מבקמתן

מבקמתן (באנגלית: Mavacamten), הנמכרת תחת השם המסחרי קמזיוס (Camzyos), היא תרופה פורצת-דרך לטיפול הראשון מסוגו (First-in-class) לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (oHCM). התרופה אושרה בשנת 2022, על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) לאחר שהראתה שיפור משמעותי ביכולת התפקודית ובאיכות החיים של חולים.

שימוש רפואי
שימוש רפואי והתוויות התרופה מיועדת למבוגרים הסובלים מקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית סימפטומטית (דרגות II-III לפי סיווג ה-NYHA).

מטרת הטיפול היא הקלה בקוצר נשימה במאמץ, שיפור היכולת לבצע פעילות גופנית, והפחתת מפל הלחצים במוצא החדר השמאלי (LVOT).

קהל יעד הוא חולים שאינם מגיבים מספיק לטיפולים קונבנציונליים כמו חוסמי בטא או חוסמי תעלות סידן.

מנגנון פעולה
בקרדיומיופתיה היפרטרופית, הבעיה העיקרית היא "התכווצות יתר" של שריר הלב בשל יצירת עודף של גשרי רוחב בין חלבוני המיוזין לאקטין. מבקמתן פועלת כמעכב אלוסטרי סלקטיבי של האנזים ATPase במיוזין הלבבי.

התרופה מפחיתה את כוח הכיווץ, והיא מקטינה את מספר ראשי המיוזין שיכולים להיקשר לאקטין בכל רגע נתון.
התרופה מעבירה את המיוזין למצב מנוחה חסכוני (Super-relaxed state), המפחית את צריכת האנרגיה של הלב.
התרופה משפרת את התפקוד הדיאסטולי, על ידי הפחתת הכיווץ העודף, הלב מצליח להתרפות טוב יותר בין פעימות

תופעות לוואי
תופעות לוואי שכיחות הן סחרחורות (כ-27%), עילפון (סינקופה) ועייפות.
התרופה עלולה לגרום ללב להפוך לרפוי מדי, ולהוביל לאי-ספיקת לב.
אזהרת קופסה שחורה (Black Box Warning): סכנה לירידה משמעותית ב-LVEF (מקטע הפליטה של החדר השמאלי) אל מתחת ל-50%.

בארצות הברית (ובמדינות נוספות בפורמטים דומים), התרופה ניתנת תחת פיקוח הדוק. רופאים, בתי מרקחת ומטופלים חייבים להירשם לתוכנית הכוללת בדיקות אקו-לב תקופתיות (בדרך כלל כל 4–12 שבועות) כדי לוודא שתפקוד הלב תקין.

אינטראקציות בין תרופתיות
קיימת רגישות גבוהה לתרופות המשפיעות על אנזימי הכבד (כמו חלק מהאנטיביוטיקה, אנטי-פטריוטיות או חוסמי תעלות סידן מסוימים), מה שעלול להעלות את ריכוז התרופה לרמה רעילה.

בטיחות בהריון והנקה
התרופה הראתה רעילות עוברית בניסויים בבעלי חיים, ומוגדרת עם רעילות עוברית רמה D.
לכן, היא אסורה לשימוש בהיריון, ונשים בגיל הפוריות חייבות להשתמש באמצעי מניעה יעילים במהלך הטיפול ובמשך 4 חודשים לאחר הפסקתו.

הערות שוליים

קטגוריה:תרופות הפועלות על המערכת הקרדיווסקולרית
קטגוריה:תרופות יתומות