第一三共株式会社
有価証券報告書－第18期(2022/04/01－2023/03/31)

６【研究開発活動】当社グループは、3ADC（トラスツズマブデルクステカン：T-DXd/DS-8201、ダトポタマブデルクステカン：Dato-DXd/DS-1062、パトリツマブデルクステカン：HER3-DXd/U3-1402）の製品価値最大化を目指してリソースを集中投入するとともに、持続的成長の実現に向けてSOC（注１）を変革する製品群（Alpha）の創薬を目指す「３andAlpha」戦略のもと、外部との積極的な協業も含め、研究開発に取り組んでおります。また、グローバル臨床開発の加速化にも注力しております。中長期的には、がんに加え、当社のサイエンス＆テクノロジーの優位性を活かして様々な疾患に対する治療薬創製を目指し、新規モダリティ（注２）の技術研究等を通じた創薬力の強化に取り組んでおります。（注）１．StandardofCareの略。現在の医学では最善とされ、広く用いられている治療法。２．ADC、核酸医薬、治療用ウイルス、細胞治療等の新規治療手段。当連結会計年度の研究開発費（IFRSベース）は、3,416億円（前連結会計年度比31.2％増）となり、売上収益に対する研究開発費の比率は、26.7％となりました。(1)3ADC当連結会計年度における3ADCの臨床開発の状況は次のとおりであります。①トラスツズマブデルクステカン（T-DXd/DS-8201：抗HER2ADC、製品名：エンハーツ）製品名エンハーツとして販売しております。がん領域のグローバル事業において豊富な経験を持つアストラゼネカと本剤を共同で開発しております。当連結会計年度における主な進捗は次のとおりであります。・2022年４月、HER2遺伝子変異を有する非小細胞肺がんの２次治療を対象とした米国における承認申請を受理いたしました。・2022年４月、HER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象とした米国食品医薬品局（FDA）からの画期的治療薬（注３）の指定を獲得いたしました。・2022年５月、HER2陽性乳がんの２次治療を対象とした米国における承認を取得いたしました。・2022年６月、米国臨床腫瘍学会（ASCO）におけるHER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象としたフェーズ３試験（試験名：DESTINY-Breast04）の最新データを発表いたしました。・2022年６月、HER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象とした国内と欧州における承認申請を受理いたしました。・2022年６月、HER2陽性乳がんの２次治療を対象とした欧州医薬品局（EMA）の医薬品委員会（CHMP）による承認の勧告を受領いたしました。・2022年７月、HER2陽性乳がんの２次治療を対象とした欧州における承認を取得いたしました。・2022年７月、HER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象とした米国における承認申請を受理いたしました。８月、同適応を対象とした米国における承認を取得いたしました。・2022年８月、HER2遺伝子変異を有する非小細胞肺がんの２次治療を対象とした米国における承認を取得いたしました。・2022年８月、HER2陽性乳がんの３次治療を対象としたフェーズ３試験（試験名：DESTINY-Breast02）における主要評価項目を達成いたしました。・2022年８月、HER2遺伝子変異を有する非小細胞肺がんの２次治療以降を対象とした中国におけるフェーズ２試験（試験名：DESTINY-Lung05）を開始いたしました。・2022年９月、欧州臨床腫瘍学会(ESMO)における非小細胞肺がんを対象としたフェーズ２試験（試験名：DESTINY-Lung01、DESTINY-Lung02）のデータを発表いたしました。・2022年９月、HER2遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がんを対象とした厚生労働省からの希少疾病用医薬品（注４）の指定を獲得いたしました。・2022年11月、HER2陽性胃がんの２次治療を対象としたEMAのCHMPによる承認の勧告を受領いたしました。・2022年11月、HER2陽性乳がんの２次治療を対象とした国内における承認を取得いたしました。・2022年12月、サンアントニオ乳がんシンポジウム（SABCS）におけるHER2陽性乳がんの２次治療を対象としたフェーズ３試験（試験名：DESTINY-Breast03）の最新データ及び３次治療を対象としたフェーズ３試験（試験名：DESTINY-Breast02）の初のデータを発表いたしました。