العلاج بالتشابيرونات الجزيئية

العلاج بالتشابيرونات الجزيئية  يعد من أحدث الأساليب الدوائية لأمراض إلاختزان في الجسميات الحالة. فإنه يحدد البروتين المعيب كبديل للعلاج بمنع الكودون الختامي.هذه التشابيرونات عبارة عن جزيئات دقيقة لديها القدرة على الدخول إلى الجهاز العصبي المركزي (عن طريق الحاجز الدموي الدماغي). عند وصولها إلى الجهاز العصبي المركزي ترتبط مع الانزيم (غير النشط) وتعمل على إصلاحه بحيث يأخذ الشكل الوظيفي الصحيح.

تصنيف:اضطرابات تخزين الجسيمات الحالة
تصنيف:أشكال صيدلانية معادلة للجرعة
تصنيف:تطوي البروتين
تصنيف:شابرونات جزيئية
تصنيف:علاج