Deferipron

Deferipron adalah obat yang mengkelat zat besi dan digunakan untuk mengobati kelebihan zat besi pada talasemia mayor. Obat ini pertama kali disetujui dan diindikasikan untuk digunakan dalam mengobati talasemia mayor pada tahun 1994 dan telah dilisensikan untuk digunakan di Uni Eropa selama bertahun-tahun sambil menunggu persetujuan di Kanada dan Amerika Serikat. Pada tanggal 14 Oktober 2011, obat ini disetujui untuk digunakan di AS berdasarkan program persetujuan yang dipercepat oleh FDA. 

Efek samping yang paling umum termasuk urin berwarna merah kecokelatan (menunjukkan bahwa zat besi dikeluarkan melalui urin), mual (merasa mual), mulas, dan muntah. Efek samping yang kurang umum tetapi lebih serius adalah agranulositosis (kadar granulosit yang sangat rendah, sejenis sel darah putih) dan neutropenia (kadar neutrofil yang rendah, sejenis sel darah putih yang melawan infeksi). Text was copied from this source which is copyright European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged.

Sejarah
Deferipron disetujui untuk penggunaan medis di Uni Eropa pada bulan Agustus 1999.

Ia disetujui untuk penggunaan medis di Amerika Serikat pada bulan Oktober 2011. Versi generiknya disetujui pada bulan Agustus 2019.

Keamanan dan efektivitas deferipron didasarkan pada analisis data dari dua belas studi klinis pada 236 peserta. Peserta dalam studi tersebut tidak merespons terapi kelasi besi sebelumnya. Deferipron dianggap sebagai pengobatan yang berhasil bagi peserta yang mengalami setidaknya 20 persen penurunan serum feritin, protein yang menyimpan zat besi dalam tubuh untuk digunakan nanti. Setengah dari peserta dalam studi tersebut mengalami setidaknya 20 persen penurunan kadar feritin.

Kegunaan dalam medis
Monoterapi deferipron diindikasikan di Uni Eropa untuk pengobatan kelebihan zat besi pada penderita talasemia mayor ketika terapi kelasi saat ini dikontraindikasikan atau tidak memadai.

Deperipron dalam kombinasi dengan kelasi lain diindikasikan di Uni Eropa pada penderita talasemia mayor ketika monoterapi dengan kelasi besi apa pun tidak efektif, atau ketika pencegahan atau pengobatan konsekuensi yang mengancam jiwa dari kelebihan zat besi (terutama kelebihan jantung) membenarkan koreksi yang cepat atau intensif.

Para peneliti menemukan bahwa deferipron oral mengaktifkan kembali "respons bunuh diri altruistik" dari sel yang terinfeksi HIV, membunuh RNA HIV yang dibawanya. Penekanan efektif generasi HIV-1 dan induksi apoptosis keduanya memerlukan deferipron pada konsentrasi sekitar 150 μM dalam garis sel T yang terinfeksi. Karena penurunan 0,5 log10 pada RNA HIV-1 sesuai dengan tambahan 2 tahun kelangsungan hidup bebas AIDS, dan penurunan 0,3 log10 mengurangi risiko tahunan perkembangan kematian terkait AIDS sebesar 25%, pengukuran tersebut menunjukkan signifikansi biologis.Deepti Saxena, Michael Spino, Fernando Tricta, John Connelly, Bernadette M. Cracchiolo, Axel-Rainer Hanauske, Darlene D’Alliessi Gandolfi, Michael B. Mathews,Jonathan Karn,Bart Holland, Myung Hee Park, Tsafi Pe’ery, Paul E. Palumbo, Hartmut M. Hanauske-Abel (18 May 2016). Drug-Based Lead Discovery: The Novel Ablative Antiretroviral Profile of Deferiprone in HIV-1-Infected Cells and in HIV-Infected Treatment-Naive Subjects of a Double-Blind, Placebo-Controlled, Randomized Exploratory Trial.

Kontroversi
Deferipron menjadi pusat pertikaian berkepanjangan antara Nancy Olivieri, seorang ahli hematologi dan peneliti Kanada, serta Rumah Sakit Anak dan perusahaan farmasi Apotex, yang dimulai pada tahun 1996, dan menunda persetujuan obat di Amerika Utara. Data Olivieri menunjukkan bahwa deferipron dapat menyebabkan gagal hati progresif.

Referensi

Kategori:Agen pengkelat
Kategori:Agen pengkelat yang digunakan sebagai obat
Kategori:Antidot
Kategori:4-Piridona