・2022年12月、HER2遺伝子変異を有する非小細胞肺がんの２次治療を対象とした国内における承認を申請いたしました。・2022年12月、HER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象としたEMAのCHMPによる承認の勧告を受領いたしました。・2022年12月、HER2陽性胃がんの２次治療を対象とした欧州における承認を取得いたしました。・2023年１月、HER2遺伝子変異を有する非小細胞肺がんの２次治療を対象とした欧州における承認申請を受理いたしました。・2023年１月、HER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象とした欧州における承認を取得いたしました。・2023年２月、HER2陽性乳がんの２次治療を対象とした中国における承認を取得いたしました。・2023年３月、HER2発現の複数の固形がん患者を対象としたフェーズ２試験（試験名：DESTINY-PanTumor02）の中間解析における所期の目標を達成いたしました。・2023年３月、HER2低発現乳がん（化学療法既治療）を対象とした国内における承認を取得いたしました。（注）３．重篤な疾患を対象に、既存の治療薬よりも高い治療効果を示す可能性のある薬剤の開発と審査を促進し、患者により早く新薬を届けるために定められた制度。４．国内における患者数が５万人未満であり、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、開発の支援・促進を目的として指定される制度。②ダトポタマブデルクステカン（Dato-DXd/DS-1062：抗TROP2ADC）がん領域のグローバル事業において豊富な経験を持つアストラゼネカと本剤を共同で開発しております。当連結会計年度における主な進捗は次のとおりであります。・2022年６月、トリプルネガティブ乳がんの１次治療を対象としたフェーズ３試験（試験名：TROPION-Breast02）を開始いたしました。・2022年７月、非小細胞肺がん及びトリプルネガティブ乳がんを対象とした中国におけるフェーズ１/２試験（試験名：TROPION-PanTumor02）を開始いたしました。・2022年８月、世界肺がん学会（WCLC）における非小細胞肺がんを対象とした免疫チェックポイント阻害剤との併用療法のフェーズ１b試験（試験名：TROPION-Lung02）の初のデータを発表いたしました。・2022年９月、複数の固形がんを対象としたフェーズ２試験（試験名：TROPION-PanTumor03）を開始いたしました。・2022年12月、SABCSにおけるホルモン受容体陽性かつHER2低発現又は陰性の転移性乳がんを対象としたフェーズ１試験（試験名：TROPION-PanTumor01）の初のデータを発表いたしました。・2022年12月、SABCSにおけるトリプルネガティブ乳がんを対象とした単剤療法のフェーズ１試験（試験名：TROPION-PanTumor01）及び免疫チェックポイント阻害剤との併用療法のフェーズ１/２試験（試験名：BEGONIA）の最新データを発表いたしました。・2022年12月、トリプルネガティブ乳がんの術前薬物療法後の治療を対象とした単剤療法及びデュルバルマブ併用療法のフェーズ３試験（試験名：TROPION-Breast03）を開始いたしました。・2023年１月、アクショナブル遺伝子変異がなくPD-L1の発現率が50%未満の非小細胞肺がんの１次治療を対象とした、免疫チェックポイント阻害剤との併用療法のフェーズ３試験（試験名：TROPION-Lung07）を開始いたしました。③パトリツマブデルクステカン（HER3-DXd/U3-1402：抗HER3ADC）当連結会計年度における主な進捗は次のとおりであります。・2022年６月、ASCOにおける乳がんを対象としたフェーズ１/２試験及び非小細胞肺がんを対象としたフェーズ１試験の最新データを発表いたしました。・2022年８月、EGFR遺伝子変異を有する非小細胞肺がんの２次治療を対象としたフェーズ３試験（試験名：HERTHENA-Lung02）を開始いたしました。・2023年３月、日本臨床腫瘍学会（JSMO）における転移性非小細胞肺がん患者を対象としたグローバルフェーズ１試験及びHER3発現を有する転移性乳がん患者を対象とした日米フェーズ１/２試験の最新データを発表いたしました。(2)Alpha当連結会計年度におけるAlphaの臨床開発の主な進捗は次のとおりであります。・2022年６月、ASCOにおけるDS-6000（抗CDH6ADC）の卵巣がん及び腎細胞がんを対象としたフェーズ１試験の最新データを発表いたしました。・2022年６月、欧州血液学会議（EHA）におけるキザルチニブ（AC220：FLT3阻害剤、国内製品名：ヴァンフリタ）の急性骨髄性白血病（AML）の１次治療を対象としたフェーズ３試験（試験名：QuANTUM-First）の最新データを発表いたしました。