Ученые в Новосибирске воссоздали фрагменты ДНК для лечения СМА

Разработка принадлежит ученым Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) СО РАН. Об этом сообщило ТАСС.

СМА до сих пор остается одним из самых редких генетических заболеваний. В России в 2023 году родилось 55 детей со спинальной мышечной атрофией. И только два препарата в мире способны им помочь. Отечественный вводится в спинной мозг каждые три месяца при стоимости одной дозы более 100 тыс. долларов. Второй — импортный стоит 1,3 млн долларов.

Новая разработка новосибирских ученых позволит снизить число требуемых доз для лечения СМА. Кроме того, в будущем это лекарство, может применяться для мышечных дистрофий Дюшенна и Беккера, возрастной мышечной дегенерации, острой печеночной порфирии, cиндрома семейной хиломикронемии, наследственной амилоидной полинейропатии и других.

Напомним, ранее «МК в Новосибирске» писал, что ученые Новосибирска разработали костюм для детей с ДЦП.