НАПРАВЛЯЕМЫЕ НУКЛЕИНОВЫМИ КИСЛОТАМИ НУКЛЕАЗЫ

1. Способ модификации области-мишени в геноме клетки, включающий приведение клетки в контакт с направляемой нуклеиновой кислотой нуклеазой, содержащей:
(a) нуклеиновую кислоту, по меньшей мере на 95% идентичную последовательности нуклеиновой кислоты SEQ ID NO:24 или SEQ ID NO:44, где нуклеиновая кислота кодирует направляемую нуклеиновой кислотой нуклеазу, содержащую аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 4;
(b) сконструированную направляющую нуклеиновую кислоту, способную образовывать комплекс с направляемой нуклеиновой кислотой нуклеазой, при этом последовательность сконструированной направляющей нуклеиновой кислоты сконструирована для гибридизации с последовательностью TTTN области-мишени в геноме клетки; и
(c) редактирующую последовательность, кодирующую нуклеиновую кислоту, комплементарную указанной области-мишени, имеющей изменение в последовательности, по сравнению с областью-мишенью;
где система приводит к геномному редактированию в области-мишени в геноме клетки, облегчаемому нуклеазой, сконструированной направляющей нуклеиновой кислотой и редактирующей последовательностью.
2. Способ по п.1, где сконструированная направляющая нуклеиновая кислота и редактирующая последовательность представлены в форме одиночной нуклеиновой кислоты.
3. Способ по п.1, где сконструированная направляющая нуклеиновая кислота содержит последовательность SEQ ID NO: 87.
4. Способ по п.1, где редактирующая последовательность содержит мутацию в участке мотива, смежного с протоспейсером (PAM).