Более 6 тыс. детей с редкими заболеваниями получили помощь от фонда «Круг добра»

Глава фонда рассказал, что сейчас среди подопечных фонда 1 474 ребенка с муковисцидозом, 1 154 ребенка со спинальной мышечной атрофией (СМА), 497 детей с первичными иммунодефицитами, 307 детей с туберозным склерозом и другие.

Ткаченко напомнил, что для лечения СМА в настоящее время есть три лекарственных препарата.

«Абсолютному большинству пациентов, выявленных в результате программы расширенного неонаталього скрининга, врачи назначают препарат “Золгенсма”. С начала этого года по неонатальному скринингу было выявлено 30 детей со СМА, на 17 из них поступили заявки в фонд, 13 заявок уже одобрено и доставлена “Золгенсма”. Четырем пациентам из-за особенности заболевания назначены другие лекарственные препараты “Спинраза” или “Рисдиплам”», — сказал он.

Ткаченко также уточнил, что с начала работы фонда 157 детям со СМА была закуплена «Золгенсма» на сумму более 16 миллиардов рублей.

«Круг добра» был создан 5 января 2021 года указом президента Владимира Путина. Государственный внебюджетный фонд занимается поддержкой детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями.

В декабре 2022 года по поручению президента правительство расширило возрастную группу пациентов, которым помогает «Круг добра», до 19 лет (если до 18 лет эти пациенты получали поддержку фонда).