Tế bào gốc

Tế bào gốc là các tế bào sinh học có khả năng biệt hoá thành các tế bào khác, từ đó phân bào để tạo ra nhiều tế bào gốc hơn. Chúng được tìm thấy trong các sinh vật đa bào. Đây là thuật ngữ dịch từ tiếng Anh "stem cell" dùng để chỉ các tế bào chưa biệt hoá để đảm nhiệm chức năng trò cụ thể mà chúng vốn có "số phận" phải phát triển thành. Chẳng hạn, một tế bào xương thì không thể "đẻ" ra tế bào xương khác, nhưng tế bào gốc xương thì có. Bởi thế, tế bào gốc có tiềm năng phát triển thành hầu hết bất kỳ loại tế bào nào tuỳ thuộc môi trường yêu cầu. Trong cơ thể sống, có thể lấy tế bào gốc từ hai nguồn chính: mô cơ thể đã trưởng thành và trong phôi giai đoạn sớm. Ngoài ra, các nhà khoa học cũng đã nghiên cứu phương thức phát triển tế bào gốc từ các tế bào khác bằng kỹ thuật "lập trình lại" gen.

Trong các loài động vật có vú, giai đoạn phôi thai của quá trình phát triển phôi thai diễn ra từ ngày thứ 5 đến ngày thứ 14. Trong giai đoạn này, khoảng từ 50 đến 150 tế bào tạo thành khối tế bào nội bào và có khả năng biến thành tế bào gốc. Trong cơ thể, chúng phân hóa thành tất cả các loại tế bào trong cơ thể (được gọi là tế bào đa tiềm thức). Quá trình này bắt đầu với sự biệt hóa thành ba lớp mầm - ngoại bì , trung bì và nội bì - ở giai đoạn hình thành dạ dày. Tuy nhiên, khi chúng được phân lập và nuôi cấy in vitro , chúng có thể được giữ ở giai đoạn tế bào gốc và được gọi là tế bào gốc phôi (ESC).

Tế bào gốc trưởng thành chỉ có mặt tại vài vị trí đặc biệt trong cơ thể, gọi là nơi chỗ ở tế bào gốc, ví dụ như ủy huyết hoặc bộ phận sinh dục. Chúng chủ yếu tái tạo các loại tế bào đã mất và chỉ phân hóa thành một số loại tế bào hoặc một loại tế bào. Ở động vật có vú, có các tế bào gốc tạo máu, giúp tái tạo máu và tế bào miễn dịch; tế bào cơ bản, duy trì biểu mô da; và tế bào gốc trung mô, duy trì xương, sụn, cơ và mỡ. Tế bào gốc trưởng thành là một số ít so với các tế bào tiền thân và tế bào biệt hóa cuối cùng mà chúng biệt hóa thành.

Nghiên cứu về tế bào gốc bắt nguồn từ những phát hiện của các nhà sinh học Canada Ernest McCulloch, James Till và Andrew J. Becker tại Đại học Toronto và Viện Ung thư Ontario vào những năm 1960. Tính đến năm 2016, phương pháp điều trị bằng tế bào gốc duy nhất được công nhận là ghi tế bào gốc huyết thanh, được thực hiện lần đầu vào năm 1958 bởi bác sĩ Georges Mathé người Pháp. Tuy nhiên, kể từ năm 1998, đã có thể nuôi cấy và phân hóa tế bào gốc phôi thai người (trong các dòng tế bào gốc). Quá trình cách ly tế bào này đã gây tranh cãi, vì thường dẫn đến việc phá hủy phôi thai. Các nguồn cung cấp tế bào gốc phôi thai đã bị hạn chế ở một số quốc gia châu Âu và Canada, nhưng các quốc gia khác như Anh và Trung Quốc đã khuyến khích nghiên cứu này. Truyền tế bào hạt nhân tế bào là một phương pháp nhân bản để tạo ra một phôi thai nhân bản để sử dụng tế bào gốc phôi thai trong điều trị bằng tế bào gốc. Năm 2006, một nhóm nghiên cứu Nhật Bản do Shinya Yamanaka dẫn đầu đã phát hiện phương pháp chuyển đổi tế bào cơ thể trưởng thành trở lại thành tế bào gốc, được gọi là tế bào gốc đa tiềm thức tạo ra (iPSCs).

Lịch sử 
Thuật ngữ "tế bào gốc" được đặt ra bởi Theodor Boveri và Valentin Haecker vào cuối thế kỷ 19. Các nghiên cứu về tế bào gốc máu bắt đầu vào đầu thế kỷ 20, với các nhà nghiên cứu như Artur Pappenheim, Alexander Maximow, và Franz Ernst Christian Neumann.

Định nghĩa chính của tế bào gốc đã được xác định đầu tiên bởi Ernest McCulloch và James Till tại Đại học Toronto và Viện Ung thư Ontario vào những năm đầu của thập kỷ 1960. Họ đã phát hiện ra tế bào gốc tạo máu, tên gọi tế bào gốc huyết tương (HSC), thông qua nghiên cứu trên chuột. McCulloch và Till tiến hành thử nghiệm bằng cách tiêm tế bào tủy xương vào chuột bị xạ phát và quan sát thấy các khối u ở lá lách của chuột có mối tương quan với số lượng tế bào tủy xương được tiêm vào. Họ cho rằng mỗi khối u (tán) là một bản sao từ một tế bào tủy xương đơn lẻ (tế bào gốc). Sau đó, McCulloch và Till, cùng với sinh viên nghiên cứu Andrew John Becker và nhà nghiên cứu cấp cao Louis Siminovitch, xác minh rằng mỗi khối u thực sự xuất phát từ một tế bào duy nhất. Kết quả này đã được công bố trên tạp chí "Nature" vào năm 1963. Trong cùng năm, Siminovitch tham gia vào nghiên cứu về khả năng tự tái tạo của các tế bào hình thành khối u, một đặc điểm quan trọng định nghĩa tế bào gốc, như McCulloch và Till đã lý thuyết.

Năm 1958, bác sĩ ung thư người Pháp Georges Mathé đã tiến hành ca cấy tủy xương đầu tiên, cho năm công nhân ở Viện Hạt nhân Vinča ở Cộng hòa Liên bang Xã hội chủ nghĩa Nam Tư, sau một vụ tai nạn phóng xạ. Tất cả các công nhân đã tồn tại sau ca cấy tủy xương này.

