מקאסרמין

מקאסרמין (mecasermin) הידוע גם כגורם גדילה הומני רקומביננטי דמוי-אינסולין-1 (recombinant human insulin-like growth factor-1 or rhIGF-1), הוא צורה רקומביננטית של גורם גדילה דמוי-אינסולין-1 (IGF-1) של אדם, ומשמש כחומר הפעיל של התרופה אינקרלקס (increlex), המיועדת לטיפול ארוך-טווח של עיכוב גדילה וקומה נמוכה, בילדים עם חוסר ראשוני וחמור של IGF-1 (IGFD), למשל עקב שיבוש במסלול הורמון הגדילה או עקב תסמונת לרון (אי-רגישות להורמון גדילה). התרופה אינקרלקס משמשת כטיפול חלופי ב-IGFD או בתסמונת לרון.

IGFD או תסמונת לרון, נובעים בדרך כלל, מפגם בקולטן להורמון הגדילה (GHR). אי-תפקוד של GHR מתאפיין על ידי היפוסמטוטרופיזם קליני, המתבטא בקומה נמוכה, איחור בגיל העצמות ומלווה לעיתים, בהכחלה של לובן העין וניוון של הירך. חולי תסמונת לרון הם בעלי רמות נמוכות של IGF-1, למרות רמות נורמליות או גבוהות של הורמון גדילה.

התרופה אינקרלקס משווקת כתמיסה סטרילית, להזרקה תת-עורית. התרופה אינה רשומה בישראל, אך מיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור מיוחד של משרד הבריאות.

חומר פעיל דומה, מקאסרמין רינפאבאט, מצוי בתרופה איפלקס (Iplex) המשלבת rhIGF-1 עם חלבון הקושר את גורם הגדילה דמוי-האינסולין (insulin-like growth factor binding protein-3 או IGFBP-3). IGFBP-3 משמש כדי להאריך את משך הפעולה של IGF-1 בגוף האדם.

הערות שוליים

תרופות