טפמידיס

טפמידיס (באנגלית: Tafamidis; שמות מסחריים נפוצים: Vyndaqel, Vyndamax) היא תרופה המיועדת להאטת התקדמות מחלה עמילואידוזיס שמתווכים על ידי טרנסתירטין (TTR), כולל קרדיומיופתיה של ATTR. התרופה מייצבת TTR ומפחיתה יצירת משקעי עמילואיד.

 שימוש רפואי 
 טיפול ב־ATTR קרדיומיופתיה (ATTR-CM) במבוגרים (wild-type או תורשתי).
 טיפול בעמילואידוזיס תורשתי עם פולינוירופתיה בשלב מוקדם, להאטת החמרה נוירולוגית.

 תופעות לוואי 
באופן כללי התרופה נסבלת היטב. תופעות לוואי אפשריות כוללות תסמינים במערכת העיכול, עייפות, וזיהומים שונים, בהתאם לאוכלוסייה ולמחלה הבסיסית.

 התוויות נגד 
רגישות־יתר לטפמידיס או לאחד ממרכיבי התרופה.

 פרמקולוגיה של התרופה 
 פרמקודינמיקה 
טפמידיס נקשרת ל־TTR באתרי הקישור לתירוקסין ומייצבת את הטטרמר. פעולה זו מאטה דיסוציאציה למונומרים – שלב מגביל־קצב בתהליך העמילואידוגני.

 פרמקוקינטיקה 
 ספיגה: שיא ריכוז בפלזמה לרוב בתוך ~4 שעות; מזון עתיר שומן אינו גורם לשינוי קליני משמעותי בפרמקוקינטיקה.
 פיזור: קשירה לחלבוני פלזמה >99% (בעיקר ל־TTR).
 זמן מחצית חיים: כ־49 שעות.
 הפרשה: כ־59% מהמנה בצואה (בעיקר ללא שינוי), וכ־22% בשתן (בעיקר כגלוקורוניד).

 תגובות בין תרופתיות 
טפמידיס מעכבת את הטרנספורטר BCRP ועלולה להעלות חשיפה לתרופות שהן סובסטרטים ל־BCRP (למשל רוזובסטטין); מומלץ לשקול ניטור, והתאמת טיפול במידת הצורך.

 התרופה במחקר 
יעילות הטיפול ב־ATTR-CM הוכחה במחקר אקראי כפול־סמיות רב־מרכזי בהשוואה לפלצבו (ATTR-ACT; NCT01994889).

 בטיחות במהלך הריון והנקה 
אין נתונים מספקים בבני אדם. במחקרי בעלי חיים נצפתה רעילות עוברית במינונים מסוימים; לכן מומלץ להימנע בהריון, ובהנקה מומלץ להימנע מהנקה במהלך טיפול לפי הנחיות היצרן.

 קישורים חיצוניים 





 הערות שוליים 

קטגוריה:תרופות
קטגוריה:תרופות הפועלות על המערכת הקרדיווסקולרית
קטגוריה:תרופות יתומות