میگلوستات

میگلوستات () دارویی است که برای درمان نوع ۱ بیماری گوشه بکار می‌رود.

 موارد استفاده 
این دارو برای درمان موارد خفیف تا متوسطِ «بیماری گوشه نوع ۱» در بالغینی بکار می‌رود که جایگزینی آنزیم در آنها مقدور نیست یا آنزیم‌درمانی برایشان مناسب نیست. میگلوستات در سال ۲۰۰۲ در اروپاEuropean Medicines Agency. Human Medicines Database. Zavesca (miglustat)  Page Accessed 1 September 2014. و در سال ۲۰۰۳ در ایالات متحده آمریکا از سوی سازمان غذا و داروActelion Press Release August 2003. Zavesca approved -- first oral treatment option for type 1 Gaucher disease مورد تأیید و پذیرش واقع شد.

این دارو همچنین نخستین دارویی است که برای درمان عوارض نورولوژیک پیشرونده در بیماری نیمن پیک، نوع سی (NPC) بکار گرفته شده و در اروپا (۲۰۰۹)، کانادا (۲۰۱۰) و ژاپن (۲۰۱۲) بدین منظور تأیید شده‌است. البته چنین استفاده‌ای هنوز در ایالات متحده آمریکا مورد پذیرش واقع نشده و سازمان غذا و دارو به‌دنبال شواهد بیشتری است.UK Medicines Information. New Drugs Online Report for miglustat Staff, The Pharma Letter. 4 April 2012. Actelion drops setipiprant, gets miglustat approval in JapanKevin Grogan for PharmaTimes. 10 March 2010. FDA rejects Actelion's Zavesca for rare NP-C disease Actelion Press Release. 23 March 2010 Zavesca® (Miglustat) First Treatment Available in Canada for Rare Progressive Niemann-Pick Type C Disease 

 موارد منع مصرف 
افرادی که دچار بیماری‌های مغز و اعصاب یا مشکلات کلیوی هستند، زنان باردار و همچنین مردان یا زنانی که قصد دارند بچه‌دار شوند، نباید میگلوستات مصرف کنند.

 عوارض جانبی 
عوارض جانبی جدی در این دارو شاملِ درد، سوزش، بی‌حسی و سوزن‌سوزن شدنِ دست‌ها، بازوها و پاها، لرزش غیرقابل‌کنترل دست‌ها، تغییرات بینایی و احتمال خونریزی است.

عوارض شایع عبارتند از عوارض گوارشی (اسهال، دل‌آشوب، نفخ و گاز شکم، بی‌اشتهایی، یبوست)، خشکی دهان، مشکلات عضلانی (ضعف، کرامپ و گرفتگی ماهیچه بخصوص در پاها، احساس سنگینی در دست‌ها و پاها، عدم استواری بدن هنگام راه رفتن)، پشت‌درد، گیجی، عصبی‌شدن، سردرد، اختلالات حافظه و قاعدگی نامنظم یا دشوار.American Society of Health-System Pharmacists, Inc. for the Public Library of Medicine. Miglustat on MedlinePlus Accessed 1 September 2014

 نحوهٔ کارکرد 
میگلوستات از تشکیل مادهٔ گلوکوسربروزید (که در اثر ناتوانی آنزیم گلوکوسربروزیداز رخ می‌دهد) جلوگیری می‌کند که به اینگونه درمان، «درمان از طریق کاهش سوبسترا» می‌گویند. Actelion. FDA Advisory Briefing Book for Miglustat (Ogt 918, Zavesca®) in Niemann-Pick Type C Disease NDA 021-348/S-007 Prepared for the Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee meeting, 1 December 2009

 جستارهای وابسته 
 میگلیتول

 منابع 



رده:بازدارنده‌های ترانسفراز
رده:پیپریدین‌ها
رده:داروهای کم‌کاربرد
رده:شکرهای ایمینی
رده:نشان‌های تجاری جانسون اند جانسون