ક્રિસ્પર જીન એડિટિંગ

**ક્રિસ્પર જનીન સંપાદન** (અંગ્રેજી: ક્રિસ્પર જીન એડિટિંગ) (ઉચ્ચાર: "ક્રિસ્પર"; જે 'ક્લસ્ટર્ડ રેગ્યુલરલી ઇન્ટરસ્પેસ્ડ શોર્ટ પેલિન્ડ્રોમિક રિપીટ્સ'નું ટૂંકું નામ છે) એ આણ્વિક જીવવિજ્ઞાન (અંગ્રેજી: મોલેક્યુલર બાયોલોજી) ની એક જનીન ઇજનેરી (અંગ્રેજી: જિનેટિક એન્જિનિયરિંગ) તકનીક છે, જેના દ્વારા જીવંત સજીવોના જનીનસમૂહ (અંગ્રેજી: જીનોમ) માં ફેરફાર કરી શકાય છે. તે બેક્ટેરિયાની ક્રિસ્પર-કેસ૯ (અંગ્રેજી: CRISPR-Cas9) વાયરસ વિરોધી રક્ષણ પ્રણાલી (અંગ્રેજી: એન્ટીવાયરલ ડિફેન્સ સિસ્ટમ) ના સરળ સંસ્કરણ પર આધારિત છે. કૃત્રિમ માર્ગદર્શક આરએનએ (અંગ્રેજી: ગાઇડ આરએનએ - જીઆરએનએ) સાથે જોડાયેલા કેસ૯ ન્યુક્લિએઝ (અંગ્રેજી: ન્યુક્લિએઝ) ને કોષમાં દાખલ કરીને, કોષના જનીનસમૂહને ઇચ્છિત સ્થાન પર કાપી શકાય છે. આ પ્રક્રિયા દ્વારા 'ઇન વિવો' (અંગ્રેજી: ઇન વિવો - જેનો અર્થ 'જીવંત સજીવની અંદર' થાય છે) પદ્ધતિથી હાલના જનીનોને દૂર કરી શકાય છે અથવા નવા જનીનો ઉમેરી શકાય છે.

આ તકનીક જૈવતકનીકી (અંગ્રેજી: બાયોટેકનોલોજી) અને ચિકિત્સા ક્ષેત્રે અત્યંત મહત્વની માનવામાં આવે છે, કારણ કે તે જીવંત સજીવની અંદર જનીનસમૂહ સંપાદનને સક્ષમ બનાવે છે અને તે ઘણું ચોક્કસ, ખર્ચ-અસરકારક અને કાર્યક્ષમ છે. તેનો ઉપયોગ નવી દવાઓ, કૃષિ ઉત્પાદનો અને જનીન પરિવર્તિત સજીવો બનાવવા માટે અથવા રોગકારકો અને જંતુ નિયંત્રણ ના સાધન તરીકે થઈ શકે છે. તે વારસાગત જનીન રોગો તેમજ કેન્સર જેવા દૈહિક પરિવર્તન (અંગ્રેજી: સોમેટિક મ્યુટેશન) થી ઉદ્ભવતા રોગોની સારવારમાં પણ સંભવિત ઉપયોગિતા ધરાવે છે. જોકે, માનવ પ્રજનન કોષ ઇજનેરી (અંગ્રેજી: હ્યુમન જર્મલાઇન એન્જિનિયરિંગ) માં તેનો ઉપયોગ અત્યંત વિવાદાસ્પદ છે. આ તકનીકના વિકાસ માટે ૨૦૨૦માં જેનિફર ડૌડના અને ઇમેન્યુએલ શાર્પંતિયેને રસાયણશાસ્ત્રમાં નોબેલ પુરસ્કાર મળ્યો હતો. આ જ શોધ માટે 'કાવલી પ્રાઇઝ' મેળવનાર ત્રીજું સંશોધક જૂથ, જેનું નેતૃત્વ વર્જિનિયસ સિક્સનીસ (અંગ્રેજી: વર્જિનિયસ સિક્સનીસ) દ્વારા કરવામાં આવ્યું હતું, તેમને નોબેલ પુરસ્કાર આપવામાં આવ્યો ન હતો.

