אלוסולפאז אלפא

אלוסולפאז אלפא (elosulfase alfa) הוא החומר הפעיל בתרופה וימיזים (vimizim) המשמשת לטיפול בתסמונת מורקיו אשר נגרמת על ידי חוסר באנזים N-אצטילגלקטוזאמין-6-סולפטאז. אלוסולפאז אלפא הוא גרסה סינתטית של אנזים זה.

התרופה וימיזים (אלוסולפאז אלפא) פותחה על ידי חברת ביומרין פרמסוטיקל אינק. (.BioMarin Pharmaceutical Inc). ואושרה לשימוש בארצות הברית על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), בשנת 2014.

התרופה משמשת כטיפול אנזימטי חלופי; מחקר קליני שנערך בשנת 2014, אישר כי התרופה הייתה יעילה בחולים צעירים עם תסמונת מורקיו סוג A.

מוקופוליסכרידוזיס מסוג IVA הנקראת גם תסמונת מורקיו, סוג A, היא מחלה מטבולית המשפיעה בעיקר על השלד. החומרה, גיל הופעת המחלה והתסמינים הקשורים אליה, שונים בין אדם לאדם. סימנים ותסמינים כוללים מגוון של ליקויים בשלד. חולים במחלה עלולים אף לסבול ממעורבות של מערכות איברים אחרות, כמו בעיות נשימה, או מחלת לב מסתמית.

טיפול עם וימיזים היה יעיל ביותר לגבי תסמינים נשימתיים, פעילויות של חיי היומיום וגדילה, כפי שאושר במאמר שפורסם בשנת 2015.

התרופה וימיזים מאושרת לשיווק בישראל, בצורת תרכיז להכנת תמיסה לאינפוזיה, ומיועדת לטיפול במוקופוליסכרידוזיס מסוג IVA (תסמונת מורקיו A, MPS IVA) בחולים בכל הגילאים. התרופה אינה נכללת בסל הבריאות.

קישורים חיצוניים



הערות שוליים

קטגוריה:תרופות