EBV-associated lymphoproliferative (PTLD-like) disease in SCID patient before HSCT

I SHORT REPORTS

хронической РТПХ - 57% в группе с треосульфаном и 50% в группе с бусульфаном. Кумулятивный риск развития экстенсивной хронической РТПХ составил 27,6% в 1-й группе и 43,3% во 2-й группе. При анализе других поздних осложнений обнаружено снижение частоты развития эндокринных нарушений в группе с треосуль-фаном - 27% против 43% в 1-й группе, при этом не зарегистрировано ни одного случая развития гипергонадо-тропного гипогонадизма (кумулятивный риск развития 32,8% в 1-й группе против 0% во 2-й, р = 0,012). Патология щитовидной железы в структуре эндокринных нарушений также преобладала в 1-й группе детей - 29% против 13%. Патология центральной нервной системы в группе с треосульфаном носила в большей степени функциональный характер в отличие от преобладания органических нарушений в 1-й группе: не зарегистрировано ни одного случая энцефалопатии, вторичной эпилепсии. Также отмечались качественные различия в развитии кардиоваскулярной патологии - 16% в 1-й группе с преобладанием вторичной кардиомиопатии против 10% во 2-й группе. В обеих группах зарегистрировано

по одному случаю вторичных неоплазий на поздних сроках после ТГСК. Среди детей с незлокачественными заболеваниями (первичными иммунодефицитами) 5 получили бусульфан-содержащее кондиционирование, а 8 - треосульфан-содержащее. Общая 5-летняя выживаемость составила 87,5% в 1-й группе против 60% во 2-й. Существенных различий в частоте поздних осложнений алло-ТГСК не выявлено.

Заключение

Треосульфан-содержащее миелоаблативное кондиционирование позволяет снизить риск развития поздних осложнений со стороны эндокринной системы (особенно гипогонадизма), центральной нервной системы и кардиоваскулярных нарушений после алло-ТГСК у детей по сравнению с классическими бусульфан-содер-жащими режимами.

Ключевые слова

Алло-ТГСК, кондиционирование, треосульфан, поздние осложнения, дети.

EBV-associated lymphoproliferative (PTLD-like) disease in SCID patient before HSCT

Elvira R. Sultanova, Alexandra L. Laberko, Anna A. Bogoyavlenskaya, Sergey L. Blagov, Larisa N. Shelikhova, Dmitry N. Balashov

Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology, Moscow, Russia

Contact: Dr. Elvira R. Sultanova E-mail: elvira.sultanova@yahoo.com

Introduction

Objective of this work was to demonstrate a case report of Epstein-Barr virus (EBV)-associated lymphoproliferative disease (LPD) in a patient with severe combined immune deficiency (SCID) before hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).

Methods

The patient at the age of 3 months has been admitted to our hospital and was clinically examined. Detailed analysis of the data was carried out, and diagnosis made. Appropriate treatment targeted at underlying disease as well as the complications diagnosed.

Results

The diagnosis of SCID was confirmed at our clinic. CT scan and lung biopsy showed EBV-associated LPD of the lung. Treatment before HSCT included dexamethasone for cy-toreduction, and rituximab administration. CT scan 2 weeks after starting the therapy showed partial reduction in size of the tumor mass. Transplantation of peripheral blood stem cells was the next therapeutic step. Moreover, infusion of CD45-RA depleted lymphocytes was performed on D+5 post-transplant, as an experimental antiviral therapy based

on infusion of EBV-specific cells after HSCT in patients with posttransplant LPD (PTLD). At the day +180, a CT scan showed complete resolution of the pulmonary mass, along with immune reconstitution achieved by this time.

Conclusion

The present case demonstrates a rare opportunity for EBV-associated LPD (PTLD-like) developing in a SCID patient within first months of life before HSCT. LPD in SCID patient and PTLD may have similar mechanism, i.e., loss of T-cell control. Treatment options included rituximab, as well as cell therapy, i.e., transfer of active cellular immunity from donor to the recipient. Incidence of LPD in SCID patients is less common than LPD in patient with other primary immune deficiencies, due to high mortality rates among SCID patients before HSCT, or at following months. This case shows importance of correct diagnosis and differential diagnosis in a patient with combined immunodeficiency during his preparation for HSCT, despite of age and other multiple clinical problems.