Năm 1981, các nhà khoa học người Anh, Martin Evans và Matthew Kaufman đã phân lập và nuôi cấy thành công tế bào gốc phôi thai từ blastocysts chuột, mở đường cho việc tạo mô hình di truyền chuột và nghiên cứu chức năng gen trong bệnh lý. Năm 1998, tế bào gốc phôi thai của con người lần đầu tiên được phân lập bởi nhà khoa học người Mỹ James Thomson, tạo điều kiện cho phát triển phương pháp cấy ghép mới và thử nghiệm điều trị mới. Năm 2006, nhóm nghiên cứu của Shinya Yamanaka tại Kyoto, Nhật Bản, đã chuyển đổi nguyên bào sợi thành tế bào gốc đa năng bằng cách sửa đổi biểu hiện của chỉ bốn gen. Thành tựu này đã dẫn đến sự ra đời của tế bào gốc đa tiềm năng bằng cách kích thích, được gọi là tế bào iPS.

Năm 2011, một con sói đầu bạc cái bị xe tải cán qua đã trải qua điều trị bằng tế bào gốc tại Vườn thú Brasília, đây là trường hợp đầu tiên được ghi nhận về việc sử dụng tế bào gốc để chữa lành vết thương cho một loài động vật hoang dã.

Tính chất của tế bào gốc 
Theo định nghĩa kinh điển, một tế bào gốc phải có 2 yếu tố sau:
 Tính chất tự làm mới (self-renewal): khả năng đi xuyên suốt các chu kỳ sinh sản của tế bào nhưng vẫn giữ được tình trạng không biệt hoá.
 Tiềm năng (potency): khả năng biệt hoá thành các dạng tế bào chuyên biệt. Trong định nghĩa mới nhất, khả năng này đòi hỏi tế bào gốc phải là totipotent hay pluripotent để có khả năng tạo ra dạng tế bào trưởng thành bất kỳ mặc dù tế bào tiền thân multipotent hay unipotent thỉnh thoảng vẫn được xem như là tế bào gốc.

Tự làm mới 
Bao gồm hai cơ chế tồn tại để duy trì quần thể tế bào gốc:
 Cơ chế sao chép bất đối xứng bắt buộc (Obligatory asymmetric replication): Một tế bào gốc chia thành một tế bào giống hệt với tế bào gốc ban đầu và một tế bào con khác biệt. Khi tế bào gốc tự tái tạo, nó phân chia và không làm gián đoạn trạng thái không biệt hoá. Sự tự đổi mới này phụ thuộc vào sự kiểm soát chặt chẽ của chu kỳ tế bào cũng như duy trì tính đa năng của tế bào gốc.
 Cơ chế biệt hóa ngẫu nhiên (Stochastic differentiation): khi một tế bào gốc phát triển thành hai tế bào con khác biệt, một trong hai tế bào đó phải chịu sự phân bào và tạo ra hai tế bào gốc giống hệt như tế bào lúc đầu.

Tiềm năng 

Tiềm năng (potency) là khả năng biệt hoá tế bào của tế bào gốc.

Totipotent: tế bào gốc totipotent được tạo ra từ một noãn và tinh trùng. Các tế bào totipotent có khả năng biệt hoá thành các dạng tế bào phôi và ngoài phôi.

Pruripotent: tế bào gốc pruripotent là hậu duệ của tế bào gốc totipotent và có khả năng biệt hoá thành các tế bào phát xuất từ bất kỳ lớp mầm nào trong 3 lớp mầm Endoderm, Mesoderm và Ectoderm.

Multipotent: tế bào gốc multipotent có khả năng tạo ra duy nhất các tế bào cùng họ với tế bào đó (thí dụ như tế bào gốc tạo máu thì có khả năng biệt hoá thành hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu...) 

Oligopotent: Tế bào gốc Oligopotent có thể phân biệt thành một số loại tế bào, chẳng hạn như các tế bào gốc lymphoid hoặc tủy xương.

Unipotent: tế bào gốc unipotent có khả năng tạo ra duy nhất một loại tế bào nhưng vẫn có tính chất tự làm mới, đây là điểm để phân biệt với tế bào không phải tế bào gốc (thí dụ: tế bào gốc cơ).

Nhận biết 
Thực tế, tế bào gốc được xác định dựa trên khả năng tái tạo mô. Ví dụ, thử nghiệm xác định tế bào gốc tủy xương hoặc tế bào gốc tạo máu (HSC) là khả năng cấy ghép tế bào và cứu một cá nhân không có HSC. Điều này chứng tỏ rằng tế bào có khả năng tạo ra các tế bào máu mới trong thời gian dài. Cũng có thể cô lập tế bào gốc từ cá nhân được cấy ghép và cấy ghép chúng vào một cá nhân khác không có HSC, chứng tỏ tế bào gốc có khả năng tự tái tạo.

Các đặc điểm của tế bào gốc có thể được mô tả in vitro, bằng cách sử dụng các phương pháp như xét nghiệm nhân bản, trong đó từng tế bào được đánh giá về khả năng phân biệt và tự tái tạo. Tế bào gốc cũng có thể được xác định bằng việc sở hữu một tập hợp đặc trưng các biểu hiện trên bề mặt tế bào. Tuy nhiên, điều kiện nuôi cấy in vitro có thể thay đổi hành vi của tế bào, làm cho không rõ liệu tế bào sẽ có hành vi tương tự in vivo hay không. Có sự tranh luận đáng kể về việc liệu một số quần thể tế bào người lớn được đề xuất có thực sự là tế bào gốc.

Phôi thai 
Tế bào gốc phôi thai (ESCs) là tế bào nằm trong lớp tế bào nội bào của một phôi thai, hình thành trước khi cấy vào tử cung. Trong quá trình phát triển phôi thai của con người, giai đoạn phôi nang đạt được 4–5 ngày sau khi thụ tinh, lúc đó nó bao gồm 50–150 tế bào. ESC có tính đa năng và phát sinh trong quá trình phát triển tất cả các dẫn xuất của ba lớp mầm : ngoại bì , nội bì và trung bì . Nói cách khác, chúng có thể phát triển thành từng loại trong số hơn 200 loại tế bào của cơ thể trưởng thành khi được kích thích đầy đủ và cần thiết cho một loại tế bào cụ thể. Chúng không góp phần vào màng ngoài phôi hoặc nhau thai.

Trong quá trình phôi thai phát triển, tế bào của tầng tế bào nội bào liên tục chia tách và trở nên đặc thù hóa hơn. Ví dụ, một phần của tầng ngoại bì ở phía lưng của phôi thai trải qua sự đặc thù hóa thành "neurectoderm", phần này sẽ sau này trở thành hệ thống thần kinh trung ương. Trong quá trình phát triển sau này, sự xử lý thần kinh làm cho tầng bì thần kinh hình thành ống thần kinh. Trong giai đoạn này, phần trước trải qua quá trình biến thành hình não để tạo ra hoặc 'định hình' cơ bản cho bộ não. Ở giai đoạn phát triển này, tế bào gốc thần kinh được coi là loại tế bào chính của hệ thần kinh trung ương.

