فيتوسيران

فيتوسيران  يُباع تحت الاسم التجاري كفيتيليا ، هو دواء يُستخدم لعلاج الهيموفيليا. وهو عبارة عن حمض نووي ريبوزي صغير متداخل يستهدف مضاد الثرومبين. يُعطى عن طريق الحقن تحت الجلد. يُقلل فيتوسيران من كمية بروتين يُسمى مضاد الثرومبين.

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً العدوى الفيروسية، وأعراض نزلات البرد (التهاب البلعوم الأنفي)، والعدوى البكتيرية.

تمت الموافقة على استخدام فيتوسيران طبياً في الولايات المتحدة في مارس 2025. 

 الاستخدامات الطبية 
يُستخدم فيتوسيران كعلاج وقائي روتيني لمنع أو تقليل تكرار نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والمراهقين من عمر 12 سنة فأكثر المصابين بمرض الهيموفيليا من النوع (أ) أو (ب)، سواءً مع وجود مثبطات العامل الثامن أو التاسع (الأجسام المضادة المُعادلة) أو بدونها.

 الآثار الجانبية 
تحتوي نشرة وصفة دواء فيتوسيران الصادرة عن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تحذير مُؤطَّر بشأن حوادث التخثر (تجلط الدم) وأمراض المرارة (مع احتمال استئصال المرارة لدى بعض المرضى). كما تتضمن النشرة تحذيراً بشأن سمية الكبد وضرورة مراقبة وظائف الكبد من خلال فحوصات الدم عند بدء العلاج، ثم شهرياً لمدة ستة أشهر على الأقل بعد بدء العلاج بفيتوسيران أو بعد زيادة جرعته.

 التاريخ 
تم تقييم فعالية وسلامة دواء فيتوسيران في تجربتين سريريتين عشوائيتين متعددتي المراكز، شملتا 177 مشاركاً من الذكور البالغين والمراهقين المصابين بمرض الهيموفيليا من النوع (أ) أو (ب). في إحدى الدراستين، كان لدى المشاركين أجسام مضادة مثبطة لعامل التخثر الثامن أو التاسع، وكانوا قد تلقوا سابقاً علاجاً عند الحاجة بأدوية تُعرف باسم "عوامل التجاوز" لوقف النزيف. في الدراسة الثانية، لم يكن لدى المشاركين أجسام مضادة مثبطة لعامل التخثر الثامن أو التاسع، وكانوا قد تلقوا سابقاً علاجاً عند الحاجة بمركزات عوامل التخثر. في التجربتين العشوائيتين، تلقى المشاركون إما جرعة ثابتة من فيتوسيران شهرياً أو علاجهم المعتاد عند الحاجة (عوامل التجاوز أو مركزات عوامل التخثر) لمدة تسعة أشهر. لم تتم الموافقة على الجرعة الثابتة من فيتوسيران لأنها أدت إلى تخثر مفرط لدى بعض المشاركين.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) شركة سانوفي الموافقة على دواء فيتوسيران اليتيم ومنحته تصنيف المسار السريع.

 المراجع 

تصنيف:مضادات تخثر
تصنيف:أدوية يتيمة
تصنيف:أدوية لم يصنفها نظام التصنيف الكيميائي العلاجي التشريحي