જનીન કાતરની જેમ કામ કરતા, કેસ૯ ન્યુક્લિએઝ બેમાંથી એક પદ્ધતિ દ્વારા ફેરફાર કરવા માટે લક્ષિત ડીએનએ શૃંખલાના બંને પડને ખોલે છે. હોમોલોજી ડાયરેક્ટેડ રિપેર દ્વારા 'નોક-ઇન' પરિવર્તનો એ લક્ષિત જનીનસમૂહ સંપાદન અભિગમોનો પરંપરાગત માર્ગ છે. સંશોધકો ચોક્કસ સ્થાન પર જનીન સાયલન્સિંગ (અંગ્રેજી: જીન સાયલન્સિંગ) અથવા બિંદુ પરિવર્તન (અંગ્રેજી: પોઈન્ટ મ્યુટેશન) કરવા માટે સરળતાથી કેસ૯ અને નમૂના આરએનએ દાખલ કરી શકે છે. આ વિવિધ સુકોષકેન્દ્રીઓમાં વિવિધ જનીનો સાથે સંકળાયેલ જનીનસમૂહ મોડેલો અને જૈવિક પ્રક્રિયાઓના ઝડપી અને કાર્યક્ષમ જનીન મેપિંગ (અંગ્રેજી: જીન મેપિંગ) માટે અમૂલ્ય સાબિત થયું છે.કેસ૯ ન્યુક્લિએઝના નવા એન્જિનિયર્ડ વેરિઅન્ટ્સ વિકસાવવામાં આવ્યા છે જે 'લક્ષ્ય બહારની' પ્રવૃત્તિમાં નોંધપાત્ર ઘટાડો કરે છે.

