Зачем нужен новый научный электронный журнал «Реальная клиническая практика: данные и доказательства»?

ОТ РЕДАКТОРА myRWD

Зачем нужен новый научный электронный журнал

«Реальная клиническая практика: данные и доказательства»?

Для цитирования: Колбин А.С. Зачем нужен новый научный электронный журнал «Реальная клиническая практика: данные и доказательства»? Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2021;1(1):2-4. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-1

Поступила: 13 июля 2021 г. Принята: 21 июля 2021 г.. Опубликована: 01 августа 2021 г.

Колбин А.С. Главный редактор

Современным запросом мировой системы здравоохранения является сбор и анализ информации, полученной в ходе анализа данных, полученных в исследованиях рутинной медицинской практики: real-world data (RWD) и доказательств, построенных на них - real-world evidence (RWE).

В Российской Федерации существуют разные трактовки термина RWE. Широко используются такие варианты, как данные реальной медицинской практики, исследования реальной клинической практики, исследования реальной медицинской практики и исследования и анализ данных медицинской практики. В целом, все они пытаются дать наиболее адаптированный для отечественной системы здравоохранения перевод. Это связано с продолжающимся интенсивным развитием этого направления в мире.

Так, FDA даёт следующее определение термина «real-world data» - это данные, относящиеся к состоянию здоровья пациента и/или оказанию медицинской помощи, обычно собираемые из различных источников.

В свою очередь, термин «real-world evidence» трактуется FDA следующим образом: «клинические доказательства потенциального преимущества и рисков применения лекарственных препаратов, посредством анализа RWD».

Доказательства из реальной клинической практики характеризуются фактическим использованием лекарственных препаратов на практике и выводами, которые можно обобщить для целевой популяции. При формулировании указанных выше определений подчёркивается разница между терминами «данные» и «доказательства». Смысл заключался в том, что «данные» предполагают лишь фактическую информацию, в то время как «доказательства» означают

организацию информации для обоснования заключения или принятия решения.

Цели сбора RWD можно разделить на две крупные категории: клинические и организационные.

Клинические цели - сбор информации об эффективности и безопасности использования лекарственных препаратов. Изучение безопасности состоит прежде всего в анализе сигналов безопасности, которые могут быть преобразованы в данные реальной клинической практики в процессе активного наблюдения, который представляет собой системный подход к регистрации и анализу безопасности лекарственных препаратов. Данные реальной клинической практики, полученные такими способами, могут стать источником доказательств путём интеграции наблюдательных исследований (ретроспективных или проспективных) и клинических прагматических исследований.

Организационные цели в области политики применения лекарственных препаратов - получение информации о приверженности лечению, затратах на лечение, создание клинических рекомендаций, изменение инструкций по применению лекарственных препаратов, коррекция дизайна предрегистрационных рандомизированных клинических исследованиях (РКИ). Изучение указанных выше показателей необходимо с целью создания системы лекарственного обеспечения, а также с целью максимизировать эффективное использование лекарственных препаратов или оценить их влияние на бюджет здравоохранения.

Л; myRWD

В ходе проведения исследований RWD выявляют эффективность (effectiveness). Нередко эффект при применении лекарственного препарата в рутинной медицинской практике отличается от результатов РКИ, на основании которых это лекарство было зарегистрировано, т.е. действенности (efficacy). Эта проблема получила название «разрыв между действенностью и эффективностью» (efficacy-effectiveness gap, EEG) - это различия в соотношении «риск--польза», полученном на этапе клинических исследований и на этапе применения лекарственного препарата в условиях рутинной медицинской практики.

Разрыв между действенностью и эффективностью - это проблема изменчивости действия лекарственного препарата, которая может быть связана с биологическими и поведенческими факторами, методами измерения эффекта и характеристиками системы здравоохранения.

Для преодоления разрыва между действенностью и эффективностью проводятся исследования в реальной клинической практике с анализом полученных данных как проспективно, так и ретроспективно. Хотя разнообразный дизайн исследований реальной клинической практики будет иметь различные недостатки и преимущества, выбор соответствующего дизайна должен основываться на цели сбора данных и обеспечивать необходимый уровень достоверности.

Доказательства, собранные в исследованиях реальной клинической практики, не противопоставляются РКИ, а дополняют их, предоставляя недостающие сведения об эффективности и безопасности, качестве жизни, связанном со здоровьем, приверженности лечению, клинико-экономических характеристиках лекарственных препаратов.

Анализируя данные, полученные из реальной клинической практики, можно оценить изменения практически любого количества точек и исходов (клинических, суррогатных и композитных) и увидеть действия лекарственных препаратов во всей полноте.