Các tế bào gốc thần kinh tự tái tạo và sau một thời gian nhất định, chúng chuyển thành các tế bào tiền thân thần kinh đệm hướng tâm (RGP). Các RGP được hình thành ban đầu thông qua phân chia đối xứng để tạo thành một nhóm tế bào tiền thân. Những tế bào này sau đó chuyển sang trạng thái thần kinh và bắt đầu phân chia không đối xứng để tạo ra sự đa dạng lớn về nhiều loại tế bào thần kinh khác nhau, mỗi loại có biểu hiện gen, đặc điểm hình thái và chức năng riêng biệt. Quá trình tạo ra tế bào thần kinh từ tế bào thần kinh đệm quay được gọi là quá trình hình thành thần kinh. Tế bào thần kinh đệm quay có hình thái đặc biệt với hai tiến trình kéo dài rất dài trải dọc theo độ dày của thành ống thần kinh. Chúng có một số đặc điểm giống với tế bào glial, đặc biệt là biểu hiện của glial fibrillary acidic protein (GFAP). Tế bào thần kinh đệm quay chính là tế bào gốc của hệ thần kinh trung ương trong quá trình phát triển của động vật có xương sống. Thân của chúng đặt tại vùng tâm thất, gần với hệ thống tâm thất đang phát triển. Tế bào gốc thần kinh này liên quan đến các dòng tế bào thần kinh khác (tế bào thần kinh, tế bào hình sao và tế bào ít nhánh), và do đó, chúng có khả năng bị hạn chế về hiệu suất.

Hầu như các nghiên cứu cho đến nay đã tập trung vào sử dụng tế bào gốc phôi thai chuột (mES) hoặc tế bào gốc phôi thai người (hES) được tạo ra từ lõi tế bào sớm. Cả hai loại này đều có các đặc điểm quan trọng của tế bào gốc, tuy nhiên, để duy trì trạng thái không phân hoá, chúng cần những môi trường khác biệt. Tế bào ES chuột được phát triển trên một lớp gelatin như một loại ma trận ngoại bào để cung cấp hỗ trợ và yêu cầu sự hiện diện của yếu tố ức chế bệnh bạch cầu (LIF) trong môi trường huyết thanh. Đồng thời, đã chứng minh rằng một hỗn hợp thuốc chứa các chất ức chế GSK3B và con đường MAPK/ERK, được gọi là 2i, cũng có khả năng duy trì tính đa năng của tế bào gốc trong quá trình nuôi cấy. Tế bào gốc người được phát triển trên một lớp nguyên bào sợi phôi chuột và yêu cầu sự hiện diện của yếu tố tăng trưởng tế bào gốc fibroblast cơ bản (bFGF hoặc FGF-2). Mà không có điều kiện nuôi cấy tối ưu hoặc can thiệp di truyền, tế bào gốc phôi thai sẽ nhanh chóng phân hoá.

Tế bào gốc phôi thai người cũng được xác định thông qua việc biểu hiện một loạt yếu tố phiên mã và protein bề mặt tế bào. Trong đó, Oct-4, Nanog và Sox2 đóng vai trò quan trọng trong mạng lưới điều tiết cốt lõi, đảm bảo sự đàn áp của các gen gây phân hóa và duy trì tính đa năng của tế bào. Các kháng nguyên bề mặt tế bào phổ biến nhất để xác định tế bào gốc phôi thai người bao gồm các kháng nguyên glycolipid đặc hiệu giai đoạn 3 và 4, cùng với kháng nguyên keratan sulfate Tra-1-60 và Tra-1-81. Tuy nhiên, định nghĩa phân tử của tế bào gốc bao gồm nhiều protein khác và vẫn đang được nghiên cứu sâu rộng.

Bằng cách sử dụng tế bào gốc phôi thai người trong phòng thí nghiệm để tạo ra các tế bào chuyên biệt như tế bào thần kinh hoặc tế bào tim, các nhà nghiên cứu có khả năng tiếp cận các tế bào người trưởng thành mà không cần thu thập mẫu mô từ bệnh nhân. Từ đó, họ có thể tiến hành nghiên cứu chi tiết về các tế bào trưởng thành đặc biệt này để phát hiện ra các biến đổi phức tạp của bệnh hoặc nghiên cứu cách tế bào phản ứng với các loại thuốc mới đề xuất.

Nhờ khả năng kết hợp của chúng để mở rộng không hạn chế và tính đa năng, tế bào gốc phôi thai vẫn được xem là một nguồn tiềm năng lý thuyết cho lĩnh vực y học tái tạo và thay thế mô sau chấn thương hoặc bệnh tật. Tuy nhiên, cho đến nay, vẫn chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt sử dụng tế bào gốc phôi thai. Cuộc thử nghiệm con người đầu tiên đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 1 năm 2009. Tuy nhiên, cuộc thử nghiệm con người này không được bắt đầu cho đến ngày 13 tháng 10 năm 2010 tại Atlanta cho nghiên cứu về chấn thương tủy sống. Vào ngày 14 tháng 11 năm 2011, công ty tiến hành cuộc thử nghiệm này (Geron Corporation) thông báo rằng họ sẽ ngừng phát triển thêm các chương trình tế bào gốc của họ. Sự phân biệt của tế bào gốc phôi thai thành các tế bào có thể sử dụng mà tránh sự trả lại khiến cho việc sử dụng tế bào gốc phôi thai trong nghiên cứu còn gặp nhiều khó khăn. Tế bào gốc phôi, có khả năng biến đổi linh hoạt, yêu cầu sự nhận biết cụ thể - nếu chúng được tiêm trực tiếp vào cơ thể khác, chúng sẽ tự biến hình thành nhiều loại tế bào khác nhau, có thể gây ra những tình huống khó kiểm soát. Theo lối suy nghĩ đạo đức, tranh luận về việc sử dụng tế bào gốc phôi cũng đưa ra một lý do khác để giải thích tại sao các phương pháp điều trị sử dụng tế bào gốc phôi ít được chấp thuận. Điều này đã dẫn đến nhiều quốc gia hiện đang áp đặt các hạn chế nghiêm ngặt trong nghiên cứu và sản xuất tế bào gốc phôi của con người.

