СПОСОБЫ СПАСЕНИЯ СТОП-КОДОНОВ ПОСРЕДСТВОМ ГЕНЕТИЧЕСКОГО ПЕРЕНАЗНАЧЕНИЯ С ИСПОЛЬЗОВАНИЕМ тРНК С ОТРЕДАКТИРОВАННЫМ АНТИКОДОНОМ

1. Композиция для образования одной или более тРНК с отредактированным антикодоном (АСЕ-тРНК) или их фрагментов у субъекта, содержащая одну или более молекул нуклеиновой кислоты или их фрагментов.
2. Композиция по п. 1, содержащая молекулу кДНК, кодирующую ACE-тРНК.
3. Композиция по п. 1, содержащая молекулу РНК, содержащую АСЕ-тРНК.
4. Композиция по любому из пп. 1-3, где одна или более молекул нуклеиновой кислоты сконструированы так, чтобы находиться в экспрессионном векторе.
5. Композиция по любому из пп. 1-4, дополнительно содержащая фармацевтически приемлемый наполнитель.
6. Способ лечения заболевания, связанного с кодоном преждевременной терминации (PTC), у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту по крайней мере одной композиции по любому из пп. 1-5.
7. Способ по п. 6, где заболевание представляет собой заболевание или нарушение, связанное с UGA в качестве PTC, и который, кроме того, включает введение по крайней мере одной ACE-тРНК, специфической для UGA.
8. Способ по п. 6, где заболевание представляет собой заболевание или нарушение, связанное с UAA в качестве PTC, и который, кроме того, включает введение по крайней мере одной ACE-тРНК, специфической для UAA.
9. Способ по п. 6, где заболевание представляет собой заболевание или нарушение, связанное с UAG в качестве PTC, и который, кроме того, включает введение по крайней мере одной ACE-тРНК, специфической для UAG.
10. Способ по любому из пп. 6-9, где способ включает введение по крайней мере 2 ACE-тРНК, причем каждая из по крайней мере двух ACE-тРНК являются специфическими для по крайней мере двух различных молекул аминокислот в полипептидной цепи.
11. Способ по любому из пп. 6-9, где способ включает введение по крайней мере 2 ACE-тРНК, причем каждая из по крайней мере двух ACE-тРНК является специфической в отношении включения одинаковой молекулы аминокислоты в полипептидную цепь.
12. Способ по любому из пп. 10 или 11, где по крайней мере 2 АСЕ-тРНК кодируются в одной и той же молекуле нуклеиновой кислоты.
13. Способ по любому из пп. 10 или 11, где по крайней мере 2 АСЕ-тРНК кодируются в разных молекулах нуклеиновой кислоты.
Arg
Gly
Trp
14. Способ по п. 7, где способ включает введение по крайней мере одной ACE-тРНК, специфической для UGA, выбранной из группы, состоящей из ACE-тРНК, ACE-тРНК и ACE-тРНК.
15. Способ по п. 6, где заболевание выбрано из группы, состоящей из мышечной дистрофии Дюшенна-Беккера, ретинобластомы, нейрофиброматоза, атаксии-телеангиэктазии, болезни Тея-Сакса, муковисцидоза, опухоли Вильмса, гемофилии А, гемофилии В, болезни Менкеса, болезни Ульриха, бета-талассемии, болезни Виллебранда типа 2А и типа 3, синдрома Робинова, брахидактилии типа В (укорочения пальцев и пятных костей), наследственной предрасположенности к микобактериальной инфекции, наследственного заболевания сетчатки, наследственной склонности к кровотечению, наследственной слепоты, врожденной нейросенсорной тугоухости и аганглиоза толстой кишки и наследственного дефекта развития нервной системы, включая нейросенсорную тугоухость, аганглиоз толстой кишки, периферическую невропатию и лейкодистрофию с демиелизацией центральной нервной системы, синдрома Лиддла, пигментной ксеродермы, анемии Фанкони, анемии, гипотиреоза, связанных с p53 раков (например, связанного с p53 плоскоклеточного рака, связанной с p53 гепатоцеллюлярной карциномы, связанного с p53 рака яичника), рака пищевода, остеокарциномы, рака яичника, гепатоцеллюлярной карциномы, рака молочной железы, гепатоцеллюлярной карциномы, фиброзной гистиоцитомы, рака яичника, связанной с SRY трансформации пола, связанной с триозофосфатизомеразной недостаточностью анемии, диабета и рахита.