إتيبليرسن

إتيبليرسن (Eteplirsen)، الذي يُباع تحت الإسم التجاري إكسونديس ( Exondys 51 )، هو دواء يستخدم لعلاج الحثل العضلي الدوشيني (DMD) مع طفرات محددة.  و متواجدة في حوالي 14٪ من حالات DMD.  وهو ما يعتبر فائدة مجدية في هذه المجموعة؛ ومع ذلك، فهي غير واضحة .  و يعطى عن طريق الحقن في الوريد. 

تشمل الآثار الجانبية الشائعة لهذا العقار على؛ مشاكل في التوازن و القيء و التهاب الجلد التماسي.  "Eteplirsen Monograph for Professionals". Drugs.com. Retrieved 16 December 2021.إضافة إلى ذلك، فقد تشمل المشاكل الصحية الأخرى ردود فعل تحسسية أيضا.  و هو شكل من أشكال العلاج المضاد للحساسية الذي يؤدي إلى تخطي إكسون 51 . "DailyMed - EXONDYS 51- eteplirsen injection". dailymed.nlm.nih.gov. Archived from the original on 3 August 2021. Retrieved 16 December 2021.

تمت الموافقة على استخدامه طبيًا في الولايات المتحدة في عام 2016.  كانت الموافقة مثيرة للجدل إلى درجة أن اثنين من أعضاء لجنة المراجعة التابعة لإدارة الغذاء والدواء استقالا احتجاجًا.  ولم تعطى الموافقة على استخدامه في أوروبا بسبب عدم كفاية الأدلة.  في الولايات المتحدة تبلغ تكلفة علاج الطفل الذي يزن 20 كجم حوالي 524000 دولار أمريكي سنويًا. 

 مراجع 

تصنيف:إيثرات غليكول
تصنيف:مورث مضاد للإحساس
تصنيف:مورفولينات
تصنيف:فوسفات عضوي
تصنيف:ببرازينات
تصنيف:سوء التغذية العضلي
تصنيف:التعديل الجيني العلاجي