Geeniterapia

Geeniterapia eli sairauden hoito tai ehkäiseminen geenien siirron avulla on nopeasti kasvava lääketieteen tutkimusala, jossa pyritään siirtämään haluttuja geenejä potilaan somaattisiin soluihin. Geeniterapiassa siirretyt geenit eivät periydy. Pääkohteena geeniterapiassa on korjata tai korvata muuntuneita geenejä ja säädellä niiden ilmentymistä tai solun signaalin välitystä, säädellä immuunijärjestelmän toimintaa tai saada syöpäsoluja tuhoutumaan hallitusti.

Historia 
Geeniterapian mahdollisuuksista ja etiikasta on keskusteltu 1950-luvulta asti.

Science-lehdessä ilmestyi vuonna 1972 artikkeli, jossa kerrottiin geeniterapian periaatteista ja ensimmäisistä yrityksistä. Sen kirjoittajat Theodore Friedmann ja Richard Roblin vastustivat elävillä potilailla tehtäviä kokeita, koska niiden pitkäaikaisia vaikutuksia ei vielä tunnettu, ja ehdottivat eettisen koodiston laatimista. Heidän mielestään geeniterapian tutkimus oli tärkeää mutta vaarallista.

Vuonna 1990 ensimmäinen yhdysvaltalainen ryhmä sai luvan hoitaa neljävuotiaan tytön (Ashanti DeSilva) perinnöllistä vaikeaa immuunipuutosta (ADA-SCID) geeniterapialla. Hoito auttoi, mutta hän saa edelleen vähäistä etsyymikorvaushoitoa. Lääkärien mukaan hän voisi tulla toimeen kokonaan ilman entsyymikorvaushoitoa, mutta siihen liittyviä riskejä ei kannata ottaa.

Jesse Gelsinger on ensimmäinen geeniterapiahoitoon kuollut ihminen. Gelsinger kärsi ammoniakki-aineenvaihduntaan liittyvän geenin mutaatiosta. Mutaation parantamiseksi suunniteltu koe, geeniterapia adenoviruksella, aiheutti Gelsingerille kuolettavan immuunireaktion.

Ensimmäinen länsimaissa kaupalliseen myyntiin hyväksytty geeniterapiavalmiste, alipogeenitiparvoveekki, hyväksyttiin EU:ssa vuonna 2012.

Menetelmät 

Jos geeni ruiskutetaan sellaisenaan soluun, se ei yleensä ala toimia. Siksi käytetään erilaisia muokattuja viruksia, jotka levittävät geeniä solusta toiseen. Viruksia muokataan tavallisesti niin että ne eivät aiheuta sitä tautia jonka muokkaamattomat virukset aiheuttaisivat. Jotkut virukset kuten retrovirukset liittävät oman geenistönsä ihmisen solun kromosomiin. Toiset, kuten adenovirus, vievät sen solun tumaan mutta eivät liitä sitä kromosomiin. Virusta voidaan antaa potilaalle ruiskeena tai tiputuksessa tai potilaan soluja voidaan altistaa koeputkessa ja palauttaa elimistöön. Jos hoito onnistuu, muokatut solut alkavat tuottaa haluttua proteiinia.

Geeniterapiassa käytettyjä vektoreita eli kuljettimia ovat yleisemmin virukset tai lipidit-pohjaiset vektorit. Viruksista tunnetuimpia ovat adeno-, herpes, AAV, retro-, Semliki forest, bakulo- ja lentivirukset.

Myös sellaisia menetelmiä, joissa ei käytetä viruksia, tutkitaan paljon. Suoraviivaisin näistä on ”paljaan DNA:n menetelmä”, jossa DNA-molekyylin pinnalta poistetaan histonit ennen kuin se ruiskutetaan kudokseen.

Geeniterapia Suomessa 
Suomalaisia geeniterapia-tutkijoita on Seppo Ylä-Herttuala, jonka ryhmä on kehittänyt kardiovaskulaarista geeniterapiaa. Ark Therapeutics valmistaa pahanlaatuisten aivokasvainten hoitoon käytettävää rekombinattista adenovirusta.

Katso myös 
 Onkolyyttinen virushoito

Lähteet 
 Bioteknologia, ainejärjestö Biops 
 arktherapeutics.com,  Forbidden

Viitteet

Aiheesta muualla 

Bioetiikka
Perinnöllisyyslääketiede