תרופה יתומה

תרופה יתומה (באנגלית: Orphan Drug) היא תרופה שמוערך שמספר הנזקקים לה יהיה קטן באופן שההוצאות הכרוכות בפיתוחם עולות על הרווחים הצפויים משיווקם. התרופות היתומות הן לרוב יקרות מאוד.

הקלות על ידי מנהל התרופות האמריקני
מנהל התרופות האמריקני, ה-FDA, הגדיר מסלול אישור מיוחד לתכשירים רפואיים המיועדות לאוכלוסיות ייחודיות הסובלות ממצבים רפואיים נדירים, שלעיתים מכונים מחלות נדירות או "יתומות". 

על פי חוק התרופות היתומות (Orphan Drug Act) משנת 1983, תרופה יתומה מוגדרת כתרופה המיועדת לשימוש אוכלוסיית חולים של עד 200,000 איש בארצות הברית. ההטבות שמציע מנהל התרופות האמריקני לחברה המפתחת את התרופה כפיצוי על מספר החולים הקטן הן:
 שבע שנות בלעדיות בשיווק. גם אם תסתיים תקופת הפטנט תמשיך החברה המפתחת למכור את התרופה ללא תחרות מצד חברות אחרות.
 הנחות מס.
 מענקים וסובסידיות ממשלתיות למוסדות מחקר ולאוניברסיטאות המפתחות תרופות אלו.

בנוסף, נפתחות חברות ממשלתיות למחקר ופיתוח תרופות, שאחת ממטרותיהן היא להרכיב תרופות יתומות.

תרופות יתומות
תרופות יתומות הן בדרך כלל תרופות המשמשות לטיפול בחולים הסובלים מתסמונות נדירות, כגון תסמונת טורט, סיסטיק פיברוזיס, ומחלת הנטינגטון. קבוצה נוספת של תרופות יתומות הן נסיובים נגד ארס נחשים ממינים שונים.

חוק התרופות היתומות כולל כל אמצעי רפואי המשמש אוכלוסיות חולים קטנות, כמו תרופות, מוצרים ביולוגיים (כמו נסיובים), מכשור רפואי ותוספי מזון.

להלן כמה מחלות יתומות :
 LHON - Leber Hereditary Optic Neuropathy - מחלה הפועת בעצב הראייה, ומתבטאת בפגם גנטי בחומר הגנטי של המיטוכונדריה
 תסמונת מורקיו - מחלת אגירה ליזוזומלית. לטיפול במחלה פותחה התרופה אלוסולפאז אלפא

ישראל
חלק מהתרופות היתומות למשל חומצה קרגלומית נכללות בסל הבריאות ומסופקות במימון ממשלת ישראל. מכבי שירותי בריאות היא קופת החולים היחידה הכוללת אספקת תרופות יתומות במסגרת שירות הבריאות הנוסף שלה. בקשתה של מכבי לבטל שירות זה, בגלל תופעה של מעבר מטופלים הנזקקים לתרופות יתומות אליה, נדחתה על ידי משרד הבריאות ובג"ץ.

לקריאה נוספת
 אור אלקון, תרופות, שוק חופשי ומה ש(נופל) ביניהן - סיפורן של המחלות היתומות, משפט רפואי וביו אתיקה, כרך 5 עמוד 109, 2013

קישורים חיצוניים 

  אגף התרופות היתומות באתר מנהל המזון והתרופות האמריקאי.

הערות שוליים

מדעי הרוקחות
כלכלת בריאות
ארצות הברית: בריאות ורפואה