так в том-то и дело, что  проблема эта существует давно. Врач правду сказала:  не занимались этими больными.  Лекарства для больных редкими генетическими заболеваниями - это отдельная, очень сложная история. Муковисцидозники, больные с синдромом Гурлера, СМА... То, что эти дети живут и развиваются - заслуга родителей и волонтеров.