Compassionate use

Compassionate use atau penggunaan kompasioner adalah opsi pengobatan yang memungkinkan pasien mendapatkan akses ke obat-obatan yang belum disetujui. Dalam kondisi tertentu, obat yang masih dalam tahap pengembangan dapat diberikan kepada pasien yang menderita penyakit tanpa pengobatan yang memadai dan yang tidak memenuhi syarat untuk ikut serta dalam uji klinis. European Medicines Agency. 2007.Compationate use. Link: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/compassionate-use

 Syarat compassionate use 
Menurut United States Food and Drug Administration (FDA) ada beberapa syarat pasien dapat menggunakan kompasioner. 

Pertama, Pasien menderita penyakit serius atau kondisi yang mengancam jiwa, dan tidak tersedia terapi alternatif yang memadai untuk mendiagnosis, memantau, atau mengobati penyakit tersebut. Ketika seorang pasien menderita penyakit yang serius atau kondisi yang mengancam nyawa, seperti kanker stadium lanjut, penyakit neurodegeneratif, atau penyakit langka, dan tidak ada pengobatan yang tersedia untuk mengatasinya, "compassionate use" memberikan jalan bagi pasien untuk mengakses obat yang belum disetujui. WHO mendukung pendekatan ini, terutama dalam situasi krisis kesehatan, seperti pada saat wabah Ebola, karena tidak tersedianya terapi alternatif yang efektif bisa menjadi justifikasi untuk penggunaan obat investigasi secara darurat. 
Kedua, pendaftaran pasien tidak memungkinkan dalam uji klinis.Banyak uji klinis menerapkan kriteria ketat mengenai siapa yang dapat berpartisipasi. Kriteria ini biasanya berdasarkan faktor-faktor seperti usia, tahap penyakit, kondisi kesehatan lainnya, dan lokasi. Pasien yang tidak memenuhi persyaratan ini—misalnya, karena penyakitnya terlalu lanjut, karena adanya kondisi medis tambahan yang bisa memengaruhi hasil uji klinis, atau karena mereka tinggal jauh dari lokasi uji klinis—tidak dapat mendaftar. Dalam situasi ini, kebijakan compassionate use atau expanded access memungkinkan pasien tersebut mengakses obat investigasi di luar uji klinis resmi. Kebijakan ini sangat penting karena menyediakan jalur alternatif bagi pasien yang benar-benar membutuhkan pengobatan tetapi tidak memiliki cara untuk mendapatkan akses melalui penelitian klinis formal.

Menurut FDA, kebijakan expanded access dimaksudkan untuk memenuhi kebutuhan pasien yang menghadapi kondisi kritis atau yang tidak memenuhi syarat uji klinis formal. Di Eropa, European Medicines Agency (EMA) juga mengatur penggunaan obat investigasi bagi pasien yang tidak memenuhi syarat uji klinis, memastikan bahwa pengobatan inovatif dapat menjangkau pasien dengan keterbatasan akses formal ini. 

Ketiga, dalam kebijakan expanded access atau compassionate use, dokter harus memastikan bahwa manfaat potensial dari obat investigasi bagi pasien lebih besar daripada risiko yang mungkin timbul. Karena obat ini masih dalam tahap penelitian, belum ada data lengkap mengenai keamanan dan efektivitasnya. Meski demikian, dalam situasi kritis di mana pasien menghadapi kondisi serius atau mengancam nyawa dan tidak memiliki opsi pengobatan lain, potensi manfaat dianggap bisa membenarkan risiko yang belum sepenuhnya dipahami.

Penilaian risiko-manfaat ini sangat penting karena melibatkan obat yang belum mendapatkan persetujuan akhir. Biasanya, dokter dan produsen obat akan bekerja sama untuk mengevaluasi kondisi medis pasien, potensi manfaat obat, dan kemungkinan efek samping. Menurut panduan dari FDA, risiko penggunaan obat investigasi harus dapat diterima oleh pasien dan keluarga setelah diberi penjelasan mengenai risiko-risiko tersebut. 

Contoh penggunaan prinsip ini dapat dilihat selama wabah Ebola, di mana World Health Organization ( WHO) memperbolehkan penggunaan obat-obatan investigasi pada pasien yang berisiko tinggi, meskipun efek sampingnya belum sepenuhnya diketahui. Dalam kasus ini, manfaat potensial untuk menyelamatkan nyawa pasien atau memperbaiki kondisi mereka dianggap sebanding dengan risikonya karena tidak ada alternatif pengobatan yang tersedia. 

Penekanan pada keseimbangan manfaat-risiko juga tecermin dalam jurnal medis seperti New England Journal of Medicine, yang menyebutkan bahwa dalam kasus kondisi yang mengancam nyawa, risiko penggunaan obat investigasi sering dianggap sepadan, terutama jika memberikan harapan tambahan bagi pasien yang tidak memiliki pilihan lain. 

Keempat, penggunaan obat investigasi tidak akan mengganggu uji klinis yang dilakukan untuk persetujuan pemasaran obat untuk indikasi pengobatan. Salah satu prinsip penting dalam kebijakan penggunaan kompasioner adalah memastikan bahwa akses untuk pasien tidak menghambat proses uji klinis yang sedang berlangsung. Obat investigasi yang diberikan melalui jalur kompasioner harus tetap tersedia dalam jumlah yang cukup untuk uji klinis agar proses regulasi dan evaluasi klinis tidak terganggu. WHO dan FDA menekankan bahwa penggunaan obat untuk pasien di luar uji klinis tidak boleh mengganggu atau menyebabkan kelangkaan obat yang diperlukan untuk studi ilmiah formal. Kebijakan ini penting untuk menjaga kemajuan uji klinis dan pengumpulan data yang dibutuhkan untuk persetujuan pemasaran obat secara resmi.

Referensi

Kategori:Farmakologi klinis