Правовые проблемы лечения редких заболеваний в Российской Федерации на примере адренокортикального рака

ПРАВОВЫЕ ПРОБЛЕМЫ ЛЕЧЕНИЯ РЕДКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ В РОССИЙСКОЙ ФЕДЕРАЦИИ НА ПРИМЕРЕ АДРЕНОКОРТИКАЛЬНОГО РАКА.

Меретуков1 Д.А., Глущенко1 А.А., Каитова1 З.С., Журилов2 Н.В.

'Московский Государственный Университет им. М. В. Ломоносова, г. Москва, Россия 2Первый МГМУ им. И. М. Сеченова, г. Москва, Россия

Аннотация. Проведен анализ юридических вопросов, связанных с лечением редких (орфанных) заболеваний на территории Российской Федерации (РФ). Проанализировано только одно орфанное заболевание - адренокорти-кальный рак (АКР). Проведен сравнительный анализ отечественных и зарубежных клинических рекомендаций по АКР. На основании рекомендаций выявлен препарат митотан, предложенный зарубежными клиницистами как наиболее эффективный в отношении АКР. На территории РФ этот препарат не зарегистрирован. Предложены возможные решения для улучшения качества медицинской помощи пациентам с АКР.

Ключевые слова. орфанные заболевания, незарегистрированные лекарственные средства, надпочечники, опухоль, митотан, правовое регулирование.

Цели и задачи: проанализировать специфику ведения пациентов с АКР в РФ с точки зрения медицинского права и предложить изменения в нормативно-правовой базе применительно к данной патологии на основании мировых стандартов.

Результаты и обсуждение. Орфанные заболевания - это редкие заболевания с показателем распространенности не более 10 случаев на 100000 населения, зачастую имеющие наследственную природу, прогрессирующий характер течения и без лечения приводящие к смерти или инвалидизации больного. Проблема лечения орфанных заболеваний актуальна для всего мира, так как возросло число регистрируемых случаев, главным образом из-за развития новых методов диагностики, при этом лечение людей с орфан-ными заболеваниями требует больших экономических и социальных ресурсов, и одной из главных проблем является незаинтересованность фармацевтических компаний в производстве лекарств для лечения орфанных заболеваний[1]. Одним из таких заболеваний является адрено-кортикальный рак. Средняя частота встречаемости адренокортикального рака в мире, по данным

различных авторов, колеблется в пределах от 0,52 : 1000000, а в структуре онкологической смертности АКР занимает около 0,2% [2, 3]. Такая частота встречаемости позволяет отнести АКР к орфанным (редким) заболеваниям. С учетом статуса данного заболевания, лекарственные средства для его лечения могут быть включены в специальный список орфанных препаратов [4, 5].

Статистика по данному заболеванию на территории РФ не уточнена. Тем не менее Ассоциация Эндокринологов России (АЭР) разработала клинические рекомендации по диагностике и лечению АКР, опираясь опыт зарубежных коллег. На сегодняшний день на территории РФ алгоритм диагностики и лечения данного заболевания в полной мере не внедрен, в результате чего встречаются случаи, когда пациенты с АКР обращаются с жалобами в высшие инстанции из-за невозможности получения полноценной терапии в соответствии с клиническими рекомендациями^].

Разработанные клинические рекомендации специалистами Ассоциации Эндокринологов России по ведению пациентов с адренокорти-

кальным раком включают инновационные медицинские технологии. Приоритетами в диагностике АКР являются анатомическая визуализация и определение гормонального фона пациента, который зависит от размера опухоли.

В клинических рекомендациях предполагается использование наиболее передовых методов, включающих хирургические методы с хи-мио- и лучевой терапией. Оказалось, максимальный клинический эффект был получен у пациентов с оперативным вмешательством, тогда как у пациентов, прошедших химиотерапию одним или несколькими препаратами, был достигнут меньший эффект. Нами выявлено, что комбинированная терапия (хирургическая операция, адъ-ювантная моно- или политерапия, лучевая терапия) считается наиболее эффективной на сегодняшний день. Согласно рекомендациям АЭР, наиболее действенной схемой цитотоксической терапии является этопозид, доксорубицин, цисплатин, митотан — EDP-M. Оказалось, что митотан является наиболее таргетным средством для лечения АКР, причем эффективность препарата повышается при использовании его в комбинации с другими вышеописанными средствами, однако он не прошел государственную регистрацию на территории РФ [7, 8].

Выявлено, что все общепринятые диагностические и лечебные методы для данной патологии доступны на всей территории РФ. Кроме того, имеется широкий спектр зарегистрированных в РФ противоопухолевых препаратов, таких как доксорубицин, цисплатин, этопозид и т.д. Однако, эффективность представленных препаратов в отношении АКР относительно невысока, а использование полноценной схемы EPD-M невозможно, так как один из компонентов - митотан - не зарегистрирован в России.

АКР по классификации МКБ-10 имеет номер С74.0 и соответствует злокачественному новообразованию надпочечников, а РФ полностью принимает МКБ-10, поэтому по статье 35 326-ФЗ «Об обязательном медицинском страховании в РФ» в рамках базовой программы ОМС онкологические больные с АКР должны получать бесплатную терапию. Однако пациенты с АКР в России не получают терапию по схеме EDP-M из-за отсутствия нормативно-правовой базы применения лекарственных препаратов, что создает затруднения при выполнении таких основных

принципов охраны здоровья, как качество медицинской помощи, приоритет интересов пациента при оказании медицинской помощи [9].

В Европе митотан зарегистрирован как ор-фанное средство и используется как средство при функциональном типе опухолей надпочечников (гиперпродукция гормонов коры надпочечников) [10].

