Цель закона

Пациентам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, пока не удалось добиться от Минздрава централизации закупок лекарств. Регионы не справляются, обеспеченность дорогостоящими препаратами в России еле дотягивает до 60%. Несколько тысяч пациентов, оставшихся без лекарств, надеются, что новое правительство утвердит модель централизации многомиллиардных закупок орфанных препаратов с необходимым финансированием из федерального бюджета. Перечень препаратов должен быть единым для всех категорий льготников — федеральных и региональных — и финансироваться из федерального бюджета.

Беспомощность пациентов

Новостями о том, как родители ребенка, страдающего редким заболеванием, обращаются за положенным по закону препаратом в местный департамент здравоохранения, а в ответ получают лишь отписки, что денег на его покупку в местном бюджете нет, заполнен весь интернет. Саратов, Волгоград, Калуга, Нижний Новгород, Башкирия, Татарстан — в этих и многих других городах и регионах России люди с редкими заболеваниями едва выживают. Рассказы о борьбе с чиновниками написаны как под копирку. Некоторые обращения оканчиваются победой, если, конечно, решение суда обеспечить пациента нужными лекарствами можно назвать счастливым концом. Но как показывает практика, доказать свое право на лекарство, а значит, и жизнь в суде зачастую недостаточно: на ведомства налагают штрафы, но это не ускоряет получение препаратов. Борьба пациентов за жизнь резко обостряется из-за чрезвычайной дороговизны препаратов. Лечить орфанные заболевания в России, как и во всем мире, очень дорого: стоимость лечения одного пациента с редким диагнозом составляет от 50 тыс. до 60 млн руб. в год. Средняя цена годового курса терапии — около 2,5 млн руб. В Татарстане несколько месяцев назад произошел случай, демонстрирующий беспомощность пациентов перед бюрократической машиной. Из-за отсутствия необходимых препаратов скончался 18-летний Дмитрий Буранов. Молодой человек страдал редким генетическим заболеванием, возникающим вследствие нарушения обмена веществ,— тирозинемией. Суд обязал местный минздрав обеспечить его необходимым орфадином (500 тыс. руб. за упаковку из 60 ампул), но слишком поздно: у молодого человека отказала печень, а затем и другие органы. "Таких историй, к сожалению, много, но они уже никого не трогают. А в чем, скажите, виноваты пациенты, числа которых мы точно не знаем, не говоря уже о статистике смертей от редких болезней?" — констатирует председатель правления Всероссийского общества редких заболеваний Ирина Мясникова.

До появления закона "Об основах охраны здоровья граждан" (323-ФЗ) в 2010 году с лечением редких болезней дело обстояло еще сложнее — 44-я статья дала определение редкого заболевания: оно имеет распространенность не более 10 случаев на 100 тыс. человек — и закрепила ответственность регионов за лечение. В России, по оценке Всероссийского общества редких заболеваний, около 32 тыс. человек страдают редкими заболеваниями. На данный момент известно около 7 тыс. разновидностей редких болезней. Более чем для 400 из них созданы орфанные препараты. В мире редкими болезнями страдают около 350 млн человек, но оценить масштаб заболеваемости чрезвычайно трудно из-за низкой выявляемости, повышать которую чиновникам невыгодно из-за роста расходов на медпомощь.

Два списка

В России есть две программы лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, которых, согласно приказу Минздрава, более 200. В программу "7 нозологий", которая финансируется из федерального бюджета в размере 44 млрд руб., входят несколько орфанных нозологий, в том числе болезнь Гоше — врожденное наследственное заболевание, которое характеризуется накоплением в тканях жирных веществ (липидов). Точных данных о числе пациентов программы нет. По оценке Всероссийского общества редких заболеваний, пациентов с редким диагнозом в ней около 15 тыс. человек, из которых 7,5 тыс. больны гемофилией — заболеванием, связанным с нарушением свертывания крови, еще 7 тыс.— хроническим миелолейкозом (опухолевое заболевание крови), 3,5 тыс.— муковисцидозом (поражение желез внешней секреции), у 300 человек — болезнь Гоше, у 300 человек — гипофизарный нанизм (карликовость). Пациенты программы формально больше чем на 90% обеспечиваются терапией, но только в рамках тех препаратов, которые входят в программу. К примеру, при муковисцидозе нужны четыре группы препаратов, а в льготной программе есть только один препарат.

Более проблемная с точки зрения обеспеченности лекарствами — вторая программа, "24 нозологии". В Федеральный регистр, который с 2012 по 2017 год увеличился почти в два раза, внесено почти 17 тыс. больных, половина из них — дети. В эту программу попали самые высокозатратные нозологии, в том числе тирозинемия, которой болел молодой человек из Татарстана. Она финансируется из региональных бюджетов, и хотя с каждым годом затраты на нее возрастают (если в 2013 году они составляли 5,3 млрд руб., то в 2017 году — почти 16 млрд руб.), обеспечивать больных препаратами все труднее. "Если вначале программа финансировалась на 25%, то сейчас ближе к 60%. Остальные пациенты принимают препараты нерегулярно, растягивают дозы, их состояние ухудшается, многие становятся инвалидами",— отмечает Ирина Мясникова, добавляя, что дефицит лекарства в некоторых регионах может доходить до 50%. При этом если пациент не инвалид первой или второй группы, то получить лекарство будет крайне сложно, добавляет эксперт. По оценке Минздрава, чтобы обеспечить лекарствами всех пациентов с заболеваниями из перечня-24, надо около 47 млрд руб., то есть втрое больше, чем на это выделяется.