・2022年６月、DS-2325（KLK5阻害剤）の健康成人を対象としたフェーズ１試験を開始いたしました。・2022年６月、DS-7300(抗B7-H3ADC)の小細胞肺がんの２次治療を対象としたフェーズ２試験を開始いたしました。・2022年６月、DS-9606（ターゲット非開示ADC）の固形がんを対象としたフェーズ１試験を開始いたしました。・2022年８月、キザルチニブのAMLの１次治療を対象とした国内及び欧州における承認申請を受理いたしました。・2022年９月、ESMOにおけるDS-7300の固形がんを対象としたフェーズ１/２試験の最新データを発表いたしました。・2022年９月、バレメトスタット（DS-3201：EZH1/2阻害剤、製品名：エザルミア）の再発又は難治性の成人T細胞白血病リンパ腫（ATLL）を対象とした国内における承認を取得いたしました。・2022年10月、キザルチニブのAMLの１次治療を対象とした米国における承認申請を受理いたしました。・2022年11月、DS-1211（TNAP阻害剤）の弾性線維性仮性黄色腫（PXE）患者を対象としたフェーズ２試験を開始いたしました。・2022年12月、アキシカブタゲンシロルユーセル（Axi-Cel：抗CD19CAR-T細胞、国内製品名：イエスカルタ）の再発又は難治性の大細胞型B細胞リンパ腫の２次治療を対象とした国内における承認を取得いたしました（注５）。・2022年12月、DS-2325（KLK5阻害剤）のネザートン症候群を対象としたFDAからの希少疾病用医薬品（注６）の指定及び2023年２月、FDAからのファストトラック（注７）の指定を獲得いたしました。・2023年３月、経鼻弱毒性インフルエンザワクチン（VN-0107、製品名：フルミスト）の国内における承認を取得いたしました。（注）５．2022年12月、当社、KitePharma,Inc.及びギリアド・サイエンシズ株式会社は、当社の保有するイエスカルタの国内製造販売承認を2023年中にギリアド・サイエンシズ株式会社へ承継することに合意いたしました。６．米国における患者数20万人未満の希少疾病に対する治療、診断、予防を目的とした医薬品を対象として指定され、税制優遇、助成金等の優遇措置を受けることができる制度。７．重篤で未充足の医療ニーズが高い疾患に対し、高い治療効果が期待できる薬剤の開発・審査の迅速化を目的とした米国における制度。(3)新型コロナウイルス感染症（COVID-19）への取り組み当社グループは、社会的に課題となっている国内での新型コロナウイルス感染症（COVID-19）（以下「COVID-19」という。）に対するワクチン生産体制の確立に向けて積極的に取り組んでおります。当社の持つ研究財産、技術及び知識を最大限に活用し、外部機関とも連携して、以下の研究開発を推進しております。DS-5670（COVID-19mRNAワクチン）DS-5670は、当社が独自に見出したカチオン性脂質を用いたCOVID-19に対するmRNAワクチンであります。ワクチン未接種健康成人を対象とした初回免疫並びに国内既承認mRNAワクチンを２回接種済みで、接種から６ヶ月以上経過した健康成人及び高齢者を対象とした追加免疫を確認する臨床試験を実施しております。なお、DS-5670の研究開発は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）の「ワクチン開発推進事業」及び厚生労働省の「ワクチン生産体制等緊急整備事業（注８）」の支援を受けて実施しております（注）８．COVID-19をはじめとした予期せぬ感染症の流行阻止・重症化予防に必要なワクチンを可能な限り迅速に製造し、日本国民のために確保するため、ワクチンを含むバイオ医薬品の実生産（大規模生産）体制を早期構築することを目的とした事業。当連結会計年度における主な進捗は次のとおりであります。・2022年５月、ワクチン未接種健康成人を対象とした起源株ワクチンのフェーズ２試験の試験結果を入手いたしました。・2022年５月、追加免疫投与によるブースター効果を確認する起源株ワクチンのフェーズ１/２/３試験において、健康成人及び高齢者を対象とした国内既承認mRNAワクチンを用いた実薬対照非劣性試験を開始いたしました。・2022年９月、ワクチン未接種健康成人を対象とした起源株ワクチンのフェーズ３試験を開始いたしました。・2022年11月、追加免疫投与によるブースター効果を確認する起源株ワクチンのフェーズ１/２/３試験における主要評価項目を達成いたしました。・2022年11月、ワクチン未接種の12～17歳の健康小児を対象とした起源株ワクチンのフェーズ３試験を開始いたしました。・2023年１月、起源株ワクチンの健康成人及び高齢者を対象とした追加免疫投与に係る承認を申請いたしました。