В России появился самый дорогой в мире препарат для лечения СМА — «Золгенсма»

Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма», который используют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), официально появился в России. Об этом сообщил Центр развития перспективных технологий — оператор системы маркировки «Честный знак». Одной дозы этого лекарства хватает для спасения жизни больного, но его стоимость превышает $2 млн.

«Первые упаковки "Золгенсма" получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы "Честный знак". Три упаковки препарата уже использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей»,— говорится в сообщении центра (цитата по ТАСС).

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии мышц и их параличу. По данным фонда «Семьи СМА», в России ежегодно рождают 200 детей с этим заболеванием. Точное количество больных неизвестно, по разным данным, оно составляет от 3 тыс. до 5 тыс.

Минздрав зарегистрировал препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в конце 2021 года. Это одно из трех лекарств, которое применяют для лечения СМА. Его производит швейцарская компания Novartis. Другие два препарата для лечения — «Спинраза» и «Рисдиплам». Первый был зарегистрирован в России в августе 2019 года, а в 2020 году премьер-министр Михаил Мишустин поручил включить его в перечень жизненно важных лекарств.

Как российские НКО столкнулись с влиянием «экономических и других» санкций — в материале «Фонды помощи просят помощи».

Еще больше новостей — в Telegram-канале «Коммерсантъ».