Проблемы и перспективы больных редкими заболеваниями

ТРЕЙД-ИНФО

РЕМЕОШМ I 2Т! I 83

Проблемы и перспективы

Ирина БЫКОВЧЕНКО, «Ремедиум»

БОЛЬНЫХ РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ

В преддверии дня редких болезней, который весь мир отмечает в последний день февраля, в Москве состоялась пресс-конференция на тему «Лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями в России» с участием ведущих специалистов здравоохранения, представителей фарм-отрасли и пациентских организаций.

На встрече подчеркивалось, что редкие (орфанные) заболевания — мировая проблема, внимание к которой постоянно возрастает. Так, например, в ЕС только за последние два года было проведено более 20 рабочих совещаний, посвященных вопросам борьбы с этими патологиями. По словам Петра Новикова, главного специалиста по медицинской генетике Минздрава России, руководителя отдела наследственных заболеваний Московского НИИ педиатрии и детской хирургии, актуальность проблемы обусловлена постоянным ростом количества редких заболеваний, которых сегодня насчитывается порядка 8 тыс. Кроме того, эти болезни носят хронический характер, протекают в тяжелой форме и нередко заканчиваются летальным исходом. Ситуацию усугубляют трудности, связанные с диагностикой, которая остается «нерешенной проблемой современной медицины», а также лечением редких заболеваний. На сегодняшний день для большинства редких заболеваний лекарственная терапия отсутствует, а скорость появления препаратов на рынке довольно низкая - в среднем порядка 5—6 препаратов в год. Он также отметил, что за последние 3—4 года в России предприняты серьезные шаги в сфере борьбы с редкими болезнями: от законодательного закрепления понятия орфанного заболевания в 2011 г. до принятия приказа Минздрава России от 15.11.2012 №917н «Об утверждении Порядка оказания медицинской помощи больным с врожденными и (или) наследственными заболеваниями» и разработки стандартов для больных с редкими болезнями. Однако в настоящее время лекарства имеются толь-

ко для небольшого перечня редких болезней. В российскую клиническую практику внедрены препараты для лечения мукополисахаридозов I, II, VI типов, болезней Гоше и Фабри. В 2013 г. было зарегистрировано ЛС для лечения болезни Помпе — тяжелой, жизнеугрожа-ющей патологии.

Лейла Намазова-Баранова, замдиректора ФГБУ «Научный центр здоровья детей» РАМН, отметила, что из-за проблем с ранней диагностикой в России не известно точное количество больных редкими заболеваниями. По имеющимся оценкам, более 3 600 человек (детей и взрослых) страдают фенилкетонурией, 2 200 — муковисцидозом, 196 — галак-тоземией, 173 — болезнью Гоше, 86 — мукополисахаридозом, 1 000 детей — несовершенным остеогенезом и т. д. Для получения более точных данных необходим неонатальный скрининг и повышение уровня знаний врачей. Юрий Жулев, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов, уверен, что без персонифицированного подхода и четкого понимания, сколько пациентов в стране и в каких препаратах они нуждаются, невозможно «двигаться в сторону улучшения медицинской помощи». В решении этой задачи большую роль играют пациентские организации, участвующие в создании регистра больных. Особое внимание участники обсуждения уделили вопросу доступности лекарственной помощи для больных. Отмечалось, что такие орфанные заболевания, как гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше, входят в перечень заболеваний программы «7 нозологий», и закупка препаратов для их лечения осуществляется

централизованно за счет средств федерального бюджета ПП РФ №1155 «О закупках лекарственных препаратов, предназначенных для лечения больных злокачественными новообразованиями лим-фоидной, кроветворной и родственных им тканей, гемофилией, муковисцидо-зом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей». Сложнее ситуация с Перечнем жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфан-ных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, включающим 24 нозологии. Бремя по лечению и лекарственному обеспечению этих пациентов лежит на регионах, что создает большую проблему для многих больных. Мало того, данный список неполный и давно нуждается в пересмотре. «Должны быть сформулированы и утверждены объективные критерии включения в этот перечень, создан прозрачный и понятный механизм его пересмотра, — подчеркивает Юрий Жулев. — Это особенно важно в связи с тем, что выявляются новые болезни, появляются новые методы лечения».

Лариса Попович, директор Института экономики здравоохранения НИУ «Высшая школа экономики», затронула вопрос роли государства в поддержании усилий производителей новых орфан-ных препаратов. «Расходы производителей таких продуктов очень высоки — и на научные исследования, и на проведение КИ, — подчеркнула она. — Покрыть их за счет оборота и массового выпуска ЛС невозможно. Поэтому без государственной поддержки им не обойтись». Она сослалась на пример стран, где, несмотря на дороговизну орфан-ных лекарств, государство обеспечивает их доступность для больных. Для этого задействуются механизмы государственно-частного партнерства, в рамках которого государство делит риски с производителями орфанных препаратов.

г

Информационные системы «КЛИФДР» - программные решения для работы с данными по зарегистрированным лекарственным препаратам, фарм-субсганциям, БАДи изделиям медицинского назначения.

«Клифар: Госреестр»

> >

э

л

позволяет пров-пдить поиск ослзе чем пс нритериям в Базах данных:

Реестр леиарственнык препаратов Р&сснйсной Федерации

Единый реестр «карственнык препаратов объединяющий государственные реестры Белоруссии, Каэаксгаиэ. Армении« Украины и РкСии

ЖНиЛП - ре«СТр цш и прсдспьны: надЁзыни в региона* РФ

Ре?СТр изделии медицинского назначений

Бракованны? и иаъптые чэ обращений препараты РФ

НО ВЫЕ ВОЗМОЖНОСТИ:

Статьи Еврипелсиой Пармшшки

щигинныаОДшнврт Первая регистзацин аналога ЛП Инс-рунции по применении: РФ

Утвар>ндечныЕ в СШЛI1 Ьвропейсьом шизе инстр^ции ГОЛ и ЕМЕД М^ОТЫ уПЗКОВОК

ВЗН (нысоно затратные нозологии} Данные ПАЕ. нвдэб

«Клифар: Импорт-экспорт»

содержит даикые ой знспортно-нмпортаы* поставкам фармацевтической продукции официально регистрируемых органами Государственного таможенного контроля. Позволяет приводить ч-иисч Ьолее чем Пй 15 нашиоинм и предоставляет Следующие вазнаннкн:

Конкурентный анализ

Определение структуры импОрта-ЗнспОрта ГОТЧиыж лен.арсгесччь к средств и фарнсубстанций

Определение объема ииперп ипирп готовы* лекарственных средств и фарнсубстанций

Прослеживание динамики импортно-экспортных операций в цегзм на фармрынке У Управление нмппртно-экСпортиыми операциями на основе анализа полученных даннык У Оцени* перспектив поста соответствующего с огмеито в жепортв-нницпмн с п ера цинк Другая информация по специфическим за о росам пользователя.

КЛИФАР

бон данных

Мы стремимея обеспечить наших клиентов актуальными данными и удобными инструментами для работы с информацией

«7 (495) 7во-з<з-г5 си рпа г@ гатнИ um.ru

Ги «Ремедиум« 10503?, москеэ, ул. Бакунинская 71, сттрг №