«Орфанных пациентов не так мало, как кажется»

28 февраля — 1 марта в Москве пройдет V Всероссийский форум по орфанным заболеваниям. Сопредседатель Всероссийского союза пациентов (ВСП), президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев рассказал “Ъ” о том, как задачи форума изменились за последние пять лет, стало ли пациентскому сообществу легче взаимодействовать с властями и каким образом государство могло бы обеспечить препаратами всех нуждающихся.

Юрий Жулев

Фото: Анатолий Жданов, Коммерсантъ

— Юрий Александрович, в этом году Всероссийский форум по орфанным заболеваниям пройдет уже в пятый раз. Как за последние пять лет изменились его цели и задачи?

— Концепция орфанного форума в том, чтобы предоставить пациентскому, экспертному сообществам площадку для диалога с органами власти. Она не требует никаких изменений, так как за эти годы показала свою эффективность.

Мы собираемся и обсуждаем все наболевшее, выслушиваем все мнения, формулируем и формируем резолюцию форума. Когда мы составляли программу форума этого года, мы сами были удивлены, какое количество вопросов нам за эти годы удалось решить или по крайней мере сдвинуть с мертвой точки. Очень много изменений к лучшему происходит в лечении, в организации медицинской помощи и реабилитации пациентов с редкими заболеваниями. Мы глубоко убеждены, что Всероссийский форум по орфанным заболеваниям внес серьезный вклад в решение этих проблем. Более того, мы воспринимаем себя не только как площадку для обсуждений, но и как сообщество, способное предложить конкретные проекты и способы взаимодействия.

— Есть ли какие-то акценты в повестке форума в этом году?

— На предстоящем форуме особый акцент будет не только на лекарствах и диагностике, но и на организации медицинской помощи и реабилитации в регионах. Мы будем очень серьезно обсуждать, как правильно там организовать медицинскую помощь, вопросы создания специальных центров, вопросы взаимодействия, патронажа — направлений очень много. Еще одна тема, которая будет в центре внимание, но ей пока не уделяется должное внимание,— лечебное питание. Это очень важная часть при многих заболеваниях. Пациентам иногда не нужны лекарства, им нужно лечебное питание, без которого они просто умрут. То есть его значение огромно.

— Пять лет — большой срок… Как вы оцениваете динамику своих отношений с органами власти? Стало легче или сложнее вести диалог?

— Что касается самого диалога, то нам стало легче работать с властями. К сожалению, это происходит в основном на федеральном уровне, где уже вошло в норму взаимодействовать с пациентским сообществом, прислушиваться к нему и воспринимать его как очень важный элемент построения пациентоориентированной модели здравоохранения. Хочу отметить, что и само сообщество стало более профессиональным, и значительную позитивную роль в этом сыграли Всероссийский союз пациентов и Конгресс пациентов. Они проводят различные тренинги, оказывают консультационную поддержку. Если раньше мы могли говорить только о нескольких пациентских сообществах, обладающих медицинской и юридической грамотностью, то теперь их гораздо больше.

— Можно ли говорить, что взаимодействие пациентского сообщества с госорганами сейчас стало дорогой с двусторонним движением?

— Однозначно, да. Мы взаимодействуем с госорганами на разных экспертных уровнях, решаем задачи, находим понимание в решении тех вопросов, которые были поставлены на предыдущих форумах. Это действительно диалог с властью, а не монолог пациентского сообщества.

— Одной из тем для обсуждения на форуме станет неонатальный скрининг. Как вы оцениваете старт этой программы в январе текущего года?

— Неонатальный скрининг — это очень позитивный и правильный шаг. Но нас волнует, что его результатом, безусловно, будет увеличение пациентов с орфанными заболеваниями. Собственно говоря, неонатальный скрининг и направлен на то, чтобы на ранних этапах выявлять таких пациентов. Но что делать с этими пациентами, особенно в регионах, потом? Как их правильно маршрутизировать, направлять на дополнительную диагностику, записывать в регистры, писать необходимые заявления, заявки на лекарственное обеспечение? Это вопрос, на который у нас пока нет ответа, и нас это очень беспокоит.

Опять же, чтобы обеспечить новых пациентов всем необходимым, нужны средства на терапию, а это, в свою очередь, требует дополнительных государственных расходов. Ведь сам по себе диагноз, если лечение не предоставляют, человеку не поможет.

— Но можно ли считать, что с появлением неонатального скрининга мы полностью решили проблему с диагностикой орфанных заболеваний?

— Да, для новых пациентов. Диагностику тех, кто родился до 2023 года, все равно предстоит проводить с помощью существующих институтов здравоохранения. Тут очень важна орфанная настороженность. Она должна быть у врачей-практиков общего звена, чтобы при наличии определенных признаков они сразу же направляли пациентов к другим специалистам на более углубленную диагностику. Этого сейчас крайне не хватает, поэтому надо еще многое сделать в медицинском образовании, чтобы такая внимательность появилась. И, наконец, настороженность самого населения. Конечно, невозможно, знать все отличительные черты разных заболеваний, но есть интернет. Но тут важно, чтобы родители, увидев какие-то признаки у ребенка, не просто что-то искали на различных ресурсах и самостоятельно ставили диагнозы, а получали достоверную профессиональную информацию, а потом попадали к хорошим специалистам.