ક્રિસ્પર-કેસ૯ જનીનસમૂહ સંપાદન તકનીકોના ઘણા સંભવિત ઉપયોગો છે. જનીનસમૂહ સંપાદન માટે ક્રિસ્પર-કેસ૯-જીઆરએનએ સંકુલનો ઉપયોગ ૨૦૧૫ માં અમેરિકન એસોસિએશન ફોર ધ એડવાન્સમેન્ટ ઓફ સાયન્સની 'વર્ષની મહત્વની શોધ' માટેની પસંદગી હતી. ૨૦૧૫ થી, બિન-જીવક્ષમ માનવ ગર્ભ (અંગ્રેજી: એમ્બ્રીયો) પર ક્રિસ્પરનું પ્રાયોગિક ધોરણે પરીક્ષણ કરવામાં આવ્યું છે. ૨૦૧૯ માં, વિવાદાસ્પદ 'હે જિઆનકુઈ અફેર' ના પરિણામે, ક્રિસ્પર તકનીકનો ઉપયોગ કરીને જનીનસમૂહ-સંપાદિત ગર્ભમાંથી પ્રથમ માનવોનો જન્મ થયો હતો. જર્મલાઇન સંપાદન માટે ક્રિસ્પરનો ઉપયોગ કરવાની સંભાવના, ખાસ કરીને માનવ સુપ્રજનનશાસ્ત્ર (અંગ્રેજી: યુજેનિક્સ) ની સંભવિત ક્ષમતા વિશે ઘણી જૈવિક નૈતિક (અંગ્રેજી: બાયોએથિકલ) ચિંતાઓ ઉભી થઈ છે. ૨૦૨૩ માં, ક્રિસ્પર જનીન સંપાદનનો ઉપયોગ કરતી પ્રથમ દવા, 'એક્સાગામગ્લોજીન ઓટોટેમસેલ' (અંગ્રેજી: Exagamglogene autotemcel), જે "કેસગેવી" બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાય છે, તેને સિકલ-સેલ રોગ અને બીટા થેલેસેમિયા મટાડવા માટે યુનાઇટેડ કિંગડમમાં સત્તાવાર રીતે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. જર્મલાઇન (અંગ્રેજી: જર્મલાઇન) સંપાદન માટે ક્રિસ્પરનો ઉપયોગ કરવાની સંભાવના, ખાસ કરીને માનવ સુપ્રજનનશાસ્ત્ર (અંગ્રેજી: યુજેનિક્સ) ની સંભવિત ક્ષમતા વિશે ઘણી જૈવિક નૈતિક (અંગ્રેજી: બાયોએથિકલ) ચિંતાઓ ઉભી થઈ છે. ૨૦૨૩ માં, ક્રિસ્પર જનીન સંપાદનનો ઉપયોગ કરતી પ્રથમ દવા, 'એક્સાગામગ્લોજીન ઓટોટેમસેલ' (અંગ્રેજી: Exagamglogene autotemcel), જે "કેસગેવી" (અંગ્રેજી: Casgevy) બ્રાન્ડ નામ હેઠળ વેચાય છે, તેને સિકલ-સેલ રોગ (અંગ્રેજી: સિકલ-સેલ ડિસીઝ) અને બીટા થેલેસેમિયા (અંગ્રેજી: બીટા થેલેસેમિયા) મટાડવા માટે યુનાઇટેડ કિંગડમ (અંગ્રેજી: યુનાઇટેડ કિંગડમ) માં સત્તાવાર રીતે મંજૂરી આપવામાં આવી હતી. ૨ ડિસેમ્બર ૨૦૨૩ ના રોજ, બહેરીન (અંગ્રેજી: બહેરીન) સામ્રાજ્ય સિકલ-સેલ એનિમિયા (અંગ્રેજી: સિકલ-સેલ એનિમિયા) અને બીટા થેલેસેમિયાની સારવાર માટે કેસગેવીના ઉપયોગને મંજૂરી આપનાર વિશ્વનો બીજો દેશ બન્યો. ૮ ડિસેમ્બર ૨૦૨૩ ના રોજ, કેસગેવીને યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ (અંગ્રેજી: યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સ) માં ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન (અંગ્રેજી: ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન) દ્વારા ઉપયોગ માટે મંજૂરી મળી.
## ઇતિહાસ 
### અન્ય પદ્ધતિઓ 
૨૦૦૦ના દાયકાની શરૂઆતમાં, જર્મન સંશોધકોએ 'ઝિંક ફિંગર ન્યુક્લિએઝ' (અંગ્રેજી: zinc finger nucleases - ZFNs) વિકસાવવાનું શરૂ કર્યું. આ કૃત્રિમ પ્રોટીન છે જેના 'ડીએનએ-બાઈન્ડિંગ ડોમેન્સ' તેમને ચોક્કસ બિંદુઓ પર ડીએનએમાં ડબલ-સ્ટ્રેન્ડેડ બ્રેક્સ બનાવવાની ક્ષમતા આપે છે. ZFNs વધુ સચોટતા ધરાવે છે અને કેસ૯ (Cas9) કરતા કદમાં નાના હોવાનો ફાયદો ધરાવે છે, પરંતુ ZFNs નો ઉપયોગ ક્રિસ્પર-આધારિત પદ્ધતિઓ જેટલો સામાન્ય નથી. ૨૦૧૦ માં, 'ટ્રાન્સક્રિપ્શન એક્ટિવેટર-લાઈક ઈફેક્ટર ન્યુક્લિએઝ' તરીકે ઓળખાતા કૃત્રિમ ન્યુક્લિએઝે ડીએનએ શૃંખલા પર ચોક્કસ સ્થાન પર ડબલ-સ્ટ્રેન્ડેડ બ્રેકને લક્ષિત કરવાનો સરળ માર્ગ પૂરો પાડ્યો હતો. ઝિંક ફિંગર ન્યુક્લિએઝ અને TALENs બંનેમાં દરેક લક્ષિત ડીએનએ શૃંખલા માટે વિશિષ્ટ પ્રોટીનની ડિઝાઇન અને નિર્માણની જરૂર પડે છે, જે ગાઇડ આરએનએ (gRNA) ડિઝાઇન કરવાની પ્રક્રિયા કરતા ઘણી વધુ મુશ્કેલ અને સમય માંગી લે તેવી પ્રક્રિયા છે. ક્રિસ્પરની ડિઝાઇન બનાવવી ઘણી સરળ છે કારણ કે આ પ્રક્રિયામાં માત્ર ટૂંકી આરએનએ શૃંખલાનું સંશ્લેષણ (Synthesizing) કરવાની જરૂર હોય છે, જે પદ્ધતિ પહેલેથી જ ઘણી અન્ય આણ્વિક જીવવિજ્ઞાન તકનીકો (દા.ત. ઓલિગોન્યુક્લિયોટાઈડ પ્રાઈમર્સ બનાવવા) માટે વ્યાપકપણે ઉપયોગમાં લેવાય છે.

