פקריטיניב

פקריטיניב הנמכרת תחת השם Vonjo, היא תרופת מרשם מסוג "", המיועדת לטיפול במבוגרים הסובלים ממיאלופיברוזיס עם טרומבוציטופניה משמעותית (ערך טסיות הדם בספירת הדם שלהם נמוך מ-50,000 לליטר). 
התרופה פותחה על ידי חברת CITI BIOPHARMA ואושרה לראשונה בארצות הברית בפברואר 2022 עבור טיפול במיאלופיברוזיס. התרופה אושרה במסלול מהיר בעקבות תוצאות מרשימות בשלב המחקר השלישי, שהדגימו הקטנה משמעותית בגודל הטחול. התרופה זמינה במינון של 100 מ"ג וניתנת באופן פומי (אוראלי).

יחד עם זאת, יעילות התרופה עבור אינדיקציות נוספות, למשל למחלת השתל נגד המאכסן נמצאת במחקר בשלב שני.

 מנגנון פעולה 
פקרטיניב היא תרופה המעכבת באופן ספציפי את אנזים ה-JAK2 (JAnus Kinase 2)  כמו גם את Fms-Like receptor Tyrosine kinase 3) FLT3). שני האנזימים מתווכים במסלול העברת האותות במסגרת תהליכי אריתרופויזה. המוטציה V617F בJAK2 גורמת לאקטיבציה בלתי מבוקרת של האנזים ונמצאת בחולים רבים בסרטנים מסוג polycythemia vera ומיילופיברוזיס ראשונית. עיכוב JAK2 גורם לעיכוב בפוספורילציות הנעשות על ידי האנזים STAT5 במורד מסלול העברת האותות בתאי דם פרוג'ניטורים (erythroid progenitor). בהתאמה שימוש בתרופה נמצא מדכא ייצור שורות תאים במח העצם.

 תופעות לוואי 
תופעות הלוואי העיקריות בשימוש בתרופה הן: דימום, שלשול, תרומבוציטופניה, הארכת מקטע QT, אירועים לבביים (מחלות לב), תרומבוציטוזיס, הופעת גידולים ממאירים שניוניים וכמו כן, סיכוי מוגבר לזיהומים.

 איסור שימוש 
התרופה אסורה לשימוש עבור מטופלים אשר נוטלים תרופות העוברות מטבוליזם בעזרת CYP3A4 כגון: ציקלוספורין, Tacrolimus, דקוטקסל, אנטיביוטיקות מסוג מקרולידים, ועוד רשימה של תרופות.

נכון ל-2022 התרופה בשימוש עבור מבוגרים בלבד. אין מידע האם השימוש בטוח עבור נשים בהריון ו/או ילדים.

 קישורים חיצוניים 

 הערות שוליים 

קטגוריה:תרופות