Когда-то эти были прорывные программы, но сейчас они как будто заморожены, отмечают в пациентских организациях. Там уверены, что списки не должны быть статичными, они должны постоянно обновляться, в том числе с учетом появления новых заболеваний и новых возможностей лечения редких болезней. По мнению главного внештатного специалиста по медицинской генетике Минздрава РФ Сергея Куцева, перечень орфанных заболеваний необходимо расширить до 35 заболеваний за счет болезни Помпе, идиопатического легочного фиброза и других: для десятка заболеваний, не входящих в перечень, уже разработаны методы лечения. При этом нужны прозрачные и понятные критерии формирования перечня лекарственных препаратов в программах госфинансирования, но ФЗ-323 не предусматривает возможности регулировать и расширять перечень — в законе не оговорен порядок его формирования.

Подача жалоб пациентами, которым необходимы орфанные препараты, поставлена на поток: в пациентских сообществах давно разработаны шаблоны жалоб в Генпрокуратуру, обращения в Росздравнадзор и Минздрав. Региональные чиновники отвечают всегда формально что-то вроде "полномочия переданы без необходимого финансирования". Расторопные власти покупают своим жителям квартиры в более благополучных регионах — хотя это явление не массовое, но у него уже есть название: "медицинская миграция". "Число жалоб сокращается, но больных меньше не становится. Люди отчаиваются, не верят в помощь, многие не знают своих прав",— отмечает Ирина Мясникова. По ее словам, никакие благотворительные фонды не в состоянии потянуть такие суммы. Они вообще мало откликаются, поскольку редкое заболевание нельзя вылечить, как другие болезни, сделав операцию".

Долгожданная централизация

Вопрос о передаче закупок лекарств из перечня-24 с регионального на федеральный уровень обсуждается Минздравом с 2014 года. По словам директора Центра помощи пациентам "Геном" Елены Хвостиковой, все регионы замерли в ожидании решения и не предпринимают ничего по части лекарственного обеспечения людей с редкими заболеваниями. В общественных организациях убеждены: перечень препаратов должен быть единым для всех категорий льготников — и для федеральных, и для региональных — и финансироваться из федерального бюджета.

Весь прошлый год Минздрав, Госдума, Совет федерации обсуждали эту тему. Экспертный совет при правительстве предложил перевести на финансирование из федерального бюджета закупку лекарств от девяти заболеваний из перечня-24, оценив дополнительные затраты в 15-30 млрд руб. В июне 2017 спикер Совета федерации Валентина Матвиенко сообщила, что договорилась с премьером Дмитрием Медведевым о централизации закупок лекарств по самой расходной статье — от мукополисахаридоза. В сентябре прошлого года Минздрав направлял в правительство письмо с просьбой перевести под федеральное финансирование в размере 8 млрд руб. пять высокозатратных нозологий: три вида мукополисахаридоза, юношеский артрит с системным началом и гемолитико-уремический синдром. В апреле премьер Дмитрий Медведев, выступая с отчетом в Госдуме, предложил правительству "обсудить вопрос о передаче финансирования лечения орфанных заболеваний на федеральный уровень".

В пациентских организациях сомневаются в том, что решение по этому вопросу будет положительным. Президент Общероссийской общественной организации инвалидов--больных рассеянным склерозом Ян Власов отмечает, что и на федеральном уровне возникнут большие проблемы из-за нехватки средств. "На начало 2018 года дефицит финансирования программы "7 нозологий" составлял 6,7 млрд руб., в этом году мы ожидаем дефицита в размере около 10 млрд руб. При таком неисполнении закона, если на федеральном уровне не хватает средств, о какой централизации может идти речь",— говорит Ян Власов. Он считает, что централизацию нужно проводить в несколько этапов: законодательно зафиксировать софинасирование лекарственного обеспечения программы "24 нозологии" федеральным бюджетом на уровне не менее 50%, создать единый регистр пациентов (сейчас у каждого региона свой регистр), расширить до 30 перечень орфанных заболеваний, добавив в него те, для которых уже разработано лечение, наконец, третий этап — федерализация как закупок, так и финансирования. Вероника Скворцова в прошлом году заявила, что ориентировочно с 2019 года на лечение орфанных заболеваний регионам может быть выделено 8 млрд руб. Однако пока ни о каких решениях, которые улучшили бы положение пациентов, неизвестно. Механизм предоставления регионам субсидий на закупку препаратов от орфанных заболеваний будет, видимо, обсуждаться уже новым кабинетом.