מטרלפטין

מטרלפטין (metreleptin) הוא אנלוג  סינתטי של ההורמון לפטין ומשמש לטיפול בסוכרת ובצורות שונות של דיסליפידמיה . התרופה אושרה ביפן עבור הפרעות מטבוליות, בכללן ליפודיסטרופיה  ובארצות הברית, כטיפול חליפי עבור סיבוכים של חוסר בלפטין, בתוספת לדיאטה, בחולים עם ליפודיסטרופיה כללית מולדת או כללית נרכשת. התרופה אינה רשומה בישראל, אך מיובאת לישראל, על פי הצורך, תחת אישור מיוחד של משרד הבריאות.

מטרלפטין הוא החומר הפעיל בתרופה מיאלפט/ מיאלפטה (Myalept/Myalepta) אשר פותחה על ידי חברת אמילין פרמסוטיקלס  בארצות הברית.

באירופה, בהתבסס על סוכנות התרופות האירופית (EMA), מטרלפטין מיועד לטיפול, כתוספת לדיאטה, בליפודיסטרופיה כללית, בחולים שאיבדו רקמת שומן מתחת לעור וצברו שומן באתרים אחרים בגוף, כמו הכבד והשרירים. התרופה נמצאת בשימוש במבוגרים, ובילדים מעל גיל שנתיים, עם ליפודיסטרופיה כללית (תסמונת ברדינלי-סיפ  ותסמונת לורנס ) ובמבוגרים וילדים, מעל גיל 12 שנה, עם ליפודיסטרופיה חלקית (כולל תסמונת באראקר-סימון ), כאשר טיפולים סטנדרטים נכשלו.

מטרלפטין נחקר אף עבור טיפול בסוכרת או היפרטריגליצרידמיה , בחולים עם צורות נדירות של ליפודיסטרופיה ובמצבים מטבוליים אבנורמליים חמורים. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), אישר זריקת מטרלפטין, לטיפול בסיבוכים של חסר בלפטין, בפברואר 2014.

תסמונות ליפודיסטרופיות
תסמונות ליפודיסטרופיות (LD) הן מחלות נדירות ביותר, המועברות בתורשה או נרכשות, ומתאפיינות באיבוד של רקמת שומן, בעיקר תת-עורית. איבוד רקמת השומן בחולים עם LD, עשוי לנוע מאיבוד חלקי, לאיבוד כללי יותר. בחלק מהחולים יש הצטברות שומן באתרים מסוימים בגוף. הסיבה לאיבוד של רקמת שומן, היא רמות נמוכות מאוד של ההורמון לפטין.

איבוד השומן מביא לעלייה ברמות הטריגליצרידים, ולהגדלת הרגישות של החולים לדלקת לבלב חריפה, העלולה להיות מסכנת חיים. רמות גבוהות של טריגליצרידים מהוות גורם סיכון ידוע עבור מחלה קרדיווסקולרית. בנוסף, הצטברות שומן בכבד, בלב ובשריר, מובילה לעמידות קיצונית לאינסולין ולעיתים קרובות, לסוכרת קשה לשליטה, אפילו עם מינונים גבוהים של אינסולין.

ניסויים קליניים בתרופה
בניסוי קליני, בן 3 שנים, עם מטרלפטין, בחולים עם ליפודיסטרופיה, שאורגן על ידי המכון הלאומי לסוכרת ולמחלות עיכול וכליה במכונים הלאומיים לבריאות בארצות הברית, טיפול עם מטרלפטין היה קשור עם הפחתה משמעותית בסוכר הדם (המוגלובין מסוכרר (HbA1c) פחת מ-9.4%, בתחילת הניסוי, ל-7.0%, בתום הניסוי) ובריכוז הטריגליצרידים (מ-500 מ"ג\דצ"ל, בתחילת הניסוי, ל־200 מ"ג\דצ"ל, בתום הניסוי).

הערות שוליים

תרופות
תרופות יתומות