ВЕКТОРЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ АТАКСИИ ФРИДРЕЙХА

1. Аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), содержащий нуклеиновую кислоту, где нуклеиновая кислота включает:
(i) последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую фратаксин;
(ii) промотор фосфоглицерат-киназы (PGK), состоящий из SEQ ID NO:1; и
(iii) посттранскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита сурка (WPRE);
где (ii) и (iii) функционально присоединены к последовательности (i) и регулируют ее экспрессию, где между (i) и (ii) присутствует функционально присоединенный линкер, и где указанный линкер состоит из SEQ ID NO: 6, и где AAV-вектор представляет собой AAV-вектор серотипа 9.
2. Вектор по п. 1, где последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая фратаксин, содержит SEQ ID NO: 3 или последовательность, которая по меньшей мере на 90% идентична последовательности SEQ ID NO: 3 и представляет собой функциональный вариант фратаксина.
3. Вектор по п. 1, где последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая фратаксин, состоит из SEQ ID NO: 3 или последовательности, которая по меньшей мере на 98% идентична последовательности SEQ ID NO: 3 и представляет собой функциональный вариант фратаксина.
4. Вектор по любому из пп. 1-3, где WPRE состоит из SEQ ID NO: 2 или последовательности, которая по меньшей мере на 90% идентична последовательности SEQ ID NO: 2.
5. Вектор по любому из пп. 1-3, где WPRE состоит из SEQ ID NO: 2 или последовательности, которая по меньшей мере на 99% идентична последовательности SEQ ID NO: 2.
6. Вектор по п. 1, где последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая фратаксин, состоит из SEQ ID NO: 3, а WPRE состоит из SEQ ID NO: 2 или последовательности, которая по меньшей мере на 90% идентична SEQ ID NO: 2.
7. Вектор по п. 1, где последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующая фратаксин, состоит из SEQ ID NO: 3, а WPRE состоит из SEQ ID NO: 2 или последовательности, которая по меньшей мере на 99% идентична SEQ ID NO: 2.
8. Вектор по п. 1, где последовательность нуклеиновой кислоты, которая включает (i), (ii), (iii) и линкер, состоит из SEQ ID NO: 4, и где AAV-вектор представляет собой AAV-вектор серотипа 9.
9. Вектор для переноса, который включает нуклеиновую кислоту, содержащую:
(i) последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую фратаксин;
(ii) промотор PGK, состоящий из SEQ ID NO:1, и
(iii) WPRE;
где (ii) и (iii) функционально присоединены к последовательности (i) и регулируют ее экспрессию, где между (i) и (ii) присутствует функционально присоединенный линкер, и где указанный линкер состоит из SEQ ID NO: 6, и где вектор для переноса также содержит дополнительные элементы нуклеиновой кислоты для стимуляции интеграции или транспозиции вектора для переноса в AAV-вектор серотипа 9.
10. Фармацевтическая композиция, содержащая AAV-вектор по любому из пп. 1-8 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.
11. AAV-вектор по любому из пп. 1-8 для применения в качестве лекарственного средства.
12. AAV-вектор по любому из пп. 1-8 для применения в лечении атаксии Фридрейха.