જ્યારે 'આરએનએ ઇન્ટરફરન્સ' (RNAi) જેવી પદ્ધતિઓ જનીન કાર્યને સંપૂર્ણપણે દબાવી શકતી નથી, ત્યારે ક્રિસ્પર, ZFNs અને TALENs સંપૂર્ણ અને કાયમી 'જનીન નોકઆઉટ' (Gene knockout) પ્રદાન કરે છે. ક્રિસ્પર માત્ર વિવિધ gRNA દાખલ કરીને એકસાથે અનેક ડીએનએ સ્થાનોને પણ લક્ષિત કરી શકે છે. આ ઉપરાંત, ક્રિસ્પરનો ઉપયોગ કરવાનો ખર્ચ પ્રમાણમાં ઓછો છે.
### શોધ 
૨૦૦૫ માં, ફ્રેન્ચ નેશનલ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ ફોર એગ્રીકલ્ચરલ રિસર્ચ (INRA) ના એલેક્ઝાન્ડર બોલોટિને એક ક્રિસ્પર લોકસ (સ્થાન) શોધી કાઢ્યું હતું જેમાં નવા 'કેસ' (Cas) જનીનો હતા. આમાં સૌથી નોંધપાત્ર એક જનીન હતું જે 'કેસ૯' (Cas9) તરીકે ઓળખાતા મોટા પ્રોટીનને એન્કોડ કરતું હતું.

૨૦૦૬ માં, યુએસ નેશનલ સેન્ટર ફોર બાયોટેકનોલોજી ઇન્ફોર્મેશન (NCBI) ના યુજેન કુનિને એક સમજૂતી રજૂ કરી હતી કે કેવી રીતે ક્રિસ્પર બેક્ટેરિયામાં રોગપ્રતિકારક શક્તિ તરીકે કાર્ય કરે છે.  સુધીમાં, 'થર્મો ફિશર સાયન્ટિફિક' (Thermo Fisher Scientific) એ ક્રિસ્પર રીએજન્ટ કિટ્સ વિકસાવવા માટે 'ટૂલજેન' (ToolGen) પાસેથી બૌદ્ધિક સંપદા (Intellectual property) ના લાયસન્સ મેળવ્યા હતા.

 મુજબ, ક્રિસ્પરના પેટન્ટ અધિકારો માટે વિવાદો શરૂ થયા હતા. સંબંધિત દવાઓ અને સંશોધન સાધનો વિકસાવવા માટે ઘણી કંપનીઓની સ્થાપના કરવામાં આવી હતી. જેમ જેમ કંપનીઓએ નાણાકીય રોકાણ વધાર્યું તેમ, ક્રિસ્પર નાણાકીય વળતર આપી શકશે કે કેમ તે અંગે શંકાઓ ઉભી થઈ હતી. ૨૦૧૪ માં, MIT અને હાર્વર્ડની 'બ્રોડ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ'ના ફેંગ ઝાંગ અને અન્ય નવ વ્યક્તિઓને સુકોષકેન્દ્રી (Eukaryotes) માં ક્રિસ્પર-કેસ૯ જનીન સંપાદનના ઉપયોગ માટે યુએસ પેટન્ટ નંબર 8,697,359 એનાયત કરવામાં આવ્યો હતો. જોકે શાર્પંતિયે અને ડૌડના (જેમને CVC તરીકે ઓળખવામાં આવે છે) ને ક્રિસ્પરની વિભાવના માટે શ્રેય આપવામાં આવ્યો હતો, પરંતુ પેટન્ટ ન્યાયાધીશોના જણાવ્યા મુજબ, બ્રોડ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ તેનો વ્યવહારિક અમલ કરનાર પ્રથમ હતી.

