Что такое CRISPR/Cas9?
=======================

 **Что такое CRISPR/Cas9?** 

 CRISPR (от англ. clustered regularly interspaced short palindromic repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) — особые локусы бактерий и архей, состоящие из прямых повторяющихся последовательностей, которые разделены уникальными последовательностями (спейсерами). Спейсеры заимствуются из чужеродных генетических элементов, с которыми сталкивалась клетка (бактериофагов, плазмид). РНК, транскрибирующиеся с локусов CRISPR, совместно с ассоциированными белками Cas обеспечивают адаптивный иммунитет за счёт комплементарного связывания РНК с нуклеиновыми кислотами чужеродных элементов и последующего разрушения их белками Cas. Впрочем, к настоящему моменту имеется немало свидетельств участия CRISPR в процессах, не связанных с иммунитетом.   
  
 Использование методик CRISPR-Cas для направленного редактирования геномов является перспективным направлением в современной генной инженерии. В настоящее время учёные широко используют подходы, основанные на системах CRISPR-Cas; возможно, в будущем эти подходы будут применять в медицине для лечения наследственных заболеваний. 

 CRISPR/Cas9 — это новая технология редактирования геномов высших организмов, базирующаяся на иммунной системе бактерий. В основе этой системы — особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. При попадании вируса в бактериальную клетку он обнаруживается с помощью специализированных Cas-белков (CRISPR-associated sequence — последовательность, ассоциированная с CRISPR), связанных с CRISPR РНК. Если фрагмент вируса «записан» в спейсере CRISPR РНК, Cas-белки разрезают вирусную ДНК и уничтожают ее, защищая клетку от инфекции. 

 Потенциально, технология CRISPR/Cas9 способна изменить отношение человечества к сотням и тысячам наследственных заболеваний. Если раньше они были либо полностью неизлечимы, либо допускали паллиативное, симптоматическое лечение, то сейчас открывается возможность их лечить «по-настоящему», то есть устранять саму причину возникновения болезни. 

 В последние годы одной из самых обсуждаемых тем в мире молекулярной биологии стала технология CRISPR/Cas9, позволяющая добавлять, удалять и вносить изменения в геном высших организмов. CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR-associated genes (proteins) может стать мощным инструментом борьбы со многими социально значимыми заболеваниями, среди которых рак, наследственные болезни и ВИЧ. Технология появилась благодаря исследованию адаптивной иммунной системы бактерий и основана на способности бактерии узнавать вирусную ДНК и ликвидировать ее. При этом в системе задействованы только два компонента: фермент Cas9 и короткие некодирующие последовательности CRISPR РНК (crРНК/tracrРНК). 

 Система CRISPR-Cas9 — это иммунитет бактерий, они используют ее для борьбы с вирусами и бактериофагами, разрезая их ДНК, словно ножницами. Эту способность ученые открыли в начале 2000-х годов, а в 2012—2013 годах показали, что системы CRISPR-Cas могут работать не только в клетках бактерий.