パシレオチド

パシレオチド（Pasireotide）は、米国、欧州、日本において、外科的治療に失敗した、あるいは不適格な患者のクッシング病の治療薬として承認されている希少疾病用医薬品である。パシレオチドは、他のソマトスタチンアナログと比較して、への親和性が40倍も高いソマトスタチンアナログである。筋肉内注射で用いられる。

主な副作用には、高血糖、糖尿病、下痢、腹痛（胃痛）、吐き気、胆石症、注射部位反応、疲労感などがある。

効能・効果 

 下記疾患における成長ホルモン、IGF-I（ソマトメジン-C）分泌過剰状態および諸症状の改善
 先端巨大症・下垂体性巨人症（外科的処置で効果が不充分または施行が困難な場合）
 クッシング病（外科的処置で効果が不充分または施行が困難な場合）

禁忌 
重度（Child-Pugh分類クラスC）の肝機能障害のある患者には禁忌である。

副作用 
重大な副作用とされているものは、

 高血糖、糖尿病の発症又は増悪（63.4%）：糖尿病性ケトアシドーシスや糖尿病性昏睡に至る恐れがある。
 徐脈（5.7%）、QT延長（1.7%）
 肝機能障害（6.3%）：ALT増加、AST増加、γ-GTP増加

である。

承認 
パシレオチドは、2012年4月に欧州医薬品庁（EMA）より、2012年12月に米国食品医薬品局（FDA）より、2018年3月に日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）よりクッシング病の効能・効果で承認された。

パシレオチドLARは、2014年12月に先端巨大症の治療薬としてFDAから、2014年9月にEMAから、2016年9月にPMDAから承認されていた。

参考資料

外部リンク 

 

希少疾病用医薬品
環状ペプチド
内分泌に作用する薬