પેટન્ટનો પ્રથમ સેટ ૨૦૧૫ માં બ્રોડ ટીમને એનાયત કરવામાં આવ્યો હતો, જેના પગલે CVC જૂથના વકીલોએ પ્રથમ હસ્તક્ષેપની કાર્યવાહી (Interference proceeding) માટે વિનંતી કરી હતી. ફેબ્રુઆરી ૨૦૧૭ માં, યુએસ પેટન્ટ ઓફિસે બ્રોડ ઇન્સ્ટિટ્યૂટના પક્ષમાં ચુકાદો આપ્યો અને જણાવ્યું કે બ્રોડના પેટન્ટ દાવાઓ યુનિવર્સિટી ઓફ કેલિફોર્નિયાના દાવાઓ કરતા અલગ હતા.

ત્યારબાદ ટૂંક સમયમાં, યુનિવર્સિટી ઓફ કેલિફોર્નિયાએ આ ચુકાદા સામે અપીલ દાખલ કરી. ૨૦૧૯ માં, બીજો હસ્તક્ષેપ વિવાદ (Interference dispute) શરૂ થયો હતો. આ વિવાદ CVC દ્વારા કરવામાં આવેલી પેટન્ટ અરજીઓના જવાબમાં હતો, જેમાં અપીલ બોર્ડે આ તકનીકના મૂળ સંશોધક કોણ છે તે નક્કી કરવાનું હતું. માર્ચ ૨૦૨૨ માં, USPTO એ યુનિવર્સિટી ઓફ કેલિફોર્નિયા (UC) ની વિરુદ્ધમાં ચુકાદો આપતા જણાવ્યું કે બ્રોડ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ દ્વારા અરજી પ્રથમ દાખલ કરવામાં આવી હતી. આ નિર્ણયને કારણે યુસી બર્કલે પાસેથી લાયસન્સ મેળવેલી ક્રિસ્પર એડિટિંગ તકનીકના ઘણા લાયસન્સ કરારો પ્રભાવિત થયા હતા. યુસીએ USPTO ના આ ચુકાદા સામે અપીલ કરવાની તેની ઈચ્છા વ્યક્ત કરી હતી.
### તાજેતરની ઘટનાઓ 
માર્ચ ૨૦૧૭ માં, યુરોપિયન પેટન્ટ ઓફિસે બર્લિનમાં 'મેક્સ પ્લાન્ક સોસાયટી', યુનિવર્સિટી ઓફ કેલિફોર્નિયા અને યુનિવર્સિટી ઓફ વિયેનાને તમામ પ્રકારના કોષોના સંપાદન માટેના દાવા મંજૂર કરવાની જાહેરાત કરી. ઓગસ્ટ ૨૦૧૭ માં, EPO એ 'મિલિપોરસિગ્મા' (MilliporeSigma) દ્વારા ફાઇલ કરવામાં આવેલી પેટન્ટ અરજીમાં ક્રિસ્પર દાવાઓને મંજૂરી આપવાની તેની ઇચ્છા જાહેર કરી. ઓગસ્ટ ૨૦૧૭ સુધીમાં, યુરોપમાં પેટન્ટની સ્થિતિ જટિલ હતી, જેમાં મિલિપોરસિગ્મા, ટૂલજેન (ToolGen), વિલ્નિયસ યુનિવર્સિટી અને હાર્વર્ડની સાથે યુનિવર્સિટી ઓફ કેલિફોર્નિયા અને બ્રોડ ઇન્સ્ટિટ્યૂટ વચ્ચે સ્પર્ધા હતી.

