ИСПОЛЬЗОВАНИЕ КИСЛОЙ ЛИЗОСОМНОЙ ЛИПАЗЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ДЕФИЦИТА КИСЛОЙ ЛИЗОСОМНОЙ ЛИПАЗЫ У БОЛЬНЫХ

1. Способ лечения пациента-человека с дефицитом кислой лизосомной липазы (КЛЛ), включающий введение терапевтически эффективного количества рекомбинантной КЛЛ человека указанному пациенту-человеку, в котором введение является достаточным для улучшения функции печени.
2. Способ по п.1, отличающийся тем, что указанная фукнция печени определяется по уровням сывороточных трансаминаз печени.
3. Способ по п.2, отличающийся тем, что указанные трансминазы печени выбраны из группы, состоящей из сывороточной аспартатаминтотрансферазы (ACT) и аланинаминотрансферазы (АЛТ).
4. Способ по п.3, отличающийся тем, что указанная трансминаза печени является ACT.
5. Способ по п.3, отличающийся тем, что указанная трансминаза печени является АЛТ.
6. Способ по п.1, отличающийся тем, что указанное введение является достаточным для улучшения гематомегалии.
7. Способ по п.1, отличающийся тем, что введение является достаточным для повышения уровня сывороточного гемоглобина.
8. Способ по п.1, отличающийся тем, что введение является достаточным для уменьшения размеров печени.
9. Способ по п.1, отличающийся тем, что введение является достаточным для уменьшения уровня сывороточного ферритина.
10. Способ по. 1, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является от примерно 0,1 мг до примерно 50 мг на килограмм веса тела указанного пациента-человека.
11. Способ по. 1, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является, по меньшей мере, 0,1 мг на килограмм веса тела указанного пациента-человека.
12. Способ по. 1, отличающийся тем, что указанная рекомбинантная КЛЛ человека вводится от одного раза каждые 5 дней до одного раза каждые 30 дней.
13. Способ по. 1, отличающийся тем, что указанная рекомбинантная КЛЛ человека вводится примерно один раз каждые 7 дней.
14. Способ по. 1, отличающийся тем, что указанная рекомбинантная КЛЛ человека вводится примерно один раз каждые 14 дней.
15. Способ лечения пациента-человека с дефицитом кислой лизосомной липазы (КЛЛ), включающий введение указанному пациенту-человеку терапевтически эффективного количества рекомбинантной КЛЛ человека от одного раза каждые 5 дней до одного раза каждые 30 дней.
16. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанный пациент-человек страдает от болезни Вольмана.
17. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанный пациент-человек страдает от болезни накопления эфиров холестерина.
18. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанная рекомбинантная КЛЛ человека включает, по меньшей мере, терминальную маннозу или, по меньшей мере, терминальную маннозу-6-фосфат.
19. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является от примерно 0,1 мг до примерно 50 мг на килограмм веса тела указанного пациента-человека.
20. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является примерно 0,3 мг килограмм веса тела указанного пациента-человека.
21. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является примерно 0,5 мг килограмм веса тела указанного пациента-человека.
22. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является примерно 1 мг килограмм веса тела указанного пациента-человека.
23. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является примерно 2 мг килограмм веса тела указанного пациента-человека.
24. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является примерно 3 мг килограмм веса тела указанного пациента-человека.
25. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанное терапевтически эффективное количество рекомбинантной КЛЛ является примерно 5 мг килограмм веса тела указанного пациента-человека.
26. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанная рекомбинантная КЛЛ человека вводится примерно один раз каждые 7 дней.
27. Способ по. 15, отличающийся тем, что указанная рекомбинантная КЛЛ человека вводится примерно один раз каждые 14 дней.
28. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанное введение является достаточным для снижения уровня сывороточной аспартатаминтотрансферазы (ACT).
29. Способ п.15, отличающийся тем, что введение является достаточным для снижения уровня сывороточной аланинаминотрансферазы (АЛТ).
1/2
30. Способ по п.15, отличающийся тем, что сыровоточный период полураспада (t) указанной КЛЛ человека меньше примерно 20 мин.
1/2
31. Способ п.15, отличающийся тем, что сыровоточный период полураспада (t) указанной КЛЛ человека меньше примерно 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, или 17 минут.
max
32. Способ по п.15, отличающийся тем, что C указанной рекомбинантной КЛЛ человека является от примерно 200 нг до примерно 800 нг на мл сыворотки.
33. Способ по п.15, отличающийся тем, что Сщах указанной рекомбинантной КЛЛ человека является, по меньшей мере, примерно 200 нг на мл сыворотки.
34. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанную рекмобинантную КЛЛ человека вводят внутривенно.
35. Способ по п.34, отличающийся тем, что указанную рекмобинантную КЛЛ человека вводят путем вливаний.
36. Способ по п.35, отличающийся тем, что указанное вливание выполняют при скорости от примерно 0,1 мг/кг/ч до примерно 4 мг/кг/ч
37. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанное введение является достаточным для снижения лимфаденопатии.
38. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанное введение является достаточным для снижения уровня сывороточного ферритина.
39. Способ по п.15, отличающийся тем, что указанное введение является достаточным для повышения уровня сывороточного гемоглобина.
40. Способ по п.15, отличающийся тем, что возраст указанного пациента-человека меньше одного года и указанное введение достаточно для увеличения скорости роста указанного пациента-человека.
41. Способ по п.15, отличающийся тем, что дополнительно включает введение второго лекарственного препарата.
42. Способ по п.41, отличающийся тем, что второе лекарственное средство представляет собой средство, понижающее холестерин.
43. Способ по п.42, отличающийся тем, что второе лекарственное средство представляет собой статин.
44. Способ по п.42, отличающийся тем, что второе лекарственное средство представляет собой эзетимиб.
45. Способ по п.41, отличающийся тем, что второе лекарственное средство представляет собой иммунодепрессант.
46. Способ по п.41, отличающийся тем, что второе лекарственное средство представляет собой антигистамин.
47. Способ по п.46, отиличающийся тем, что указанный интигистамин представляет собой дифенгидрамин.