Λεκανεμάμπη

Η λεκανεμάμπη (αγγλ. lecanemab), που πωλείται με την εμπορική ονομασία Leqembi, είναι μονοκλωνικό αντισωματικό φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νόσου του Alzheimer. 

Η λεκανεμάμπη είναι ένα αμυλοειδές β-κατευθυνόμενο αντίσωμα που χορηγείται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης. 

Η ανακάλυψη της δράσης του αμυλοειδούς στη νόσο, το 1992, από τον βρετανό John Hardy, βοήθησε στην εξέλιξη της φαρμακευτικής αυτής ανάπτυξης.

Οι πιο συχνές παρενέργειες του φαρμάκου περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση και ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζεται με το αμυλοειδές, παρενεργία που είναι γνωστή ότι συμβαίνει με την κατηγορία αντισωμάτων που στοχεύουν στο αμυλοειδές.

Χορηγήθηκε με άμεση έγκριση για ιατρική χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες τον Ιανουάριο του 2023, και πλήρως εγκρίθηκε από τον FDA τον Ιούλιο του 2023. Τότε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων αποφάσισε να μην εγκρίνει το φάρμακο. Στη Μεγάλη Βρετανία, το φάρμακο εγκρίθηκε αλλά δεν θα καλύπτεται από το αγγλικό σύστημα NHS λόγω της δυσμενούς αναλογίας κέρδους-οφέλους.

 Ιατρικές χρήσεις 
Είναι προτεινόμενη αγωγή για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ.

 Αντεδείξεις 
Μπορεί να προκαλέσει ανωμαλίες απεικόνισης που σχετίζονται με το αμυλοειδές (ARIA). Η ARIA είναι συχνά ασυμπτωματική, αλλά σπάνια μπορεί να εμφανιστούν σοβαρά και απειλητικά για τη ζωή συμβάντα. 

Η ARIA παρουσιάζεται συνήθως ως προσωρινό πρήξιμο του εγκεφάλου που συνήθως περνά με την πάροδο του χρόνου και μπορεί να συνοδεύεται από μικρά σημεία αιμορραγίας στην επιφάνεια του εγκεφαλικού συστήματος, αν και ορισμένοι ασθενείς μπορεί να έχουν συμπτώματα, όπως πονοκέφαλο, σύγχυση, ζάλη, ναυτία και κρίση. 

Σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όλες οι δόσεις του φαρμάκου προκάλεσαν επιταχυνόμενη συρρίκνωση του εγκεφάλου.

 Μηχανισμός δράσης 
Η λεκανεμάμπη είναι μονοκλωνικό αντίσωμα που αποτελείται από κατάλληλη για τον άνθρωπο χρήση ενός αντισώματος για ποντίκια, του mAb158, το οποίο αναγνωρίζει πρωτοϊνίδια και αποτρέπει την αποθήκευση του β-αμυλοειδούς σε μοντέλα της νόσου του Αλτσχάιμερ.

 Ιστορικό 
Τον Ιούλιο 2022, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) δέχτηκε αίτηση για την έγκριση της εν λόγω δραστικής ουσίας.

Τον Σεπτέμβριο 2022, η φαρμακευτική εταιρεία Biogen ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή φάσης III.

Τον Νοέμβριο 2022, ανακοινώθηκε ότι το φάρμακο ήταν επιτυχημένο σε κλινικές δοκιμές και ότι ξεπέρασε τον στόχο για την επίτευξη πρωτογενών τελικών σημείων.
μικρογραφία|Τα ένζυμα ενεργούν στο APP (αμυλοειδές - πρωτεΐνες πρόδρομος) και διαμελίζουν σε θραύσματα πρωτεΐνης, ένα από τα οποία ονομάζεται β-αμυλοειδές - το οποίο είναι κρίσιμης σημασίας για τον σχηματισμό των γεροειδών πλακών στην νόσο του Αλτσχάιμερ (έτους 2008).

 Νομική κατάσταση 
Τον Ιανουάριο 2023, η FDA χορήγησε άμεση έγκριση για την λεκανεμάμπη. Τον Ιούλιο 2023, η FDA μετατρέπει την χρήση της λεκανεμάμπης σε τυπική έγκριση.

Τον Ιούλιο 2024, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την παύση της άδειας κυκλοφορίας της λεκανεμάμπης. Η παραγωγός φαρμακευτική εταιρεία έκανε έφεση και ζήτησε επανεξέταση της απόφασης.

 Έρευνα 
Η λεκανεμάμπη ερευνητικά αναπτύχθηκε από κοινού από τις φαρμακευτικές εταιρείες Eisai και Biogen για τη θεραπεία της νόσου του Alzheimer. 

Έχει δείξει κάποια αποτελεσματική δράση αλλά υπάρχει συνάμα δριμεία κριτική εναντίον της, με μελέτες να δείχνουν προφανή μέτρια μείωση των γνωστικών συμπτωμάτων και της εξέιξης της νόσου στους συμμετέχοντες ασθενείς -της νόσου Αλτσχάιμερ- σε σύγκριση με ομάδες -μάρτυρες που ελάμβαναν αντίθετα εικονικό φάρμακο.

 Παραπομπές 

Κατηγορία:Ορφανά φάρμακα