אפיקמטן

אפיקמטן (באנגלית: Aficamten, שם מסחרי: מיקורזו) היא תרופה המשמשת לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית סימפטומטית. זהו מעכב מיוזין לבבי שפותח על ידי ציטוקינטיקס.

אפיקמטן נקשר ישירות לאזור המוטורי של מיוזין הלבבי ומונע ממנו להיכנס למצב של ייצור כוח. Text was copied from this source which is copyright European Medicines Agency. Reproduction is authorized provided the source is acknowledged. התרופה מפחיתה את עוצמת ההתכווצות של שריר הלב, ובכך מביאה לירידה בחסימה של מוצא חדר שמאל (LVOT) בקרב חולי קרדיומיופתיה היפרטרופית. . התרופה אפיקמטן (Aficamten) אושרה לשימוש רפואי בארצות הברית על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי בדצמבר 2025

 שימושים רפואיים 
אפיקמטן מיועד טיפול במבוגרים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (oHCM) סימפטומטית, במטרה לשפר את היכולת התפקודית (Functional Capacity) ולהקל על התסמינים.

קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית סימפטומטית היא מצב תורשתי שבו לאנשים יש עיוות שריר הלב וזרימת הדם מופחתת מהצד השמאלי של הלב לשאר הגוף, מה שגורם לתסמינים כמו קוצר נשימה, עייפות ואירועים לבביים מסכני חיים.

 התוויות נגד 
שילוב התרופה עם ריפמפין אינו מומלץ בשל אינטראקציות בין-תרופתיות פוטנציאליות.

 תופעות לוואי 
תווית המרשם האמריקאית לאפיקמטן מכילה אזהרה במסגרת שהיא מפחיתה את מקטע הפליטה של החדר השמאלי ועלולה לגרום לאי ספיקת לב עקב תפקוד לקוי סיסטולי.

 היסטוריה 
היעילות והבטיחות של אפיקמטן נחקרו ב-282 מבוגרים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית סימפטומטית שחולקו באופן אקראי לקבלת אפיקמטן או פלצבו למשך 24 שבועות. בסוף המחקר, המשתתפים שקיבלו אפיקמטן חוו עלייה ביכולת הפעילות הגופנית שנמדדה על ידי שיא ספיגת החמצן בהשוואה ללא שינוי ביכולת הפעילות הגופנית בקרב אלו שקיבלו פלצבו. כמו כן, 59 אחוז מהמשתתפים שקיבלו אפיקמטן חוו שיפור במגבלות הפעילות הגופנית (נמדד באמצעות מערכת הסיווג של איגוד הלב של ניו יורק) בהשוואה ל-24 אחוז מהאנשים שקיבלו פלצבו.

 חברה ותרבות 
 מעמד משפטי 
אפיקמטן אושר לשימוש רפואי בארצות הברית בדצמבר 2025. מנהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את הבקשה לקבלת ייעודים של אפיקמטן כתרופת יתום וטיפול פורץ דרך.

בדצמבר 2025, הוועדה למוצרים רפואיים לשימוש בבני אדם של הסוכנות האירופית לתרופות אימצה חוות דעת חיובית, בה המליצה על מתן רישיון שיווק לתכשיר הרפואי Myqorzo, המיועד לטיפול במבוגרים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית. המבקשת לתכשיר זה היא Cytokinetics (Ireland) Limited.

 שמות 
אפיקמטן הוא שם בינלאומי שאינו קנייני.

אפיקמטן נמכר תחת שם המותג מיקוזו.

 לקריאה נוספת 

 Clinical trial number NCT05186818 for "Aficamten vs Placebo in Adults With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (SEQUOIA-HCM) (SEQUOIA-HCM)" at ClinicalTrials.gov

 הערות שוליים 

קטגוריה:תרופות יתומות
קטגוריה:תרופות הפועלות על המערכת הקרדיווסקולרית
קטגוריה:תרופות