Appendiks B – Dokumentasjon av relativ effekt ved indirekte sammenligninger

[Krav og metoder for dokumentasjon av relativ effekt er beskrevet i retningslinjene Kapittel 6.1 og Appendiks 1. Dokumentasjonen under skal bygge på litteratursøk som presenteres i Appendiks A. Dersom det er mer hensiktsmessig, kan litteratursøket presenteres i vedlegget som tilhører metaanalysen/ nettverksmetaanalysen. I så fall skal alle elementene nevnt i Appendiks A adresseres.]
Dersom det er utført en parvis indirekte sammenligning
[Beskriv metodikken og resultatene] [Tekst]
[Legg ved fullstendig dokumentasjon som eget vedlegg.]
Dersom metaanalyser/ nettverksmetaanalyser er benyttet
[Legg ved fullstendig dokumentasjon som eget vedlegg.]
Dersom MAIC er benyttet
[Legg ved fullstendig dokumentasjon som eget vedlegg. Følgende skal besvares og presenteres tydelig i vedlegget:]
[Har de utvalgte studiene felles komparator?]
[Hvis ja, begrunn hvorfor MAIC er benyttet i stedet for standard metoder for ITC. Hvorfor er det sannsynlig at denne metoden skal gi estimater med mindre bias enn standard metoder?]
[Er studiene som sammenlignes tilstrekkelig overlappende mht. studiedesign, inklusjonskriterier, pasientkarakteristika, definisjon av utfallsmål og rapportering av data?]
[Definer effektmodifiserende faktorer før analysen utføres.]
Fullstendig oversikt over (antatt) effektmodifiserende (og prognostiske) faktorer:
* E: effektmodifiserende faktor, P: prognostisk faktor, EP: både effektmodifiserende og prognostisk faktor
?: usikker betydning
[Hvilke av de effektmodifiserende faktorene er ikke balansert i studiene som sammenlignes?]
[Er det tilstrekkelig informasjon i studiene til å korrigere for disse faktorene?]
[Hvilke kovariater er det ikke mulig å ta hensyn til i analysen?]
[Gi en vurdering av bias relatert til umålte konfunderende faktorer.]
[Beskriv metodikken og resultatene, illustrer ved å benytte relevante tabeller.]
Resultater av matching, eksempeltabell når det ikke er felles komparator:
Effektmodifiserende og evt. prognostiske faktorer som skal matches
|
Før matching*
|
Etter matching
|
Studiearm fra A (m/IPD)
N=x
|
Studiearm fra B (m/AD)
N=y
|
Studiearm A (m/IPD)
Neff = ?
|
Alder
|
|
|
|
Sykdomsstadium
|
|
|
|
Laboratorieverdier
|
|
|
|
Osv.
|
|
|
|
* Etter å ha benyttet inklusjons- og eksklusjonskriteriene fra komparatorstudien på IPD fra indeks studien.
[GI en vurdering av fordelingen av benyttede vekter, og oppgi effektiv utvalgsstørrelse (Neff).]
Utfallsmål - Resultater etter MAIC, eksempeltabell når det ikke er felles komparator:
Utfallsmål
|
Studiearm fra A
(m/ IPD)
|
Studiearm fra B
(m/ AD)
|
RR, HR el.l 95% KI( p-value)
A vs B
|
OR, 95% KI ( p-value)
A vs B
|
|
|
|
|
|
1 før matching
|
|
|
|
|
1 etter matching
|
|
|
|
|
2 før matching
|
|
|
|
|
2 etter matching
|
|
|
|
|
osv
|
|
|
|
|
[Dersom studiene som sammenlignes har felles komparator, vurder hvor like komparatorarmene er etter matching. Presenter den relative forskjellen mellom de to studienes placeboeffekt med 95% KI. Gjør rede for evt. innflytelse av umålte konfunderende faktorer.]
[Beskriv nøye i hvilken grad den justerte populasjonen avviker fra populasjonen som metodevurderingen gjelder.]
Dersom STC er benyttet
[Legg ved fullstendig dokumentasjon som eget vedlegg. Følgende skal besvares og presenteres tydelig i vedlegget:]
[Har de utvalgte studiene felles komparator?]
[Hvis ja, begrunn hvorfor STC er benyttet i stedet for standard metoder for ITC. Hvorfor er det sannsynlig at denne metoden skal gi estimater med mindre bias enn standard metoder?]
[Er studiene som sammenlignes tilstrekkelig overlappende mht. studiedesign, inklusjonskriterier, pasientkarakteristika, definisjon av utfallsmål og rapportering av data?]
[Definer effektmodifiserende faktorer før analysen utføres.]