Tế bào gốc trung mô 
nhỏ|Tế bào gốc trung mô của con người
Tế bào gốc trung mô (MSC), hay còn gọi là tế bào mô trung mô, được biết đến là tế bào đa năng, tồn tại trong các mô người trưởng thành như cơ, gan, tủy xương và mô mỡ. Chúng thường đóng vai trò hỗ trợ cấu trúc trong nhiều bộ phận cơ thể, như đã đề cập trước đó, và điều khiển sự di chuyển của các chất. MSC có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau như tế bào mỡ, tế bào xương và tế bào sụn, chúng được hình thành từ lớp trung bì.  Lớp trung bì đóng góp vào việc phát triển các thành phần xương của cơ thể, chẳng hạn như sụn và xương. Thuật ngữ "meso" xuất phát từ tiếng Hy Lạp, có nghĩa là "phần giữa," và nó cho thấy rằng tế bào trung mô có khả năng di chuyển và lan truyền trong quá trình phát triển phôi thai sớm giữa các lớp ectoderm và endoderm. Cơ chế này có vai trò quan trọng trong việc lấp đầy không gian, vì vậy nó đóng vai trò quan trọng trong quá trình sửa chữa vết thương ở các cơ quan của sinh vật trưởng thành như biểu bì (da), xương hoặc cơ.

Tế bào gốc trung mô được coi là cực kỳ quan trọng trong lĩnh vực y học tái tạo và đã được rộng rãi nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng. Điều đặc biệt là chúng có khả năng dễ dàng tách riêng và đạt được năng suất cao, cung cấp một môi trường lý tưởng để giảm viêm nhiễm và thúc đẩy sự phát triển, biệt hóa, và phục hồi mô có nguồn gốc từ quá trình điều chỉnh miễn dịch và ức chế miễn dịch. MSC có nguồn gốc từ tủy xương và việc tách riêng chúng đòi hỏi một quy trình tập trung vào việc kiểm soát cả lượng và chất lượng của các tế bào được tách ra, và điều này thay đổi tùy theo độ tuổi của người hiến tặng. Khi so sánh tỷ lệ MSC giữa dịch tủy xương và mô tủy xương, dịch tủy thường có tỷ lệ MSC thấp hơn so với mô tủy xương. MSC không đồng nhất và chúng thể hiện khả năng đa năng cao so với nhiều loại tế bào gốc khác, bao gồm tế bào gốc phôi. Tiêm MSC được biết là có khả năng hỗ trợ quá trình lành vết thương chủ yếu thông qua việc kích thích sự hình thành các mạch máu.

Kiểm soát chu kỳ tế bào 
Tế bào gốc phôi (ESC) có khả năng chia tự do và duy trì sự đa năng bản chất của chúng thông qua các cơ chế đặc biệt trong quá trình kiểm soát chu kỳ tế bào. So với tế bào soma, ESC thể hiện sự đặc biệt trong việc chia tách, bao gồm phân chia tế bào ở giai đoạn G1 diễn ra nhanh chóng hơn, không có giai đoạn G0, và biến đổi các kiểm tra trong chu kỳ tế bào. Sự tăng trưởng nhanh chóng của tế bào gốc ESC được thể hiện qua thời gian nhân đôi ngắn, chỉ từ 8 đến 10 giờ, trong khi tế bào soma, tương phản với điều này, có thời gian nhân đôi kéo dài khoảng 20 giờ hoặc thậm chí lâu hơn. Khi tế bào trải qua quá trình biệt hóa, có sự thay đổi trong đặc tính của chúng: pha G1 và G2 kéo dài hơn, dẫn đến chu kỳ phân chia tế bào kéo dài. Điều này cho thấy một cấu trúc chu kỳ tế bào cụ thể có thể đóng góp vào việc thiết lập tính đa năng.

Đặc biệt, vì pha G1 là giai đoạn mà tế bào trở nên đặc biệt nhạy cảm với sự biệt hóa, việc rút ngắn G1 là một trong những đặc điểm quan trọng của tế bào gốc ESC và đóng vai trò quan trọng trong duy trì tính không phân biệt của chúng. Mặc dù cơ chế phân tử cụ thể vẫn còn nhiều bí ẩn, nhưng một số nghiên cứu đã mở ra cái nhìn sâu sắc về cách ESC phát triển qua giai đoạn G1 — và có thể là các giai đoạn khác — một cách nhanh chóng.

Chu kỳ tế bào được điều chỉnh bởi một hệ thống phức tạp bao gồm cyclin, kinase phụ thuộc cyclin (Cdk), chất ức chế kinase phụ thuộc cyclin (Cdkn), protein bỏ túi họ u nguyên bào võng mạc (Rb) và các yếu tố phụ trợ khác. Sự hiểu sâu sắc về quy định đặc biệt của chu kỳ tế bào ESC đã được đạt được thông qua nghiên cứu trên tế bào gốc ESC của chuột (mESC). mESC thể hiện một chu kỳ tế bào với pha G1 rất ngắn gọn, cho phép tế bào nhanh chóng chuyển đổi giữa pha M và pha S. Trong chu kỳ tế bào của tế bào somatic, chúng ta quan sát hoạt động biến đổi của phức hợp Cyclin-Cdk theo một trình tự cụ thể, điều khiển những yếu tố quan trọng của chu kỳ tế bào để tạo sự chuyển tiếp một chiều giữa các pha. Cyclin D và Cdk4/6 hoạt động ở pha G1, trong khi Cyclin E và Cdk2 hoạt động ở pha G1 muộn và pha S; và Cyclin A và Cdk2 hoạt động ở pha S và G2, trong khi Cyclin B và Cdk1 hoạt động ở pha G2 và M. Tuy nhiên, trong mESC, không có sự dao động và trật tự điển hình như vậy trong hoạt động của phức hợp Cyclin-Cdk. Đúng hơn, phức hợp Cyclin E/Cdk2 hoạt động liên tục suốt chu kỳ, giữ cho protein u nguyên bào võng mạc (pRb) được phosphoryl hóa liên tục, từ đó không hoạt động. Điều này cho phép chuyển tiếp trực tiếp từ pha M sang pha G1 muộn, dẫn đến việc không có sự hiện diện của cyclin loại D và do đó pha G1 trở nên ngắn gọn. Hoạt động của Cdk2 đóng vai trò cực kỳ quan trọng trong việc điều chỉnh chu kỳ tế bào và quyết định số phận của tế bào trong mESCs. Sự điều tiết giảm hoạt động của Cdk2 kéo dài quá trình phát triển pha G1, xác lập một chu kỳ tế bào tương tự tế bào soma và góp phần vào việc xuất hiện các tín hiệu biệt hóa.

