Deflazakort

**Deflazacort** adalah glukokortikoid yang termasuk dalam asetonida atau turunan O-isopropilidena. Obat ini digunakan sebagai antiinflamasi dan dipatenkan pada tahun 1969, serta disetujui untuk penggunaan medis pada tahun 1985. Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat]] menganggapnya sebagai obat pertama di kelasnya untuk Distrofi otot Duchenne.
## Sejarah
Deflazakort pertama kali diperkenalkan pada tahun 1969 untuk mengobati rheumatoid arthritis, sindrom nefritik, lupus, transplantasi, polimialgia reumatik, sarkoidosis, dan artritis kronis juvenil.

Pada bulan Januari 2015, Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) memberikan status jalur cepat kepada *Marathon Pharmaceuticals* untuk mendapatkan persetujuan deflazakort sebagai pengobatan potensial untuk distrofi otot Duchenne, penyakit langka, "progresif, dan fatal" yang menyerang anak laki-laki. Meskipun deflazakort telah disetujui oleh FDA untuk digunakan dalam pengobatan distrofi otot Duchenne pada tanggal 9 Februari 2017, CEO Marathon mengumumkan pada tanggal 13 Februari 2017, bahwa peluncuran deflazakort (Emflaza) akan ditunda di tengah kontroversi mengenai harga tinggi yang diminta Marathon untuk obat tersebut di Amerika Serikat, yakni $89.000 per tahun, yang "kira-kira 70 kali" lebih mahal daripada biaya di luar negeri.

## Kegunaan medis
Produsen mencantumkan penggunaan deflazakort untuk penyakit berikut:
*Nefritis interstisial akut
Anafilaksis
*Asma
*Anemia hemolitik autoimun
*Pemfigoid bulosa
*Penyakit jaringan ikat campuran (selain sklerosis sistemik)
*Penyakit Crohn
*Dermatomiositis
*Purpura trombositopenik idiopatik
*Artritis kronis juvenil
*Reaksi hipersensitivitas berat
*Imunosupresi pada transplantasi
*Leukemia akut dan limfatik
*Limfoma ganas
*Mieloma multipel
*Distrofi otot
*Rheumatoid Arthritis
*Polimialgia reumatik
*Sindrom nefrotik
*Pemfigus
*Poliarteritis nodosa
*Pioderma  gangrenosum
*Sarkoidosis
*Lupus eritematosus sistemik
*Kolitis ulseratif

Di Amerika Serikat, deflazakort disetujui untuk pengobatan distrofi otot Duchenne pada orang berusia di atas dua tahun.

## Efek samping
Deflazakort memiliki risiko yang umum terjadi pada semua kortikosteroid termasuk penekanan kekebalan tubuh, penurunan kepadatan tulang, atrofi otot akibat steroid, miopati, dan insufisiensi endokrin. Dalam uji klinis, efek samping yang paling umum (>10% di atas plasebo) adalah gejala seperti sindrom Cushing, penambahan berat badan, dan peningkatan nafsu makan.

## Farmakologi
### Mekanisme kerja
Deflazakort adalah bakal obat tidak aktif yang dimetabolisme dengan cepat menjadi obat aktif 21-desasetildeflazakort.

### Potensi relatif
Potensi deflazakort sekitar 70–90% dari prednison. Tinjauan tahun 2017 menemukan bahwa aktivitas deflazakort 7,5 mg kira-kira setara dengan 25 mg kortison, 20 mg hidrokortison, 5 mg prednisolon atau prednison, 4 mg metilprednisolon atau triamsinolon, atau 0,75 mg betametason atau deksametason. Tinjauan tersebut mencatat bahwa obat ini memiliki indeks terapeutik yang tinggi, digunakan pada dosis oral awal berkisar antara 6 hingga 90 mg, dan mungkin memerlukan dosis 50% lebih tinggi untuk menghasilkan efek demineralisasi yang sama seperti prednisolon. Oleh karena itu, obat ini memiliki "dampak yang lebih kecil pada metabolisme kalsium dibandingkan kortikosteroid sintetis lainnya, dan karenanya menunjukkan risiko yang lebih rendah terhadap retardasi laju pertumbuhan pada anak-anak dan osteoporosis" pada orang tua, dan efek yang relatif kecil pada metabolisme karbohidrat, retensi natrium, dan hipokalemia.

## Masyarakat dan budaya
### Status hukum
Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) menyetujui deflazakort untuk mengobati orang berusia lima tahun ke atas dengan distrofi otot Duchenne, suatu kelainan genetik langka yang menyebabkan kerusakan dan kelemahan otot progresif. Emflaza adalah kortikosteroid yang bekerja dengan mengurangi peradangan dan aktivitas sistem imun. NDA 208684 disetujui pada Februari 2017, sebagai entitas molekuler baru Tipe 1 dengan status obat piatu.

### Ekonomi
Deflazacort tersedia sebagai obat generik yang murah. Misalnya, di Kanada deflazakort dapat dibeli dengan harga sekitar $1 per tablet.

### Nama merek
Deflazakort dijual di Amerika Serikat dengan nama merek Emflaza setelah PTC Therapeutics, Inc. mengakuisisi semua hak atas Emflaza pada Maret 2017. Deflazacort dijual di Britania Raya dengan nama dagang Calcort; di Brasil sebagai Cortax, Decortil, Defcort dan Deflanil; di India sebagai Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz, dan DefZot; di Bangladesh sebagai Xalcort; di Panama sebagai Zamen; Spanyol sebagai Zamene; dan di Honduras sebagai Flezacor.

## Referensi