Keywords

Lymphoproliferative disease, severe combined immunodeficiency, hematopoietic stem cell transplantation, Epstein-Barr virus, donor lymphocytes infusion, immune reconstitution.

CTT JOURNAL | VOLUME 7 | NUMBER 3 | SEPTEMBER 2018 121

SHORT REPORTS |

Случай ЭБВ-ассоциированного лимфопролиферативного заболевания у пациента с тяжелой комбинированной иммунной недостаточностью до ТГСК

Эльвира Р. Султанова, Александра Л. Лаберко, Анна А. Богоявленская, Сергей Л. Благов, Лариса Н. Шелихова, Дмитрий Н. Балашов

ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Москва, Россия

Введение

Цель работы: демонстрация клинического случая развития Эпштейн-Барр вирус (ЭБВ)-ассоциированного лимфопролиферативного заболевания (ЛПЗ) у пациента с тяжелой комбинированной иммунной недостаточностью (ТКИН) до трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

Методы

Пациент, поступил в клинику в возрасте трех месяцев; было проведено обследование, детальный анализ лабораторных и клинических данных, установлен диагноз; терапия была направлена не только на основное заболевание, но и диагностированные осложнения.

Результаты

Проведенные исследования подтвердили диагноз ТКИН и выявили (КТ, биопсия) ЭБВ-ассоциированное ЛПЗ с поражением средостения. Терапия до ТГСК включала дексаметазон для снижения опухолевого объема и ритуксимаб. На КТ через 2 недели отмечалась положительная динамика. Учитывая основное заболевание далее была проведена трансплантация периферических стволовых кроветворных клеток. Также, в качестве экспериментальной противовирусной терапии, основанной на инфузии ЭБВ-специфических клеток после ТГСК у пациентов с посттрансплантационным ЛПЗ (ПТЛПЗ), на +5 сутки выполнена инфузия С045-К.А деплетиро-

ванных лимфоцитов. Полное нивелирование очагов в легких (КТ) - на +180 день после ТГСК, что совпало с иммунореконституцией.

Заключение

Данный случай демонстрирует редкое развитие ЭБВ-ас-социированного ЛПЗ у пациента с ТКИН на первых месяцах жизни до проведения ТГСК. ЛПЗ у пациентов с ТКИН и ПТЛПЗ имеют схожий механизм развития -потеря Т-клеточного контроля. Терапевтические опции в обоих случаях включают применение ритуксимаба и, основанную на передаче активного клеточного иммунитета от донора к реципиенту, клеточную терапию. ЛПЗ регистрируется у ТКИН реже, чем у других первичных иммунодефицитов ввиду их высокой смертности или проведения ТГСК в первые месяцы жизни, что подводит нас к важности правильного диагностического и дифференциально-диагностического поиска у пациента с комбинированным иммунодефицитом, готовящегося к ТГСК, независимо от возраста и комплекса иных клинических проблем.

Ключевые слова

Лимфопролиферативное заболевание, тяжелая комбинированная иммунная недостаточность, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, вирус Эпштей-на-Барр, инфузия донорских лимфоцитов, иммунная реконституция.

Our experience in compounding the parenteral nutrition for patients after allo-HSCT

Aschot A. Tadevosian, Olga A. Prokofieva, Olga E. Pigareva, Oleg V. Goloshchapov, Boris V. Afanasyev

Raisa Gorbacheva Memorial Institute for Children Oncology, Hematology and Transplantation at the First St. Petersburg State I. Pavlov Medical University, St. Petersburg, Russia

Contacts: Dr. Oleg V. Goloshchapov E-mail: golocht@yandex.ru

Introduction

Nutritional support is an established approach, along with other treatment procedures for patients with malignancies. According to the ESPEN's report, incidence of nutritional deficiency among oncology patients varies from 46% to 88%.

Since 2011, automatic compounding technology is used to prepare parenteral nutrition, antibiotics, and chemotherapy medications. Objective of the study was to compare automatic compounding of parenteral nutrition (PN) with "the flask method" providing separate infusions of distinct nutrients, and with manual PN mixing.

122 CTT JOURNAL | VOLUME 7 | NUMBER 3 | SEPTEMBER 2018

@ cttjournal.com