Nusinerseeni

Nusinerseeni on SMA-tautiin käytettävä täsmälääke.

Lääke hyväksyttiin käyttöön Yhdysvalloissa loppuvuodesta 2016 ja Euroopassa toukokuussa 2017. Lääkkeen avulla puolet niistä lääkettä saaneista, joilla on SMA-taudin ykkösmuoto, kehittyy normaalisti. Myös ne joilla on kakkos- ja kolmosmuoto, saavat merkittävää hyötyä. Suomessa lääke on käytössä nimellä Spinraza, ja se sai myyntiluvan heinäkuussa 2017.

Lääke on hyvin kallis, mutta valmistaja tekee hinnasta salaisia sopimuksia eri maiden kanssa. Suomessa Spinraza 12 mg / 5 ml injektioneste maksaa 100 867,20 €.

Lähteet

Aiheesta muualla 
PubChem: Nusinersen 
Royal Society of Chemistry, ChemSpider: Nusinersen 
DrugBank: Nusinersen 
Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes (KEGG): Nusinersen 

Lääkkeet