АКР в России не зарегистрирован как орфан-ное заболевание[11], так как отдельная статистика по нему не формируется. Все случаи относят к забрюшинным новообразованиям [7]

Выводы. Пациенты с АКР в России не получают стандартную химиотерапию по схеме EPD-M из-за отсутствия медицинской правовой базы.

В Российской Федерации АКР не присвоен статус орфанного заболевания, по нему не ведется онкологическая отчетность, поэтому необходимо проведение полноценного эпидемиологического исследования на территории РФ с целью формирования статистики.

Так как на территории РФ определение редкого заболевания подразумевает, что частота встречаемости патологии не превышает 10: 100000 населения [12], то АКР желательно внести в официальный список орфанных заболеваний либо после проведения эпидемиологического исследования на территории РФ, либо на основании мировой статистики.

Если данное заболевание будет признано ор-фанным, к препаратам, используемым для лечения этого заболевания, можно будет применить нормы статьи 26 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств" об ускоренной регистрации препаратов, принимая во внимание уже существующие результаты клинических испытаний и статистику, собранную в других странах мира.

Устранение правовых проблем в отношении АКР позволит пациентам получать максимально эффективную терапию, что приведет к увеличению продолжительности и качества жизни.

ЛИТЕРАТУРА

1. Новиков П.В. Правовые аспекты редких (ор-фанных) заболеваний в России и в мире. Журнал "Медицина" №4, 2013, с.53-73

2. Бритвин Т.А. и соавт. Адренокортикальный рак // РМЖ. 2015. №8. С. 461

3. Wang C. et al. Distinguishing adrenal cortical carcinomas and adenomas: a study of clinicopathological

features and biomarkers // Histopatology. 2014. Vol. 64. P. 567-576

4. Orphan drugs in the United States of America. URL: goo.gl/nhKlYK

5. Orphanet Report Series. Lists of medicinal products for rare diseases. URL:

6. http://www.orpha.net/orphacom/ca-hiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

7. Наталья А. Внесите онкологическое заболевание в реестр. URL: goo.gl/GlMTWU

8. Бельцевич Д.Г. и соавт. Клинические рекомендации по лечению рака коры надпочечников (адрено-кортикального рака). URL: http://oncology-associa-tion.ru/docs/project_klinich-recomend-rak-adreno-kortikalnyi.pdf

9. First International Randomized trial in locally advanced and Metastatic Adrenocortical Carcinoma Treatment (FIRM-ACT). URL:http://www.firmact.org/docu-ments/FIRM_ACT_protocol_final.pdf

10. Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ф3 (ред. от 03.07.2016) "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации". Статья 4.

11. Mitotane for the treatment of adrenal cortical carcinoma. URL: http://www.ema.europa. eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designa-tion/2009/10/WC500006368.pdf

12. Министерство здравоохранения Российской Федерации - Перечень редких(орфанных) заболеваний. URL: https://www.rosminzdrav.ru/documents/8048-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy

13. Федеральный закон от 21.11.2011 N 323-ф3 (ред. от 03.07.2016) "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации". Статья 44.

LEGAL ISSUES WITH TREATMENT OF RARE DISEASES IN RUSSIA, ADRENOCORTICAL CARCINOMA CASE STUDY.

Meretukov1 D.A., Gluschenko1 A.A., Kaitova1 Z.S., Zhurilov2 N. V

'Moscow State University. M. V. Lomonosov, Moscow, Russia 2First MSMU n. a. I. M. Sechenov, Moscow, Russia

Annotation. This article touches upon the legal matters associated with treatment of rare diseases, including orphan diseases, in Russia. We focuse on Adrenocortical carcinoma (ACC) and analyze the disease legal status in Russia, available treatment recommendations. We reveal several issues with this disease, such as it is not registered as an orphan disease, and with drugs used to treat this condition. We then proceed to suggest possible changes and improvements to legal documents in order to increase effectiveness of treatment of ACC in Russia.

Key words. orphan diseases, unregistered drugs, adrenal gland, cancer, tumor, legal regulation

REFERENCES

1. Novikov P.V. Legal issues of orphan(rare) disease in Russia and world // "Medicina" №4, 2013, p.53-73

2. Britvin T.A. et al Adrenocortical carcinoma. RMJ 2015 №8 p.461

3. Wang C. et al Distinguishing adrenal cortical carcinomas and adenomas: a study of clinicopathological features and biomarkers // Histopatology. 2014. Vol. 64. P. 567-576

4. Orphan drugs in the United States of America. URL: goo.gl/nhKlYK

5. Orphanet Report Series. Lists of medicinal products for rare diseases. URL: http://www.orpha.net/orphacom/ca-hiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

6. http://www.orpha.net/orphacom/ca-hiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdf

7. Natalya A. Add an oncological disease to the registry. URL: goo.gl/G1MTWU

8. Belcevich D.G. et al Clinical recommendations on adrenocortical carcinoma treatment. URL: http://oncology-associa-tion.ru/docs/project_klinich-recomend-rak-adreno-kortikalnyi.pdf

9. First International Randomized trial in locally advanced and Metastatic Adrenocortical Carcinoma Treatment (FIRM-ACT).URL:http://www.firmact.org/documents/ FIRM_ACT_protocol_final.pdf

10. Law 21.11.2011 N 323 (03.07.2016 version) about the basic principles of health protection of citizens of Russia. Article 4.

11. Mitotane for the treatment of adrenal cortical carcinoma. URL: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_li-brary/0rphan_designation/2009/10/WC500006368.pdf

12. Ministry of Health: Orphan Diseases list URL: https://www.rosminzdrav.ru/documents/8048-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy

13. Federal Law 21.11.2011 N 323 about the basic principles of health protection of citizens of Russia. Article 44.