АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫЕ ВИРУСНЫЕ ВЕКТОРЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МИОЦИЛИНОВОЙ (MYOC) ГЛАУКОМЫ

1. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего.
2. Способ по п.1, где средство усиливает передачу сигнала Wnt в клетке трабекулярной сети (TM) глаза млекопитающего.
3. Способ по п.1 или 2, где средство усиливает активность R-спондина 1 (RSPO1), R-спондина 2 (RSPO2), R-спондина 3 (RSPO3) или R-спондина 4 (RSPO4) в глазу млекопитающего.
4. Способ по п.3, где средство усиливает активность RSPO1, RSPO2, RSPO3 или RSPO4 в TM глаза млекопитающего.
5. Способ по п.4, где средство представляет собой RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4, усеченный RSPO1, усеченный RSPO2, усеченный RSPO3, усеченный RSPO4 или их функциональный вариант.
6. Способ по п.4, где средство представляет собой частицу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащую вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4, усеченный RSPO1, усеченный RSPO2, усеченный RSPO3, усеченный RSPO4 или их функциональный вариант.
7. Способ по любому из пп. 3-6, где способ дополнительно включает введение второго средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего и/или снижает или ингибирует экспрессию миоцилина (MYOC) в глазу млекопитающего.
8. Способ по п.7, где второе средство усиливает передачу сигнала Wnt и/или снижает или ингибирует экспрессию миоцилина (MYOC) в TM глаза млекопитающего.
9. Способ по п.8, где второе средство представляет собой частицу рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащую вектор, кодирующий ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию MYOC.
10. Способ по п.9, где ингибирующая нуклеиновая кислота представляет собой средство для RNAi в отношении MYOC или shRNA для MYOC, которые целенаправленно воздействуют на экспрессию MYOC.
11. Способ по любому из пп. 1-10, где способ дополнительно включает введение второго средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего.
12. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
13. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего средства, которое снижает или ингибирует экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
14. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
15. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего средства, которое усиливает передачу сигнала Wnt в глазу млекопитающего, и средства, которое снижает или ингибирует экспрессию миоцилина у млекопитающего.
16. Способ лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант, и частицы rAAV, содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC или shRNA для MYOC, которые целенаправленно воздействуют на экспрессию миоцилина у млекопитающего.
17. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
18. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
19. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант, и частицы rAAV, содержащей вектор, кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина у млекопитающего.
20. Способ усиления передачи сигнала Wnt в клетках трабекулярной сети млекопитающего, имеющего глазное нарушение, включающий введение в глаз млекопитающего частицы рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащей вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант и кодирующий средство для RNAi в отношении MYOC, которое целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина у млекопитающего.
21. Рекомбинантная частица AAV, содержащая вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
22. Рекомбинантная частица AAV, содержащая вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
23. Рекомбинантная частица по п.22, где ингибирующая нуклеиновая кислота, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего, представляет собой средство для RNAi.
24. Рекомбинантная частица AAV, содержащая вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант и кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
25. Набор для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, содержащий вирусную частицу rAAV, которая содержит вектор, кодирующий RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант.
26. Набор для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, содержащий вирусную частицу rAAV, которая содержит вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
27. Набор для лечения миоцилиновой (MYOC) глаукомы у млекопитающего, содержащий вирусную частицу rAAV, которая содержит вектор на основе AAV, где вектор на основе AAV содержит нуклеиновую кислоту, кодирующую RSPO1, RSPO2, RSPO3, RSPO4 или их функциональный вариант и кодирующую ингибирующую нуклеиновую кислоту, которая целенаправленно воздействует на экспрессию миоцилина (MYOC) у млекопитающего.
28. Набор по п.26 или 27, где ингибирующая нуклеиновая кислота представляет собой средство для RNAi в отношении MYOC.