СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ АМИЛОИДНЫХ ОТЛОЖЕНИЙ

1. Способ лечения болезни Альцгеймера у млекопитающих, включающий введение в спинномозговую жидкость (cerebrospinal fluid, CSF) млекопитающему частицы rAAV, содержащей капсидный белок rAAV и вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу белка АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, который является эффективным для инфекции эпендимной клетки в млекопитающем, где эпендимная клетка секретирует АроЕ для лечения заболевания.
2. Способ доставки защитной изоформы АроЕ в центральную нервную систему млекопитающего, включающий введение в спинномозговую жидкость (CSF) млекопитающего частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, который является эффективным для инфекции эпендимных клеток в млекопитающем, например эпендимных клеток, секретирующих АроЕ в CSF млекопитающего.
3. Способ лечения заболевания у млекопитающего, включающий введение в эпендимные клетки млекопитающего частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу белка АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, посредством которого осуществляется доставка нуклеиновой кислоты в эпендимную клетку, где эпендимная клетка секретирует белок АроЕ для лечения заболевания.
4. Способ доставки нуклеиновой кислоты, кодирующей защитную изоформу АроЕ в эпендимную клетку млекопитающего, включающий введение в эпендимную клетку частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, посредством которого осуществляется доставка нуклеиновой кислоты в эпендимную клетку.
5. Способ доставки нуклеиновой кислоты, кодирующей защитную изоформу АроЕ, в млекопитающего, включающий введение в эпендимную клетку из млекопитающего частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV, и возвращение эпендимной клетки в млекопитающего, посредством чего осуществляется доставка нуклеиновой кислоты млекопитающему.
6. Способ доставки нуклеиновой кислоты, кодирующей защитную изоформу АроЕ в эпендимную клетку в млекопитающем, включающий введение млекопитающему частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV, посредством чего осуществляется доставка нуклеиновой кислоты в эпендимную клетку в млекопитающем.
7. Способ трансфекции эпендимной клетки мозга млекопитающего, включающий введение в спинномозговую жидкость (CSF) млекопитающего частицы rAAV, содержащей капсидный белок AAV и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV таким образом, который является эффективным для инфекции эпендимных клеток в млекопитающем, например, эпендимных клеток, секретирующих агент в CSF млекопитающего.
8. Способ по любому из пп. 1-7, в котором млекопитающее является млекопитающим, которое не является грызуном.
9. Способ по п. 8, в котором млекопитающее, не являющееся грызуном, является приматом, лошадью, овцой, козой, свиньей или собакой.
10. Способ по п. 9, в котором млекопитающее, не являющееся грызуном, является собакой.
11. Способ по п. 9, в котором млекопитающее, не являющееся грызуном, является приматом.
12. Способ по п. 11, в котором примат является человеком.
13. Способ по любому из пп. 1-12, в котором защитная изоформа АроЕ имеет 80% гомологию с АроЕ ε2.
14. Способ по любому из пп.1-12, в котором защитная изоформа АроЕ имеет 100% гомологию с АроЕ ε2.
15. Частица rAAV, содержащая вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV для применения при трансфекции эпендимных клеток в млекопитающем для получения терапевтического результата.
16. Частица rAAV по п. 15, где млекопитающее является млекопитающим, не являющимся грызуном.
17. Частица rAAV по п. 16, где млекопитающее, не являющееся грызуном, является приматом, лошадью, овцой, козой, свиньей или собакой.
18. Частица rAAV по п. 17, где млекопитающее, не являющееся грызуном, является собакой.
19. Частица rAAV по п. 17, где млекопитающее, не являющееся грызуном, является приматом.
20. Частица rAAV по п. 17, где примат является человеком.
21. Частица rAAV по любому из пп. 15-20, где защитная изоформа АроЕ имеет 80% гомологию с АроЕ ε2.
22. Частица rAAV по любому из пп. 15-20, где защитная изоформа АроЕ имеет 100% гомологию с АроЕ ε 2.
23. Применение частицы rAAV содержащей вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV для изготовления лекарственного средства, пригодного для лечения или для предотвращения болезни Альцгеймера, у животного, такого как человек.
24. Набор, содержащий соединение частицы rAAV, содержащей вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную изоформу АроЕ, вставленную между парой инвертированных концевых повторов AAV, контейнер, и вкладыш или этикетку, предписывающую введение частицы AAV в CSF для лечения болезни Альцгеймера у млекопитающего.