박셀바이오

**박셀바이오**()는 전라남도 화순에 위치한 대한민국의 생명공학 기업으로, 2020년 9월 기술특례로 코스닥에 상장했다.

자연살해세포를 기반으로 하는 Vax-NK 항암면역치료제 플랫폼, Vax-CARs 시리즈 항암면역치료제 플랫폼, 저분자화합물 표적항암제 플랫폼을 기반으로 한 항암면역치료제 연구·개발에 주력하고 있다.

최근 반려견 면역보조치료제 '박스루킨-15'와 면역기능보조제 '골드뮨'을 바탕으로 한 반려동물 헬스케어 사업, 이중항체 플랫폼 및 DDS 제형 신약과 제제 개발 사업으로 파이프라인을 확장했고, 의약품 및 의료용품 등 도매업과 의약품 유통사업 등 사업 영역 다각화를 통해 재무적 안정성을 확보했다.

## 1. 연혁

## 2. 재무

2024년 10월, 2023년에 31억 5천만 원의 매출을 기록한 의약품 유통업체 에스에이치팜을 인수합병하여 재무적 안정성을 확보하고, 사업 영역을 의약품 유통으로 다각화하였다. 2025년 1월 항압치료제 파이프라인 확장 및 수익창출 가속화를 위해 이중항체 플랫폼과 DDS 기술을 보유한 에이엘바이오텍을 인수합병하였다.

2024년 8월 반려견 유선종양 면역보조 전문의약품인 '박스루킨-15'의 품목허가를 받아 첫 상업화 의약품을 확보하였다. 2025년 1월부터 유한양행과 박스루킨-15 판매 업무 협약을 맺고, 이를 전국 주요 동물병원에 공급하여 매출을 증대하였다.

## 3. 주요 파이프라인
박셀바이오는 NK세포치료제, CAR세포치료제, 표적항암제 등 항암면역치료제 개발에 주력하며, 이중항체치료제와 신생혈관 억제제 등의 영역으로 진출하고 있다. 더불어 반려동물 유선종양·림프종 면역치료보조제 박스루킨-15, 반려동물 면역기능보조제 골드뮨을 출시하며 반려동물 헬스케어 분야로 사업 영역을 넓혔다.

## 3.1. VAX-NK 치료제
선천 면역을 담당하는 면역세포인 자연살해세포(NK세포)를 이용한 NK세포치료제를 개발한다. 박셀바이오가 개발 중인 VCB-1102는 높은 증폭률과 비정상세포에 대한 살상능을 보유하고 있다.

#### <u>1) VCB-1102/HCC</u>
간암 치료제인 VCB-1102/HCC는 HAIC 병용요법을 통해 면역학적 상승 효과를 일으키는 파이프라인이다.

***- 2017년 12월 임상1상 완료***

임상1상은 표준 치료법을 사용하였으나 치료가 되지 않는 진행성 간암 환자 11명을 대상으로 진행되었다. 약물은 5일간 5회 투여되었다.

임상1상 결과 투약 2개월 뒤 11명 중 4명에게서 완전관해가 나타났으며, 1명에게서 부분관해, 4명에게서 안정병변, 2명에게서 진행병변이 관찰되었다. 중앙생존기간은 2020년 1월 기준 40개월이었으며, 객관적반응률(ORR)은 72.7%였다. 임상1상 결과 논문은 SCI급 국제학술지 에 게재되었다.

***- 2024년 5월*** ***임상2a상 완료***

2021년 6월 안전성 심의위원회(SRM)의 검증을 통과하였으며, SRM 평가위원단은 임상시험계획의 변경 없이 환자를 추가 모집하여 임상2a상을 진행할 것을 최종 권고했다. 이는 치료제 투여량이 2배 증가했음에도 부작용이 없다는 것을 의미한다.

임상2a상은 진행성 간암 환자 17명을 대상으로 진행되었다. 5일간 5회 약물을 투여하고, 4주 후 5일간 5회 재투여하는 방식이었다. 다만 2024년 5월 발표된 최종결과보고서에서는 16명의 데이터가 담겼다. 1명은 임상시험계획서 기준에 맞지 않아 최종 분석에서 제외됐다.

임상2a상의 독립검토위원회 분석 결과 객관적 반응률(ORR)은 68.75%, 종양 진행까지의 시간은 16.82개월 이상으로 확인됐다. 분석 대상 환자 가운데 3명에게서 완전관해가 나타났으며, 8명에게서 부분관해가 관찰되었다. 나머지 5명도 안정병변을 나타내 질병조절률은 100%였다.