Trong tế bào gốc người (hESCs), thời gian của pha G1 được rút ngắn đáng kể. Điều này được cho là do mức mRNA cao của các gen Cyclin D2 và Cdk4 liên quan đến G1, và mức thấp của các protein điều tiết chu kỳ tế bào, như p21CipP1, p27Kip1, và p57Kip2, ngăn chặn sự tiến triển của chu kỳ tế bào tại pha G1. Ngoài ra, các điều tiết của hoạt động Cdk4 và Cdk6, như các thành viên của gia đình ức chế Ink (p15, p16, p18, và p19), được biểu hiện ở mức thấp hoặc không biểu hiện. Do đó, tương tự như mESCs, hESCs thể hiện hoạt động Cdk cao, trong đó Cdk2 thể hiện hoạt động kinase cao nhất. Cũng tương tự như mESCs, hESCs cho thấy vai trò quan trọng của Cdk2 trong việc điều chỉnh pha G1 bằng cách cho thấy rằng sự chuyển tiếp từ G1 sang S bị trì hoãn khi hoạt động của Cdk2 bị ức chế và pha G1 bị ngưng khi Cdk2 bị loại bỏ. Tuy nhiên, khác với mESCs, hESCs có một pha G1 chức năng. hESCs cho thấy rằng hoạt động của các phức hợp Cyclin E/Cdk2 và Cyclin A/Cdk2 phụ thuộc vào chu kỳ tế bào và kiểm tra Rb trong G1 là chức năng.

ESCs cũng được đặc trưng bởi việc pha G1 không hoạt động kiểm tra, mặc dù kiểm tra G1 rất quan trọng để duy trì tính ổn định của genôm. Khi gặp sự hỏng DNA, ESCs không tạm dừng ở G1 để sửa chữa hỏng DNA, mà thay vào đó, chúng phụ thuộc vào kiểm tra S và G2/M hoặc trải qua quá trình tự tử. Sự vắng mặt của kiểm tra G1 trong ESCs cho phép loại bỏ các tế bào chứa DNA bị hỏng, từ đó tránh khỏi sự biến đổi tiềm năng do sửa chữa DNA không chính xác. Tương thích với ý này, ESCs cực kỳ nhạy cảm đối với hỏng DNA để giảm thiểu sự biến đổi được truyền sang thế hệ tiếp theo.

Phôi thai 
Các tế bào gốc nguyên thủy nằm trong các cơ quan của phôi thai được gọi là tế bào gốc phôi thai.

Có hai loại tế bào gốc phôi thai:

 Tế bào gốc phôi thai thích hợp xuất phát từ mô của phôi thai chính và thường được thu thập sau một phá thai. Những tế bào gốc này không bất tử nhưng có mức độ chia tách cao và có khả năng đa tiềm.
 Tế bào gốc phôi thai ngoại bào phôi thai đến từ màng ngoại phôi thai và thường không được phân biệt với tế bào gốc của người trưởng thành. Những tế bào gốc này được thu thập sau khi trẻ ra đời, chúng không vĩnh cửu nhưng có mức độ chia tách cao và có khả năng đa tiềm.

Người trưởng thành 

nhỏ|Sự phân chia và phân biệt của tế bào gốc A: tế bào gốc; B: tế bào tiền thân; C: tế bào đã phân biệt; 1: phân chia tế bào gốc đối xứng; 2: phân chia tế bào gốc không đối xứng; 3: phân chia tế bào tiền thân; 4: phân biệt cuối cùng
Tế bào gốc người trưởng thành, hay còn được gọi là tế bào người trưởng thành (từ tiếng Hy Lạp σωματικóς, "thuộc về cơ thể"), là những tế bào đặc biệt có khả năng bảo quản và sửa chữa mô trong cơ thể chúng tồn tại. Chúng có thể tìm thấy ở cả trẻ em và người trưởng thành.

Ở con người, có ba nguồn tế bào gốc người trưởng thành tự thể được biết đến và có thể truy cập:

 Tủy xương, cần phải được chiết xuất thông qua quá trình thu hoạch, thường từ xương háng thông qua phẫu thuật.
 Mô mỡ (tế bào mỡ), cần phải được chiết xuất thông qua quá trình hút mỡ bằng phẫu thuật hút mỡ.
 Máu, để chiết xuất, thông thường được thực hiện thông qua phương pháp apheresis (trích máu), trong đó máu được lấy từ người hiến máu (giống như hiến máu thông thường), sau đó được đưa qua một thiết bị máy móc để tách lấy các tế bào gốc và trả lại các thành phần máu khác cho người hiến máu.

Tế bào gốc cũng có thể được thu thập từ dây rốn ngay sau khi em bé ra đời. Trong tất cả các loại tế bào gốc, việc thu thập tế bào gốc tự thân được xem là phương pháp an toàn nhất. Theo định nghĩa, tế bào gốc tự thân là những tế bào được lấy từ cơ thể của chính người đó, tương tự như cách chúng ta có thể lưu trữ máu của bản thân để sử dụng trong các ca phẫu thuật theo nhu cầu.

Tế bào gốc người trưởng thành có khả năng đa tiềm năng thường hiếm và số lượng ít, nhưng chúng có thể được tìm thấy trong máu cuống rốn và các mô khác. Tủy xương là một nguồn tài nguyên phong phú của tế bào gốc người trưởng thành, và chúng đã được ứng dụng trong việc điều trị nhiều tình trạng khác nhau như xơ gan, thiếu máu chân mãn tính, và suy tim cuối cùng. Số lượng tế bào gốc tủy xương giảm đi theo tuổi tác và cao hơn ở nam giới so với nữ giới trong thời kỳ sinh sản. Nhiều nghiên cứu tế bào gốc người trưởng thành đã tập trung vào việc xác định khả năng đa tiềm năng và khả năng tự tái tạo của chúng. Tổn thương DNA tích tụ theo thời gian trong cả tế bào gốc và các tế bào xung quanh tạo nên môi trường của tế bào gốc. Sự tích tụ này được xem là một phần ít nhất trách nhiệm cho việc tăng sự suy yếu của tế bào gốc khi lão hóa.

Hầu hết các tế bào gốc ở người trưởng thành thường chỉ có khả năng hóa thành một số dòng tế bào cụ thể (đa năng), và thường được gọi theo tên của mô mà chúng xuất phát (ví dụ, tế bào gốc trung mô, tế bào gốc từ mỡ, tế bào gốc nội mô, tế bào gốc tủy răng, và những dạng khác).. Tế bào Muse (còn được gọi là tế bào chịu đựng căng thẳng đa dòng) là một dạng tế bào gốc đa tiềm năng mới được phát hiện gần đây trong nhiều loại mô ở người trưởng thành, bao gồm mô mỡ, tế bào sợi da và tủy xương. Mặc dù hiếm, tế bào Muse có thể được xác định thông qua việc chúng biểu hiện SSEA-3, một chỉ báo cho tế bào gốc chưa biệt hóa, cùng với các chỉ báo thông thường của tế bào gốc trung mô như CD90 và CD105. Khi được nuôi cấy trong điều kiện tách biệt tế bào đơn lẻ, các tế bào này sẽ hình thành các cụm tương tự về hình dáng và biểu hiện gen như thể phôi thai, bao gồm các chỉ báo đa tiềm năng quan trọng như Oct4, Sox2 và Nanog.