По методологии исследований RWD могут быть:

• интервенционными клиническими исследованиями:

большие упрощённые рандомизированные исследования (БУРИ),

прагматические клинические исследования (ПКИ);

• неинтервенционными клиническими исследованиями:

пострегистрационные исследования безопасности (ПРИБ),

наблюдательные исследования,

когортные исследования,

исследования «случай-контроль»,

проведение исследований на базе регистров,

анализ баз данных страховых компаний,

ОТ РЕДАКТОРА

анкетирование о состоянии здоровья,

анализ электронных медицинских баз данных и электронных медицинских карт (историй болезни),

изучение интернет-ресурсов,

сбор неструктурированной информации,

сбор информации с медицинских мобильных устройств и мобильных приложений.

Преимущества исследований реальной клинической практики:

• оценка эффективности, а не действенности;

• множественное сравнение альтернативных лекарственных препаратов для принятия решений о выборе оптимальных вариантов терапии;

• оценка нового лекарственного препарата по соотношению «риск-польза», включая долгосрочные клинические преимущества или вред (включая редкие нежелательные реакции);

• изучение клинических результатов в разнообразной исследуемой популяции, которая отражает круг и распределение пациентов, наблюдаемых в рутинной медицинской практике;

• более широкий диапазон результатов, чем традиционно получаемые в РКИ;

• данные об использовании ресурсов для определения стоимости медицинских услуг и проведения клинико-экономического анализа и/или анализа влияния на бюджет;

• получение информации о том, как лекарственный препарат дозируется и применяется в условиях рутинной медицинской практики;

• получение данных о приверженности лечению;

• сбор данных в ситуациях, когда проведение РКИ невозможно;

• получение данных о клиническом эффекте или экономическом влиянии после включения лекарственного препарата в клинические рекомендации, стандарты медицинской помощи, ограничительные перечни или другие программы здравоохранения.

Безусловно, есть и существенные ограничения исследований реальной клинической практики. Для всех нерандомизированных данных наиболее серьёзной проблемой является вероятность систематической ошибки.

Неопределённость в отношении внутренней достоверности RWD: неточность записей в медицинской документации, недостающие данные и непрозрачная отчётность о проведении исследования и полученных результатах.

Часть информации, необходимая для ответа на поставленный вопрос, может отсутствовать в электронных медицинских картах, но даже если информация зафиксирована, то способ документирования данных в электронных медицинских картах может ограничить их доступность.

В условиях рутинной медицинской практики, помимо низкой приверженности лечению, наблюдаются

ОТ РЕДАКТОРА

случаи полипрагмазии, диагностики, основанной на оценке результатов проведённой терапии, и прочие случаи, осложняющие дифференциацию эффектов конкретного лекарственного препарата.

Суммируя вышеизложенное, можно утверждать, что в мире не хватает научных журналов, посвященных RWD и RWE, охватывающих все аспекты: от фармакоэпидемиологии, фармакоэкономики, фармако надзора до биостатистики и биомедицинской этике.

Электронный научный журнал «Реальная клиническая практика: данные и доказательства» («Real-World Data & Evidence»), зарегистрированный Роскомнадзором в 2021 году, создан как новый международный ресурс для академических исследователей, лиц, принимающих решение в системе здравоохранение, организаторов здравоохранения и специалистов фармацевтических компаний, которые публикуют статьи, посвященные новейшим аспектам и методам RWD и RWE.

Основное внимание журнал «Реальная клиническая практика: данные и доказательства» уделяет современным методологическим трендам проведения и анализа RWD.

При создании журнала «Реальная клиническая практика: данные и доказательства» мы разработали главные приоритеты, а именно:

Л- myRWD

1. Все публикуемые статьи проходят внешнее рецензирование. Для публикации необходимо получение как минимум двух положительных рецензий от специалистов из близких по профилю учреждений. Все рецензенты сохраняют анонимность. Эти требования направлены на повышение качества публикуемых работ.

2. Все публикуемые материалы сразу после принятия в печать появляются в открытом доступе - бесплатно для читателя. Быстрый, лёгкий и удобный доступ к полному тексту работы позволит незамедлительно довести до научного сообщества и работников практической медицины информацию об исследованиях в области RWD во всём мире.

3. Таким образом, создавая новый электронный научный журнал, мы планируем быстро и качественно освещать основные проблемы и достижения в области RWD и RWE. Главная цель редакции - выведение журнала «Реальная клиническая практика: данные и доказательства» - его английскую версию «Real-World Data & Evidence» на международный уровень с включением его в основные международные базы цитирования, а именно: MEDLINE, Web of Science, Scopus и Springer. H

Главный редактор журнала д.м.н., профессор Колбин Алексей Сергеевич