Производитель «Золгенсмы» сообщил, что смерти от его препарата произошли впервые

Двое детей, получавших препарат «Золгенсма», генную терапию, производимую швейцарской Novartis для лечения спинальной мышечной атрофии, умерли от печеночной недостаточности. Об этом сообщает AFP со ссылкой на заявление компании. В Novartis отметили, что хотя острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом, это первые смертельные случаи от него. Компания пообещала обновить маркировку препарата.

Смертельные случаи произошли в России и Казахстане. Органы здравоохранения в этих странах, так же, как и в других, где используется этот метод лечения, получили уведомление от Novartis.

По данным компании, дети умерли через пять-шесть недель после получения инфузий «Золгенсма» и через 1–10 дней после приема стероида, направленного на уменьшение побочных эффектов.

«Хотя острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом, это первые смертельные случаи острой печеночной недостаточности»,— сообщили в Novartis, отметив, что компания обновит маркировку препарата. Теперь там будет указываться о случаях смертельной печеночной недостаточности.

Спинальная мышечная атрофия поражает примерно 1 из 10 тыс. новорожденных и в 90% случаев приводит к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких в возрасте до двух лет. Препарат «Золгенсма» от Novartis, который получил условное одобрение Евросоюза в начале 2020 года, стоит более $2 млн для одного пациента.

В России «Золгенсма» была зарегистрирована в декабре 2021 года. Официально препарат ввели в гражданский оборот в стране в июле 2022-го. С начала года «Золгенсму» в России получили как минимум пятеро детей.

О заболевании, от которого лечит препарат, читайте в публикации «Ъ» «Дети со СМА не попали в оборот».