит: 4 625 000 000 на осложненный диабет + 1 200 000 000 на неосложнен-ный, в результате — 5 825 000 000 руб. в год.

Сопоставляя стоимость этих программ, можно прийти к очевидному выводу, что все они являются весьма дорогостоящими при относительно небольшом количестве пациентов, исключая программу инсулинозависимого сахарного диабета. В принципе перед гражданами и государством, интересы этих граждан представляющих, стоит непростой вопрос — а стоит ли (реально, в рублях и копейках) оказывать современную помощь этим немногочисленным больным? Поверьте — это не циничная шутка, а вполне резонный вопрос, который возникает у экономистов, финансистов, управленцев различного уровня и на который на самом деле ответ отрицательный — не стоит. Во всяком случае, на сегодняшний день государство (в первую

очередь, безусловно, субъекты Российской Федерации) выделять такие средства не готово.

Возникает и еще один существенный экономический вопрос в этой связи — это соотношение вложенных затрат и получаемого эффекта. Если гливек позиционируется как препарат, излечивающий от хронического миелолейкоза, препараты факторов крови позволяют больным быть здоровыми, то, например, велкейд добавляет в среднем лишь год жизни этим больным. В западных странах, особенно в Великобритании, считают затраты на год качественной жизни, и только тогда решают вопрос об их целесообразности. Например, лечение бетафероном рассеянного склероза там принято экономически неоправданным — слишком большие затраты при слишком небольшом результате.

Программа ДЛО на первых порах дала возможность резко повысить доступность многих препаратов для лечения онкогематологических заболеваний. В 2005 г. число больных, принятых на лечение, а на самом деле — получивших путевку в жизнь, в буквальном смысле этого слова, стало нарастать быстрыми темпами. Однако ДЛО потерпело фиаско, которое было заложено в самом начале: люди могли выйти из программы, забрав из общего ее котла деньги. Стоимость этой программы рассчитывалась как солидарная, исходя из страховых принципов: кому-то густо, кому-то — пусто. Кому-то лекарств не надо, а кому-то, зато, нужно очень много. Но когда в программе осталось в 2 раза меньше людей, а потом — еще меньше (сегодня уже меньше половины), то и денег в не осталось: их «забрали» с собой вышедшие из нее. Конечно, все это можно было предположить еще при разработке программы, но тогда глаза застила возможность потратить огромные средства. В общем, может, и хотели как лучше, но вышло уж точно как всегда. Деньги кончились в середине 2006 г.

Мало того, Формулярный комитет неоднократно обращал внимание на нерациональные траты средств на лекарства с недоказанной эффективностью. Деньги, затрачиваемые на три-метазидин, сопоставимы со средствами, отпускаемыми на гливек. Понятно, кому-то тримета-зидин нравится — от препарата нет осложнений, впрочем, как и эффекта. Но, убрав только этот препарат из списка финансируемых по ДЛО, можно было бы в 2 раза увеличить

число пациентов, получающих гливек. Есть и еще ряд «топовых» препаратов, входящих без всяких оснований в перечень финансируемых государством лекарственных средств. Их совокупная «ресурсоемкость» достигает 20 % от общих затрат ДЛО.

С позиции онкогематологии особенно тревожным выглядит положение с тремя препаратами: гливек, мабтера и велкейд. Эти лекарственные средства требуют весьма значительных затрат — гораздо больших, чем «традиционные» цитостатики. И они оказались в центре разразившегося в последние месяцы скандала с лекарственным обеспечением.

С начала 2007 г. стала складываться катастрофическая ситуация в программе ДЛО: денег не стало давно, лекарства выдавали, наращивая задолженность в системе, новые поставки были приостановлены. Одновременно, согласно действующему закону, местные органы власти не могут провести закупку необходимых лекарств для больных, вошедших в списки «федеральных льготников»: любой проверяющий орган сочтет это нецелевым расходованием средств и примет соответствующие репрессивные меры. Кроме того, на этих больных не планировалось средств в региональном бюджете. А средства — огромные, они сопоставимы с затратами регионального бюджета на все остальные лекарства. Это общий экономический закон: 5—10 % больных потребляют 80 % средств. Вот данные по Камчатке на начало 2007 г.: дали на ДЛО лекарств на 30 млн руб., из них 12 млн руб. уйдут на лечение несколько тяжелых болезней (диабет, гемофилия, онкология, психиатрия и рассеянный склероз). А в 2006 г. для этих больных купили лекарств на 120 млн руб., что, вероятно, является предельной суммой для этих заболеваний. Как можно лечить на 1/10?