— Вероятно, свою роль может играть и стигматизация орфанных пациентов. Или ее уже не существует в России?

— На мой взгляд, ситуация улучшается, мировоззрение меняется и такой стигмы уже нет. Если мы говорим об общей статистике, то орфанных пациентов не так мало, как кажется. Их огромное количество — сотни тысяч, это очень серьезная популяция. Рецидивы, конечно, бывают. Но здесь очень важно общественное мнение, позиция СМИ. Помогает и то, что тематика орфанных заболеваний в последнее время постоянно на слуху, и это в том числе помогает бороться с различными штампами, которые, к сожалению, еще присутствуют.

— Вы уже отметили, что на федеральном уровне проблемы пациентов с орфанными заболеваниями достаточно успешно решаются, но в регионах ситуация иная. Она совсем не изменилась за эти пять лет?

— Увы, проблемы старые — нехватка средств или отсутствие приоритетов у региональных властей в лечении когорты пациентов с орфанными заболеваниями. К сожалению, по ряду заболеваний единственная возможность получить лечение — только через суд. Однако суды могут длиться так долго, что решение принимают, а человек уже скончался от своего заболевания. Ряд региональных пациентских организаций о таких случаях нам сообщал. Это трагедия просто, когда человек не может дожить до получения препарата. Мы считаем, такой механизм не может быть нормальным в реализации социальных гарантий. Права пациентов записаны в законе, так почему они вынуждены идти в суд?

Мы возлагаем большие надежды на декабрьское поручение президента о передаче под эгиду фонда «Круг добра» других жизнеугрожающих орфанных заболеваний. Тем самым расширился список детских заболеваний, финансовое обеспечение которых осуществляется за счет данного фонда. Это шаг к тому, что лечение детей от регионов будет передано в «Круг добра». Останется, конечно, вопрос взрослых пациентов, и он тоже в дальнейшем будет требовать своего решения.

— Может ли Всероссийский форум пациентов с орфанными заболеваниями решить такие задачи и подтолкнуть регионы к этому?

— К сожалению, регионы слабо слышат форумы или пресс-конференции. Должен быть посыл от федеральных органов власти: и законодательных, и исполнительных. Кроме того, во Всероссийском союзе пациентов хотели бы, чтобы наиболее дорогостоящие заболевания и взрослых, и детей были полностью переданы под опеку федерального бюджета.

— Возможно ли создание фонда аналогичного «Кругу добра», но для взрослых пациентов? Или федерального бюджета достаточно?

— Мы не уверены в целесообразности такого фонда. У нас есть такая система, как высокозатратные нозологии (федеральная целевая государственная программа, по которой осуществляется обеспечение дорогостоящими лекарственными препаратами лиц с редкими тяжелыми заболеваниями), и плодить фонды не факт, что правильно. Но это решает государство. Мы как пациенты сказали бы: «Как угодно делайте, но только решайте эту проблему».

— В 2022 году логистика многих товаров из-за рубежа в РФ осложнилась из-за санкций западных стран. Сказалась ли эта ситуация как-то на доступности препаратов для орфанных пациентов?

— Санкции не сказались на пациентах напрямую, но повлияли косвенно. Усложнились логистика, взаиморасчеты, доступ к определенным современным инновационным реактивам, которые требуются для диагностики или контроля лекарственного обеспечения. Прямых запретов на поставки в Россию лекарств нет, и никто из фармкомпаний вроде бы не ушел, но общий дефицит лекарств существует. Например, в списке потенциально дефицитных лекарств Минздрава, который был опубликован в одном из центральных СМИ, есть иммуноглобулины. Они требуются при лечении огромного количества заболеваний, включая часть орфанных. Перебои с препаратами, да, есть, мы понимаем, что они чаще всего носят временный характер, но это не значит, что не надо ничего делать. В каждом конкретном случае надо разбираться и принимать меры.

— Из-за проблем с логистикой препаратов из других стран вопрос о том, какие зарубежные лекарства можно заменить на отечественные, стал обсуждаться чаще. Как вы считаете, соотносимы ли они по качеству с зарубежными?

— Пациентам, как и врачам, нужно разнообразие препаратов. Но если появляются дженерики, на рынке все равно должны оставаться и оригинальные препараты. Что касается эффективности и качества российских препаратов, они в целом все соответствуют существующим требованиям. Но и пациенты, и врачи говорят, что качество дженериков различается, и не всегда российский аналог самый плохой. Наоборот, мы сейчас чаще слышим, что они очень неплохого качества, а вот такие же препараты из других стран, не буду указывать конкретно каких, не всегда настолько эффективны, как хотелось бы. И говоря об аналогах, нужно отметить, что система фармаконадзора требует совершенствования. Потому что далеко не всегда, к сожалению, врачи заявляют о нежелательных явлениях, которые наблюдают пациенты. Причем это касается не только дженериков, но и вообще всех препаратов: и оригинальных, и воспроизведенных.