КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ ЭКТОДЕРМАЛЬНОЙ ДИСПЛАЗИИ

1. Фармацевтическая композиция, содержащая, по меньшей мере, один белковый мономер, при этом указанный белковый мономер содержит последовательность SEQ ID NO: 1, и при этом указанный, по меньшей мере, один белковый мономер гликозилирован в положениях Asn76 и Asn302, и фармацевтически приемлемый эксципиент.
2. Фармацевтическая композиция по п. 1 в стандартной дозированной лекарственной форме.
3. Фармацевтическая композиция по п. 2, в которой, по меньшей мере, три белковых мономера образуют указанную стандартную дозированную лекарственную форму.
4. Фармацевтическая композиция по п. 2, в которой, по меньшей мере, шесть белковых мономеров образуют гексамерный комплекс в указанной стандартной дозированной лекарственной форме.
5. Фармацевтическая композиция по п. 2, в которой шесть белковых мономеров образуют гексамерный комплекс в указанной стандартной дозированной лекарственной форме.
6. Фармацевтическая композиция по п. 1, в которой фармацевтически приемлемым эксципиентом является разбавитель, содержащий фосфат натрия и хлорид натрия.
7. Фармацевтическая композиция по п. 6, дополнительно содержащая одно или несколько поверхностно-активных веществ и/или детергентов.
8. Фармацевтическая композиция по п. 7, дополнительно содержащая полисорбат 20.
9. Фармацевтическая композиция по п. 5, содержащая примерно 0,5% гексамерного комплекса, примерно 20 мМ фосфата натрия, примерно 300 мМ хлорида натрия и примерно 0,02% об. полисорбата 20.
10. Фармацевтическая композиция по п. 9, имеющая объем 2,1 мл.
11. Фармацевтическая композиция по п. 2, в которой стандартная доза составляет примерно от 0,10 мг/кг до примерно 200 мг/кг.
12. Фармацевтическая композиция по п. 11, в которой стандартная доза выбрана из группы, состоящей из примерно от 0,15 мг/кг до примерно 1,5 мг/кг, примерно от 0,3 мг/кг до примерно 3 мг/кг, примерно от 1 мг/кг до примерно 15 мг/кг и примерно от 10 мг/кг до примерно 30 мг/кг.
13. Способ коррекции, изменения или ослабления одного или нескольких фенотипических проявлений эктодермальной дисплазии у человека, у которого диагностирована или предполагается наличие эктодермальной дисплазии, включающий в себя введение указанному человеку любой из фармацевтических композиций по пп. 1-12.
14. Способ по п. 13, в котором фармацевтическую композицию вводят в стандартной дозированной лекарственной форме.
15. Способ по п. 14, в котором стандартную дозу вводят посредством внутривенной инъекции, используя непрерывную инфузию, при этом скорость инфузии выбрана из группы, состоящей из примерно от 0,5 мл/кг/час до примерно 5 мл/кг/час, примерно от 1,5 мл/кг/час до примерно 10 мл/кг/час или примерно от 3 мл/кг/час до примерно 20 мл/кг/час.
16. Способ по п. 15, в котором стандартную дозу вводят посредством внутривенной инъекции с использованием непрерывной инфузии, при этом скорость инфузии составляет примерно 5 мл/кг/час.
17. Способ по п. 15, в котором непрерывную инфузию осуществляют в течение периода времени, составляющего примерно от 30 минут до примерно 5 часов.
18. Способ по п. 17, в котором период времени составляет приблизительно 2 часа.
19. Способ по п. 15, в котором введение осуществляют при температуре 15-25°С.
20. Способ по п. 13, в котором фенотипическое проявление эктодермальной дисплазии выбрано из группы, состоящей из: дефектов зубного ряда, аномальной формы зубов, аномальной морфологии или отсутствия (или уменьшенного количества) потовых желез, отсутствия мейбомиевых желез, отсутствия желез верхних дыхательных путей, отсутствия сальных желез, отсутствия слюнных желез, отсутствия или аномальной морфологии различных типов волос и алопеции.
21. Способ по п. 13, в котором эктодермальная дисплазия представляет собой X-сцепленную гипогидротическую эктодермальную дисплазию (XLHED).
22. Способ лечения субъекта, имеющего XLHED, включающий в себя осуществление контакта указанного субъекта с любой из фармацевтических композиций по пп. 1-12.