Муковисцидоз встал в пикет

Взрослые пациенты с муковисцидозом просят Минздрав ускорить регистрацию дорогостоящего препарата «Трикафта». Пациентские организации, благотворительные фонды и врачи еще в январе обращались с просьбой «регистрации в кратчайшие сроки» к премьер-министру Михаилу Мишустину, однако ситуация не изменилась. На прошлой неделе несколько пациенток провели акцию у здания Министерства здравоохранения в Москве, назвав ее «криком о помощи». Они утверждают, что лишены жизнеспасающего лечения. Минздрав заявил “Ъ”, что «Трикафта» проходит регистрацию «в сроки, установленные законом».

Фото: Сергей Бровко, Коммерсантъ

Взрослые пациенты с муковисцидозом 28 июня в очередной раз вышли на одиночные пикеты перед зданием Минздрава в Москве — с требованием ускорить регистрацию препарата «Трикафта» и разрешить его закупку в оригинальной упаковке. Также они требуют включить лекарство в федеральную программу «14 ВЗН», чтобы обеспечение им осуществлялось из средств федерального, а не регионального бюджета. В акции приняли участие четыре женщины, в том числе бабушка 15-летнего подростка-пациента. На плакатах было написано: «Больным муковисцидозом нужна Трикафта, чтобы жить!».

Цена месячного курса «Трикафты» составляет 1,6 млн руб. Пациенты 6–18 лет получают его бесплатно, через президентский фонд «Круг добра»: он может закупать незарегистрированные препараты по упрощенному механизму. Однако 1,4 тыс. взрослых с муковисцидозом «вследствие крайне высокой стоимости и ограничений, связанных с отсутствием регистрации "Трикафты"» остаются «без надежды на таргетное лечение», говорит исполнительный директор благотворительного фонда помощи людям с муковисцидозом «Острова» Ольга Нестерук. «Сейчас, когда "Трикафта" не зарегистрирована, каждый пациент должен собирать большой пакет документов на ее приобретение, проходить консилиумы, получать индивидуальное разрешение на закупку. Это сложная бюрократическая процедура»,— указывает она. При этом взрослым пациентам даже после положительных решений консилиума чаще всего приходится добиваться лечения через суды. По данным фонда «Острова», за последние два года в стране выиграно порядка 50 исков граждан с муковисцидозом, но фактически закупки осуществляются еще реже.

С 2012 года в мире зарегистрированы четыре препарата инновационной таргетной патогенетической терапии муковисцидоза. В России же — всего один, «Оркамби». При этом он действует в отношении лишь одной генетической мутации, вызывающей заболевание. Еще в январе 2022 года российские пациенты, врачи, общественные и благотворительные организации направили премьер-министру Михаилу Мишустину коллективное обращение о проблеме с лекарствами. Они указывали, что препарат «Трикафта» в отличие от «Оркамби» работает в отношении порядка 177 мутаций и может помочь 90% больных муковисцидозом. Авторы письма просили премьера о регистрации препарата «в кратчайшие сроки». По словам Ольги Нестерук, с момента отправки обращения ситуация так и не изменилась. В случае регистрации «Трикафта» могла бы попасть в перечень лекарственного обеспечения за счет регионального (ЖВНЛП) или федерального («14 ВЗН») бюджета. Сейчас по федеральной программе для пациентов с муковисцидозом закупается лишь препарат дорназа альфа для облегчения отхождения мокроты.

Одна из инициаторов акции 37-летняя москвичка Наталья Васильева называет пикеты у Минздрава «криком о помощи».

Она начала принимать «Трикафту» год назад по рекомендации врачей, когда из-за кислородной недостаточности лишилась возможности двигаться. «Потратив все сбережения семьи, мы купили препарат на четыре месяца. Буквально после первого месяца терапии я слезала с кислорода, начала ходить, прекратилось кровохарканье, увеличилась физическая активность»,— говорит Наталья Васильева. Врачебный консилиум НИИ пульмонологии ФМБА России 30 сентября 2021 года одобрил препарат для лечения госпожи Васильевой по жизненным показаниям и рекомендовал его депздраву Москвы к закупке. Однако департамент провел собственную клинико-экспертную комиссию (КЭК) на базе 67-й больницы и пришел к выводу, что лечение «Трикафтой» для Натальи Васильевой неэффективно. “Ъ” рассказывал, что московская КЭК регулярно пересматривает решение федеральных консилиумов и отказывает в лечении всем пациентам с муковисцидозом и спинальной мышечной атрофией, ссылаясь на его нецелесообразность и неэффективность. Столичный суд 18 мая поддержал решение московской комиссии.

В департаменте здравоохранения Москвы заявили “Ъ”, что лекарственное обеспечение взрослых граждан, больных муковисцидозом, осуществляется «в полном объеме в соответствии с выписанными рецептами на зарегистрированные в РФ препараты в рамках федеральной программы по 14 высокозатратным нозологиям». Сверх федеральной программы Москва дополнительно закупает лекарства по 49 МНН и 2 наименования медицинских изделий. «Также для лечения пациентов используются и не зарегистрированные на территории РФ препараты, назначение которых зависит от состояния здоровья пациента и особенностей протекания его основного заболевания»,— заявили в департаменте. При этом на вопрос “Ъ” о количестве пациентов, которым клинико-экспертная комиссия орфанного центра одобрила препарат «Трикафта», в депздраве не ответили.

Наталья Васильева рассказала, что во время акции ее и других участниц пригласили в Минздрав и предложили написать обращение: «Приняли, сказали, что услышали. Но точно такие же обращения мы писали в январе. Их даже нашли в документах министерства». Сейчас госпожа Васильева растягивает остатки «Трикафты», самостоятельно сокращая дозировку, так как покупать препарат за свой счет семья больше не может. В таком же положении оказались другие пациентки, вышедшие к Минздраву.

Министерство здравоохранения РФ заявило “Ъ”, что сейчас для регистрации препарата «Трикафта» проводится «процедура экспертизы при регистрации по взаимному признанию препарата в референтном государстве». «Экспертиза лекарственных препаратов проводится для получения научной оценки качества, безопасности и эффективности лекарственных средств и соотношения "польза — риск". Процедура проводится в сроки и в соответствии с Правилами регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения, утвержденными решением ЕЭК от 03.11.2016 №78»,— сообщили в ведомстве.