ВНУТРИЖЕЛУДОЧКОВАЯ ДОСТАВКА ФЕРМЕНТОВ ПРИ ЛИЗОСОМНЫХ БОЛЕЗНЯХ НАКОПЛЕНИЯ

1. Способ профилактики или лечения лизосомной болезни накопления, которая вызвана дефицитом фермента у пациента, включающий внутрижелудочковое введение фермента в головной мозг пациента, при этом введение одной дозы фермента занимает более трех часов.
2. Способ по п. 1, где введение одной дозы фермента занимает более четырех часов, более пяти часов, более шести часов, более семи часов или более восьми часов.
3. Способ по п. 1, где указанная профилактика или лечение включает введение фермента в боковые желудочки и/или в четвертый желудочек головного мозга.
4. Способ по п. 1, где введенного пациенту количества фермента достаточно для снижения уровня фермента в печени, легких, селезенки или почках пациента.
5. Способ по п. 1, где профилактика или лечение включает мониторинг уровней сфингомиелина у пациента и введение дополнительного фермента в ответ на зарегистрированные уровни фермента.
6. Способ по п. 1, где фермент вводят с помощью постоянного катетера.
7. Способ по п. 1, где введение включает множественные инфузии.
8. Способ по любому из пп. 1-7, где лизосомная болезнь накопления является синдромом мукополисахаридоза типа I, и фермент является альфа-L-идуронидазой.
9. Способ по любому из пп. 1-7, где лизосомная болезнь накопления является синдромом мукополисахаридоза типа II, и фермент является идуронат-2-сульфатазой.
10. Способ по любому из пп. 1-7, где лизосомная болезнь накопления является болезнью Гоше, и фермент является глюкоцереброзидазой.
11. Способ по любому из пп. 1-7, где лизосомная болезнь накопления является болезнью Помпе, и фермент является альфа-глюкозидазой.
12. Способ по любому из пп. 1-7, где лизосомная болезнь накопления является классической поздней инфантильной болезнью Баттена (CLN2), и фермент является трипептидилпептидазой.
13. Способ по любому из пп. 1-7, где лизосомная болезнь накопления является одним из заболеваний, указанных в таблице 1, и фермент является соответствующим дефектным ферментом, указанным в таблице 1.