СОСТАВЫ С АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫМ ВИРУСОМ

1. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и:
(i) от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ буферного средства;
(ii) от приблизительно 50 мМ до приблизительно 150 мМ фармацевтически приемлемой соли;
(iii) от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) неионогенного поверхностно-активного вещества; и
(iv) от приблизительно 1% до приблизительно 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации.
2. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и:
(i) от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ буферного средства;
(ii) менее чем приблизительно 100 мМ фармацевтически приемлемой соли;
(iii) от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) неионогенного поверхностно-активного вещества; и
(iv) от приблизительно 1% до приблизительно 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации.
3. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем фармацевтическая композиция имеет pH от приблизительно 6,9 до приблизительно 7,7, необязательно, приблизительно 7,0 или приблизительно 7,5.
4. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буферное средство представляет собой L-гистидин.
5. Фармацевтическая композиция по п. 4, содержащая от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ или от приблизительно 10 мМ до приблизительно 20 мМ L-гистидина.
6. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем фармацевтически приемлемая соль представляет собой соль натрия, соль аммония или соль калия.
7. Фармацевтическая композиция по п. 6, содержащая от приблизительно 50 мМ до приблизительно 120 мМ хлорида натрия.
8. Фармацевтическая композиция по п. 6 или п. 7, содержащая от приблизительно 0 мМ до приблизительно 100 мМ, от приблизительно 0 мМ до приблизительно 60 мМ, от 30 мМ до приблизительно 100 мМ, от 30 мМ до приблизительно 80 мМ или от 30 мМ до приблизительно 60 мМ хлорида натрия.
9. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 6-8, содержащая от приблизительно 60 мМ до приблизительно 100 мМ или от приблизительно 60 мМ до приблизительно 80 мМ хлорида натрия.
10. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем неионогенное поверхностно-активное вещество представляет собой PS80.
11. Фармацевтическая композиция по п. 10, содержащая от приблизительно 0,0025% до приблизительно 0,0075% (масса/объем) PS80.
12. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем сахар представляет собой сахарозу, трегалозу или их комбинацию.
13. Фармацевтическая композиция по п. 12, содержащая от приблизительно 1% (масса/объем) до приблизительно 5% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации.
14. Фармацевтическая композиция по п. 12 или п. 13, причем трегалоза представляет собой дигидрат трегалозы.
15. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, дополнительно содержащая глицин.
16. Фармацевтическая композиция по п. 15, содержащая от приблизительно 35 мМ до приблизительно 65 мМ глицина.
17. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, дополнительно содержащая маннит.
18. Фармацевтическая композиция по п. 17, содержащая от приблизительно 80 мМ до приблизительно 120 мМ маннита.
19. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, которая не содержит декстран.
20. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая глицин или маннит.
21. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 10-20, причем PS80 представляет собой PS80 Super Refined™.
22. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 20 мМ L-гистидина,
(ii) приблизительно 70 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80) и
(iv) приблизительно 5% (масса/объем) сахарозы.
23. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 10 мМ L-гистидина,
(ii) приблизительно 100 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80),
(iv) приблизительно 5% (масса/объем) трегалозы и
(v) приблизительно 50 мМ глицина.
24. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 10 мМ L-гистидина,
(ii) менее чем приблизительно 100 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80),
(iv) приблизительно 5% (масса/объем) трегалозы и
(v) приблизительно 50 мМ глицина.
25. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 80 мМ хлорида натрия.
26. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 70 мМ хлорида натрия.
27. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 60 мМ хлорида натрия.
28. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 50 мМ хлорида натрия.
29. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 40 мМ хлорида натрия.
30. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 30 мМ хлорида натрия.
31. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 2-21 или п. 24, содержащая приблизительно 0 мМ хлорида натрия.
32. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 20 мМ L-гистидина,
(ii) приблизительно 60 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80),
(iv) приблизительно 35 мМ трегалозы и
(v) приблизительно 110 мМ маннита.
33. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая AAV.
34. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 или AAV10.
35. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая AAV8.
36. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция является жидкой.
37. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция является лиофилизированной.
38. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция представлена в емкости с единичной дозой.
39. Фармацевтическая композиция по п. 38, причем емкость с единичной дозой представляет собой флакон.
40. Фармацевтическая композиция по п. 39, причем флакон представляет собой герметично закрытый стеклянный флакон.
41. Способ получения фармацевтической композиции, содержащей аденоассоциированный вирус (AAV), предусматривающий объединение буферного средства, фармацевтически приемлемой соли, неионогенного поверхностно-активного вещества и сахара, сахароспирта или их комбинаций фармацевтической композиции по пп. 1-40, таким образом получая фармацевтическую композицию, содержащую AAV.
42. Способ получения фармацевтической композиции, содержащей аденоассоциированный вирус (AAV), предусматривающий объединение от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ L-гистидина, от приблизительно 0 мМ до приблизительно 150 мМ хлорида натрия, от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80), от приблизительно 1% (масса/объем) до приблизительно 10% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации и AAV, таким образом получая фармацевтическую композицию, содержащую AAV.
43. Способ лечения нарушения свертываемости крови у субъекта, предусматривающий введение указанному субъекту фармацевтической композиции по любому из пп. 1-40 в количестве, эффективном для лечения нарушения или заболевания.
44. Способ по п. 43, предусматривающий, что нарушение или заболевание представляет собой нарушение свертываемости крови.
45. Способ хранения композиции, содержащей AAV, предусматривающий объединение буферного средства, фармацевтически приемлемой соли, неионогенного поверхностно-активного вещества и сахара, сахароспирта или их комбинаций фармацевтической композиции по пп. 1-40.
46. Способ хранения композиции, содержащей AAV, предусматривающий объединение от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ L-гистидина, от приблизительно 0 мМ до приблизительно 150 мМ хлорида натрия, от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80), от приблизительно 1% до приблизительно 10% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации и AAV.
47. Способ по п. 42 или п. 46, предусматривающий содержание от приблизительно 50 мМ до приблизительно 150 мМ хлорида натрия.
48. Способ по п. 42 или п. 46, предусматривающий содержание от приблизительно 30 мМ до менее приблизительно 100 мМ хлорида натрия.
49. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-48, предусматривающий содержание от приблизительно 0 мМ до менее чем приблизительно 100 мМ хлорида натрия.
50. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-49, предусматривающий содержание приблизительно 30 мМ хлорида натрия.
51. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-49, предусматривающий содержание приблизительно 60 мМ хлорида натрия.
52. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-49, предусматривающий содержание приблизительно 0 мМ хлорида натрия.