غولودرسن

غولودرسن (Golodirsen) دواء محقون وريديًّايُعالج ضمور العضلات الدوشيني (DMD). تفصيلًا، يُداوي الدواء الطفرة الحادثة في جين الدستروفن القابلة للتصليح عبر إسقاط جزيئة إكسون ثلاثة وخمسين (exon 53 skipping). هذا وما زالت منفعة غولودرسن مجهولة منذ 2021، رغم رفعه نسبة بروتين الدستروفن. على صعيد المسميَّات، يُعرف غولودرسن في سوق الدواء باسم فاياندس ثلاثة وخمسين (Vyondys53).

للتنويه، يُسبّب غولودرسن أعراضًا جانبية الشائع منها الصداع والحمى والسقطات على الأرض وألم البطن وسيلان الأنف والغثيان. يلي الأعراض شيوعًا ردود الفعل التحسسية ومشاكل الكلى. توصيفًا له، يتكوَّن غولودرسن من قليل نوكليوتايد مضاد الاتجاه، فيرتبط بالإكسون ثلاثة وخمسين مكوّنًا رنا مرسال، يُنتج بدوره دستروفينًا أقوى أداءً.

من جهة أخرى، اعتمدت الولايات المتحدة دواء غولودرسن طبيًّا عام 2019، فيما تُعارض دول أوروبا وبريطانيا العمل به منذ 2021. يُذكر أنَّ غولودرسن يُكلّف مريضًا وزنه 10 كيلوغرامات قرابة 5,000 دولار أميركي في الولايات المتحدة عن كل أسبوع استخدام دوائي، وذلك منذ 2021.

 المراجع 

تصنيف:Translated from MDWiki
تصنيف:أدوية