تافامیدیس

تافامیدیس () دارویی است که برای تسکین علائم بیماری «پلی‌نوروپاتی خانوادگی آمیلوئید» (FAP) بکار می‌رود. این بیماری که با نامِ «آمیلوئیدوز خانوادگی ترانس‌تیرتین» هم شناخته می‌شود، نوعی بیماری نادر و تخریبی اعصاب است که بالقوه کشنده است.Ando, Y., and Suhr, O.B. (1998). Autonomic dysfunction in familial amyloidotic polyneuropathy (FAP). Amyloid, 5, 288-300.Benson, M.D. (1989). "Familial Amyloidotic polyneuropathy". Trends in Neurosciences, 12.3, 88-92, , .

تافامیدیس در نوامبر ۲۰۱۱ توسط آژانس دارویی اروپا و در سپتامبر ۲۰۱۳ توسط آژانس داروها و تجهیزات پزشکی ژاپن مورد تأیید قرار گرفت.http://www.businesswire.com/news/home/20111117005505/en/Pfizer’s-Vyndaqel®-tafamidis-Therapy-Approved-European-Union

این دارو که یک ملحِ مگلومین است در یک کارآزمایی بالینی ۱۸ ماهٔ فاز ۲ و ۳ Coelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Lozeron, P.; Suhr, O.B.; Campistol, J.M.; Conceiçao, I.; Schmidt, H.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Wilson, A.; Grogan, D.R. “Tafamidis for transthyretin familial amyloid polyneuropathy: a randomized, controlled trial”. Neurology, 2012, 79, 785-792. و یک پژوهش تکمیلی ۱۲ ماههCoelho, T.; Maia, L.F.; Martins da Silva, A.; Cruz, M.W.; Planté-Bordeneuve, V.; Suhr, O.B.; Conceiçao, I.; Schmidt, H. H. J.; Trigo, P. Kelly, J.W.; Labaudiniere, R.; Chan, J., Packman, J.; Grogan, D.R. “Long-term Effects of Tafamidis for the Treatment of Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy”. J. Neurology, 2013 260, 2802-2814. ثابت کرد که پیشرفت این بیماری را کُند می‌کند.Ando, Y.; Sekijima, Y.; Obayashi, K.; Yamashita, T.; Ueda, M.; Misumi, Y.; Morita, H.; Machii, K; Ohta, M.; Takata, A; Ikeda, S-I. "Effects of tafamidis treatment on transthyretin (TTR) stabilization, efficacy, and safety in Japanese patients with familial amyloid polyneuropathy (TTR-FAP) with Val30Met and non-Varl30Met: A phase III, open-label study".  J. Neur. Sci. , 2016 362, 266-271, . تافامیدیس با دوز ۲۰ میلی‌گرم در روز، در بیماران بالغ مبتلا به مراحل اولیهٔ بیماری (مرحله ۱) بکار می‌رود.Andrade, C. (1952). "A peculiar form of peripheral neuropathy; familiar atypical generalized amyloidosis with special involvement of the peripheral nerves". Brain: a Journal of Neurology, 75, 408-427.Coelho, T. (1996). "Familial amyloid polyneuropathy: new developments in genetics and treatment". Current Opinion in Neurology, 9, 355-359.

مکانیسم عمل تافامیدیس، ایجاد ثبات کینتیک در فُرم تترامری پروتئین ترانس‌تیرتین است.Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E.T.; Kelly, J.W. "Prevention of Transthyretin Amyloid Disease by Changing Protein Misfolding Energetics". Science, 2003, 299, 713-716

 منابع 

رده:داروهای اثرکننده بر سیستم عصبی
رده:داروهای کم‌کاربرد
رده:نشان‌های تجاری فایزر