Sotatercept

Sotatercept（商品名Winrevair）是一種治療肺動脈高压的皮下注射药物。 它是一种激活素信号抑制剂， 乃是將激活素 2 型受体的胞外部分，與免疫球蛋白 Fc 部分 (ACTRIIA-Fc) 结合成的重組融合蛋白。 

最常见的副作用包括头痛、流鼻血、皮疹、毛细血管扩张（蜘蛛樣静脉）、腹泻、头晕和红斑（皮肤发红）。  

Sotatercept 分別於2024 年 三 月與八月在美国與歐盟獲得核准     ，美国食品药品监督管理局（FDA）认为它是同类首创药物。 

 医疗用途 
在美国，Sotatercept 適應症為治療成人的肺动脉高压。  "Drug Trials Snapshots: Winrevair". 

在欧盟，Sotatercept 併用其他肺动脉高压治療的適應症是世界卫生组织功能分级  II 至 III 级的成人肺动脉高压，以提高病人的运动能力。 "Winrevair EPAR". 

 副作用 
最常见的不良反应包括头痛、鼻出血、皮疹、毛细血管扩张、腹泻、头晕和红斑。  "Drug Trials Snapshots: Winrevair". 

Sotatercept 会导致血红素（红血球）增加。 "Drug Trials Snapshots: Winrevair". 血液中红血球過多可能增加血栓的风险。  Sotatercept也会导致血小板计数减少，引发出血问题。 

根据动物研究的结果，索他西普在怀孕期间服用可能会损害女性和男性的生育能力，并对胎儿造成伤害。 "Drug Trials Snapshots: Winrevair". 

 历史 
美国食品药品监督管理局批准了Sotatercept 乃基于一项对 323 名肺动脉高压病人(WHO 第 1 组，功能 II 或 III 级)的临床试验。 "Drug Trials Snapshots: Winrevair". 该试验包括21 个国家（阿根廷、澳大利亚、比利时、巴西、加拿大、捷克共和国、法国、德国、以色列、意大利、墨西哥、荷兰、新西兰、波兰、塞尔维亚、韩国、西班牙、瑞典、瑞士、英国和美国）的126個據點， 该纳入了 88 名美国境内受試者（Sotatercept 组 43 名，安慰剂组 45 名）。 

 核准與費用 

 獲准使用 
Sotatercept 于 2024 年 3 月在美国获准用于医疗用途。  "Drug Trials Snapshots: Winrevair".  FDA 授予此藥物突破性疗法认定。 

2024 年 6 月，欧洲药品管理局人用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use）建议授予默克夏普和多姆公司所申請，治療肺动脉高压的药品 Winrevair 的上市许可，  並于 2024 年 8 月获准在欧盟用于医疗用途。  "Winrevair Product information".  "Merck Receives European Commission Approval for Winrevair (sotatercept) in Combination With Other Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) Therapies, for the Treatment of PAH in Adult Patients With Functional Class II-III" (Press release). 

 費用 
Winrevair 每瓶，估计每年的费用为 240,000 美元。 

 研究 
最初開發sotatercept 時目標是增加骨密度 ，但在早期开发过程中发现它可以增加血红蛋白和紅血球计数， 随后被研究用于治疗贫血（包括β地中海贫血和多发性骨髓瘤）。   但在這方面被luspatercept (Reblozyl) 所取代；luspatercept 是改良的2B 型激活素受体(ACTRIIB-Fc) 的配体陷阱，对治療貧血效果更好。 後來研究人員猜測sotatercept可能会阻断促活素在促进肺血管疾病中的作用，結果發現在多種肺動脈高壓的動物模型中可用sotatercept抑制血管闭塞，因而得以從動物實驗進展到臨床試驗。 

 参考 

Category:罕用药
Category:肽
Category:抗高血压药物
Category:Drugs with non-standard legal status