Migalastat

Migalastat, yang dijual dengan nama merek Galafold, adalah obat yang digunakan untuk mengobati penyakit Fabry.  Obat ini hanya digunakan untuk jenis penyakit tertentu, dan hanya digunakan kepada orang-orang yang berusia setidaknya 12 tahun. Cara mengonsumsi obat ini adalah dengan diminum. 

Efek samping yang umum terjadi termasuk sakit kepala, pilek, demam, mual, dan infeksi pada saluran kemih. Aman atau tidaknya penggunaan obat ini pada saat ibu hamil masih belum jelas.  Cara kerja obat ini adalah dengan mengikat bentuk tertentu dari enzim alfa-galaktosidase A dan menstabilkannya.

Penggunaan migalastat untuk keperluan medis disetujui di Eropa pada tahun 2016 dan di Amerika Serikat pada tahun 2018. Menurut data pada tahun 2020, obat ini menghabiskan biaya sekitar 315.000 USD per tahun di Amerika Serikat,  sedangkan di Inggris, jumlah yang sama menghabiskan biaya NHS sekitar £121.000.

 Referensi 

Kategori:Penghambat hidrolase
Kategori:Gula imino
Kategori:Obat piatu
Kategori:Translated from MDWiki