Trong nhiều năm qua, phương pháp sử dụng tế bào gốc trưởng thành đã được áp dụng thành công trong điều trị nhiều tình trạng bệnh như bệnh bạch cầu và các loại ung thư xương/máu liên quan thông qua việc thực hiện ghép tủy xương.  Ngoài ra, tế bào gốc trưởng thành cũng đã được sử dụng trong lĩnh vực thú y để điều trị chấn thương gân và dây chằng ở ngựa.

Sử dụng tế bào gốc trưởng thành trong nghiên cứu và điều trị không gây tranh cãi như việc sử dụng tế bào gốc phôi, vì sản xuất tế bào gốc trưởng thành không đòi hỏi phải phá hủy phôi. Hơn nữa, trong trường hợp tế bào gốc trưởng thành được thu thập từ người bệnh (tự ghép), nguy cơ bất đồng thể hóa tế bào này thực sự không tồn tại. Do đó, chính phủ Hoa Kỳ đang cung cấp mức tài trợ đáng kể hơn cho nghiên cứu về tế bào gốc trưởng thành..

Trong bối cảnh tăng cầu ngày càng cao về tế bào gốc từ người trưởng thành, cả cho mục đích nghiên cứu và điều trị lâm sàng (thường yêu cầu từ 1 đến 5 triệu tế bào cho mỗi kilogram trọng lượng cơ thể trong mỗi liệu pháp), việc thu gọn khoảng cách giữa nhu cầu và sự mở rộng tế bào trong ống nghiệm trở nên cực kỳ quan trọng. Đồng thời, khả năng khám phá các yếu tố góp phần vào sự lão hóa trong quá trình nhân bản cũng trở thành một thách thức đối với tế bào gốc trưởng thành. Điều này xuất phát từ sự hiểu biết rằng tế bào gốc trưởng thành thường có tuổi thọ giới hạn trong môi trường ống nghiệm và thường không thể phát hiện sự lão hóa trong quá trình nhân bản khi bắt đầu quá trình nuôi cấy trong ống nghiệm.

Nước ối 
Còn được gọi là tế bào gốc chu sinh, loại tế bào đa năng này xuất hiện tự nhiên trong nước ối và máu cuống rốn. Chúng thể hiện sự hoạt động tích cực, có khả năng phát triển rộng rãi mà không cần sự hỗ trợ từ việc nuôi dưỡng và không gây ra khối u. Tế bào gốc ối có tính đa năng và có khả năng chuyển hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau, bao gồm cả tế bào mỡ, tế bào tạo xương, tế bào cơ, tế bào nội mô, tế bào gan và thậm chí là tế bào thần kinh. Nghiên cứu về tế bào gốc nước ối đang được tiến hành mạnh mẽ.

Sử dụng tế bào gốc từ nước ối giải quyết các vấn đề đạo đức liên quan đến việc sử dụng phôi thai con người làm nguồn tế bào. Giáo lý Công giáo La Mã cấm sử dụng tế bào gốc phôi thai trong nghiên cứu; vì vậy, tờ báo của Vatican, "Osservatore Romano," đã gọi tế bào gốc nước ối là "tương lai của y học."

Có khả năng thu thập tế bào gốc nước ối cho người hiến hoặc sử dụng tự thể: ngân hàng tế bào gốc nước ối đầu tiên tại Hoa Kỳ đã mở cửa vào năm 2009 tại Medford, Massachusetts, bởi Công Ty Sinh học Châu Âu Biocell Center và hợp tác với nhiều bệnh viện và trường đại học trên toàn thế giới.

Đa năng cảm ứng 
Tế bào gốc trưởng thành thường xuất hiện với những giới hạn về khả năng hoạt động của chúng. Khác với tế bào gốc phôi (ESC) có khả năng biến đổi thành nhiều loại tế bào trong cơ thể từ cả ba lớp mầm, tế bào gốc trưởng thành thường được xem là tế bào đa năng.

Tuy nhiên, việc lập trình lại gen cho phép tạo ra tế bào đa năng, hay còn gọi là tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSC), từ tế bào trưởng thành. Điều này không phải là quá trình tạo ra tế bào gốc trưởng thành, mà thực ra là quá trình biến đổi các tế bào soma (ví dụ: tế bào biểu mô) thông qua lập trình lại gen để tạo ra các tế bào có khả năng đa năng. Sử dụng phương pháp tái lập trình di truyền với các yếu tố phiên mã protein, chúng ta đã thành công trong việc tạo ra tế bào gốc đa năng có khả năng tương tự với tế bào gốc tử cung (ESC). Shinya Yamanaka và đồng nghiệp tại Đại học Kyoto đã thực hiện thành công cuộc nghiên cứu đầu tiên về tế bào gốc đa năng cảm ứng. Họ đã áp dụng yếu tố phiên mã Oct3/4, Sox2, c-Myc và Klf4 để biến đổi tế bào nguyên bào sợi của chuột thành tế bào đa năng. Bước tiến tiếp theo là sử dụng các yếu tố này để thực hiện chuyển đổi tính đa năng trong tế bào nguyên bào sợi của con người. Junying Yu, James Thomson, và nhóm nghiên cứu của họ tại Đại học Wisconsin–Madison đã tận dụng một chuỗi các yếu tố bao gồm Oct4, Sox2, Nanog và Lin28 để thực hiện thí nghiệm của họ trên tế bào lấy từ bao quy đầu của con người. Tuy vậy, họ đã thành công trong việc tái khám phá phát hiện của Yamanaka rằng tạo ra tính đa năng trong tế bào con người là hoàn toàn khả thi.

Tế bào gốc đa năng cảm ứng khác biệt so với tế bào gốc phôi. Mặc dù chúng có nhiều đặc điểm tương đồng như khả năng đa năng, khả năng biệt hóa, biểu hiện của gen đa năng, kiểu biểu sinh, hình thành cơ thể phôi và tương tự, cũng như sự hình thành thể khảm khả thi, tuy nhiên, còn tồn tại nhiều sự khác biệt trong các đặc điểm này. Nghiên cứu đã cho thấy rằng chất nhiễm sắc trong iPSC có vẻ bị "đóng" hoặc gắn thêm nhóm methyl nhiều hơn so với ESC. Tương tự, biểu hiện gen giữa ESC và iPSC, hoặc thậm chí giữa các iPSC có nguồn gốc từ nguồn khác nhau, có sự khác biệt. Vì vậy, có sự đặt ra câu hỏi về tính "hoàn thiện" của quá trình lập trình lại và việc lưu giữ bộ nhớ soma trong các tế bào gốc đa năng cảm ứng. Tuy nhiên, dường như việc tạo ra các tế bào soma có khả năng đa năng vẫn là khả thi.

