Генная терапия прямо в утробе

Группа исследователей из Children Hospital of Philadelfia с помощью генетических ножниц CRISPR внутриутробно предотвратила развитие смертельной болезни легких. Эксперимент проведен на мышах, но методика кажется перспективной и для человеческих эмбрионов.

Исследование описано в Science Translational Medicine 22 апреля и выглядит весьма многообещающе. «Развивающийся в утробе матери плод — привлекательный объект для редактирования генов,— рассказывает один из авторов исследования, Уильям Перанто.— Более того, перспективно выглядит возможность лечить заболевание или по крайней мере облегчить его течение во втором и третьем триместрах беременности. Особенно актуальна такая терапия для легочных болезней — до родов дыхательная функция не используется, зато после становится жизненно важной».

Речь идет о врожденных заболеваниях вроде муковицидоза или врожденного дефицита белков сурфактанта. При муковисцидозе бронхолегочная система выделяет слишком вязкий секрет, что может привести к резкому сужению просвета дыхательных органов, развитию воспалений или даже остановке дыхания. А врожденный дефицит белков сурфактанта может привести к развитию респираторного дистресс-синдрома новорожденных, смертельно опасного воспалительного заболевания легких. Несмотря на все успехи медицины, несмотря на все более глубокое понимание причин этих и им подобных генетических заболеваний, они весьма часто приводят к смерти новорожденных.

«Хотелось понять, годится ли наша идея в принципе,— вспоминает другой автор исследования, Эдвард Морриси.— Сложность была в том, чтобы провести редактирование генов в клетках, которые выстилают дыхательные пути».

Исследователи обнаружили, что своевременное применение генетических ножниц CRISPR (то есть специальных реагентов) в амниотическую жидкость приводит к точечным изменениям в легких мышиных зародышей. Для мышей правильное время — четыре дня до рождения. Это соответствует третьему триместру беременности у женщин.

Наибольший отклик на редактирование показали как раз клетки эпителия альвеол и секреторные клетки.