박셀바이오에 따르면 대표적 간세포암 치료법인 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용 요법은 객관적 반응률이 40%, 소라페닙은 11%다. HAIC 단독군의 객관적 반응률은 30% 안팎으로 시험대상자의 임상적 특성 및 시험설계 등이 일부 상이하다는 점을 고려하더라도 NK세포치료제를 병용한 박셀바이오의 치료법이 더 높은 객관적 반응률을 보였다.

더불어, 관련 업계는 치료 후 암이 재발하지 않는 기간인 무진행 생존기간의 연장을 높이 평가했다. 아테졸리주맙과 베바시주맙 병용 요법 시 무진행 생존기간은 8.8개월, 소라페닙은 5.7개월, HAIC 단독군도 8개월 이하다. 하지만 박셀바이오의 치료법은 종양 진행까지 시간이 임상연구자 결과에서 16.82개월로 두 배 정도 길었다.

#### <u>2) VCB-1102/SCLC</u>
확장병기 소세포폐암 치료제인 VCB-1102/SCLC는 면역관문억제제 아테졸리주맙과의 병합요법이다. 현재 첨단재생의료 임상연구를 진행 중이다. 화순전남대병원 오인재 교수팀이 임상 연구를 진행하고 있다.

#### <u>3) VCB-1102/PDAC</u>
진행성 췌장암 치료제인 VCB-1102/PDAC는 복합제 항암요법인 폴리피녹스와의 병합 요법으로 진행된다.현재 첨단재생의료 임상연구를 진행 중이다. 화순전남대병원 황준일 교수팀이 임상 연구를 진행하고 있다.

## 3.2. VAX-CAR 치료제
현재까지 FDA 승인을 받은 CAR치료제는 혈액암을 타겟으로 한 CAR-T 세포치료제가 유일하다. 고형암은 이형질성과 종양미세환경 등의 장벽으로 CAR치료제 개발이 어렵다. FDA 승인을 받은 CAR-T 역시 사이토카인 폭풍 등의 부작용과 치료제 내성이 한계로 지적되고 있다. 박셀바이오는 이러한 한계를 극복한 CAR치료제를 개발한다.

#### <u>1) VCB-1201(CAR-MIL)</u>
다발골수종의 항원 BCMA를 표적으로 하는 치료제다. 다발골수종 환자의 골수에서 MIL(골수침윤림프구, Marrow Infiltrating Lymphocytes)을 추출한 뒤 유전자 조작을 통해 키메릭 항원 수용체를 부착하고, 확장 배양 및 활성화 과정 등을 단계적으로 거쳐 제조한다. 중앙 기억 T세포가 풍부하여 항암효과와 지속성을 기대할 수 있다. 현재 전임상시험 단계에 있다.

#### <u>2) VCB-1204(DUAL CAR-T)</u>
난치성 고형암(위암, 간암, 난소암)에서 발현되는 PD-L1과 EphA2를 표적으로 하는 이중표적 CAR-T 치료제다. 기존 항체의 1/3 크기로 T세포에 부착이 용이하면서 암 인식률이 높은 모노바디를 개발하여 도입했다. 두 가지 암 항원을 인식하기 때문에 고형암에서 나타나는 높은 항원 이질성을 극복할 수 있다. 현재 전임상시험 단계에 있다.

#### <u>3) VCB-1206(CAR-NK)</u>
자가면역질환에 적용 가능한 치료제다. 암 치료에 집중되었던 CAR치료제의 타겟을 자가면역질환으로 확장하였으며, 치료 효능과 안전성을 높이기 위해 VCB-1104(3세대 NK세포)와 국내에서 자체 개발한 차세대 렌티바이러스 벡터를 사용했다. 2024년 12월 바이오디자인랩, 삼성서울병원과 MOU를 체결해 공동 개발 중에 있다.

## 3.3. 이중항체절편, 신생혈관 억제제
박셀바이오는 2025년 1월 이중항체 플랫폼과 DDS 기술을 보유한 에이엘바이오텍을 인수합병하여 항암면역치료제 파이프라인을 다각화했다.

#### <u>1) VCB-1501</u>
EpCAM 양성 고형암에 적용할 수 있는 이중항체 치료제다. 종양의 항원을 표적으로 하는 나노바디 항체와 T세포의 항원을 표적으로 하는 scFv 항체를 유연한 링커로 연결한 이중항체 절편이다. AI 기술을 이용해 아미노산을 치환해 항원 결합력을 조절하였으며, 과도한 면역으로 인한 사이토카인 방출 증후군 등의 부작용을 감소시켰다. 기존 이중항체보다 작은 크기로 종양 침투력을 높인 것이 특징이다. 현재 R&D 단계에 있다.

