Genterapi

Genterapi er når gener overføres til celler for å lage genprodukter som proteiner og RNA for å erstatte muterte eller fraværende genprodukter, eller sette inn genprodukter som aldri har vært der tidligere, men som har terapeutisk verdi. Et gen eller biter av DNA som kan transkriberes, tilføres til skadede celler for å reparere disse.

I praksis har bruk av genterapi vært vanskelig. Selv om man ofte vet hvilke gener som er involvert i en sykdom, er det ikke enkelt å behandle sykdommen ved hjelp av genterapi.

Genene skal først tas opp av de riktige cellene – og helst bare i disse. Deretter skal de integreres i arvematerialet (som oftest i kromosome inne i cellekjærnen, men også intergrasjon i kromosomet til  mitokondrie er en mulighet) hvor de skal aktiveres. Hvert av disse trinnene har vært en utfordring for de som utvikler teknikker for genterapi. For vellykket genterapi må hvert av trinnene fungere optimalt samtidig.

Se også 
Gendoping
Selvmordsgenterapi

Eksterne lenker  
Hva er genterapi - artikkel fra forskning.no 2.10.02

Genetikk
Molekylærbiologi