ОПОСРЕДОВАННАЯ САМОКОМПЛЕМЕНТАРНЫМИ AAV ДОСТАВКА МОЛЕКУЛ, ИНТЕРФЕРИРУЮЩИХ РНК ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ИЛИ ПРОФИЛАКТИКИ ГЛАЗНЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

1. Способ ослабления экспрессии мРНК-мишени в глазу пациента, включающий:
(а) предоставление самокомплементарного адено-ассоциированного вирусного (scAAV) вектора, содержащего молекулу интерферирующей РНК; и
(b) введение вектора scAAV в глаз пациента, причем молекула интерферирующей РНК может ослаблять экспрессию мРНК-мишени в глазу.
2. Способ по п.1, где вектор scAAV упакован в вирион scAAV.
3. Способ по п.1, где указанный вектор вводят путем внутриглазной инъекции, топического введения в глаз, внутривенной инъекции, перорального введения, внутримышечной инъекции, интраперитонеальной инъекции, трансдермального нанесения или трансмукозального введения.
4. Способ по п.1, где молекула интерферирующей РНК представляет собой киРНК, миРНК или кшРНК.
5. Способ по п.1, где мРНК-мишень ассоциирована с глазным заболеванием.
6. Способ по п.5, где глазное заболевание ассоциировано с глазным ангиогенезом, сухим глазом, воспалительными состояниями глаз, глазной гипертензией или глаукомой.
7. Фармацевтическая композиция, включающая самокомплементарный адено-ассоциированный вирусный (scAAV) вектор, несущий терапевтически эффективное количество молекулы интерферирующей РНК, и офтальмологически приемлемый носитель, причем молекула интерферирующей РНК может ослаблять экспрессию гена, ассоциированного с глазным заболеванием.
8. Композиция по п.7, в которой вектор scAAV упакован в вирион scAAV.
9. Композиция по п.7, где молекула интерферирующей РНК представляет собой киРНК, миРНК и кшРНК.
10. Композиция по п.7, где глазное заболевание ассоциировано с глазным ангиогенезом, сухим глазом, воспалительными состояниями глаз, глазной гипертензией или глаукомой.