#### <u>2) VCB-1502</u>
황반변성을 대상으로 하는 신생혈관 억제제다. 기존 항체 기반 황반변성 치료제의 경우 안구 내 주사로 투약해야 해 환자 편의성이 낮았다. VCB-1502는 기존 항체 대비 작은 나노바디 항체로 침투율을 높였고, 점안제형 등 DDS제형 개발로 안구 내 주사의 부작용을 개선한 것이 특징이다. 현재 R&D 단계에 있다.

## 3.4. 반려동물 헬스케어

#### <u>'''1) VCB-2401(박스루킨-15/VAXLEUKIN-15)'''</u>
반려견 전용 면역보조치료제. 개 백혈구 등에서 분비되는 사이토카인인 개 인터루킨-15를 근거로 유전자 재조합한 의약품이다. 2025년 3월말 유한양행을 통해 반려견 유선종양 면역보조제로 판매가 시작되었으며, 2025년 9월 반려견 림프종 및 유선종양 면역보조치료제로 품목허가가 변경되면서 적응증이 확대되었다. 이후 적응증을 반려묘로도 확대해 나갈 계획이다.

***- 2024년 8월 품목허가 획득***

국내 최초로 반려견 유선종양 수술 후 면역보조제로 농림축산검역본부의 품목허가를 획득했다. 유선종양 절제 수술을 받은 환견 55마리(시험군 27마리, 대조군 28마리)를 대상으로 임상시험을 실시한 결과, 박스루킨-15를 병용한 환견이 종양 제거 수술만 받은 환견에 비해 임상 증상 개선 효과가 뛰어나고 삶의 질이 우수한 것으로 나타났다.

또한 박스루킨-15는 약물 투여 후 부작용이 거의 관찰되지 않았고, 신체검사와 혈액학적 검사에서도 안전성이 확인되었다. 특히 NK세포에서 분비돼 종양세포의 사멸을 유도하는 인터페론 감마의 경우, 시험군이 대조군에 비해 유의미하게 큰 증가폭을 기록했다. 종양 주변 혈관 형성을 자극해 암 성장을 유도하는 혈관내피성장인자(VEGF)의 경우 시험군이 대조군에 비해 통계적으로 유의미하게 낮았다. 급성 염증 수치(CRP), 혈전 수치(D-dimer)도 임상기간 모두 정상을 유지했다.

***- 2025년 3월 박스루킨-15 출시***

제약회사 유한양행과 국내 판매 및 유통을 위한 업무협약을 체결하여 2025년 3월 박스루킨-15를 정식 출시하였다. 유한양행은 3월 말부터 박스루킨-15를 전국 동물의약품 대리점에 공급하고 있다. 2025년 9월 기준 박스루킨-15 시술이 가능한 국내 동물 병원은 국내 주요 대학교 동물병원 등 거점 동물병원 중심으로 100여 곳이며, 점차 그 수가 확대되고 있다.

***- 2025년 9월 적응증 림프종으로 확대***

세계 최초로 반려견 림프종 표준 항암 치료와 병용하는 면역보조치료제 동물용 전문의약품으로 농림축산검역본부의 품목허가를 획득하면서, 적응증이 기존 반려견 유선종양에서 림프종으로 확대되었다.

반려견 림프종 대상 병용 투어 임상시험은 림프종을 진단받은 반려견 61마리를 대상으로 진행되었다. 이 가운데 분석 기준 적합 판정을 받은 37마리(박스루킨 병용군 18마리, 대조군 19마리)에 대한 최종 분석 결과, 치료 12주 후 박스루킨 병용군의 전체반응률(ORR)과 질병조절률(DCR)이 모두 대조군에 비해 유의미하게 높은 수치를 보였다. 종양학 적 데이터에서도 핵심 바이오마커가 대조군 대비 유의미하게 감소했으며, 면역활성 지표 역시 안정적이었다.

#### <u>2) 골드뮨(GOLDMMUNE)</u>
반려견 면역기능보조제. 유동식, 보조제 스틱, 보조제 바이트 종류를 판매하고 있다. 반려동물의 항암 면역력 증진 및 장 활동 활성화로 내과질환을 예방하는 효과가 있다. 국내 수의과대학에서 면역기능 활성화 등에 대한 임상시험을 실시해 효능을 확인했다.

## 4. 사업장 현황
* 본사: 전라남도 화순군 화순읍 산단길 98-1
* 서울 사무소: 서울특별시 송파구 법원로 128, C동 1707호(문정역 SKV1)

### 내용주

## 외부 링크
* 

분류:대한민국의 제약 기업
분류:2010년 설립된 제조 기업
분류:2020년 상장된 기업
분류:전라남도의 기업
분류:화순군의 기업