જુલાઈ ૨૦૧૮ માં, યુરોપિયન કોર્ટ ઓફ જસ્ટિસે ચુકાદો આપ્યો કે વનસ્પતિઓ માટેનું જનીન સંપાદન એ જનીન પરિવર્તિત ખોરાક (અંગ્રેજી: જીએમઓ ફૂડ્સ) ની પેટા-શ્રેણી છે, અને તેથી ક્રિસ્પર તકનીક હવેથી યુરોપિયન યુનિયનમાં 'જીએમઓ' (GMO) માટેના નિયમો અને વિનિયમો દ્વારા સંચાલિત થશે.

ફેબ્રુઆરી ૨૦૨૦ માં, યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં એક પરીક્ષણે ત્રણ કેન્સરના દર્દીઓ પર સુરક્ષિત ક્રિસ્પર જનીન સંપાદન દર્શાવ્યું હતું.

ઓક્ટોબર ૨૦૨૦ માં, સંશોધકો ઇમેન્યુએલ શાર્પંતિયે અને જેનિફર ડૌડનાને આ ક્ષેત્રમાં તેમના કાર્ય માટે રસાયણશાસ્ત્રમાં નોબેલ પુરસ્કાર એનાયત કરવામાં આવ્યો હતો. તેઓએ કોઈપણ પુરુષ સહયોગી વિના આ પુરસ્કાર વહેંચનારી પ્રથમ બે મહિલાઓ તરીકે ઇતિહાસ રચ્યો હતો.

જૂન ૨૦૨૧ માં, મનુષ્યોમાં નસો દ્વારા (અંગ્રેજી: ઇન્ટ્રાવેનસ) ક્રિસ્પર જનીન સંપાદનનું પ્રથમ નાનું ચિકિત્સા પરીક્ષણ આશાસ્પદ પરિણામો સાથે પૂર્ણ થયું.

સપ્ટેમ્બર ૨૦૨૧ માં, જાપાનમાં પ્રથમ ક્રિસ્પર-સંપાદિત ખોરાકનું જાહેર વેચાણ શરૂ થયું. ટામેટાંમાં શાંતિ આપનાર ચેતાપ્રેષક (અંગ્રેજી: ન્યુરોટ્રાન્સમીટર) 'ગાબા' (GABA) નું પ્રમાણ સામાન્ય કરતા આશરે પાંચ ગણું વધારવા માટે તેમાં આનુવંશિક ફેરફાર કરવામાં આવ્યા હતા. ટામેટાંમાં ક્રિસ્પરનો પ્રથમ પ્રયોગ ૨૦૧૪ માં કરવામાં આવ્યો હતો.

ડિસેમ્બર ૨૦૨૧ માં, જાપાનમાં ક્રિસ્પર-સંપાદિત દરિયાઈ જીવ/સીફૂડનું વેચાણ શરૂ થયું હોવાના અહેવાલ મળ્યા હતા. આમાં બે માછલીઓનો સમાવેશ થાય છે: એક પ્રજાતિ 'લેપ્ટિન' (Leptin) ના વિક્ષેપને કારણે કુદરતી નમૂનાઓ કરતા બમણા કદમાં વધે છે, જે ભૂખને નિયંત્રિત કરે છે; અને બીજી માછલી 'માયોસ્ટેટિન' (Myostatin) નિષ્ક્રિય હોવાને કારણે સમાન ખોરાક સાથે કુદરતી સરેરાશ કદ કરતા ૧.૨ ગણી વધે છે, જે સ્નાયુઓની વૃદ્ધિને અટકાવે છે.

૨૦૨૨ ના એક અભ્યાસમાં જાણવા મળ્યું છે કે ક્રિસ્પર (CRISPR) ટામેટાં વિશે વધુ જાણકારી હોવાથી સહભાગીઓની પસંદગી પર મજબૂત અસર પડી હતી. "જર્મનીના ૩૨ સહભાગીઓ જેઓ વૈજ્ઞાનિકો છે, તેમાંથી લગભગ અડધા લોકોએ સતત એકસરખી પસંદગી દર્શાવી હતી, જ્યારે મોટાભાગના લોકોએ ક્રિસ્પર ટામેટાં ખરીદવાની ઈચ્છામાં વધારો દર્શાવ્યો હતો, જેમાં મોટે ભાગે બિન-વૈજ્ઞાનિકો હતા."

