Про лекарство от аутизма, антагонисты mGluR5. Статья на русском http://obozrevatel.com/news/2010/2/8/349173.htm , очень много статей на английском. В России уже выдан патент на изобретение http://www.findpatent.ru/patent/223/2232017.html . О mGluR5Наиболее частая наследственная форма аутизма связана с геном, кодирующим белок FMRP (fragile X mental retardation protein). Потеря функции белка FMRP нарушает передачу сигналов между нейронами, что приводит к нарушению функций мозга и умственной отсталости. В норме активность mGluR5, важного рецептора головного мозга, отвечающего за процессы обучения и запоминания, регулируется геном FMRP. В отсутствие нормального уровня белка FMRP данный баланс нарушается, при этом уже ничто не противодействует функции mGluR5. Первые результаты клинических испытаний показывают, что детям с синдромом ломкой Х-хромосомы могут помочь препараты, подавляющие активность рецептора mGluR5. (Источник: Инициатива по исследованиям аутизма Фонда Симонс, SFARI)О препарате STX209 компании Seaside TherapeuticsSTX209 представляет собой лекарственное средство для приёма внутрь – селективный агонист рецепторов гамма-аминомасляной кислоты типа Б (ГАМК-Б). Считается, что нарушения при некоторых расстройствах нервно-психического развития, включая расстройства аутического спектра и синдром ломкой Х-хромосомы, вызваны чрезмерной активацией глутаматных рецепторов и аномально высоким соотношением передачи возбуждающих и тормозящих сигналов в мозге. Рецепторы ГАМК-Б играют важную роль в модуляции выброса глутамата и оптимизации соотношения передачи возбуждающих и тормозящих сигналов. Экспериментальный препарат STX209 продемонстрировал эффективность в доклинических исследованиях, что позволило предположить, что он может улучшить функции мозга у пациентов с расстройствами аутического спектра и синдромом ломкой Х-хромосомы. При разработке STX209 компания Seaside успешно завершила открытое экспериментальное исследование 2а фазы у пациентов c расстройствами аутического спектра и крупное рандомизированное слепое плацебо-контролируемое исследование 2 фазы у пациентов c синдромом ломкой Х-хромосомы. В настоящее время проводится набор пациентов в два исследования 3 фазы, в одно из которых включаются пациенты в возрасте от 12 до 50 лет, а в другое – дети от 5 до 11 лет с синдромом ломкой X-хромосомы. Недавно завершен набор в исследование 2b фазы у пациентов в возрасте от 5 лет до 21 года с расстройствами спектра аутизма.  Что думаете?