Nusinersen

Nusinersen, spinal musküler atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan bir ilaçtır. Motor fonksiyonunun iyileştirilmesi amacıyla kullanılır. Omurilik kanalına enjeksiyon yoluyla verilir.

Sık görülen yan etkileri solunum yolu enfeksiyonu, kabızlık ve kulak enfeksiyonudur. Diğer yan etkileri arasında trombosit sayısının düşük olması, kanama ve böbrek sorunları yer alır. Gebelikte güvenliği belirsizdir. İlaç, hayatta kalma motor nöronunu artıran bir antisens oligonükleotittir.

Nusinersen, Amerika Birleşik Devletleri'nde 2016 yılında ve Avrupa'da 2017 yılında tıbbi kullanım için onaylandı. Birleşik Krallık'ta 2021 yılı itibarıyla bir dozun maliyeti yaklaşık 75.000 £'dur. Amerika Birleşik Devletleri'nde bu miktar yaklaşık 133.000 ABD dolarına mal olmaktadır.

 Kaynakça 

Kategori:Yetim ilaçlar
Kategori:Spinal müsküler atrofi
Kategori:MDWiki'den çevrilen maddeler
Kategori:Sinir sistemi üzerinde etkili ilaçlar
Kategori:Terapötik gen modülasyonu
Kategori:Kas stabilizatörleri
Kategori:Kas koruyucular