Luspatersept

Luspatersept adalah obat yang digunakan untuk mengobati anemia pada talasemia beta dan sindrom mielodisplastik. Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) menganggapnya sebagai obat kelas satu.

Sejarah
Uji coba fase III mengevaluasi kemanjuran luspatersept untuk pengobatan anemia pada gangguan hematologi beta talasemia dan sindrom mielodisplastik.

Obat ini dikembangkan oleh Acceleron Pharma, bekerja sama dengan Celgene.

Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) memberikan persetujuan untuk luspatersept–aamt pada bulan November 2019, untuk pengobatan anemia (kekurangan sel darah merah) pada pasien dewasa dengan beta talasemia yang memerlukan transfusi sel darah merah (RBC) secara teratur.   Luspatersept disetujui untuk penggunaan medis di Uni Eropa pada bulan Juni 2020. Text was copied from this source which is copyright European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged.

FDA memberikan status obat piatu pada tahun 2013, dan penetapan jalur cepat pada tahun 2015.

Kegunaan dalam medis
Luspatersept diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan anemia yang bergantung pada transfusi akibat sindrom mielodisplastik (MDS) risiko sangat rendah, rendah, dan menengah dengan sideroblas cincin, yang memiliki respons yang tidak memuaskan atau tidak memenuhi syarat untuk terapi berbasis eritropoietin.

Luspatersept diindikasikan untuk pengobatan orang dewasa dengan anemia yang bergantung pada transfusi yang terkait dengan talasemia beta.

Efek samping
Efek samping yang mungkin terjadi termasuk nyeri tulang sementara, nyeri sendi (artralgia), pusing, tekanan darah tinggi (hipertensi) dan kadar asam urat tinggi (hiperurisemia). Terdapat pula peningkatan risiko trombosis (bekuan darah) pada pasien yang memiliki faktor risiko trombosis yang mengonsumsi luspatersept.

Struktur dan mekanisme
Luspatersept adalah protein fusi rekombinan yang berasal dari reseptor aktivasi manusia tipe IIb (ActRIIb) yang dikaitkan dengan protein yang berasal dari imunoglobulin G. Luspatersept mengikat ligan superfamili TGF (transforming growth factor beta) untuk mengurangi sinyal SMAD. Pengurangan sinyal SMAD menyebabkan peningkatan pematangan eritroid (darah merah).

Penelitian
Luspatersept sedang dievaluasi untuk digunakan pada orang dewasa dengan beta talasemia yang tidak bergantung transfusi.

 Referensi 

Kategori:Obat yang dikembangkan oleh Bristol Myers Squibb
Kategori:Obat piatu
Kategori:Protein rekombinan