મે ૨૦૨૧ માં, યુસી બર્કલેએ ક્રિસ્પર જનીન સંપાદન તેમજ કેન્સર ઇમ્યુનોથેરાપી માટેની પેટન્ટના 'નોન-ફંજિબલ ટોકન્સ' (NFTs) ની હરાજી કરવાની તેમની ઈચ્છા જાહેર કરી. જોકે, યુનિવર્સિટી આ કિસ્સામાં પેટન્ટની માલિકી પોતાની પાસે રાખશે. જૂન ૨૦૨૨ માં તે ૨૨ ઈથર (Ether) માં વેચાયા હતા, જે તે સમયે આશરે $૫૪,૦૦૦ (યુએસ ડોલર) હતા.

નવેમ્બર ૨૦૨૩ માં, યુનાઇટેડ કિંગડમની 'મેડિસિન એન્ડ હેલ્થકેર પ્રોડક્ટ્સ રેગ્યુલેટરી એજન્સી' (MHRA) સિકલ-સેલ એનિમિયા અને બીટા થેલેસેમિયાની સારવાર માટે ક્રિસ્પર જનીન સંપાદન પર આધારિત પ્રથમ દવા, 'કેસગેવી' (Casgevy), ના ઉપયોગને મંજૂરી આપનાર વિશ્વની પ્રથમ સંસ્થા બની. 'કેસગેવી' અથવા 'એક્સાગામગ્લોજીન ઓટોટેમસેલ', દર્દીના હાડકાની અંદરના સ્ટેમ સેલ્સ (અંગ્રેજી: સ્ટેમ કોષો) ના જનીનો પર સીધી પ્રક્રિયા કરે છે, જેનાથી તેઓ તંદુરસ્ત લાલ રક્તકણો ઉત્પન્ન કરે છે. આ સારવાર નિયમિત અને ખર્ચાળ રક્ત ચઢાવવાની (Blood transfusion) જરૂરિયાતને ટાળે છે.

ડિસેમ્બર ૨૦૨૩ માં, ફૂડ એન્ડ ડ્રગ એડમિનિસ્ટ્રેશન એ યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સમાં સિકલ સેલ રોગના દર્દીઓની સારવાર માટે પ્રથમ જનીન ઉપચાર (અંગ્રેજી: જીન થેરાપી) ને મંજૂરી આપી હતી. એફડીએ એ 'કેસગેવી' (Casgevy) અને 'લાઇફજેનિયા' (Lyfgenia) નામની બે સીમાચિહ્નરૂપ સારવાર પદ્ધતિઓને મંજૂરી આપી છે, જે એસસીડીની સારવાર માટે પ્રથમ કોષ-આધારિત જનીન ઉપચાર (અંગ્રેજી: સેલ-બેઝ્ડ જીન થેરાપી) નું પ્રતિનિધિત્વ કરે છે.

૧૬ ફેબ્રુઆરી ૨૦૨૫ ના રોજ, બહેરીન સામ્રાજ્યએ કિંગ હમાદ યુનિવર્સિટી હોસ્પિટલ (KHUH) ખાતે સ્થિત 'રોયલ મેડિકલ સર્વિસીસ-બહેરીન ઓન્કોલોજી સેન્ટર' માં, યુનાઇટેડ સ્ટેટ્સની બહાર વિશ્વના પ્રથમ સિકલ સેલ રોગના દર્દીની કેસગેવી સાથે સફળ સારવાર પૂર્ણ કરવાની જાહેરાત કરી. વિશ્વ આરોગ્ય સંસ્થાના મહાનિર્દેશક, ટેડ્રોસ અધાનમ ઘેબ્રેયેસસે આ સારવારના સફળ સંચાલન માટે બહેરીનને અભિનંદન પાઠવ્યા હતા.