Про золгенсма нашла пока это, пошла изучатьЗОЛГЕНСМА (onasemnogene abeparvovec-xioi) является аденовирусно-ассоциированным векторным генным препаратом, предназначенным для лечения педиатрических пациентов в возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельными мутациями в гене выживаемости мотонейронов 1 (SMN1)https://www.pravmir.ru/chto-takoe-zolgensma-glavnoe-o-samom-dorogom-v-mire-lekarstve/иhttps://rg.ru/2021/12/15/v-rossii-zaregistrirovano-samoe-dorogoe-v-mire-lekarstvo-ot-sma.html