Для оптимизации диагностики и лечения больных с гемобластозами разработана серия стандартов медицинской помощи для применения как в специализированных стационарах, федеральных учреждениях, где возможно использование «высоких технологий», так и в амбулаторных условиях. Эти документы гармонизированы между собой и вводят в оборот новые эффективные технологии. Очевидно, что такие стандарты никак не уменьшат расходы на здравоохранение. По предварительным расчетам, первичные затраты могут возрасти на 20—30 %,

а по отдельным позициям — и на 1 000 %. Но эти затраты окупятся через короткое время за счет переноса тяжести лечения со стационарного на амбулаторный этап, уменьшения частоты осложнений, требующих не только госпитализации, но и интенсивной терапии, массивных трансфузий компонентов крови, большого числа дорогостоящих антибиотиков и т. д. Но в нашем отечестве не умеют считать деньги с использованием метода оценки «затраты-выгода»: сколь выгодно вложение средств в целевые программы с учетом не только цены, но и отдачи. Все еще впереди.

Создание стандартов в области онкогематоло-гии характеризует собой важнейший шаг в деле развития этой отрасли. Отныне нельзя будет сказать, что «я не знал» и «не читал»: согласно закону стандарты должны выполняться. Финансовое их покрытие, материальное обеспечение — дело чиновников, но из просителей врачи (и, кстати, больные), вооруженные стандартами, становятся лицами, предъявляющими требования.

Любой клиницист, взявший в руки стандарты медицинской помощи — то есть существующие документы в том виде, в котором они созданы, скажет — я этим пользоваться не могу. Это очевидно даже разработчикам. Но этот вид документов создавался в первую очередь для того, чтобы обеспечить потребности, рассчитать затраты, проанализировать в последующем, насколько выполняются стандарты врачами. Врач должен придерживаться перечня услуг, лекарств, дозировок, варьируя в допустимых пределах в зависимости от индивидуальных особенностей пациента. Конечно, к таким стандартам необходимы алгоритмы, и тогда из стандартов

медицинской помощи документы превратятся в протоколы ведения больных. Такая работа сейчас ведется в рамках деятельности Технического комитета № 466 «Медицинские технологии» при Ростехрегулировании.

Нередко еще слышны призывы вернуться к старому — к советской системе здравоохранения. Возврат этот невозможен: старой системы уже нет, минимум 15 лет как нет. Есть нечто аморфное, малопонятное, бессистемное, что живет своей жизнью, дышит, отфыркивается, поглощает ресурсы, выдавая «на-гора» скромные успехи. Что-то живет по инерции, что-то уже делает вид, что живет. Каждому врачу на его рабочем месте продолжает казаться, что он интенсивно работает и приносит пользу людям. Увы. Сегодняшние технологии подразумевают командную работу, один врач может еще помочь при банальной пневмонии, но уже почти не в силах — при остром аппендиците. А что уж говорить про ведение больных с гемобластозами: несколько лабораторий (морфологическая, иммунологическая, биохимическая, гемостазиоло-гическая, генетическая и т. д. и т. п.), рентгенологи, радиологи работают на одного больного. Поэтому в современном обществе без слаженной системы оказания помощи врачевание становится лишь видимостью. Поэтому необходимы стандарты, регламентирующие оказание помощи на всех этапах, а не только в высокотехнологической клинике.

Таким образом, технологический прорыв в он-когематологии должен сопровождаться прорывом в сфере организационных технологий, в системе обеспечения качества медицинской помощи. В основе этих прорывов лежит стандартизация.