Nhờ thành công của những nghiên cứu này, Ian Wilmut, người đã đóng góp vào việc tạo ra Dolly the Sheep - động vật nhân bản đầu tiên, đã thông báo rằng ông sẽ ngừng tìm kiếm con đường nghiên cứu sự chuyển nhân tế bào soma.

IPSC đã có ảnh hưởng quan trọng trong lĩnh vực y học bằng việc mở ra nhiều khả năng trong việc điều trị bệnh. IPSC con người đã tạo điều kiện thuận lợi cho việc tạo ra các mô hình in vitro để nghiên cứu về độc tố và cơ chế bệnh.

Hơn nữa, tế bào gốc đa năng cảm ứng mang lại nhiều lợi ích trong lĩnh vực điều trị. Tương tự như ESC, chúng có tính đa năng, cho phép khả năng biệt hóa lớn; trong lý thuyết, chúng có khả năng tạo ra bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể con người (nếu việc lập trình lại thành đa năng được "hoàn thành"). Hơn nữa, không giống như ESC, chúng cung cấp khả năng tạo ra dòng tế bào gốc đa năng riêng cho từng bệnh nhân. Các mẫu máu đông lạnh cũng có thể được sử dụng làm nguồn tế bào gốc đa năng cảm ứng có giá trị.  Tế bào gốc đặc hiệu của bệnh nhân cho phép sàng lọc các tác dụng phụ trước khi tiến hành điều trị bằng thuốc, giảm nguy cơ thải ghép. Mặc dù hiện nay chúng mới chỉ được sử dụng hạn chế trong điều trị, iPSC có tiềm năng to lớn cho việc nghiên cứu và điều trị y tế trong tương lai.

Kiểm soát chu kỳ tế bào 
Các yếu tố chủ chốt điều khiển chu kỳ tế bào cũng có khả năng điều chỉnh tính đa năng. Do đó, việc điều chỉnh các gen liên quan có thể duy trì tính đa năng và tái lập trình các tế bào soma thành trạng thái đa năng cảm ứng. Tuy nhiên, việc tái lập trình các tế bào soma thường hiệu quả kém và được coi là ngẫu nhiên.

Với ý tưởng rằng chu kỳ tế bào nhanh hơn là một thành phần quan trọng của tính đa năng, chúng ta có thể tăng cường hiệu suất tái lập trình. Các phương pháp để cải thiện tính đa năng thông qua điều chỉnh các điều chỉnh chu kỳ tế bào bao gồm: tăng biểu hiện của Cyclin D/Cdk4, sự phosphoryl hóa của Sox2 tại S39 và S253, tăng biểu hiện của Cyclin A và Cyclin E, giảm Rb, và giảm biểu hiện các thành viên trong gia đình Cip/Kip hoặc gia đình Ink. Hơn nữa, hiệu suất của quá trình tái lập trình có sự tương quan với số lượng lần tế bào phân chia xảy ra trong giai đoạn ngẫu nhiên, điều này được biểu hiện qua sự không hiệu quả gia tăng khi tái lập trình các tế bào già hơn hoặc có tốc độ phân chia chậm.

Dòng tế bào gốc 
Để đảm bảo tính năng tự đổi mới, tế bào gốc phải trải qua hai loại phân chia tế bào (xem phân chia tế bào gốc và sơ đồ biệt hoá). Sự phân chia đối xứng tạo ra hai tế bào con giống hệt nhau, cả hai đều có đặc tính tế bào gốc. Mặt khác phân chia bất đối xứng chỉ tạo ra một tế bào gốc và một tế bào tiền thân progenitor có tiềm năng tự đổi mới. Các tế bào progenitor có thể đi qua nhiều vòng phân chia tế bào trước khi biệt hoá thành một tế bào trưởng thành. Các phân tử phụ trách cho phân chia đối xứng và bất đối xứng có thể nằm trong phân tách khác nhau của các protein màng tế bào (như thụ thể) giữa các tế bào con.

Một lý thuyết khác là các tế bào gốc vẫn không phân biệt do các tín hiệu môi trường riêng biệt (niche) của chúng. Các tế bào gốc biệt hoá khi họ rời khỏi môi trường đó hoặc không còn nhận được những tín hiệu đó. Các nghiên cứu trên Drosophila đã xác định được các dấu hiệu cắt decapentaplegic và adherens junctions ngăn ngừa tế bào gốc germarium khỏi việc biệt hoá.

Điều trị 
Bài chi tiết: Liệu pháp tế bào gốc

Liệu pháp tế bào gốc là việc sử dụng tế bào gốc trong điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh. Cấy ghép tủy xương là một hình thức liệu pháp tế bào gốc đã được sử dụng trong nhiều năm mà không có bất kỳ tranh cãi nào. Không có liệu pháp tế bào gốc nào ngoài ghép tủy xương được sử dụng rộng rãi.

Ưu điểm 
Điều trị bằng tế bào gốc có thể làm giảm các triệu chứng và tình trạng của bệnh. Việc làm giảm các triệu chứng có thể cho phép bệnh nhân giảm lượng thuốc trong việc điều trị bệnh. Điều trị bằng tế bào gốc cung cấp kiến thức và hiểu biết về tế bào và mở ra các hướng điều trị mới trong tương lai.

Nhược điểm 
Việc điều trị tế bào gốc có thể cần đến sự ức chế miễn dịch do cần chiếu xạ (radiation) trước khi cấy ghép để loại bỏ các tế bào trước đó của bệnh nhân, hoặc bởi vì hệ thống miễn dịch của bệnh nhân có thể tấn công các tế bào gốc. Một cách tiếp cận để tránh thải loại cấy ghép là sử dụng các tế bào gốc từ chính bệnh nhân đang được điều trị.

Tính đa năng trong các tế bào gốc cũng gây khó khăn trong việc biệt hoá thành một loại tế bào cụ thể. Cũng rất khó để thu được chính xác loại tế bào cần thiết sau quá trình biệt hoá, bởi vì không phải tất cả các tế bào trong một quần thể đều biệt hoá một cách thống nhất. Các tế bào không biệt hoá có thể tạo các mô mà không phải tạo thành các loại tế bào mong muốn.

Một số tế bào gốc hình thành các khối u sau khi cấy, sự đa năng có liên quan đến sự hình thành khối u; đặc biệt trong tế bào gốc phôi thai, tế bào gốc bào thai, các tế bào gốc đa năng iPS. Các tế bào gốc bào thai tạo thành các khối u mặc dù có tính đa năng multipotency.

