سرليبوناز ألفا

سرليبوناز ألفا، والذي يحمل الاسم التجاري Brineura، هو علاج إنزيمي تعويضي لداء باتن, والذي يعد شكلا من الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي.Cerliponase alfa 

في 27 أبريل 2017، حصل الدواء على ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ليقلل سرعة فقدان القدرة على المشي في الأطفال الذين تبلغ أعمارهم أكثر من 3 سنوات وتظهر عليهم أعراض الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي الطفلي الآجل - النوع الثاني (CLN2). يعرف هذا المرض كذلك باسم نقص ثلاثي ببتيديل ببتيداز 1. كما حصل على ترخيص وكالة الأدوية الأوروبية في 30 مايو 2017.European Commission Approves Brineura™ (cerliponase alfa), the First Treatment for CLN2 Disease, a Form of Batten Disease and Ultra-Rare Brain Disorder in Children 

يمكن أن يعطى عن طريق الحقن داخل البطينات الدماغية والذي يسمح بوصول كمية جيدة من الدواد إلى الدماغ.

طورت بايومارين للأدوية هذا الدواء.

 المصادر 

تصنيف:أدوية يتيمة
تصنيف:علاجات اختراقية