ДОСТАВКА ТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ АГЕНТОВ В ЦНС

1. Фармацевтическая композиция для применения в способе, включающем интравентрикулярное введение указанной композиции субъекту, страдающему от или предрасположенному к лизосомной болезни накопления, связанной с уменьшением уровня или активности лизосомального фермента, причем указанная композиция содержит фермент, замещающий лизосомальный фермент, в концентрации, равной или большей, чем 5 мг/мл, до 50 мМ фосфата, и имеет pH 5,5-7,0.
2. Композиция для применения по п. 1, отличающаяся тем, что указанная композиция дополнительно содержит один или более из следующих компонентов (i) поверхностно-активное вещество, или (ii) регулятор тоничности.
3. Композиция для применения по п. 1, отличающаяся тем, что указанную композицию вводят в однократной дозе объемом менее 5 мл.
4. Композиция для применения по любому из пп. 1-3, отличающаяся тем, что лизосомная болезнь накопления выбрана из группы, состоящей из синдрома Хантера, метахроматической лейкодистрофии (МЛД), синдрома Санфилиппо А типа и глобоидной клеточной лейкодистрофии (ГЛД).
5. Композиция для применения по любому из пп. 1-4, отличающаяся тем, что замещающий фермент необязательно выбран из группы, состоящей из рекомбинантной идуронат-2-сульфатазы (I2S), арилсульфатазы А (ASA), гепаран N-сульфатазы (HNS), или β-галактозидазы (GLC).
6. Применение композиции, содержащей замещающий фермент, при изготовлении лекарственного средства для лечения лизосомной болезни накопления, связанной с уменьшением уровня или активности лизосомального фермента, причем указанный замещающий фермент присутствует в композиции в концентрации, равной или большей, чем 5 мг/мл, композиция содержит до 50 мМ фосфата, и имеет pH 5,5-7,0, и указанное лекарственное средство предназначено для интравентрикулярного введения субъекту.
7. Применение по п. 6, отличающееся тем, что композиция дополнительно содержит один или более из следующих компонентов (i) поверхностно-активное вещество, или (ii) регулятор тоничности.
8. Применение по п. 6, отличающееся тем, что композицию вводят в однократной дозе объемом менее 5 мл.
9. Применение по любому из пп. 6-8, отличающееся тем, что лизосомная болезнь накопления выбрана из группы, состоящей из синдрома Хантера, метахроматической лейкодистрофии (МЛД), синдрома Санфилиппо А типа и глобоидной клеточной лейкодистрофии (ГЛД).
10. Применение по любому из пп. 6-10, отличающееся тем, что замещающий фермент необязательно выбран из группы, состоящей из рекомбинантной идуронат-2-сульфатазы (I2S), арилсульфатазы А (ASA), гепаран N-сульфатазы (HNS), или β-галактозидазы (GLC).