Nghiên cứu 
Một số bằng sáng chế cơ bản bao gồm các tế bào gốc phôi người thuộc sở hữu của Tổ chức nghiên cứu Wisconsin (WARF) - họ được cấp bằng sáng chế 5,843,780, 6,200,806 và 7,029,913 phát minh bởi James A. Thomson. WARF không sử dụng các bằng sáng chế này trong thương mại hoá với các công ty mà sử dụng chúng trong môi trường nghiên cứu học thuật.

Năm 2006, Tổ chức Sáng chế Công cộng (USPTO) đã yêu cầu Văn phòng Sáng chế và Nhãn hiệu Hoa Kỳ (USPTO) xem xét lại ba bằng sáng chế thay mặt cho khách hàng của mình, tổ chức giám sát bằng sáng chế phi lợi nhuận Consumer Watchdog (trước đây là Hiệp hội người nộp thuế và quyền lợi người tiêu dùng). Trong quá trình kiểm tra lại, trong đó có một vài cuộc thảo luận giữa USPTO và các bên, USPTO ban đầu đã đồng ý với Consumer Watchdog và từ chối tất cả các yêu cầu trong cả ba bằng sáng chế. Tuy nhiên đáp lại, WARF đã sửa đổi các tuyên bố của tất cả ba bằng sáng chế để làm cho chúng trở nên cụ thể hơn. Trong năm 2008, USPTO đã phát hiện ra các yêu cầu sửa đổi trong cả ba bằng sáng chế có thể được cấp bằng sáng chế. Quyết định về một trong các bằng sáng chế (7,029,913) đã được kháng cáo, trong khi vẫn giữ nguyên quyết định cho 2 bằng sáng chế còn lại. Consumer Watchdog đã kêu gọi việc cấp bằng sáng chế 913 cho Ủy ban Kháng nghị và Tội nhiễu (BPAI) của USPTO đã đưa ra lời kêu gọi, và trong năm 2010 BPAI đã quyết định rằng các yêu cầu sửa đổi của "bằng sáng chế 913 không được cấp bằng sáng chế". Tuy nhiên, WARF đã có thể mở lại việc truy tố vụ án và đã làm như vậy, thay đổi các yêu cầu của bằng sáng chế 931 một lần nữa cho cụ thể hơn, và vào tháng 1 năm 2013 các tuyên bố sửa đổi đã được cho phép.

Vào tháng 7 năm 2013, Consumer Watchdog đã thông báo rằng họ sẽ kháng cáo quyết định cho phép các khiếu nại của bằng sáng chế 913 cho Toà án Kháng cáo Hoa Kỳ cho Circuit liên bang (CAFC), tòa phúc thẩm liên bang nghe các vụ kiện bằng sáng chế. Tại buổi điều trần vào tháng 12 năm 2013, CAFC đã đưa ra câu hỏi liệu Consumer Watchdog có quyền kháng cáo hay không; vụ án không thể tiến hành cho đến khi vấn đề đó được giải quyết.

Trong tháng 8 năm 2021, các nhà khoa học tại Trung tâm Ung thư Princess Margaret, một phần của Mạng lưới Y tế Đại học, đã tiết lộ khám phá quan trọng về cơ chế ngủ trong các tế bào gốc, mở ra triển vọng cho sự phát triển của các phương pháp điều trị ung thư trong tương lai.

Điều trị 

Bệnh đã và đang được điều trị bằng tế bào gốc bao gồm:
 Tiểu đường 
 Rheumatoid viêm khớp 
 Bệnh Parkinson 
 Bệnh Alzheimer 
 Viêm xương khớp 
 Tai biến mạch máu não và chấn thương sọ não 
 Khuyết tật do rối loạn bẩm sinh 
 Tổn thương tủy sống 
 Nhồi máu cơ tim 
 Điều trị chống ung thư 
 Hói 
 Thay thế răng bị mất 
 Hạn chế thính giác 
 Phục hồi thị lực  và sửa chữa hư hỏng cho giác mạc 
 Xơ cứng động mạch 
 Bệnh Crohn 
 Điều trị vết thương 
 Sự vô sinh do thiếu tế bào gốc tinh trùng 

Nghiên cứu đang được tiến hành để phát triển các nguồn khác nhau cho tế bào gốc, và áp dụng các phương pháp điều trị tế bào gốc cho các bệnh và điều kiện thoái hoá thần kinh, tiểu đường, bệnh tim và các điều kiện khác. Nghiên cứu cũng đang được tiến hành trong việc tạo ra các organoids bằng việc sử dụng các tế bào gốc, điều này sẽ giúp hiểu rõ hơn về sự phát triển của con người, sự hình thành cơ thể và mô hình hóa các bệnh của con người.

Trong những năm gần đây, sự phát triển của khoa học đã thành công trong việc cô lập và tạo ra các tế bào gốc phôi thai, cũng như việc tạo ra các tế bào gốc bằng cách chuyển nhân tế bào soma hay các kỹ thuật tạo ra các tế bào gốc iPS. Điều này gây ra các cuộc tranh luận xung quanh vấn đề phá thai, chính trị và nhân bản con người.

Nhiễm độc gan và tổn thương gan gây ra do thuốc là nguyên nhân chiếm số lượng đáng kể trong các thất bại của việc thử nghiệm thuốc mới. Điều này làm nổi bật sự cần thiết của việc sử dụng tế bào gốc để biệt hoá thành các tế bào gan có khả năng phát hiện độc tính sớm trong quá trình phát triển thuốc.

Tính xác thực của ứng dụng tế bào gốc từ dây rốn 
Ngày 20 tháng 2 năm 2010, phát biểu tại hội nghị thường niên Hiệp hội vì sự tiến bộ của khoa học Mỹ (AAAS), Irving Weissman, Giám đốc Viện Y học phục hồi và tế bào gốc sinh học, thuộc trường Đại học Stanford ở California, Mỹ cho biết dây rốn chứa các tế bào gốc có thể duy trì khả năng tạo máu ở mức độ chỉ cho trẻ nhỏ. Tuy nhiên, "khả năng chữa bệnh chưa hề được chứng minh" của các tế bào gốc lại đang rất thịnh hành ở nhiều nước có quy định lỏng lẻo trong ngành y. Ông Weissman cho rằng các bệnh viện tư đang "kiếm tiền" từ những người tin vào khả năng kỳ diệu của tế bào gốc lấy từ dây rốn.

Tham khảo 

Tế bào gốc
Sinh học phát triển
Dòng hóa
Công nghệ sinh học
Sinh học tế bào