Fullstendig oversikt over (antatt) effektmodifiserende (og prognostiske) faktorer:
Variabel
|
E, P, EP, ?*
|
Kilde
|
Beskrivelse av empiri eller biologisk plausibilitet
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
* E: effektmodifiserende faktor, P: prognostisk faktor, EP: både effektmodifiserende og prognostisk faktor
?: usikker betydning
[Hvilke av de effektmodifiserende faktorene er ikke balansert i studiene som sammenlignes?]
[Er det tilstrekkelig informasjon i studiene til å korrigere for disse faktorene?]
[Hvilke kovariater er det ikke mulig å ta hensyn til i analysen?]
[Gi en vurdering av bias relatert til umålte konfunderende faktorer.]
[Spesifiser hvilken type regresjonsmodell som er benyttet for de ulike modellerte utfallsvariablene: (vanligvis benyttes lineær regresjon hvis variabelen er kontinuerlig, logistisk regresjon hvis variabelen er dikotom, Poissonregresjon/negativ binomial hvis telledata, parametriske forløpsmodeller hvis forløpsdata).]
Eksempel på tabell: Benyttede regresjonsmodeller
Utfallsvariabel
|
Regresjonsmodell
|
Evt. kommentarer
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
[Beskriv metodikken og resultatene, illustrer ved å benytte relevante tabeller.]
Appendiks C Parametrisering
[Beskriv hvordan parametriseringen er utført i henhold til retningslinjenes Appendiks 2 Bruk av forløpsdata i helseøkonomiske analyser.]
[Tekst og figurer]
Appendiks D – litteratursøk HRQoL
[Følg Kapittel 4 i retningslinjene.]
Beskriv hvordan litteratursøket etter livskvalitetsdata er utført. Begrunn valg av søkekriterier og termer, inklusjons- og eksklusjonskriterier.]
[Tekst]
Problemstilling for litteratursøket: [Hvilke spørsmål forventes litteratursøket å gi svar på?] [Tekst]
Databaser: [Beskriv kort hvilke databaser, registre og eventuelt konferansemateriale som er anvendt i litteratursøket.] |
Eksempel på tabell: Bibliografiske databaser inkludert i litteratursøket
Database
|
Platform
|
Tidsrom for søket
|
Dato for utført søk
|
Embase
|
Embase.com
|
f.eks. 1970 til d.d. (18.10.2017)
|
dd.mm.åååå
|
Medline
|
Ovid
|
|
dd.mm.åååå
|
Spesifikke helseøkonomiske databaser 1
|
|
|
dd.mm.åååå
|
|
|
|
dd.mm.åååå
|
Forkortelser:
Tabell: [Registre som er inkludert i søket]
Tabell: [Konferansemateriale som er inkludert i søket]
Liste: [Supplerende manuelle søk]
[Angi hvilke øvrige kilder som er søkt manuelt (f.eks. websider, EPAR osv.)] [Tekst]
[Beskriv utvikling av søkestrategi og søkestreng. Oppgi inklusjons- og eksklusjonskriterier for søket, og begrunn dette (f.eks. pasientpopulasjon, intervensjon, komparator, utfallsmål, studiedesign, språk, tidsbegrensninger etc.).] [Tekst]
[Søket skal dokumenteres for hver enkelt database.] [Tekst eller tabell]
[Beskriv hvilke kriterier som er benyttet for å forkaste irrelevante studier og hvordan den endelige utvelgelsen er gjort. Benytt PRISMA diagram dersom det er hensiktsmessig (se f.eks. http://prisma-statement.org/PRISMAStatement/FlowDiagram.aspx).]
[Figur]
Resultater fra litteratursøk:
[Sett inn egnet tabell]
Appendiks E Konvertering (mapping) av livskvalitetsdata
[Beskriv metoden som er benyttet for mapping i henhold til Kapittel 7 (og 7.3) i retningslinjene. Presenter resultatene.]
[Tekst]
Appendiks F Alvorlighetsberegning
[Alvorlighet beregnes i henhold til retningslinjene Kapittel 11 og Appendiks 4.]
[Gi en detaljert beskrivelse av hvordan alvorlighet er beregnet.]
[Tekst]
[Tabell]
[Usikkerhet i alvorlighetsberegningen skal presenteres.]
[Beskriv kilder for usikkerhet i antagelsene.]
[Tekst]
[Presenter konsekvensene av usikkerheten, f.eks. i tabell og/eller diagram der beregning av alvorlighet (APT) som en funksjon av alder og/eller prognose fremgår.]
[Figur, tabell]
Appendiks G, H, I … etc. Firmaspesifikke appendiks
Side av
|