ФЕРМЕНТ ЛИЗОСОМАЛЬНОЙ БОЛЕЗНИ НАКОПЛЕНИЯ

1. Выделенный рекомбинантный полипептид лизосомальной кислой липазы человека (рПЛКЛЧ), где рПЛКЛЧ по существу состоит из аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:3, SEQ ID NO:4 и SEQ ID NO:19, с N-гликанами, связанными с аспарагиновыми остатками (Asn), которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, при условии, если N-гликаны не содержат фукозы, и при условии, что рПЛКЛЧ не содержит O-гликанов.
2. рПЛКЛЧ по п. 1, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:2.
3. рПЛКЛЧ по п. 1, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:3.
4. рПЛКЛЧ по п. 1, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:4.
5. рПЛКЛЧ по п. 1, где аминокислотная последовательность указанного врЛКЛ представляет собой SEQ ID NO:19.
6. рПЛКЛЧ по любому из пп. 1-5, отличающийся тем, что N-гликаны не содержат ксилозы.
7. рПЛКЛЧ по любому из пп. 1-5, отличающийся тем, что N-гликаны не содержат сиаловой кислоты.
8. рПЛКЛЧ по любому из пп. 1-5, полученный способом, который включает экспрессию нуклеиновой кислоты, которая кодирует указанную аминокислотную последовательность в клетке птицы.
9. рПЛКЛЧ по п. 8, где клетка птицы представляет собой клетку яйцевода цыпленка.
10. Выделенный рекомбинантный полипептид лизосомальной кислой липазы человека (рПЛКЛЧ), где, рПЛКЛЧ по существу состоит из аминокислотной последовательности, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO:2, SEQ ID NO:3, SEQ ID NO:4 и SEQ ID NO:19, с N-гликанами, связанными с аспарагиновыми остатками (Asn), которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, при условии если N-гликаны не содержат сиаловой кислоты или фукозы, и при условии если рПЛКЛЧ не содержат O-гликанов, и где N-гликаны, связанные с Asn остатками, которые соответствуют Asn36, Asn101, Asn161, Asn273 и Asn321 последовательности SEQ ID NO:1, представляют собой:
a) в положении Asn36, GlcNAc4Man3GlcNAc2, или
Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2;
b) в положении Asn101 Phos2Man7GlcNAc2;
b) в положении Asn161, Phos1Man6GlcNAc2,
GlcNAc1Phos1Man6GlcNAc2;
Man3GlcNAc2;
GlcNAc2Man3GlcNAc2;
GlcNAc3Man3GlcNAc2;
GlcNAc4Man3GlcNAc2, или
Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2;
c) в положении Asn273, Man7GlcNAc2,
Man8GlcNAc2,
Man9GlcNAc2,
Phos1Man8GlcNAc2, или
Phos1Man9GlcNAc2; и
d) в положении Asn321, GlcNAc2Man3GlcNAc2,
GlcNAc3Man3GlcNAc2,
GlcNAc4Man3GlcNAc2,
Gal1GlcNAc4Man3GlcNAc2,
GlcNAc5Man3GlcNAc2,
Gal1GlcNAc5Man3GlcNAc2,
GlcNAc6Man3GlcNAc2, или
Gal1GlcNAc6Man3GlcNAc2; где
Man = манноза,
GlcNAc = N-ацетилглюкозамин,
Phos = фосфат, и
Gal = галактоза.
11. рПЛКЛЧ по п. 10, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:2.
12. рПЛКЛЧ по п. 10, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:3.
13. рПЛКЛЧ по п. 10, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:4.
14. рПЛКЛЧ по п. 10, где аминокислотная последовательность указанного рПЛКЛЧ представляет собой SEQ ID NO:19.
15. рПЛКЛЧ по любому из пп. 10-14, отличающийся тем, что N-гликаны не содержат ксилозы.
16. рПЛКЛЧ по любому из пп. 10-14, отличающийся тем, что N-гликаны не содержат сиаловой кислоты.
17. рПЛКЛЧ по любому из пп. 10-14, полученный способом, который включает экспрессию нуклеиновой кислоты, которая кодирует указанную аминокислотную последовательность в клетке птицы.
18. рПЛКЛЧ по п. 17, где клетка птицы представляет собой клетку яйцевода цыпленка.
19. Фармацевтическая композиция, по существу состоящая из водного раствора
a) 2 мг/мл рПЛКЛЧ по любому из пп. 1-18;
b) 13,7 мг/мл тринатрия цитрат дегидрата;
c) 1,57 мг/мл лимонной кислоты моногидрата; и
d) 10 мг/мл человеческого сывороточного альбумина; где pH фармацевтической композиции составляет 5,9 ± 0,2.