בורוסומאב

בורוסומאב (burosumab) הידוע גם כ-KRN23, הוא נוגדן חד-שיבטי, המצוי בתרופה קריסויטה (crysvita) ומיועד לטיפול של תת-זרחן בדם (היפופוספטמיה X-linked  (XLH)).

בורוסומאב אושר לשיווק על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) להתוויה זו, בחולים בגילאים של שנה אחת ויותר, ב-17 באפריל 2018. אישור ה-FDA ניתן תחת ההגדרה של "טיפול פורץ דרך" ו"תרופת יתום". התרופה כלולה בסל התרופות בישראל, החל מ-1 בינואר 2019 ומיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור של משרד הבריאות.

תת-זרחן X-linked (XLH) היא מחלה תורשתית המאופיינת על ידי רמות נמוכות של זרחן בדם. רמות הזרחן נמוכות, מכיוון שהוא מעובד בצורה אבנורמלית בכליות, מה שגורם לאיבוד של זרחן בשתן ומוביל לעצמות רכות וחלשות (רככת). XLH מאובחנת בדרך כלל בתקופת הילדות. מאפייני המחלה כוללים: רגליים כפופות, קומה נמוכה, כאבי עצמות וכאבי שיניים חמורים.

התרופה פותחה על ידי חברת אולטרג'ניקס (Ultragenyx) תחת הסכם לשיתוף פעולה, עם קיואה האקו קירין (Kyowa Hakko Kirin).

בעוד בורוסומאב נמצא יעיל לטיפול של היפופוספטמיה X-linked, המכון הלאומי הבריטי למצוינות בבריאות, העלה חששות לגבי יחס עלות-יעילות של הטיפול החדש.

הערות שוליים

נוגדנים
תרופות יתומות