كاسيميرسن

كاسيميرسن  هو دواء محقون وريديًّا على درجاتيُعالج ضمور العضلات الدوشيني (DMD). على نحو مُفصَّل، يدواي الدواء الحالات المرضية الخاضع فيها جين بروتين الديستروفين إلى طفرة تقبل التصحيح عبر تخطّي جزيئة إكسون 45. على صعيد المسميَّات، يُعرف كاسيميرسن في سوق الدواء باسم أموندس 45 (Amondys 45).

للتنويه، يُسبّب كاسيميرسن أعراضًا جانبية الشائع منها التهابات الجهاز التنفسي العلوي والسعال والحمى والصداع وألم المفاصل وألم الحلق، يليهم شيوعًا مشاكل الكلى. توصيفًا له، يتكوّن كاسيميرسن من قليل قسيمات مورفولين الفوسوفور ثنائي الأميد (PMO) المُصنَّف قليل نوكليوتيد مضاد الاتجاه.

من جهة أخرى، اعتمدت الولايات المتحدة دواء كاسيميرسن طبيًّا عام 2021، فيما عارضت دول أوروبا والمملكة المتحدة قبول العمل به. هذا وتبلغ في الولايات المتحدة تكلفة علاج طفل يزن 10 كيلوجرامات لمدة عام قرابة 264,000 دولار أميركي، وذلك بدايةً من عام 2022.

 المراجع 

تصنيف:Translated from MDWiki
تصنيف:سوء التغذية العضلي
تصنيف:أدوية يتيمة
تصنيف:التعديل الجيني العلاجي
تصنيف:مورث مضاد للإحساس
تصنيف:مورفولينات